Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio in aperto per determinare la dose massima tollerata di DSG3-CAART in pazienti con PV a predominanza mucosa (mPV)

28 maggio 2026 aggiornato da: Cabaletta Bio

Uno studio di fase 1, in aperto, sulla sicurezza e sul dosaggio delle cellule T autologhe del recettore per gli autoanticorpi chimerici della desmogleina 3 (DSG3-CAART) in soggetti con pemfigo volgare attivo, anti-DSG3, a predominanza mucosale

Il pemfigo volgare a predominanza mucosa (mPV) è una malattia autoimmune mediata da cellule B in cui si formano vesciche dolorose sulla membrana mucosa, tra cui bocca, naso, gola, palpebre, ano e genitali. Questo studio di fase 1 è stato condotto per trovare la dose massima tollerata e il programma di infusione frazionata ottimale di una terapia cellulare sperimentale, DSG3-CAART, che può essere somministrata a pazienti con mPV che non sono gestiti in modo adeguato dalle terapie standard. DSG3-CAART può potenzialmente portare a una remissione completa e duratura della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il pemfigo volgare (PV) è una malattia autoimmune mediata dalle cellule B in cui si formano vesciche dolorose sulla pelle o sulla mucosa, inclusi bocca, naso, gola, palpebre, ano e genitali. Questo studio di fase 1/2 è stato condotto per trovare la dose massima tollerata e il programma di infusione frazionata ottimale di una terapia cellulare sperimentale, DSG3-CAART, che può essere somministrata a pazienti con PV della mucosa che non sono adeguatamente gestiti dalle terapie standard. Verrà condotto un sottostudio per verificare se CABA-201 può essere somministrato in modo sicuro ottenendo risposte cliniche senza la necessità di precondizionamento nei pazienti con PV. DSG3-CAART o CABA-201 possono potenzialmente portare a una remissione completa e duratura della malattia.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
40

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Reclutamento
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Investigatore principale:
          • M. Peter Marinkovich, MD
        • Contatto:
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95816
        • Reclutamento
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mehrdad Abedi, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Reclutamento
        • Yale University
        • Investigatore principale:
          • Mary Tomayko, MD, PhD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alan Zhou, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emma Killoran, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alexandra Coromilas, MD
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Ritirato
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27516
        • Ritirato
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • University of Pennsylvania
        • Investigatore principale:
          • David Porter, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Omar Pacha, MD
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Completato
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di mPV mediante biopsia precedente o di screening e precedente ELISA positivo per anticorpi anti-DSG3
  • mPV gestito in modo inadeguato da almeno una terapia immunosoppressiva standard
  • mPV attivo allo screening
  • Anticorpo anti-DSG3 ELISA positivo allo screening

Criteri di esclusione:

  • Lesioni cutanee attive associate a PV che indicano una malattia mucocutanea piuttosto che dominante sulla mucosa
  • Rituximab negli ultimi 12 mesi a meno che i sintomi PV non siano recentemente peggiorati o i titoli anticorpali anti-DSG3 siano recentemente aumentati
  • Prednisone > 0,25 mg/kg/giorno
  • Altre malattie autoimmuni che richiedono terapie immunosoppressive
  • Trattamento sperimentale negli ultimi 6 mesi
  • Conta linfocitaria assoluta < 1.000/µL allo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: DSG3-CAART

Una o più infusioni endovenose di DSG3-CAART a diversi livelli di dosaggio.

Questo studio è ora chiuso all'arruolamento.
Biologico: DSG3-CAART
Infusioni endovenose di DSG3-CAART da sole a dosi diverse e frazionamenti diversi, con o senza immunoglobuline endovenose, ciclofosfamide e/o fludarabina.
Sperimentale: CABA-201

Infusione di CABA-201 con o senza condizionamento con ciclofosfamide e fludarabina, o con o senza condizionamento con ciclofosfamide.

Questo sottostudio è aperto all'arruolamento.
Biologico: CABA-201
Infusione endovenosa singola di CABA-201 a dosi crescenti, con o senza precondizionamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi, inclusa la tossicità limite alla dose
Lasso di tempo: 3 mesi
Incidenza di eventi avversi correlati alla terapia DSG3-CAART
3 mesi
Per il sottostudio CABA-201: valutare gli eventi avversi riportati dai soggetti
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dopo l'infusione di CABA-201
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Fino a 28 giorni dopo l'infusione di CABA-201

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di cellule trasdotte da CAAR
Lasso di tempo: Linea di base
Percentuale delle cellule totali per infusione che sono cellule trasdotte da CAAR mediante citometria a flusso
Linea di base
Totale cellule DSG3-CAART positive
Lasso di tempo: Linea di base
Cellule positive DSG3-CAART totali per ogni produzione eseguita mediante citometria a flusso
Linea di base
Profilo di cinetica cellulare di DSG3-CAART
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Profilo di cinetica cellulare di DSG3-CAART valutato mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa
Fino a 36 mesi
Modifica del titolo di autoanticorpi DSG3
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Modifica del titolo di autoanticorpi DSG3 mediante ELISA rispetto alla visita pre-infusione
Fino a 36 mesi
Remissione sierologica
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Proporzione di soggetti che hanno raggiunto la remissione sierologica, determinata dal titolo ELISA DSG3 negativo
Fino a 36 mesi
Indice dell'area della malattia del pemfigo (PDAI)
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Variazione del PDAI rispetto alla visita pre-infusione, valutata su una scala da 0 a 250 dove un numero maggiore rappresenta una maggiore attività della malattia
Fino a 36 mesi
Remissione clinica: remissione completa senza terapia e remissione completa con terapia minima
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Proporzione di soggetti che hanno raggiunto la remissione completa, determinata da un punteggio di attività PDAI pari a 0 per almeno 2 mesi, fuori terapia o in terapia minima
Fino a 36 mesi
Tempo alla remissione clinica e tempo alla remissione sierologica
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
Tempo alla remissione clinica e tempo alla remissione sierologica dall'ultima infusione
fino a 36 mesi
Durata della remissione clinica e durata della remissione sierologica
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
Durata della remissione clinica e durata della remissione sierologica sostenuta dopo aver raggiunto la remissione iniziale
fino a 36 mesi
Per il sottostudio CABA-201: valutare gli eventi avversi riportati dai soggetti
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane dopo l'infusione di CABA-201
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Fino a 156 settimane dopo l'infusione di CABA-201
Per il sottostudio CABA-201: caratterizzare la farmacodinamica (PD)
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Livelli di cellule B nel sangue
Fino a 156 settimane
Per il sottostudio CABA-201: caratterizzare la farmacocinetica (PK)
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Livelli di cellule T CABA-201 positive nel sangue
Fino a 156 settimane
Per il sottostudio CABA-201: valutare i biomarcatori correlati agli autoanticorpi
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Livelli di anticorpi sierici anti-DSG3 e anti-DSG1
Fino a 156 settimane
Per il sottostudio CABA-201: valutare l'efficacia
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Variazione assoluta e percentuale dell’attività della malattia secondo il Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Fino a 156 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Cabaletta Bio

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 settembre 2020

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CAB-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Pemfigo volgare

Prove cliniche su DSG3-CAART

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni