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Étude ouverte pour déterminer la dose maximale tolérée de DSG3-CAART chez les patients PV à dominante muqueuse (mPV)

28 mai 2026 mis à jour par: Cabaletta Bio

Étude ouverte de phase 1 sur l'innocuité et la posologie des cellules T réceptrices d'auto-anticorps chimériques de la desmogléine 3 autologues (DSG3-CAART) chez des sujets atteints de pemphigus vulgaire actif, anti-DSG3, à dominante muqueuse

Le pemphigus vulgaris à dominante muqueuse (mPV) est une maladie auto-immune médiée par les lymphocytes B dans laquelle des cloques douloureuses se forment sur la membrane muqueuse, y compris la bouche, le nez, la gorge, les paupières, l'anus et les organes génitaux. Cette étude de phase 1 est menée pour trouver la dose maximale tolérée et le calendrier de perfusion fractionnée optimal d'une thérapie cellulaire expérimentale, DSG3-CAART, qui peut être administrée aux patients atteints de mPV qui ne sont pas correctement gérés par les thérapies standard. DSG3-CAART peut potentiellement conduire à une rémission complète et durable de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Le pemphigus vulgaire (PV) est une maladie auto-immune médiée par les lymphocytes B dans laquelle des cloques douloureuses se forment sur la peau ou les muqueuses, notamment la bouche, le nez, la gorge, les paupières, l'anus et les organes génitaux. Cette étude de phase 1/2 est menée pour trouver la dose maximale tolérée et le schéma optimal de perfusion fractionnée d'une thérapie cellulaire expérimentale, DSG3-CAART, qui peut être administrée aux patients atteints de PV muqueuse qui ne sont pas pris en charge par les thérapies standard. Une sous-étude sera menée pour déterminer si CABA-201 peut être administré en toute sécurité tout en obtenant des réponses cliniques sans avoir besoin de préconditionnement chez les patients PV. DSG3-CAART ou CABA-201 peuvent potentiellement conduire à une rémission complète et durable de la maladie.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
40

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063
        • Recrutement
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Chercheur principal:
          • M. Peter Marinkovich, MD
        • Contact:
      • Sacramento, California, États-Unis, 95816
        • Recrutement
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mehrdad Abedi, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Recrutement
        • Yale University
        • Chercheur principal:
          • Mary Tomayko, MD, PhD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Northwestern University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alan Zhou, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Emma Killoran, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alexandra Coromilas, MD
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Retiré
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27516
        • Retiré
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • University of Pennsylvania
        • Chercheur principal:
          • David Porter, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Recrutement
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Omar Pacha, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Complété
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de mPV par biopsie antérieure ou de dépistage et ELISA positif antérieur anti-DSG3
  • mPV insuffisamment géré par au moins un traitement immunosuppresseur standard
  • mPV actif au dépistage
  • Anticorps anti-DSG3 ELISA positif au dépistage

Critère d'exclusion:

  • Lésions cutanées actives associées à la PV qui indiquent une maladie cutanéo-muqueuse plutôt qu'une maladie à dominante muqueuse
  • Rituximab au cours des 12 derniers mois, sauf si les symptômes de la PV se sont récemment aggravés ou si les titres d'anticorps anti-DSG3 ont récemment augmenté
  • Prednisone > 0,25mg/kg/jour
  • Autre maladie auto-immune nécessitant des traitements immunosuppresseurs
  • Traitement expérimental au cours des 6 derniers mois
  • Nombre absolu de lymphocytes < 1 000/µL au moment du dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: DSG3-CAART

Une ou plusieurs perfusions intraveineuses de DSG3-CAART à différents niveaux de dose.

Cette étude est désormais fermée aux inscriptions.
Biologique: DSG3-CAART
Perfusions intraveineuses de DSG3-CAART seul à différentes doses et différents fractionnements, avec ou sans immunoglobuline intraveineuse, cyclophosphamide et/ou fludarabine.
Expérimental: CABA-201

Perfusion de CABA-201 avec ou sans conditionnement par cyclophosphamide et fludarabine, ou avec ou sans conditionnement par cyclophosphamide.

Cette sous-étude est ouverte aux inscriptions.
Biologique: CABA-201
Perfusion intraveineuse unique de CABA-201 à doses croissantes, avec ou sans prétraitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables, y compris toxicité liée à la limite de dose
Délai: 3 mois
Incidence des événements indésirables liés au traitement DSG3-CAART
3 mois
Pour la sous-étude CABA-201 : évaluer les événements indésirables signalés par les sujets
Délai: Jusqu'à 28 jours après la perfusion de CABA-201
Incidence et gravité des EI
Jusqu'à 28 jours après la perfusion de CABA-201

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de cellules transduites par CAAR
Délai: Ligne de base
Pourcentage du nombre total de cellules pour perfusion qui sont des cellules transduites par CAAR par cytométrie en flux
Ligne de base
Nombre total de cellules positives DSG3-CAART
Délai: Ligne de base
Nombre total de cellules positives au DSG3-CAART pour chaque cycle de fabrication par cytométrie en flux
Ligne de base
Profil de cinétique cellulaire du DSG3-CAART
Délai: Jusqu'à 36 mois
Profil de cinétique cellulaire de DSG3-CAART évalué par réaction en chaîne par polymérase quantitative
Jusqu'à 36 mois
Modification du titre d'auto-anticorps DSG3
Délai: Jusqu'à 36 mois
Changement du titre d'auto-anticorps DSG3 par ELISA par rapport à la visite de pré-perfusion
Jusqu'à 36 mois
Rémission sérologique
Délai: Jusqu'à 36 mois
Proportion de sujets obtenant une rémission sérologique, déterminée par un titre ELISA DSG3 négatif
Jusqu'à 36 mois
Indice de la région de la maladie du pemphigus (PDAI)
Délai: Jusqu'à 36 mois
Changement du PDAI par rapport à la visite de pré-perfusion, noté sur une échelle de 0 à 250 où un plus grand nombre représente plus d'activité de la maladie
Jusqu'à 36 mois
Rémission clinique : rémission complète hors traitement et rémission complète sous traitement minimal
Délai: Jusqu'à 36 mois
Proportion de sujets obtenant une rémission complète, déterminée par un score d'activité PDAI de 0 pendant au moins 2 mois, soit sans traitement, soit sous traitement minimal
Jusqu'à 36 mois
Délai de rémission clinique et délai de rémission sérologique
Délai: jusqu'à 36 mois
Délai de rémission clinique et délai de rémission sérologique depuis la dernière perfusion
jusqu'à 36 mois
Durée de la rémission clinique et durée de la rémission sérologique
Délai: jusqu'à 36 mois
Durée de la rémission clinique et durée de la rémission sérologique maintenue après l'obtention de la rémission initiale
jusqu'à 36 mois
Pour la sous-étude CABA-201 : évaluer les événements indésirables signalés par les sujets
Délai: Jusqu'à 156 semaines après la perfusion de CABA-201
Incidence et gravité des EI
Jusqu'à 156 semaines après la perfusion de CABA-201
Pour la sous-étude CABA-201 : Pour caractériser la pharmacodynamique (PD)
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Niveaux de cellules B dans le sang
Jusqu'à 156 semaines
Pour la sous-étude CABA-201 : Pour caractériser la pharmacocinétique (PK)
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Niveaux de lymphocytes T CABA-201 positifs dans le sang
Jusqu'à 156 semaines
Pour la sous-étude CABA-201 : évaluer les biomarqueurs liés aux auto-anticorps
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Niveaux d'anticorps sériques anti-DSG3 et anti-DSG1
Jusqu'à 156 semaines
Pour la sous-étude CABA-201 : pour évaluer l'efficacité
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Changement absolu et en pourcentage de l'activité de la maladie selon l'indice de zone de la maladie du pemphigus (PDAI)
Jusqu'à 156 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Cabaletta Bio

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chaise d'étude: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
29 septembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 janvier 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 janvier 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
2 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 juin 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
9 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
29 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 mai 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • CAB-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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