Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent studie til bestemmelse af den maksimalt tolererede dosis af DSG3-CAART hos slimhindedominante PV-patienter (mPV)

28. maj 2026 opdateret af: Cabaletta Bio

Et fase 1, åbent, sikkerheds- og doseringsstudie af autologe Desmoglein 3 kimære autoantistofreceptor-T-celler (DSG3-CAART) i forsøgspersoner med aktiv, anti-DSG3, slimhindedominant Pemphigus Vulgaris

Slimhindedominant pemphigus vulgaris (mPV) er en B-cellemedieret autoimmun lidelse, hvor der dannes smertefulde blærer på slimhinden, herunder mund, næse, svælg, øjenlåg, anus og kønsorganer. Dette fase 1-studie udføres for at finde den maksimalt tolererede dosis og optimale fraktionerede infusionsskema for en undersøgelsescelleterapi, DSG3-CAART, som kan gives til patienter med mPV, som er utilstrækkeligt styret af standardterapier. DSG3-CAART kan potentielt føre til fuldstændig og varig remission af sygdommen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Pemphigus vulgaris (PV) er en B-celle-medieret autoimmun lidelse, hvor der dannes smertefulde blærer på huden eller slimhinden, herunder mund, næse, svælg, øjenlåg, anus og kønsorganer. Dette fase 1/2-studie udføres for at finde den maksimalt tolererede dosis og optimale fraktionerede infusionsplan for en undersøgelsescelleterapi, DSG3-CAART, som kan gives til patienter med slimhinde-PV, som ikke håndteres tilstrækkeligt af standardterapier. Et delstudie vil blive udført for at undersøge, om CABA-201 kan administreres sikkert, mens der opnås kliniske responser uden behov for prækonditionering hos PV-patienter. DSG3-CAART eller CABA-201 kan potentielt føre til fuldstændig og varig remission af sygdommen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Rekruttering
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Ledende efterforsker:
          • M. Peter Marinkovich, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95816
        • Rekruttering
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mehrdad Abedi, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Rekruttering
        • Yale University
        • Ledende efterforsker:
          • Mary Tomayko, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alan Zhou, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Emma Killoran, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alexandra Coromilas, MD
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Trukket tilbage
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
        • Trukket tilbage
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Omar Pacha, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Afsluttet
        • University of Washington

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af mPV ved forudgående eller screening biopsi og tidligere positiv anti-DSG3 antistof ELISA
  • mPV håndteres utilstrækkeligt af mindst én standard immunsuppressiv behandling
  • Aktiv mPV ved screening
  • Anti-DSG3 antistof ELISA positiv ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Aktive kutane læsioner forbundet med PV, der indikerer mukokutan snarere end slimhindedominant sygdom
  • Rituximab inden for de sidste 12 måneder, medmindre PV-symptomer for nylig er blevet forværret, eller anti-DSG3-antistoftitre for nylig er steget
  • Prednison > 0,25 mg/kg/dag
  • Anden autoimmun lidelse, der kræver immunsuppressive terapier
  • Udredningsbehandling i de sidste 6 måneder
  • Absolut lymfocyttal < 1.000/µL ved screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: DSG3-CAART

En eller flere intravenøse infusion(er) af DSG3-CAART på varierende dosisniveauer.

Denne undersøgelse er nu lukket for tilmelding.
Biologisk: DSG3-CAART
Intravenøse infusioner af DSG3-CAART alene i forskellige doser og forskellige fraktioner, med eller uden intravenøs immunglobulin, cyclophosphamid og/eller fludarabin.
Eksperimentel: CABA-201

Infusion af CABA-201 med eller uden cyclophosphamide og fludarabine preconditioning, eller med eller uden cyclophosphamide preconditioning.

Denne delundersøgelse er åben for tilmelding.
Biologisk: CABA-201
En enkelt intravenøs infusion af CABA-201 i stigende doser, med eller uden forbehandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger, herunder dosisgrænse toksicitet
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst af bivirkninger, der er relateret til DSG3-CAART-behandling
3 måneder
Til CABA-201-delstudie: For at evaluere bivirkninger rapporteret af forsøgspersoner
Tidsramme: Op til 28 dage efter CABA-201 infusion
Forekomst og sværhedsgrad af AE'er
Op til 28 dage efter CABA-201 infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent af CAAR-transducerede celler
Tidsramme: Baseline
Procent af det samlede antal celler til infusion, som er CAAR-transducerede celler ved flowcytometri
Baseline
Total DSG3-CAART positive celler
Tidsramme: Baseline
Totalt antal DSG3-CAART positive celler for hver fremstilling drevet ved flowcytometri
Baseline
Cellulær kinetikprofil af DSG3-CAART
Tidsramme: Op til 36 måneder
Cellulær kinetikprofil af DSG3-CAART vurderet ved kvantitativ polymerasekædereaktion
Op til 36 måneder
Ændring i DSG3-autoantistoftiter
Tidsramme: Op til 36 måneder
Ændring i DSG3-autoantistoftiter ved ELISA sammenlignet med besøg før infusion
Op til 36 måneder
Serologisk remission
Tidsramme: Op til 36 måneder
Andel af forsøgspersoner, der opnår serologisk remission, bestemt ved negativ DSG3 ELISA-titer
Op til 36 måneder
Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Tidsramme: Op til 36 måneder
Ændring i PDAI sammenlignet med besøg før infusion, scoret på en 0-250 skala, hvor et større antal repræsenterer mere sygdomsaktivitet
Op til 36 måneder
Klinisk remission: fuldstændig remission uden terapi og fuldstændig remission ved minimal terapi
Tidsramme: Op til 36 måneder
Andel af forsøgspersoner, der opnår fuldstændig remission, bestemt af en PDAI-aktivitetsscore på 0 i mindst 2 måneder, enten uden for behandling eller på minimal behandling
Op til 36 måneder
Tid til klinisk remission og tid til serologisk remission
Tidsramme: op til 36 måneder
Tid til klinisk remission og tid til serologisk remission fra sidste infusion
op til 36 måneder
Varighed af klinisk remission og varighed af serologisk remission
Tidsramme: op til 36 måneder
Varighed af klinisk remission og varighed af serologisk remission vedvarende efter opnåelse af den indledende remission
op til 36 måneder
Til CABA-201-delstudie: For at evaluere bivirkninger rapporteret af forsøgspersoner
Tidsramme: Op til 156 uger efter CABA-201 infusion
Forekomst og sværhedsgrad af AE'er
Op til 156 uger efter CABA-201 infusion
Til CABA-201 delstudie: At karakterisere farmakodynamikken (PD)
Tidsramme: Op til 156 uger
Niveauer af B-celler i blodet
Op til 156 uger
Til CABA-201 delstudie: At karakterisere farmakokinetikken (PK)
Tidsramme: Op til 156 uger
Niveauer af CABA-201-positive T-celler i blodet
Op til 156 uger
Til CABA-201 delstudie: At evaluere autoantistof-relaterede biomarkører
Tidsramme: Op til 156 uger
Niveauer af serum anti-DSG3 og anti-DSG1 antistoffer
Op til 156 uger
Til CABA-201 delstudie: At evaluere effektivitet
Tidsramme: Op til 156 uger
Absolut og procentvis ændring i sygdomsaktivitet ved Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Op til 156 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cabaletta Bio

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. september 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CAB-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pemphigus Vulgaris

Kliniske forsøg med DSG3-CAART

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger