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Sicurezza, tollerabilità e farmacodinamica di SYNB1020

11 maggio 2021 aggiornato da: Synlogic

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di SYNB1020 nei pazienti con insufficienza epatica e cirrosi

Questo studio di fase 1b/2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo è stato progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di SYNB1020 in pazienti con insufficienza epatica e cirrosi con iperammoniemia, con dosaggio del medicinale sperimentale (IMP) somministrato in un'unità di degenza e successivo follow-up ambulatoriale per l'autorizzazione SYNB1020 in due parti di studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Nella Parte 1, una coorte sentinella in aperto di soggetti con cirrosi e punteggio MELD (Model for End-Stage Liver Disease) <12 è stata ricoverata in una struttura ospedaliera per una dieta di routine, valutazioni di base, somministrazione di IMP, monitoraggio della sicurezza, e raccolta di campioni di sangue, urina e feci per la valutazione di sicurezza, tollerabilità e valutazioni farmacocinetiche (PK) e farmacodinamiche (PD). I soggetti nella Parte 1 sono stati arruolati in sequenza per ricevere SYNB1020. Una volta stabilite la sicurezza e la tollerabilità nella Parte 1, l'arruolamento è stato aperto ai soggetti nella Parte 2.

La parte 2 comprendeva uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in soggetti con cirrosi e iperammoniemia. I soggetti potevano essere sottoposti a pre-screening per l'idoneità in base all'anamnesi e a una singola misurazione dell'ammoniaca venosa a digiuno. I soggetti idonei con elevata concentrazione di ammoniaca venosa a digiuno sono stati quindi sottoposti a screening completo entro 7 giorni dal pre-screening. I soggetti idonei sono stati ricoverati in una struttura ospedaliera per una dieta di rodaggio e un profilo di ammoniaca nelle 24 ore e quelli con un'area sotto la curva (AUC) di ammoniaca nelle 24 ore elevata (> 1,2 × il limite superiore della norma [ULN]) ha proceduto con la randomizzazione generata dal computer in un rapporto 1:1 per ricevere SYNB1020 o placebo corrispondente. La randomizzazione è stata seguita dalla somministrazione di IMP, dal monitoraggio della sicurezza e dalla raccolta di campioni di sangue, urina e feci per le valutazioni PK e PD.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
23

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Coronado, California, Stati Uniti, 92118
        • Southern California Research Center
      • Rialto, California, Stati Uniti, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78006
        • Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23249
        • McGuire VA Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 74 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Età ≥ 18 a < 75 anni
  • Le femmine dovevano essere potenzialmente non fertili
  • In grado e disposto a completare il processo di consenso informato
  • Disponibile e accettato per tutte le procedure di studio
  • Screening delle valutazioni di laboratorio entro limiti accettabili definiti o giudicati clinicamente non significativi dallo sperimentatore
  • Diagnosi di insufficienza epatica cronica, stabile, con caratteristiche di cirrosi a qualsiasi eziologia
  • Evidenza di elevata ipertensione portale mediante misurazione della rigidità epatica, presenza di varici addominali o esofagee, splenomegalia o ascite (solo parte 2)
  • Ammoniaca venosa elevata (solo parte 2)

Criteri chiave di esclusione:

  • Indice di massa corporea < 18,5 o ≥ 40 kg/m^2
  • Somministrazione o ingestione di un farmaco sperimentale entro 8 settimane o 5 emivite, a seconda di quale dei due fosse più lungo, prima dello screening o dell'attuale arruolamento in uno studio sperimentale
  • Allergia alla ranitidina o intolleranza a uno qualsiasi degli eccipienti (glicerolo, CS Health Easy Fiber)
  • Qualsiasi condizione, prescrizione di farmaci o prodotti da banco che potrebbero aver influito sull'assorbimento di farmaci o sostanze nutritive
  • Dipendenza da droghe d'abuso
  • A parte la malattia epatica cronica, qualsiasi condizione medica, chirurgica, psichiatrica o sociale acuta o cronica inclusa una storia di malattia cerebrovascolare (ictus, attacco ischemico transitorio) o demenza, o anomalie di laboratorio che possono aver aumentato il rischio del soggetto associato alla partecipazione allo studio, compromessa aderenza alle procedure e ai requisiti dello studio, interpretazione confusa dei risultati di sicurezza, cinetica o PD e, a giudizio dello sperimentatore, ha reso il soggetto inappropriato per l'arruolamento
  • Encefalopatia epatica attuale o pregressa di Grado 2 o superiore che richieda il ricovero in ospedale
  • Punteggio Child-Turcotte-Pugh > 9
  • Storia del trapianto di fegato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte 1: SYNB1020
La parte 1 comprendeva una coorte sentinella in aperto di soggetti arruolati in sequenza per ricevere SYNB1020, che è stato somministrato per via orale a una dose di 5 × 10 ^ 11 unità formanti colonia (CFU) 3 volte al giorno (TID) somministrate immediatamente dopo i pasti dai giorni 1 attraverso 6.
Droga: SYNB1020
SYNB1020 è stato fornito a una concentrazione di circa 1 × 10 ^ 11 CFU/mL in una soluzione tamponata in 5 mL di crioviali con un volume di riempimento nominale di 5 mL, somministrato con 100 mL di soluzione tampone di mascheramento.
Sperimentale: Parte 2: SYNB1020
I soggetti randomizzati a ricevere SYNB1020 nella Parte 2 hanno ricevuto SYNB1020 somministrato per via orale a una dose di 5 × 10^11 CFU TID somministrata immediatamente dopo i pasti dal giorno 1 al giorno 6.
Droga: SYNB1020
SYNB1020 è stato fornito a una concentrazione di circa 1 × 10 ^ 11 CFU/mL in una soluzione tamponata in 5 mL di crioviali con un volume di riempimento nominale di 5 mL, somministrato con 100 mL di soluzione tampone di mascheramento.
Comparatore placebo: Parte 2: Placebo
I soggetti randomizzati a ricevere il controllo nella Parte 2 hanno ricevuto il placebo corrispondente (100 mL di soluzione di mascheramento) somministrato per via orale TID immediatamente dopo i pasti dal giorno 1 al giorno 6.
Altro: Placebo
I soggetti hanno ricevuto placebo per via orale in una soluzione tamponata refrigerata (100 mL).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 70 giorni
La tossicità è stata classificata in conformità con i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) del National Cancer Institute (NCI), versione 4.03, come segue: Grado 1 (lieve/asintomatico; nessun intervento); Grado 2 (moderato; intervento minimo); Grado 3 (grave/significativo dal punto di vista medico; ricovero indicato; invalidante); Grado 4 (pericoloso per la vita; è necessario un intervento urgente). Gli eventi avversi (AE) sono stati segnalati sulla base di test clinici di laboratorio, misurazioni dei segni vitali e del peso, esami fisici e qualsiasi altra valutazione indicata dal punto di vista medico, comprese le interviste ai soggetti, dal momento in cui è stato firmato il consenso informato fino alla fine del periodo di follow-up sulla sicurezza . Gli eventi avversi sono stati considerati eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) se si sono verificati o sono peggiorati in gravità dopo la prima dose del trattamento in studio. I TEAE sono stati considerati correlati al trattamento se la relazione con il farmaco in studio era possibilmente correlata, probabilmente correlata, sicuramente correlata o una relazione mancante.
Fino a 70 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con autorizzazione di SYNB1020 dalle feci
Lasso di tempo: Fino a 65 giorni
Il transito di SYNB1020 attraverso il tratto gastrointestinale è stato misurato con test fecali qualitativi e quantitativi della reazione a catena della polimerasi (PCR) da campioni fecali raccolti al basale, giornalmente durante il periodo di somministrazione (giorni da 1 a 6), al momento della dimissione dall'unità di degenza (giorni 7), e alle visite di follow-up iniziando 7±1 giorni dopo l'ultima dose e continuando bisettimanalmente fino a quando un soggetto ha avuto un test fecale SYNB1020 negativo. La clearance di SYNB1020 riflette un valore di test inferiore al limite di quantificazione (BLQ) che si verifica dopo il numero indicato di giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
Fino a 65 giorni
Ammoniaca venosa spot a digiuno quotidiano
Lasso di tempo: Fino a 9 giorni
L'ammoniaca venosa spot a digiuno è stata raccolta al basale (Giorno -2) e al momento della dimissione dall'unità di degenza (Giorno 7).
Fino a 9 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Synlogic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 luglio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 luglio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 maggio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SYNB1020-CP-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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