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Efficacia di un regime Caplacizumab personalizzato basato sul monitoraggio dell'attività ADAMTS13 nell'adulto aTTP (CAPLAVIE)

17 febbraio 2026 aggiornato da: University Hospital, Rouen

Efficacia di un regime Caplacizumab personalizzato basato sul monitoraggio dell'attività ADAMTS13 nella porpora trombotica trombocitopenica acquisita negli adulti: uno studio multicentrico a braccio singolo di non inferiorità di fase II.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di un regime personalizzato di caplacizumab basato sul monitoraggio dell'attività ADAMTS13 nella porpora trombotica trombocitopenica acquisita negli adulti (aTTP): Questo studio è uno studio di fase II, prospettico, multicentrico a braccio singolo di non inferiorità.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'attività di ADAMTS13 sarà valutata il giorno 7 dopo la fine dell'EP giornaliero e ogni 7 giorni fino al raggiungimento di un'attività di ADAMTS13 ≥ 20%. In caso di persistente grave deficit di ADAMTS13 (≤ 20%), la somministrazione di caplacizumab potrebbe essere prolungata per un massimo di 58 giorni dopo la fine del periodo giornaliero di PE e dovrebbe essere accompagnata da una terapia immunosoppressiva aggiustata secondo necessità. Questa durata è conforme al protocollo dello studio HERCULES e al relativo RCP.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
58

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • CHU Amiens
      • Angers, Francia, 49933
        • CHU Angers
      • Besançon, Francia, 25030
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Francia, 33404
        • CHU Bordeaux
      • Caen, Francia, 14033
        • CHU Caen
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63003
        • CHU clermont-ferrand
      • Lille, Francia, 59037
        • CHU Lille
      • Limoges, Francia, 87042
        • CHU Limoges
      • Lyon, Francia, 69003
        • Ch Edouard Herriot
      • Marseille, Francia, 13005
        • AP-HM Hôpital de la Conception
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU Montpellier
      • Nancy, Francia, 54035
        • CHU Nancy
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU Nantes
      • Paris, Francia, 75010
        • AH-HP Hôpital Saint Louis
      • Paris, Francia, 75014
        • Ap-Hp Hopital de Cochin
      • Paris, Francia, 75015
        • Ap-Hp Hopital de Necker
      • Paris, Francia, 75571
        • Ap-Hp Hopital de St Antoine
      • Reims, Francia, 51092
        • CHU Reims
      • Rennes, Francia, 35033
        • Chu Rennes
      • Rouen, Francia, 76031
        • CHU Rouen
      • Saint-Paul, Francia, 97448
        • Reunion Sud
      • Tours, Francia, 37044
        • CHU Tours
      • Valenciennes, Francia, 59300
        • CH Valenciennes
  • Martinica
      • Fort-de-France, Martinica, 97261
        • Fort de France

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 96 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti adulti ≥ 18 anni;
  • Diagnosi clinica di aTTP basata su criteri clinici e di laboratorio standard (punteggio francese ≥ 2): cioè, sindrome da microangiopatia trombotica con conta piastrinica ≤ 30 G/L e creatinina sierica ≤ 200 μmol/L; il deficit grave di ADAMTS13 non è un requisito per l'inclusione di pazienti con un punteggio francese di 2 [31];
  • Il paziente ha letto e compreso la lettera informativa e ha firmato il modulo di consenso informato. Se il paziente non è in grado di esprimere il proprio consenso, il consenso sarà firmato dal suo rappresentante ((1) la persona di fiducia, o in mancanza, (2) un familiare, o (3) un parente stretto dell'interessato). In tal caso, verrà successivamente richiesto al paziente il consenso alla prosecuzione dello studio (articolo L1122-1-1 del CSP);
  • Paziente affiliato o beneficiario di un piano previdenziale (assicurazione sanitaria nazionale);

  • Per donne:

    • Donne in età fertile:

      • Contraccezione efficace secondo la definizione dell'OMS (estrogeno-progestinico o dispositivo intrauterino o legatura delle tube) da almeno 1 mese e;
      • Test di gravidanza del sangue negativo;
    • Donne chirurgicamente sterili (assenza di ovaie e/o utero);
    • Donne in postmenopausa (amenorrea non indotta da farmaci per almeno 12 mesi prima della visita di inclusione).

Criteri di esclusione:

  • Conta piastrinica > 100 G/L;
  • Pazienti con punteggio French < 2 (un livello di creatinina sierica > 200 μmol/L +/- associato a una conta piastrinica > 30 G/L), al fine di escludere possibili casi di sindrome emolitico-uremica atipica;
  • Altre cause note di citopenie e/o insufficienza d'organo incluse ma non limitate a: cancro non controllato, chemioterapia, trapianto, farmaci, HIV allo stadio dell'AIDS;
  • Donne in gravidanza (risultato positivo da un test di gravidanza sul sangue) o pazienti con un imminente progetto di gravidanza; donne che allattano (a causa della mancanza di dati farmacologici per caplacizumab durante la gravidanza e l'allattamento);
  • TTP congenita;
  • Sanguinamento attivo clinicamente significativo o alto rischio di sanguinamento (esclusa trombocitopenia);
  • Trattamento cronico con anticoagulanti che non possono essere interrotti in modo sicuro, inclusi ma non limitati a: antagonisti della vitamina K, anticoagulanti orali diretti, eparina a basso peso molecolare o eparina;
  • Ipertensione maligna;
  • Controindicazione a CABLIVI 10 mg polvere e solvente per soluzione iniettabile: ipersensibilità al caplacizumab o ad uno qualsiasi degli eccipienti;
  • Controindicazione al trattamento PE;
  • Controindicazione al corticosteroide (= ((metil)prednisone o (metil)prednisolone)) o eccipienti;
  • Controindicazione al rituximab o agli eccipienti e alla sua premedicazione;
  • Persona privata della libertà per decisione amministrativa o giudiziaria o posta sotto tutela giurisdizionale (tutela o sorveglianza);
  • Partecipazione a un altro studio clinico interventistico sui farmaci entro 30 giorni prima dell'inclusione e durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Caplacizumab
Tutti i pazienti nello studio sono aTTP e devono essere trattati con caplacizumab. La durata di questo trattamento sarà valutata attraverso l'attività ADAMTS 13.
Droga: Caplacizumab
Analisi dell'attività di ADAMTS13 in pazienti con aTTP trattati con Caplacizumab per aiutare ad adattare il trattamento con caplacizumab nei pazienti con TTP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la fattibilità di un regime personalizzato di caplacizumab in aTTP basato sul monitoraggio dell'attività ADAMTS13 valutato da criteri compositi che includono mortalità, refrattarietà e/o esacerbazione a 30 giorni dopo il trattamento PE
Lasso di tempo: 30 giorni dopo il trattamento PE
endpoint composito definito dal verificarsi di almeno uno dei seguenti eventi durante i 30 giorni post-trattamento EP: morte, refrattarietà o esacerbazione.
30 giorni dopo il trattamento PE

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta al trattamento (recupero della conta piastrinica)
Lasso di tempo: 30 giorni dopo il trattamento PE
al recupero della conta piastrinica (come definito da una conta piastrinica ≥ 150 G/L con successiva interruzione dell'EP giornaliera entro 5 giorni)
30 giorni dopo il trattamento PE
Conseguimento della remissione duratura
Lasso di tempo: 90 giorni dopo il trattamento PE
Occorrenza del raggiungimento di una remissione duratura (conta piastrinica ≥ 150 G/L per ≥ 30 giorni consecutivi dopo l'interruzione dell'embolia polmonare);
90 giorni dopo il trattamento PE
Mortalità al trattamento post-PE D90
Lasso di tempo: 90 giorni dopo il trattamento PE
Evento di morte entro 90 giorni post-trattamento EP
90 giorni dopo il trattamento PE
Refrattarietà al trattamento post-PE D30
Lasso di tempo: Giorno 30 post-trattamento PE
Occorrenza di refrattarietà al trattamento post-PE D30;
Giorno 30 post-trattamento PE
Esacerbazione al trattamento post-EP D30
Lasso di tempo: Giorno 30 post-trattamento PE
Occorrenza di esacerbazioni al trattamento post-EP D30
Giorno 30 post-trattamento PE
Durata del trattamento di plasmaferesi (PE) e volumi plasmatici associati
Lasso di tempo: 30 giorni
Durata della PE giornaliera con il corrispondente volume plasmatico
30 giorni
Durata del trattamento di plasmaferesi (PE) e del plasma associato
Lasso di tempo: 30 giorni
Numero totale di EP e volume plasmatico corrispondente durante l'intero periodo di trattamento con il farmaco oggetto dello studio
30 giorni
Occorrenza del trattamento delle sequele neurologiche
Lasso di tempo: Giorno 90 post-trattamento PE
Valutazione neurologica basata sul punteggio Rankin
Giorno 90 post-trattamento PE
Valutare la qualità della vita
Lasso di tempo: Giorno 90 post-trattamento PE
Qualità della vita basata sul punteggio globale post-traumatico (PCL-S SCALE) al basale, D90 post-trattamento PE
Giorno 90 post-trattamento PE
Valutare il costo della strategia
Lasso di tempo: Giorno 90 post-trattamento PE
Costi di gestione dei pazienti (Spese mediche ospedaliere dirette, Suppléments, costi diretti di assistenza domiciliare, iniezioni di caplacizumab, riospedalizzazione) dei pazienti trattati con il regime secondo lo studio
Giorno 90 post-trattamento PE
Per eseguire un'analisi di sicurezza
Lasso di tempo: 90 giorni dopo il trattamento PE
Presenza di AE e SAE durante lo studio
90 giorni dopo il trattamento PE
Occorrenza del trattamento delle sequele cognitive
Lasso di tempo: Giorno 90 post-trattamento PE
Valutazione cognitiva basata sul punteggio MMS
Giorno 90 post-trattamento PE

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Hospital, Rouen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
16 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
16 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2019/0408/HP

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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