Wirksamkeit eines personalisierten Caplacizumab-Regimes basierend auf der ADAMTS13-Aktivitätsüberwachung bei aTTP bei Erwachsenen (CAPLAVIE)
Wirksamkeit eines personalisierten Caplacizumab-Regimes basierend auf der ADAMTS13-Aktivitätsüberwachung bei bei Erwachsenen erworbener thrombotischer thrombozytopenischer Purpura: Eine multizentrische Phase-II-Nichtunterlegenheitsstudie.
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Ygal BENHAMOU
- Telefonnummer: 0232889274
- E-Mail: ygal.benhamou@chu-rouen.fr
Studienorte
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Amiens, Frankreich, 80054
- CHU Amiens
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Angers, Frankreich, 49933
- CHU Angers
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Besançon, Frankreich, 25030
- CHU Besançon
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Bordeaux, Frankreich, 33404
- CHU Bordeaux
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Caen, Frankreich, 14033
- CHU Caen
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Clermont-Ferrand, Frankreich, 63003
- CHU clermont-ferrand
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Lille, Frankreich, 59037
- CHU Lille
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Limoges, Frankreich, 87042
- CHU Limoges
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Lyon, Frankreich, 69003
- Ch Edouard Herriot
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Marseille, Frankreich, 13005
- AP-HM Hôpital de la Conception
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Montpellier, Frankreich, 34295
- CHU Montpellier
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Nancy, Frankreich, 54035
- CHU Nancy
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Nantes, Frankreich, 44093
- CHU Nantes
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Paris, Frankreich, 75010
- AH-HP Hôpital Saint Louis
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Paris, Frankreich, 75014
- Ap-Hp Hopital de Cochin
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Paris, Frankreich, 75015
- Ap-Hp Hopital de Necker
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Paris, Frankreich, 75571
- Ap-Hp Hopital de St Antoine
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Reims, Frankreich, 51092
- CHU Reims
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Rennes, Frankreich, 35033
- Chu Rennes
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Rouen, Frankreich, 76031
- CHU Rouen
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Saint-Paul, Frankreich, 97448
- Reunion Sud
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Tours, Frankreich, 37044
- CHU Tours
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Valenciennes, Frankreich, 59300
- CH Valenciennes
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Fort-de-France, Martinique, 97261
- Fort de France
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erwachsene Patienten ≥ 18 Jahre;
- Klinische Diagnose von aTTP basierend auf klinischen Standard- und Laborkriterien (French Score ≥ 2): d. h. thrombotisches Mikroangiopathie-Syndrom mit Thrombozytenzahl ≤ 30 G/l und Serumkreatinin ≤ 200 μmol/l; schwerer ADAMTS13-Mangel ist keine Voraussetzung für den Einschluss von Patienten mit einem French-Score von 2 [31];
- Der Patient hat das Informationsschreiben gelesen und verstanden und die Einwilligungserklärung unterschrieben. Kann der Patient seine Einwilligung nicht erteilen, wird die Einwilligung von seinem Vertreter ((1) der Vertrauensperson oder andernfalls (2) einem Familienmitglied oder (3) einem nahen Angehörigen der betroffenen Person) unterzeichnet. In diesem Fall wird der Patient anschließend um Zustimmung zur Fortsetzung der Studie gebeten (Artikel L1122-1-1 des CSP);
- Patient, der einem Sozialversicherungsplan (nationale Krankenversicherung) angeschlossen ist oder davon profitiert;
Für Frauen:
Frauen im gebärfähigen Alter:
- Wirksame Verhütung nach WHO-Definition (Östrogen-Gestagen oder Intrauterinpessar oder Tubenligatur) seit mindestens 1 Monat und;
- Schwangerschaftstest im Blut negativ;
- Chirurgisch sterile Frauen (Fehlen von Eierstöcken und/oder Gebärmutter);
- Postmenopausale Frauen (nicht medikamentös induzierte Amenorrhoe für mindestens 12 Monate vor dem Aufnahmebesuch).
Ausschlusskriterien:
- Thrombozytenzahl > 100 G/L;
- Patienten mit einem French-Score < 2 (Serumkreatininspiegel > 200 μmol/L +/- verbunden mit einer Thrombozytenzahl > 30 G/L), um mögliche Fälle eines atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms auszuschließen;
- Bekannte andere Ursachen für Zytopenien und/oder Organversagen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: unkontrollierter Krebs, Chemotherapie, Transplantation, Medikamente, HIV im AIDS-Stadium;
- Schwangere (positives Ergebnis eines Blutschwangerschaftstests) oder Patientinnen mit einem bevorstehenden Schwangerschaftsprojekt; stillende Frauen (aufgrund fehlender pharmakologischer Daten für Caplacizumab während Schwangerschaft und Stillzeit);
- angeborene TTP;
- Klinisch signifikante aktive Blutung oder hohes Blutungsrisiko (ausgenommen Thrombozytopenie);
- Chronische Behandlung mit Antikoagulanzien, die nicht sicher unterbrochen werden kann, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Vitamin-K-Antagonisten, direkte orale Antikoagulanzien, niedermolekulares Heparin oder Heparin;
- bösartiger Bluthochdruck;
- Kontraindikation für CABLIVI 10 mg Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung: Überempfindlichkeit gegen Caplacizumab oder einen der sonstigen Bestandteile;
- Kontraindikation für PE-Behandlung;
- Kontraindikation für Kortikosteroide (= ((Methyl)prednison oder (Methyl)prednisolon)) oder Hilfsstoffe;
- Gegenanzeige zu Rituximab oder Hilfsstoffen und zu seiner Prämedikation;
- Person, der durch behördliche oder gerichtliche Entscheidung die Freiheit entzogen oder unter gerichtlichen Schutz gestellt wurde (Vormundschaft oder Aufsicht);
- Teilnahme an einer anderen medikamentösen interventionellen klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen vor Aufnahme und während der Studie.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
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Sonstiges: Caplacizumab
Alle Patienten in der Studie sind aTTP und müssen mit Caplacizumab behandelt werden.
Die Dauer dieser Behandlung wird anhand der ADAMTS 13-Aktivität bewertet.
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Analyse der ADAMTS13-Aktivität bei Patienten mit aTTP, die mit Caplacizumab behandelt wurden, um die Anpassung der Behandlung mit Caplacizumab bei TTP-Patienten zu unterstützen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewertung der Durchführbarkeit eines personalisierten Caplacizumab-Regimes bei aTTP basierend auf der ADAMTS13-Aktivitätsüberwachung, bewertet anhand zusammengesetzter Kriterien, einschließlich Mortalität, Refraktärität und/oder Exazerbation 30 Tage nach der PE-Behandlung
Zeitfenster: 30 Tage nach PE-Behandlung
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zusammengesetzter Endpunkt, definiert durch das Auftreten von mindestens einem der folgenden Ereignisse während der 30 Tage nach der PE-Behandlung: Tod, Refraktärität oder Exazerbation.
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30 Tage nach PE-Behandlung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Ansprechen auf die Behandlung (Erholung der Thrombozytenzahl)
Zeitfenster: 30 Tage nach PE-Behandlung
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bis zur Erholung der Thrombozytenzahl (definiert durch eine Thrombozytenzahl ≥ 150 G/L mit anschließender Unterbrechung der täglichen PE innerhalb von 5 Tagen)
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30 Tage nach PE-Behandlung
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Dauerhafte Remissionsleistung
Zeitfenster: 90 Tage nach PE-Behandlung
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Auftreten einer dauerhaften Remission (Thrombozytenzahl ≥ 150 G/L für ≥ 30 aufeinanderfolgende Tage nach PE-Unterbrechung);
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90 Tage nach PE-Behandlung
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Sterblichkeit bei D90 nach PE-Behandlung
Zeitfenster: 90 Tage nach PE-Behandlung
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Todesfälle innerhalb von 90 Tagen nach PE-Behandlung
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90 Tage nach PE-Behandlung
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Feuerfestigkeit bei D30 nach PE-Behandlung
Zeitfenster: Tag 30 nach PE-Behandlung
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Auftreten von Refraktärität bei D30 nach PE-Behandlung;
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Tag 30 nach PE-Behandlung
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Exazerbation bei D30 nach PE-Behandlung
Zeitfenster: Tag 30 nach PE-Behandlung
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Auftreten von Exazerbationen bei D30 nach PE-Behandlung
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Tag 30 nach PE-Behandlung
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Dauer der Plasmaaustauschbehandlung (PE) und die damit verbundenen Plasmavolumina
Zeitfenster: 30 Tage
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Dauer der täglichen PE mit dem entsprechenden Plasmavolumen
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30 Tage
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Dauer der Plasmaaustauschbehandlung (PE) und des damit verbundenen Plasmas
Zeitfenster: 30 Tage
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Gesamtzahl der PE und das entsprechende Plasmavolumen während des gesamten Behandlungszeitraums mit dem Studienmedikament
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30 Tage
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Auftreten von neurologischen Folgebehandlungen
Zeitfenster: Tag 90 nach PE-Behandlung
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Neurologische Beurteilung basierend auf dem Rankin-Score
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Tag 90 nach PE-Behandlung
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Bewerten Sie die Lebensqualität
Zeitfenster: Tag 90 nach PE-Behandlung
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Lebensqualität basierend auf dem globalen posttraumatischen Score (PCL-S SCALE) zu Studienbeginn, D90 nach PE-Behandlung
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Tag 90 nach PE-Behandlung
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Bewerten Sie die Kosten der Strategie
Zeitfenster: Tag 90 nach PE-Behandlung
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Kosten des Patientenmanagements (direkte Krankenhauskosten, Suppléments, direkte Kosten der häuslichen Pflege, Caplacizumab-Injektionen, Rehospitalisierungen) von Patienten, die mit dem Regime gemäß der Studie behandelt wurden
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Tag 90 nach PE-Behandlung
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Zur Durchführung einer Sicherheitsanalyse
Zeitfenster: 90 Tage nach PE-Behandlung
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Auftreten von AE und SAE während der Studie
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90 Tage nach PE-Behandlung
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Auftreten von kognitiven Folgeschäden Behandlung
Zeitfenster: Tag 90 nach PE-Behandlung
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Kognitive Bewertung basierend auf dem MMS-Score
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Tag 90 nach PE-Behandlung
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- 2019/0408/HP
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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