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Efficacité d'un schéma thérapeutique Caplacizumab personnalisé basé sur la surveillance de l'activité ADAMTS13 chez l'adulte TTPa (CAPLAVIE)

17 février 2026 mis à jour par: University Hospital, Rouen

Efficacité d'un traitement Caplacizumab personnalisé basé sur la surveillance de l'activité ADAMTS13 dans le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis chez l'adulte : étude de phase II multicentrique de non-infériorité à un seul bras.

L'objectif de l'étude est d'évaluer l'efficacité d'un traitement personnalisé par caplacizumab basé sur le suivi de l'activité ADAMTS13 dans le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa) chez l'adulte : cette étude est une étude de phase II, prospective, multicentrique et à un seul bras de non-infériorité.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

L'activité ADAMTS13 sera évaluée le jour 7 après la fin de l'EP quotidienne et tous les 7 jours jusqu'à ce que l'activité ADAMTS13 ≥ 20 % soit atteinte. En cas de déficit persistant sévère en ADAMTS13 (≤ 20%), l'administration du caplacizumab pourra être prolongée jusqu'à 58 jours maximum après la fin de la période d'EP quotidienne et devra être accompagnée d'un traitement immunosuppresseur adapté si nécessaire. Cette durée est conforme au protocole de l'étude HERCULES et à son RCP.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
58

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Lieux d'étude

  • France
      • Amiens, France, 80054
        • CHU Amiens
      • Angers, France, 49933
        • CHU Angers
      • Besançon, France, 25030
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, France, 33404
        • CHU Bordeaux
      • Caen, France, 14033
        • CHU Caen
      • Clermont-Ferrand, France, 63003
        • CHU clermont-ferrand
      • Lille, France, 59037
        • CHU Lille
      • Limoges, France, 87042
        • CHU Limoges
      • Lyon, France, 69003
        • Ch Edouard Herriot
      • Marseille, France, 13005
        • AP-HM Hôpital de la Conception
      • Montpellier, France, 34295
        • CHU Montpellier
      • Nancy, France, 54035
        • CHU Nancy
      • Nantes, France, 44093
        • CHU Nantes
      • Paris, France, 75010
        • AH-HP Hôpital Saint Louis
      • Paris, France, 75014
        • Ap-Hp Hopital de Cochin
      • Paris, France, 75015
        • Ap-Hp Hopital de Necker
      • Paris, France, 75571
        • Ap-Hp Hopital de St Antoine
      • Reims, France, 51092
        • CHU Reims
      • Rennes, France, 35033
        • Chu Rennes
      • Rouen, France, 76031
        • CHU Rouen
      • Saint-Paul, France, 97448
        • Reunion Sud
      • Tours, France, 37044
        • CHU Tours
      • Valenciennes, France, 59300
        • CH Valenciennes
  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97261
        • Fort de France

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 96 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients adultes ≥ 18 ans ;
  • Diagnostic clinique de PTTa basé sur des critères cliniques et de laboratoire standard (score français ≥ 2) : c'est-à-dire syndrome de microangiopathie thrombotique avec numération plaquettaire ≤ 30 G/L et créatinine sérique ≤ 200 μmol/L ; le déficit sévère en ADAMTS13 n'est pas un critère d'inclusion des patients ayant un score de French de 2 [31] ;
  • Patient ayant lu et compris la lettre d'information et signé le formulaire de consentement éclairé. Si le patient n'est pas en mesure d'exprimer son consentement, le consentement sera signé par son représentant ((1) la personne de confiance, ou à défaut, (2) un membre de la famille, ou (3) un proche parent de la personne concernée). Dans ce cas, un consentement à la poursuite de l'étude sera ensuite demandé au patient (article L1122-1-1 du CSP) ;
  • Patient affilié ou bénéficiaire d'un régime de sécurité sociale (assurance maladie) ;

  • Pour femme:

    • Femmes en âge de procréer :

      • Contraception efficace selon la définition de l'OMS (estrogène-progestatif ou dispositif intra-utérin ou ligature des trompes) depuis au moins 1 mois et ;
      • Test de grossesse sanguin négatif ;
    • Femmes chirurgicalement stériles (absence d'ovaires et/ou d'utérus);
    • Femmes ménopausées (aménorrhée non médicalement induite depuis au moins 12 mois avant la visite d'inclusion).

Critère d'exclusion:

  • Numération plaquettaire > 100 G/L ;
  • Patients avec un score de French < 2 (taux de créatinine sérique > 200 μmol/L +/- associé à une numération plaquettaire > 30 G/L), afin d'exclure d'éventuels cas de syndrome hémolytique et urémique atypique ;
  • Autres causes connues de cytopénies et/ou de défaillance d'organe, y compris, mais sans s'y limiter : cancer non contrôlé, chimiothérapie, greffe, médicaments, VIH au stade du SIDA ;
  • Femmes enceintes (résultat positif à un test sanguin de grossesse) ou patientes avec un projet imminent de grossesse ; les femmes qui allaitent (en raison du manque de données pharmacologiques pour le caplacizumab pendant la grossesse et l'allaitement) ;
  • PTT congénital ;
  • Hémorragie active cliniquement significative ou risque élevé d'hémorragie (hors thrombocytopénie) ;
  • Traitement chronique par anticoagulant qui ne peut être interrompu en toute sécurité, y compris, mais sans s'y limiter : les antagonistes de la vitamine K, l'anticoagulant oral direct, l'héparine de bas poids moléculaire ou l'héparine ;
  • Hypertension maligne ;
  • Contre-indication à CABLIVI 10 mg poudre et solvant pour solution injectable : hypersensibilité au caplacizumab ou à l'un des excipients ;
  • Contre-indication au traitement d'EP ;
  • Contre-indication au corticoïde (= ((methyl)prednisone ou (methyl)prednisolone)) ou excipients ;
  • Contre-indication au rituximab ou à ses excipients et à sa prémédication ;
  • Personne privée de liberté par décision administrative ou judiciaire ou placée sous protection judiciaire (tutelle ou tutelle) ;
  • Participation à un autre essai clinique interventionnel médicamenteux dans les 30 jours précédant l'inclusion et pendant l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Autre: Caplacizumab
Tous les patients de l'étude sont atTTP et doivent être traités par caplacizumab. La durée de ce traitement sera évaluée à travers l'activité ADAMTS 13.
Médicament: Caplacizumab
Analyse de l'activité ADAMTS13 chez les patients atteints de PTTa traités par Caplacizumab afin d'aider à adapter le traitement par caplacizumab chez les patients PTT

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la faisabilité d'un traitement personnalisé par caplacizumab dans le PTT basé sur la surveillance de l'activité ADAMTS13 évaluée par un critère composite comprenant la mortalité, la réfractaire et/ou l'exacerbation à 30 jours après le traitement par EP
Délai: 30 jours de traitement post-EP
critère composite défini par la survenue d'au moins un des événements suivants au cours des 30 jours post-EP : décès, réfractaire ou exacerbation.
30 jours de traitement post-EP

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse au traitement (récupération de la numération plaquettaire)
Délai: 30 jours de traitement post-EP
jusqu'à la récupération de la numération plaquettaire (telle que définie par une numération plaquettaire ≥ 150 G/L suivie d'une interruption de l'EP quotidienne dans les 5 jours)
30 jours de traitement post-EP
Obtention d'une rémission durable
Délai: 90 jours de traitement post-EP
Obtention d'une rémission durable (numération plaquettaire ≥ 150 G/L pendant ≥ 30 jours consécutifs après l'interruption de l'EP) ;
90 jours de traitement post-EP
Mortalité à J90 post traitement EP
Délai: 90 jours de traitement post-EP
Occurrence du décès dans les 90 jours suivant le traitement de l'EP
90 jours de traitement post-EP
Réfractaire à J30 après traitement PE
Délai: Jour 30 traitement post-EP
Apparition d'un état réfractaire à J30 après traitement d'EP ;
Jour 30 traitement post-EP
Exacerbation à J30 post traitement EP
Délai: Jour 30 traitement post-EP
Apparition d'exacerbations à J30 post traitement EP
Jour 30 traitement post-EP
Durée du traitement par échange plasmatique (EP) et volumes plasmatiques associés
Délai: 30 jours
Durée de la PE quotidienne avec le volume plasmatique correspondant
30 jours
Durée du traitement par échange plasmatique (EP) et plasma associé
Délai: 30 jours
Nombre total d'EP et volume plasmatique correspondant pendant toute la période de traitement médicamenteux à l'étude
30 jours
Présence de séquelles neurologiques traitement
Délai: Jour 90 traitement post-EP
Évaluation neurologique basée sur le score de Rankin
Jour 90 traitement post-EP
Évaluer la qualité de vie
Délai: Jour 90 traitement post-EP
Qualité de vie basée sur le score global post-traumatique (PCL-S SCALE) à l'inclusion, J90 post-EP
Jour 90 traitement post-EP
Évaluer le coût de la stratégie
Délai: Jour 90 traitement post-EP
Coûts de la prise en charge des patients (Frais médicaux directs hospitaliers, Suppléments, frais directs de soins à domicile, injections de caplacizumab, réhospitalisations) des patients traités avec le schéma selon l'étude
Jour 90 traitement post-EP
Pour effectuer une analyse de sécurité
Délai: 90 jours de traitement post-EP
Apparition d'EI et d'ESG au cours de l'étude
90 jours de traitement post-EP
Présence de séquelles cognitives traitement
Délai: Jour 90 traitement post-EP
Évaluation cognitive basée sur le score MMS
Jour 90 traitement post-EP

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
University Hospital, Rouen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
26 avril 2021

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
16 mai 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
16 mai 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
12 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
19 janvier 2021

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
22 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
20 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
17 février 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 2019/0408/HP

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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