Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen studie for å bestemme den maksimale tolererte dosen av DSG3-CAART hos slimhinnedominante PV-pasienter (mPV)

28. mai 2026 oppdatert av: Cabaletta Bio

En fase 1, åpen undersøkelse, sikkerhet og doseringsstudie av autologe Desmoglein 3 kimære autoantistoffreseptor-T-celler (DSG3-CAART) hos personer med aktiv, anti-DSG3, slimhinnedominant Pemphigus Vulgaris

Slimhinnedominant pemphigus vulgaris (mPV) er en B-cellemediert autoimmun lidelse der smertefulle blemmer dannes på slimhinnen, inkludert munn, nese, svelg, øyelokk, anus og kjønnsorganer. Denne fase 1-studien blir utført for å finne den maksimalt tolererte dosen og optimal fraksjonert infusjonsplan for en undersøkelsescelleterapi, DSG3-CAART, som kan gis til pasienter med mPV som ikke håndteres tilstrekkelig av standardterapier. DSG3-CAART kan potensielt føre til fullstendig og varig remisjon av sykdom.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Pemphigus vulgaris (PV) er en B-cellemediert autoimmun lidelse der smertefulle blemmer dannes på huden eller slimhinnen, inkludert munn, nese, svelg, øyelokk, anus og kjønnsorganer. Denne fase 1/2-studien blir utført for å finne den maksimalt tolererte dosen og optimal fraksjonert infusjonsplan for en undersøkelsescelleterapi, DSG3-CAART, som kan gis til pasienter med slimhinne-PV som ikke håndteres tilstrekkelig av standardterapier. En delstudie vil bli utført for å undersøke om CABA-201 kan administreres trygt samtidig som det oppnås klinisk respons uten behov for prekondisjonering hos PV-pasienter. DSG3-CAART eller CABA-201 kan potensielt føre til fullstendig og varig remisjon av sykdom.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
40

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
        • Rekruttering
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Hovedetterforsker:
          • M. Peter Marinkovich, MD
        • Ta kontakt med:
      • Sacramento, California, Forente stater, 95816
        • Rekruttering
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mehrdad Abedi, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Rekruttering
        • Yale University
        • Hovedetterforsker:
          • Mary Tomayko, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alan Zhou, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Emma Killoran, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alexandra Coromilas, MD
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Tilbaketrukket
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27516
        • Tilbaketrukket
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • University of Pennsylvania
        • Hovedetterforsker:
          • David Porter, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Omar Pacha, MD
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fullført
        • University of Washington

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av mPV ved tidligere eller screening biopsi og tidligere positiv anti-DSG3 antistoff ELISA
  • mPV håndteres utilstrekkelig av minst én standard immunsuppressiv behandling
  • Aktiv mPV ved screening
  • Anti-DSG3 antistoff ELISA positiv ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Aktive kutane lesjoner assosiert med PV som indikerer mukokutan snarere enn slimhinnedominant sykdom
  • Rituximab de siste 12 månedene med mindre PV-symptomer nylig har forverret seg eller anti-DSG3-antistofftitere nylig har økt
  • Prednison > 0,25 mg/kg/dag
  • Andre autoimmune lidelser som krever immunsuppressive terapier
  • Utredningsbehandling siste 6 måneder
  • Absolutt antall lymfocytter < 1000/µL ved screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: DSG3-CAART

Enkelt eller flere intravenøse infusion(er) av DSG3-CAART i varierende dosenivåer.

Denne studien er nå stengt for rekruttering.
Biologisk: DSG3-CAART
Intravenøse infusjoner av DSG3-CAART alene i ulike doser og fraksjoneringer, med eller uten intravenøs immunoglobulin, syklofosfamid og/eller fludarabin.
Eksperimentell: CABA-201

Infusjon av CABA-201 med eller uten syklofosfamid og fludarabin forbehandling, eller med eller uten syklofosfamid forbehandling.

Denne understudien er åpen for påmelding.
Biologisk: CABA-201
En enkelt intravenøs infusjon av CABA-201 i økende doser, med eller uten forbehandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger, inkludert Dose Limit Toksisitet
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst av uønskede hendelser som er relatert til DSG3-CAART-behandling
3 måneder
For CABA-201-delstudie: For å evaluere uønskede hendelser rapportert av forsøkspersoner
Tidsramme: Inntil 28 dager etter CABA-201 infusjon
Forekomst og alvorlighetsgrad av AE
Inntil 28 dager etter CABA-201 infusjon

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent av CAAR-transduserte celler
Tidsramme: Grunnlinje
Prosent av totale celler for infusjon som er CAAR-transduserte celler ved flowcytometri
Grunnlinje
Totalt DSG3-CAART positive celler
Tidsramme: Grunnlinje
Totalt antall DSG3-CAART positive celler for hver produksjon drevet av flowcytometri
Grunnlinje
Cellulær kinetikkprofil for DSG3-CAART
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Cellulær kinetikkprofil av DSG3-CAART vurdert ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon
Inntil 36 måneder
Endring i DSG3 autoantistofftiter
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Endring i DSG3-autoantistofftiter ved ELISA sammenlignet med besøk før infusjon
Inntil 36 måneder
Serologisk remisjon
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Andel av individer som oppnår serologisk remisjon, bestemt ved negativ DSG3 ELISA-titer
Inntil 36 måneder
Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Endring i PDAI sammenlignet med pre-infusjonsbesøk, skåret på en 0-250 skala der et større antall representerer mer sykdomsaktivitet
Inntil 36 måneder
Klinisk remisjon: fullstendig remisjon utenfor terapi og fullstendig remisjon ved minimal terapi
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Andel av forsøkspersoner som oppnår fullstendig remisjon, bestemt av en PDAI-aktivitetsscore på 0 i minst 2 måneder, enten uten behandling eller på minimal behandling
Inntil 36 måneder
Tid til klinisk remisjon og tid til serologisk remisjon
Tidsramme: opptil 36 måneder
Tid til klinisk remisjon og tid til serologisk remisjon fra siste infusjon
opptil 36 måneder
Varighet av klinisk remisjon og varighet av serologisk remisjon
Tidsramme: opptil 36 måneder
Varighet av klinisk remisjon og varighet av serologisk remisjon vedvarende etter oppnåelse av den første remisjonen
opptil 36 måneder
For CABA-201-delstudie: For å evaluere uønskede hendelser rapportert av forsøkspersoner
Tidsramme: Inntil 156 uker etter CABA-201 infusjon
Forekomst og alvorlighetsgrad av AE
Inntil 156 uker etter CABA-201 infusjon
For CABA-201 delstudie: For å karakterisere farmakodynamikken (PD)
Tidsramme: Opptil 156 uker
Nivåer av B-celler i blodet
Opptil 156 uker
For CABA-201 delstudie: For å karakterisere farmakokinetikken (PK)
Tidsramme: Opptil 156 uker
Nivåer av CABA-201-positive T-celler i blodet
Opptil 156 uker
For CABA-201 Sub-studie: For å evaluere autoantistoff-relaterte biomarkører
Tidsramme: Opptil 156 uker
Nivåer av serum anti-DSG3 og anti-DSG1 antistoffer
Opptil 156 uker
For CABA-201 delstudie: For å evaluere effekt
Tidsramme: Opptil 156 uker
Absolutt og prosentvis endring i sykdomsaktivitet etter Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Opptil 156 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Cabaletta Bio

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
29. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. januar 2029

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
29. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. mai 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CAB-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger