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Estudo aberto para determinar a dose máxima tolerada de DSG3-CAART em pacientes com PV de mucosa dominante (mPV)

28 de maio de 2026 atualizado por: Cabaletta Bio

Estudo de Fase 1, Aberto, de Segurança e Dosagem de Células T Quiméricas Receptoras de Autoanticorpos de Desmogleína 3 (DSG3-CAART) em Indivíduos com Pênfigo Vulgar Ativo, Anti-DSG3 e Mucoso Dominante

O pênfigo vulgar de mucosa dominante (mPV) é um distúrbio autoimune mediado por células B no qual bolhas dolorosas são formadas na membrana mucosa, incluindo boca, nariz, garganta, pálpebras, ânus e órgãos genitais. Este estudo de fase 1 está sendo conduzido para encontrar a dose máxima tolerada e o esquema ideal de infusão fracionada de uma terapia celular experimental, DSG3-CAART, que pode ser administrada a pacientes com mPV que são tratados inadequadamente por terapias padrão. O DSG3-CAART pode potencialmente levar à remissão completa e duradoura da doença.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O pênfigo vulgar (PV) é uma doença autoimune mediada por células B, na qual bolhas dolorosas se formam na pele ou na membrana mucosa, incluindo boca, nariz, garganta, pálpebras, ânus e órgãos genitais. Este estudo de fase 1/2 está sendo conduzido para encontrar a dose máxima tolerada e o esquema ideal de infusão fracionada de uma terapia celular experimental, DSG3-CAART, que pode ser administrada a pacientes com PV mucosa que são tratados de forma inadequada por terapias padrão. Um subestudo será conduzido para investigar se o CABA-201 pode ser administrado com segurança enquanto se obtém respostas clínicas sem a necessidade de pré-condicionamento em pacientes com PV. DSG3-CAART ou CABA-201 podem potencialmente levar à remissão completa e duradoura da doença.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
40

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Recrutamento
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Investigador principal:
          • M. Peter Marinkovich, MD
        • Contato:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
        • Recrutamento
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mehrdad Abedi, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Recrutamento
        • Yale University
        • Investigador principal:
          • Mary Tomayko, MD, PhD
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Northwestern University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alan Zhou, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Emma Killoran, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alexandra Coromilas, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Retirado
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
        • Retirado
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • University of Pennsylvania
        • Investigador principal:
          • David Porter, MD
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Recrutamento
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Omar Pacha, MD
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Concluído
        • University of Washington

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de mPV por biópsia prévia ou de triagem e ELISA de anticorpo anti-DSG3 positivo anterior
  • mPV administrado inadequadamente por pelo menos uma terapia imunossupressora padrão
  • mPV ativo na triagem
  • Anticorpo anti-DSG3 ELISA positivo na triagem

Critério de exclusão:

  • Lesões cutâneas ativas associadas a PV que indicam doença mucocutânea em vez de doença predominantemente mucosa
  • Rituximabe nos últimos 12 meses, a menos que os sintomas de PV tenham piorado recentemente ou os títulos de anticorpos anti-DSG3 tenham aumentado recentemente
  • Prednisona > 0,25mg/kg/dia
  • Outro distúrbio autoimune que requer terapias imunossupressoras
  • Tratamento investigativo nos últimos 6 meses
  • Contagem absoluta de linfócitos < 1.000/µL na triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: DSG3-CAART

Uma ou várias infusões intravenosas de DSG3-CAART em diferentes níveis de dose.

Este estudo está agora encerrado para recrutamento.
Biológico: DSG3-CAART
Infusões intravenosas de DSG3-CAART isoladamente em diferentes doses e diferentes fraccionamentos, com ou sem imunoglobulina intravenosa, ciclofosfamida e/ou fludarabina.
Experimental: CABA-201

Infusão de CABA-201 com ou sem condicionamento com ciclofosfamida e fludarabina, ou com ou sem condicionamento com ciclofosfamida.

Este sub-estudo está aberto para inscrição.
Biológico: CABA-201
Infusão intravenosa única de CABA-201 em doses crescentes, com ou sem pré-condicionamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos, incluindo Toxicidade com Limite de Dose
Prazo: 3 meses
Incidência de eventos adversos relacionados à terapia DSG3-CAART
3 meses
Para o subestudo CABA-201: Para avaliar eventos adversos relatados pelos indivíduos
Prazo: Até 28 dias após a infusão de CABA-201
Incidência e gravidade dos EAs
Até 28 dias após a infusão de CABA-201

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de células transduzidas por CAAR
Prazo: Linha de base
Porcentagem do total de células para infusão que são células transduzidas por CAAR por citometria de fluxo
Linha de base
Total de células DSG3-CAART positivas
Prazo: Linha de base
Total de células DSG3-CAART positivas para cada fabricação executada por citometria de fluxo
Linha de base
Perfil de cinética celular de DSG3-CAART
Prazo: Até 36 meses
Perfil de cinética celular de DSG3-CAART avaliado por reação em cadeia da polimerase quantitativa
Até 36 meses
Alteração no título de autoanticorpo DSG3
Prazo: Até 36 meses
Alteração no título de autoanticorpo DSG3 por ELISA em comparação com a visita pré-infusão
Até 36 meses
Remissão sorológica
Prazo: Até 36 meses
Proporção de indivíduos que alcançaram remissão sorológica, determinada por título DSG3 ELISA negativo
Até 36 meses
Índice de área de doença de pênfigo (PDAI)
Prazo: Até 36 meses
Alteração no PDAI em comparação com a visita pré-infusão, pontuada em uma escala de 0 a 250, em que um número maior representa mais atividade da doença
Até 36 meses
Remissão clínica: remissão completa sem terapia e remissão completa com terapia mínima
Prazo: Até 36 meses
Proporção de indivíduos que alcançaram remissão completa, determinada por um escore de atividade PDAI de 0 por pelo menos 2 meses, sem terapia ou com terapia mínima
Até 36 meses
Tempo para remissão clínica e tempo para remissão sorológica
Prazo: até 36 meses
Tempo para remissão clínica e tempo para remissão sorológica desde a última infusão
até 36 meses
Duração da remissão clínica e duração da remissão sorológica
Prazo: até 36 meses
Duração da remissão clínica e duração da remissão sorológica mantida após atingir a remissão inicial
até 36 meses
Para o subestudo CABA-201: Para avaliar eventos adversos relatados pelos indivíduos
Prazo: Até 156 semanas após a infusão de CABA-201
Incidência e gravidade dos EAs
Até 156 semanas após a infusão de CABA-201
Para o subestudo CABA-201: Para caracterizar a farmacodinâmica (PD)
Prazo: Até 156 semanas
Níveis de células B no sangue
Até 156 semanas
Para o subestudo CABA-201: Para caracterizar a farmacocinética (PK)
Prazo: Até 156 semanas
Níveis de células T positivas para CABA-201 no sangue
Até 156 semanas
Para o subestudo CABA-201: Para avaliar biomarcadores relacionados a autoanticorpos
Prazo: Até 156 semanas
Níveis de anticorpos séricos anti-DSG3 e anti-DSG1
Até 156 semanas
Para o subestudo CABA-201: Para avaliar a eficácia
Prazo: Até 156 semanas
Alteração absoluta e percentual na atividade da doença pelo Índice de Área de Doença do Pênfigo (PDAI)
Até 156 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Cabaletta Bio

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
29 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de janeiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de janeiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
2 de junho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
9 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
29 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de maio de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CAB-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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