Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost personalizovaného režimu kaplacizumabu založeného na monitorování aktivity ADAMTS13 u dospělých aTTP (CAPLAVIE)

17. února 2026 aktualizováno: University Hospital, Rouen

Účinnost personalizovaného režimu kaplacizumabu založeného na monitorování aktivity ADAMTS13 u získané trombotické trombocytopenické purpury u dospělých: Multicentrická noninferioritní jednoramenná studie fáze II.

Cílem studie je vyhodnotit účinnost personalizovaného režimu kaplacizumabu založeného na monitorování aktivity ADAMTS13 u získané trombotické trombocytopenické purpury (aTTP) u dospělých: Tato studie je prospektivní, multicentrická non-inferioritní jednoramenná studie fáze II.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Aktivita ADAMTS13 bude hodnocena 7. den po ukončení denní PE a každých 7 dní, dokud nebude dosaženo aktivity ADAMTS13 ≥ 20 %. V případě přetrvávajícího těžkého deficitu ADAMTS13 (≤ 20 %) lze podávání kaplacizumabu prodloužit maximálně na 58 dní po ukončení denní periody PE a podle potřeby by mělo být doprovázeno upravenou imunosupresivní léčbou. Toto trvání je v souladu s protokolem studie HERCULES a jeho souhrnem údajů o přípravku.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
58

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie, 80054
        • CHU Amiens
      • Angers, Francie, 49933
        • CHU Angers
      • Besançon, Francie, 25030
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Francie, 33404
        • CHU Bordeaux
      • Caen, Francie, 14033
        • CHU Caen
      • Clermont-Ferrand, Francie, 63003
        • CHU clermont-ferrand
      • Lille, Francie, 59037
        • CHU Lille
      • Limoges, Francie, 87042
        • CHU Limoges
      • Lyon, Francie, 69003
        • Ch Edouard Herriot
      • Marseille, Francie, 13005
        • AP-HM Hôpital de la Conception
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU Montpellier
      • Nancy, Francie, 54035
        • CHU Nancy
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU Nantes
      • Paris, Francie, 75010
        • AH-HP Hôpital Saint Louis
      • Paris, Francie, 75014
        • Ap-Hp Hopital de Cochin
      • Paris, Francie, 75015
        • Ap-Hp Hopital de Necker
      • Paris, Francie, 75571
        • Ap-Hp Hopital de St Antoine
      • Reims, Francie, 51092
        • CHU Reims
      • Rennes, Francie, 35033
        • Chu Rennes
      • Rouen, Francie, 76031
        • CHU Rouen
      • Saint-Paul, Francie, 97448
        • Reunion Sud
      • Tours, Francie, 37044
        • CHU Tours
      • Valenciennes, Francie, 59300
        • CH Valenciennes
  • Martinik
      • Fort-de-France, Martinik, 97261
        • Fort de France

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 96 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí pacienti ≥ 18 let;
  • Klinická diagnóza aTTP na základě standardních klinických a laboratorních kritérií (Francouzské skóre ≥ 2): tj. syndrom trombotické mikroangiopatie s počtem krevních destiček ≤ 30 G/l a sérovým kreatininem ≤ 200 μmol/l; těžký deficit ADAMTS13 není podmínkou pro zařazení pacientů s francouzským skóre 2 [31];
  • Pacient si přečetl informační dopis, porozuměl mu a podepsal formulář informovaného souhlasu. Nemůže-li pacient vyjádřit svůj souhlas, souhlas podepíše jeho zástupce ((1) důvěryhodná osoba, nebo (2) rodinný příslušník nebo (3) blízký příbuzný dotčené osoby). V tomto případě bude následně od pacienta požadován souhlas s pokračováním studie (článek L1122-1-1 CSP);
  • Pacient přidružený k plánu sociálního zabezpečení (národního zdravotního pojištění) nebo příjemce tohoto plánu;

  • Pro ženy:

    • Ženy ve fertilním věku:

      • Účinná antikoncepce podle definice WHO (estrogen-progestin nebo nitroděložní tělísko nebo podvázání vejcovodů) po dobu minimálně 1 měsíce a;
      • Negativní krevní těhotenský test;
    • Ženy chirurgicky sterilní (absence vaječníků a/nebo dělohy);
    • Ženy po menopauze (amenorea, která nebyla vyvolána lékařsky po dobu nejméně 12 měsíců před návštěvou začlenění).

Kritéria vyloučení:

  • počet krevních destiček > 100 G/l;
  • Pacienti s Frenchovým skóre < 2 (hladina kreatininu v séru > 200 μmol/l +/- spojená s počtem krevních destiček > 30 G/l), aby se vyloučily možné případy atypického hemolyticko-uremického syndromu;
  • Známé další příčiny cytopenií a/nebo selhání orgánů včetně, ale bez omezení na: nekontrolované rakoviny, chemoterapie, transplantace, léky, HIV ve stádiu AIDS;
  • Těhotné ženy (pozitivní výsledek krevního těhotenského testu) nebo pacientky s bezprostředním projektem těhotenství; kojící ženy (kvůli nedostatku farmakologických údajů o kaplacizumabu během těhotenství a kojení);
  • vrozené TTP;
  • Klinicky významné aktivní krvácení nebo vysoké riziko krvácení (kromě trombocytopenie);
  • Chronická léčba antikoagulancii, kterou nelze bezpečně přerušit, včetně, ale bez omezení na: antagonistů vitaminu K, přímých perorálních antikoagulancií, nízkomolekulárního heparinu nebo heparinu;
  • maligní hypertenze;
  • Kontraindikace přípravku CABLIVI 10 mg prášek pro přípravu injekčního roztoku s rozpouštědlem: hypersenzitivita na kaplacizumab nebo na kteroukoli pomocnou látku;
  • Kontraindikace k léčbě PE;
  • Kontraindikace kortikosteroidu (= ((methyl)prednison nebo (methyl)prednisolon)) nebo pomocných látek;
  • Kontraindikace rituximabu nebo pomocných látek a jeho premedikace;
  • Osoba zbavená svobody správním nebo soudním rozhodnutím nebo umístěná pod soudní ochranu (opatrovnictví nebo dohled);
  • Účast v jiné lékové intervenční klinické studii během 30 dnů před zařazením a během studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Caplacizumab
Všichni pacienti ve studii jsou aTTP a je třeba je léčit kaplacizumabem. Délka této léčby bude hodnocena prostřednictvím aktivity ADAMTS 13.
Lék: Caplacizumab
Analýza aktivity ADAMTS13 u pacientů s aTTP léčených kaplacizumabem s cílem pomoci přizpůsobit léčbu kaplacizumabem u pacientů s TTP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit proveditelnost personalizovaného režimu kaplacizumabu u aTTP na základě monitorování aktivity ADAMTS13 hodnoceného složenými kritérii včetně mortality, refrakternosti a/nebo exacerbace 30 dnů po léčbě PE
Časové okno: 30 dní po léčbě PE
složený cílový bod definovaný výskytem alespoň jedné z následujících příhod během 30 dnů po léčbě PE: smrt, refrakternost nebo exacerbace.
30 dní po léčbě PE

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Reakce na léčbu (obnovení počtu krevních destiček)
Časové okno: 30 dní po léčbě PE
k obnovení počtu krevních destiček (jak je definováno počtem krevních destiček ≥ 150 G/l s následným přerušením denní PE do 5 dnů)
30 dní po léčbě PE
Trvalé dosažení remise
Časové okno: 90 dní po léčbě PE
Výskyt dosažení trvalé remise (počet krevních destiček ≥ 150 G/l po dobu ≥ 30 po sobě jdoucích dnů po přerušení PE);
90 dní po léčbě PE
Mortalita v D90 po léčbě PE
Časové okno: 90 dní po léčbě PE
Výskyt úmrtí během 90 dnů po léčbě PE
90 dní po léčbě PE
Žáruvzdornost při D30 po úpravě PE
Časové okno: 30. den po léčbě PE
Výskyt refrakternosti v D30 po ošetření PE;
30. den po léčbě PE
Exacerbace v D30 po léčbě PE
Časové okno: 30. den po léčbě PE
Výskyt exacerbací v D30 po léčbě PE
30. den po léčbě PE
Trvání léčby výměnou plazmy (PE) a související objemy plazmy
Časové okno: 30 dní
Délka denní PE s odpovídajícím objemem plazmy
30 dní
Délka léčby výměnou plazmy (PE) a související plazma
Časové okno: 30 dní
Celkový počet PE a odpovídající objem plazmy během celého období léčby studovaným lékem
30 dní
Výskyt léčby neurologických následků
Časové okno: 90. den po léčbě PE
Neurologické hodnocení založené na Rankinově skóre
90. den po léčbě PE
Vyhodnoťte kvalitu života
Časové okno: 90. den po léčbě PE
Kvalita života na základě globálního posttraumatického skóre (PCL-S SCALE) na začátku, D90 po léčbě PE
90. den po léčbě PE
Vyhodnoťte cenu strategie
Časové okno: 90. den po léčbě PE
Náklady na management pacientů (Přímé nemocniční léčebné výlohy, Doplatky, přímé náklady na domácí péči, injekce kaplacizumabu, rehospitalizace) pacientů léčených režimem podle studie
90. den po léčbě PE
Provést bezpečnostní analýzu
Časové okno: 90 dní po léčbě PE
Výskyt AE a SAE během studie
90 dní po léčbě PE
Výskyt léčby kognitivních následků
Časové okno: 90. den po léčbě PE
Kognitivní hodnocení na základě skóre MMS
90. den po léčbě PE

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Hospital, Rouen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
26. dubna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
16. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2019/0408/HP

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení