Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektiviteten av et personlig tilpasset Caplacizumab-regime basert på ADAMTS13 aktivitetsovervåking i voksen aTTP (CAPLAVIE)

17. februar 2026 oppdatert av: University Hospital, Rouen

Effekten av et personlig tilpasset kaplacizumab-regime basert på ADAMTS13 aktivitetsovervåking i voksen ervervet trombotisk trombocytopenisk purpura: En fase II, multisenter non-inferiority single-arm studie.

Målet med studien er å evaluere effekten av et personlig tilpasset kaplacizumab-regime basert på ADAMTS13 aktivitetsovervåking i voksen ervervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP): Denne studien er en fase II, prospektiv, multisenter non-inferiority enarmsstudie.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

ADAMTS13-aktivitet vil bli evaluert på dag 7 etter slutten av daglig PE og hver 7. dag til ADAMTS13-aktivitet ≥ 20 % er nådd. Ved vedvarende alvorlig ADAMTS13-mangel (≤ 20 %) kan administrering av kaplacizumab forlenges i maksimalt 58 dager etter slutten av den daglige PE-perioden og bør ledsages av en justert immunsuppressiv behandling etter behov. Denne varigheten er i samsvar med HERCULES-studieprotokollen og dens SPC.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
58

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • CHU Amiens
      • Angers, Frankrike, 49933
        • CHU Angers
      • Besançon, Frankrike, 25030
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Frankrike, 33404
        • CHU Bordeaux
      • Caen, Frankrike, 14033
        • CHU Caen
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63003
        • CHU clermont-ferrand
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHU Lille
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • CHU Limoges
      • Lyon, Frankrike, 69003
        • Ch Edouard Herriot
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • AP-HM Hôpital de la Conception
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU Montpellier
      • Nancy, Frankrike, 54035
        • CHU Nancy
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrike, 75010
        • AH-HP Hôpital Saint Louis
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Ap-Hp Hopital de Cochin
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Ap-Hp Hopital de Necker
      • Paris, Frankrike, 75571
        • Ap-Hp Hopital de St Antoine
      • Reims, Frankrike, 51092
        • CHU Reims
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Chu Rennes
      • Rouen, Frankrike, 76031
        • CHU Rouen
      • Saint-Paul, Frankrike, 97448
        • Reunion Sud
      • Tours, Frankrike, 37044
        • CHU Tours
      • Valenciennes, Frankrike, 59300
        • CH Valenciennes
  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97261
        • Fort de France

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 96 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne pasienter ≥ 18 år;
  • Klinisk diagnose av aTTP basert på standard kliniske og laboratoriekriterier (French Score ≥ 2): dvs. trombotisk mikroangiopati-syndrom med blodplateantall ≤ 30 G/L og serumkreatinin ≤ 200 μmol/L; alvorlig ADAMTS13-mangel er ikke et krav for inkludering av pasienter med en fransk skåre på 2 [31];
  • Pasienten har lest og forstått informasjonsbrevet og signert skjemaet for informert samtykke. Hvis pasienten ikke er i stand til å uttrykke sitt samtykke, vil samtykket bli signert av hans representant ((1) den betrodde personen, eller dersom det ikke er mulig, (2) et familiemedlem, eller (3) en nær slektning til vedkommende). I dette tilfellet vil samtykke til å fortsette studien senere bli bedt om fra pasienten (artikkel L1122-1-1 i CSP);
  • Pasient tilknyttet, eller begunstiget av en trygdeordning (nasjonal helseforsikring);

  • For kvinner:

    • Kvinner i fertil alder:

      • Effektiv prevensjon i henhold til WHOs definisjon (østrogen-progestin eller intrauterin enhet eller tubal ligering) siden minst 1 måned og;
      • Negativ blodgraviditetstest;
    • Kvinner kirurgisk sterile (fravær av eggstokker og/eller livmor);
    • Postmenopausale kvinner (ikke-medisinsk indusert amenoré i minst 12 måneder før inklusjonsbesøket).

Ekskluderingskriterier:

  • Blodplatetall > 100 G/L;
  • Pasienter med en fransk skåre < 2 (et serumkreatininnivå > 200 μmol/L +/- assosiert med et blodplateantall > 30 G/L), for å utelukke mulige tilfeller av atypisk hemolytisk uremisk syndrom;
  • Kjente andre årsaker til cytopenier og/eller organsvikt inkludert, men ikke begrenset til: ukontrollert kreft, kjemoterapi, transplantasjon, medikamenter, HIV i AIDS-stadiet;
  • Gravide kvinner (positivt resultat fra en blodgraviditetstest) eller pasienter med et nært forestående graviditetsprosjekt; ammende kvinner (på grunn av mangel på farmakologiske data for caplacizumab under graviditet og amming);
  • Medfødt TTP;
  • Klinisk signifikant aktiv blødning eller høy risiko for blødning (unntatt trombocytopeni);
  • Kronisk behandling med antikoagulant som ikke kan avbrytes på en sikker måte, inkludert men ikke begrenset til: vitamin K-antagonister, direkte oral antikoagulant, lavmolekylært heparin eller heparin;
  • ondartet hypertensjon;
  • Kontraindikasjon til CABLIVI 10 mg pulver og væske til injeksjonsvæske, oppløsning: overfølsomhet overfor caplacizumab eller overfor noen av hjelpestoffene;
  • Kontraindikasjon mot PE-behandling;
  • Kontraindikasjon mot kortikosteroid (= ((metyl)prednison eller (metyl)prednisolon)) eller hjelpestoffer;
  • Kontraindikasjon mot rituximab eller hjelpestoffer og dets premedisinering;
  • Person som er berøvet friheten ved administrativ eller rettslig avgjørelse eller satt under rettslig beskyttelse (vergemål eller tilsyn);
  • Deltakelse i en annen medikamentintervensjonell klinisk studie innen 30 dager før inkludering og under studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Annen: Caplacizumab
Alle pasienter i studien er aTTP og må behandles med caplacizumab. Varigheten av denne behandlingen vil bli evaluert gjennom ADAMTS 13-aktiviteten.
Legemiddel: Caplacizumab
Analyse av ADAMTS13-aktivitet hos pasienter med aTTP behandlet med Caplacizumab for å hjelpe til med å tilpasse behandlingen med caplacizumab hos TTP-pasienter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere gjennomførbarheten av et personlig tilpasset caplacizumab-regime i aTTP basert på ADAMTS13 aktivitetsovervåking vurdert av et sammensatt kriterium inkludert dødelighet, refraktæritet og/eller forverring 30 dager etter PE-behandling
Tidsramme: 30 dager etter PE-behandling
sammensatt endepunkt definert av forekomsten av minst én av følgende hendelser i løpet av 30 dager etter PE-behandling: død, refraktæritet eller forverring.
30 dager etter PE-behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Respons på behandling (gjenoppretting av blodplater)
Tidsramme: 30 dager etter PE-behandling
til gjenoppretting av blodplatetall (som definert ved et blodplatetall ≥ 150 G/L med et påfølgende avbrudd av daglig PE innen 5 dager)
30 dager etter PE-behandling
Holdbar remisjonsoppnåelse
Tidsramme: 90 dager etter PE-behandling
Forekomst av oppnåelse av varig remisjon (blodplatetall ≥ 150 G/L i ≥ 30 påfølgende dager etter PE-avbrudd);
90 dager etter PE-behandling
Dødelighet ved D90 post-PE-behandling
Tidsramme: 90 dager etter PE-behandling
Forekomst av død innen 90 dager etter PE-behandling
90 dager etter PE-behandling
Ildfasthet ved D30 post-PE-behandling
Tidsramme: Dag 30 etter PE-behandling
Forekomst av ildfasthet ved D30 post-PE-behandling;
Dag 30 etter PE-behandling
Forverring ved D30 post-PE-behandling
Tidsramme: Dag 30 etter PE-behandling
Forekomst av eksacerbasjoner ved D30 post-PE-behandling
Dag 30 etter PE-behandling
Varighet av plasmautvekslingsbehandling (PE) og tilhørende plasmavolumer
Tidsramme: 30 dager
Varighet av daglig PE med tilsvarende plasmavolum
30 dager
Varighet av plasmautvekslingsbehandling (PE) og tilhørende plasma
Tidsramme: 30 dager
Totalt antall PE og tilsvarende plasmavolum i løpet av hele studiemedikamentbehandlingsperioden
30 dager
Forekomst av nevrologisk følgebehandling
Tidsramme: Dag 90 etter PE-behandling
Nevrologisk vurdering basert på Rankin-score
Dag 90 etter PE-behandling
Vurdere livskvaliteten
Tidsramme: Dag 90 etter PE-behandling
Livskvalitet basert på global posttraumatisk score (PCL-S SCALE) ved baseline, D90 post-PE-behandling
Dag 90 etter PE-behandling
Vurder kostnadene ved strategien
Tidsramme: Dag 90 etter PE-behandling
Kostnader ved pasientbehandling (direkte medisinske utgifter på sykehus, kosttilskudd, direkte kostnader til hjemmesykepleie, caplacizumab-injeksjoner, rehospitaliseringer) av pasienter behandlet med regimet i henhold til studien
Dag 90 etter PE-behandling
For å utføre en sikkerhetsanalyse
Tidsramme: 90 dager etter PE-behandling
Forekomst av AE og SAE under studien
90 dager etter PE-behandling
Forekomst av kognitiv sekvelebehandling
Tidsramme: Dag 90 etter PE-behandling
Kognitiv vurdering basert på MMS-score
Dag 90 etter PE-behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University Hospital, Rouen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
26. april 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
16. mai 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
16. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
20. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. februar 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2019/0408/HP

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger