Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label studie om de maximaal getolereerde dosis DSG3-CAART te bepalen bij mucosaal-dominante PV-patiënten (mPV)

28 mei 2026 bijgewerkt door: Cabaletta Bio

Een open-label fase 1-onderzoek naar veiligheid en dosering van autologe desmogleïne 3 chimere auto-antilichaamreceptor-T-cellen (DSG3-CAART) bij proefpersonen met actieve, anti-DSG3, mucosaal-dominante pemphigus vulgaris

Mucosaal-dominante pemphigus vulgaris (mPV) is een B-cel-gemedieerde auto-immuunziekte waarbij pijnlijke blaren worden gevormd op het slijmvlies, waaronder de mond, neus, keel, oogleden, anus en geslachtsorganen. Deze fase 1-studie wordt uitgevoerd om de maximaal getolereerde dosis en het optimale gefractioneerde infusieschema te vinden van een experimentele celtherapie, DSG3-CAART, die kan worden gegeven aan patiënten met mPV die onvoldoende worden behandeld met standaardtherapieën. DSG3-CAART kan mogelijk leiden tot volledige en duurzame remissie van de ziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Pemphigus vulgaris (PV) is een door B-cellen gemedieerde auto-immuunziekte waarbij pijnlijke blaren worden gevormd op de huid of het slijmvlies, inclusief de mond, neus, keel, oogleden, anus en geslachtsorganen. Deze fase 1/2-studie wordt uitgevoerd om de maximaal getolereerde dosis en het optimale gefractioneerde infusieschema te vinden van een experimentele celtherapie, DSG3-CAART, die kan worden gegeven aan patiënten met mucosale PV die onvoldoende worden behandeld met standaardtherapieën. Er zal een deelstudie worden uitgevoerd om te onderzoeken of CABA-201 veilig kan worden toegediend en tegelijkertijd klinische reacties kan worden bereikt zonder de noodzaak van preconditionering bij PV-patiënten. DSG3-CAART of CABA-201 kunnen mogelijk leiden tot volledige en duurzame remissie van de ziekte.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
40

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Werving
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Hoofdonderzoeker:
          • M. Peter Marinkovich, MD
        • Contact:
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95816
        • Werving
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mehrdad Abedi, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Werving
        • Yale University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mary Tomayko, MD, PhD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Northwestern University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alan Zhou, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Emma Killoran, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexandra Coromilas, MD
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Ingetrokken
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27516
        • Ingetrokken
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Werving
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Omar Pacha, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Voltooid
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van mPV door eerdere of screeningbiopsie en eerdere positieve anti-DSG3-antilichaam-ELISA
  • mPV onvoldoende beheerd door ten minste één standaard immunosuppressieve therapie
  • Actieve mPV bij screening
  • Anti-DSG3 antilichaam ELISA positief bij screening

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve huidlaesies geassocieerd met PV die wijzen op mucocutane in plaats van mucosaal-dominante ziekte
  • Rituximab in de afgelopen 12 maanden, tenzij PV-symptomen recentelijk zijn verergerd of anti-DSG3-antilichaamtiters recentelijk zijn gestegen
  • Prednison > 0,25 mg/kg/dag
  • Andere auto-immuunziekte waarvoor immunosuppressieve therapieën nodig zijn
  • Onderzoeksbehandeling in de afgelopen 6 maanden
  • Absoluut aantal lymfocyten < 1.000/µL bij screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: DSG3-CAART

Enkele of meerdere intraveneuze infusie(s) van DSG3-CAART op verschillende doseringsniveaus.

Deze studie is niet meer open voor inschrijving.
Biologisch: DSG3-CAART
Intraveneuze infusies van DSG3-CAART alleen in verschillende doseringen en verschillende fracties, met of zonder intraveneuze immunoglobuline, cyclofosfamide en/of fludarabine.
Experimenteel: CABA-201

Infusie van CABA-201 met of zonder cyclofosfamide en fludarabine preconditionering, of met of zonder cyclofosfamide preconditionering.

Deze substudie staat open voor inschrijving.
Biologisch: CABA-201
Enkele intraveneuze infusie van CABA-201 in oplopende doseringen, met of zonder preconditionering.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen, waaronder dosislimiettoxiciteit
Tijdsspanne: 3 maanden
Incidentie van bijwerkingen die verband houden met DSG3-CAART-therapie
3 maanden
Voor CABA-201-subonderzoek: Om bijwerkingen te evalueren die door proefpersonen zijn gemeld
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na CABA-201-infusie
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Tot 28 dagen na CABA-201-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage CAAR-getransduceerde cellen
Tijdsspanne: Basislijn
Percentage van het totale aantal cellen voor infusie dat CAAR-getransduceerde cellen zijn door middel van flowcytometrie
Basislijn
Totaal aantal DSG3-CAART-positieve cellen
Tijdsspanne: Basislijn
Totaal DSG3-CAART-positieve cellen voor elke productie uitgevoerd door flowcytometrie
Basislijn
Cellulair kinetiekprofiel van DSG3-CAART
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Cellulair kinetisch profiel van DSG3-CAART beoordeeld door kwantitatieve polymerasekettingreactie
Tot 36 maanden
Verandering in DSG3 auto-antilichaamtiter
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Verandering in DSG3 auto-antilichaamtiter door ELISA in vergelijking met pre-infusiebezoek
Tot 36 maanden
Serologische remissie
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Percentage proefpersonen dat serologische remissie bereikte, bepaald door negatieve DSG3 ELISA-titer
Tot 36 maanden
Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Verandering in PDAI in vergelijking met pre-infusiebezoek, gescoord op een schaal van 0-250 waarbij een groter getal staat voor meer ziekteactiviteit
Tot 36 maanden
Klinische remissie: volledige remissie zonder therapie en volledige remissie met minimale therapie
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Percentage proefpersonen dat volledige remissie bereikt, bepaald door een PDAI-activiteitsscore van 0 gedurende ten minste 2 maanden, hetzij zonder therapie of met minimale therapie
Tot 36 maanden
Tijd tot klinische remissie en tijd tot serologische remissie
Tijdsspanne: tot 36 maanden
Tijd tot klinische remissie en tijd tot serologische remissie vanaf de laatste infusie
tot 36 maanden
Duur van klinische remissie en duur van serologische remissie
Tijdsspanne: tot 36 maanden
Duur van klinische remissie en duur van serologische remissie na het bereiken van de initiële remissie
tot 36 maanden
Voor CABA-201-subonderzoek: Om bijwerkingen te evalueren die door proefpersonen zijn gemeld
Tijdsspanne: Tot 156 weken na CABA-201-infusie
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Tot 156 weken na CABA-201-infusie
Voor CABA-201 deelonderzoek: karakteriseren van de farmacodynamiek (PD)
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van B-cellen in het bloed
Tot 156 weken
Voor deelonderzoek CABA-201: Karakteriseren van de farmacokinetiek (PK)
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van CABA-201-positieve T-cellen in het bloed
Tot 156 weken
Voor CABA-201 deelonderzoek: Evaluatie van auto-antilichaamgerelateerde biomarkers
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van serum-anti-DSG3- en anti-DSG1-antilichamen
Tot 156 weken
Voor CABA-201 deelonderzoek: Om de werkzaamheid te evalueren
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Absolute en procentuele verandering in ziekteactiviteit volgens Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Tot 156 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Cabaletta Bio

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie stoel: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
29 september 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 januari 2029

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 januari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
2 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
5 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
9 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
29 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
28 mei 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • CAB-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen