Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Öppen studie för att bestämma den maximala tolererade dosen av DSG3-CAART hos slemhinnedominanta PV-patienter (mPV)

28 maj 2026 uppdaterad av: Cabaletta Bio

En fas 1, öppen, säkerhets- och doseringsstudie av autologa Desmoglein 3 chimära autoantikroppsreceptor-T-celler (DSG3-CAART) hos försökspersoner med aktiv, anti-DSG3, mukosaldominant Pemphigus Vulgaris

Slemhinnedominant pemphigus vulgaris (mPV) är en B-cellsmedierad autoimmun sjukdom där smärtsamma blåsor bildas på slemhinnan, inklusive mun, näsa, svalg, ögonlock, anus och könsorgan. Denna fas 1-studie genomförs för att hitta den maximala tolererade dosen och det optimala fraktionerade infusionsschemat för en undersökningscellterapi, DSG3-CAART, som kan ges till patienter med mPV som inte hanteras tillräckligt med standardterapier. DSG3-CAART kan potentiellt leda till fullständig och varaktig remission av sjukdomen.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Rekrytering

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Pemphigus vulgaris (PV) är en B-cellsmedierad autoimmun sjukdom där smärtsamma blåsor bildas på huden eller slemhinnan, inklusive mun, näsa, svalg, ögonlock, anus och könsorgan. Denna fas 1/2-studie genomförs för att hitta den maximala tolererade dosen och det optimala fraktionerade infusionsschemat för en undersökningscellterapi, DSG3-CAART, som kan ges till patienter med slemhinne-PV som inte hanteras tillräckligt med standardterapier. En delstudie kommer att genomföras för att undersöka om CABA-201 säkert kan administreras samtidigt som man uppnår kliniska svar utan behov av förkonditionering hos PV-patienter. DSG3-CAART eller CABA-201 kan potentiellt leda till fullständig och varaktig remission av sjukdomen.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
40

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
        • Rekrytering
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Huvudutredare:
          • M. Peter Marinkovich, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95816
        • Rekrytering
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mehrdad Abedi, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Rekrytering
        • Yale University
        • Huvudutredare:
          • Mary Tomayko, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Northwestern University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alan Zhou, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Emma Killoran, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • Columbia University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alexandra Coromilas, MD
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Indragen
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27516
        • Indragen
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Rekrytering
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Omar Pacha, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Avslutad
        • University of Washington

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av mPV genom tidigare eller screeningbiopsi och tidigare positiv anti-DSG3 antikropp ELISA
  • mPV hanteras otillräckligt av minst en standard immunsuppressiv terapi
  • Aktiv mPV vid screening
  • Anti-DSG3 antikropp ELISA positiv vid screening

Exklusions kriterier:

  • Aktiva hudskador associerade med PV som indikerar mukokutan snarare än mukosaldominant sjukdom
  • Rituximab under de senaste 12 månaderna om inte PV-symtom nyligen har förvärrats eller anti-DSG3-antikroppstitrar nyligen har ökat
  • Prednison > 0,25 mg/kg/dag
  • Annan autoimmun sjukdom som kräver immunsuppressiva terapier
  • Utredningsbehandling under de senaste 6 månaderna
  • Absolut lymfocytantal < 1 000/µL vid screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: DSG3-CAART

En eller flera intravenösa infusion(er) av DSG3-CAART i varierande dosnivåer.

Denna studie är nu stängd för rekrytering.
Biologisk: DSG3-CAART
Intravenösa infusioner av DSG3-CAART ensamt i olika doser och olika fraktioneringar, med eller utan intravenöst immunoglobulin, cyklofosfamid och/eller fludarabin.
Experimentell: CABA-201

Infusion av CABA-201 med eller utan cyklofosfamid och fludarabin förbehandling, eller med eller utan cyklofosfamid förbehandling.

Denna delstudie är öppen för rekrytering.
Biologisk: CABA-201
En enda intravenös infusion av CABA-201 i stigande doser, med eller utan förbehandling.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar, inklusive Dos Limit Toxicitet
Tidsram: 3 månader
Incidensen av biverkningar som är relaterade till DSG3-CAART-behandling
3 månader
För CABA-201-delstudie: För att utvärdera biverkningar som rapporterats av försökspersoner
Tidsram: Upp till 28 dagar efter CABA-201-infusion
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar
Upp till 28 dagar efter CABA-201-infusion

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procent av CAAR-transducerade celler
Tidsram: Baslinje
Procent av det totala antalet celler för infusion som är CAAR-transducerade celler genom flödescytometri
Baslinje
Totalt antal DSG3-CAART-positiva celler
Tidsram: Baslinje
Totalt antal DSG3-CAART-positiva celler för varje tillverkning som körs med flödescytometri
Baslinje
Cellulär kinetikprofil för DSG3-CAART
Tidsram: Upp till 36 månader
Cellulär kinetikprofil för DSG3-CAART bedömd genom kvantitativ polymeraskedjereaktion
Upp till 36 månader
Förändring i DSG3-autoantikroppstiter
Tidsram: Upp till 36 månader
Förändring i DSG3-autoantikroppstiter genom ELISA jämfört med besök före infusion
Upp till 36 månader
Serologisk remission
Tidsram: Upp till 36 månader
Andel försökspersoner som uppnår serologisk remission, bestämd av negativ DSG3 ELISA-titer
Upp till 36 månader
Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Tidsram: Upp till 36 månader
Förändring i PDAI jämfört med besök före infusion, poängsatt på en skala 0-250 där ett större antal representerar mer sjukdomsaktivitet
Upp till 36 månader
Klinisk remission: fullständig remission utanför terapi och fullständig remission vid minimal terapi
Tidsram: Upp till 36 månader
Andel patienter som uppnår fullständig remission, bestämt av ett PDAI-aktivitetspoäng på 0 under minst 2 månader, antingen utanför terapi eller på minimal terapi
Upp till 36 månader
Tid till klinisk remission och tid till serologisk remission
Tidsram: upp till 36 månader
Tid till klinisk remission och tid till serologisk remission från den senaste infusionen
upp till 36 månader
Varaktighet av klinisk remission och varaktighet av serologisk remission
Tidsram: upp till 36 månader
Varaktighet av klinisk remission och varaktighet av serologisk remission ihållande efter att ha uppnått den initiala remissionen
upp till 36 månader
För CABA-201-delstudie: För att utvärdera biverkningar som rapporterats av försökspersoner
Tidsram: Upp till 156 veckor efter CABA-201-infusion
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar
Upp till 156 veckor efter CABA-201-infusion
För CABA-201 delstudie: För att karakterisera farmakodynamiken (PD)
Tidsram: Upp till 156 veckor
Nivåer av B-celler i blodet
Upp till 156 veckor
För CABA-201-delstudie: För att karakterisera farmakokinetiken (PK)
Tidsram: Upp till 156 veckor
Nivåer av CABA-201-positiva T-celler i blodet
Upp till 156 veckor
För CABA-201-delstudie: För att utvärdera autoantikroppsrelaterade biomarkörer
Tidsram: Upp till 156 veckor
Nivåer av serum anti-DSG3 och anti-DSG1 antikroppar
Upp till 156 veckor
För CABA-201-delstudie: För att utvärdera effekt
Tidsram: Upp till 156 veckor
Absolut och procentuell förändring i sjukdomsaktivitet enligt Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Upp till 156 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Cabaletta Bio

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studiestol: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
29 september 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 januari 2029

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 januari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
2 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
5 juni 2020

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
9 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
29 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
28 maj 2026

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • CAB-101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar