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Greffe de cellules souches pour les troubles immunologiques ou histiocytaires

3 décembre 2017 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques pour les patients atteints de troubles immunologiques ou histiocytaires à l'aide d'un régime préparatif non myéloablatif pour obtenir un chimérisme mixte stable

Cette étude teste les résultats cliniques d'un régime préparatoire de fludarabine (FLU), de globuline anti-thymocyte (ATG)/ou de Campath et de melphalan ; suivie d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques et d'un régime post-greffe de cyclosporine A (CsA) chez les patients atteints de troubles immunologiques ou histiocytaires. Les chercheurs émettent l'hypothèse que ce régime aura un effet positif sur la greffe post-greffe et l'incidence de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD).

Les patients seront randomisés biologiquement dans l'un des 3 bras en fonction de la disponibilité des donneurs : (a) donneur génotypique d'antigène leucocytaire humain (HLA), (b) donneur de cellules souches sanguines périphériques non apparentées (PBSC) phénotypique HLA, (c) deux donneurs HLA 0-2 antigènes non appariés donneurs de sang de cordon non apparentés (cordon double).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Avant la transplantation, les sujets recevront du melphalan, de la fludarabine et de la globuline anti-thymocyte (ATG) ou du campath. Ces trois médicaments sont administrés aux sujets pour aider les nouvelles cellules souches à prendre et à se développer. Le jour de la transplantation, les sujets recevront des cellules souches transfusées via un cathéter intraveineux (IV).

Après la greffe de cellules souches, les sujets recevront de la cyclosporine A (CsA) et du mycophénolate mofétil (MMF) pour réduire le risque de maladie du greffon contre l'hôte, la complication qui survient lorsque les cellules souches du donneur réagissent contre le patient.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

19

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Masonic Cancer Center University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 35 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Patients atteints d'immunodéficiences ou de troubles histiocytaires âgés de 0 à 35 ans avec un donneur de cellules souches acceptable et des caractéristiques de la maladie définies par les éléments suivants :

  • Patients présentant des troubles histocytaires (lymphohistiocytose hémophagocytaire de toute étiologie et histiocytose à cellules de Langerhans réfractaire) qui ne répondent pas aux critères d'éligibilité à une procédure de greffe myéloablative
  • Patients atteints de troubles de l'immunodéficience chez qui la fonction immunitaire résiduelle peut ne pas nécessiter un schéma de préparation myéloablatif complet ou le patient n'est pas éligible au schéma de préparation myéloablatif standard (toute forme d'immunodéficience combinée sévère [SCID] ou autre immunodéficience avec défaut des lymphocytes T)
  • Patients atteints de troubles de l'immunodéficience qui ont eu de mauvais résultats avec les greffes de cellules souches myéloablatives (y compris, mais sans s'y limiter, le déficit immunitaire commun variable [CVID], le syndrome de Wiskott Aldrich [WAS] si > 5 ans, l'ataxie télangiectasie)
  • Les patients atteints d'immunodéficiences ou de troubles histocytaires qui nécessitent une deuxième greffe de cellules souches (SCT) pour une raison quelconque

Critère d'exclusion:

  • Score de performance Karnofsky ou Lansky <70
  • Taux de filtration glomérulaire (GFR) < 30 % prévu
  • Fonction cardiaque < 50 % normale par échocardiogramme
  • Créatinine sérique > 2 fois la normale pour l'âge/le poids
  • Femelles gestantes ou allaitantes
  • Infection grave active qui n'a pas suivi un traitement adéquat avant la GCS. Tout patient atteint du syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA) ou d'un complexe lié au SIDA (ARC) ou d'une séropositivité pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Bras 1 - Donneur frère/sœur compatible
Transplantation de cellules souches : donneur génotypique d'antigène leucocytaire humain (HLA) et prétraitement avec fludarabine, melphalan, globuline anti-thymocyte ou Campath 1H et post-traitement avec cyclosporine A, mycophénolate mofétil et immunoglobuline intraveineuse (IgIV)
Procédure: Greffe de cellules souches
IV le jour 0
Autres noms:
  • greffe de cellules souches hématopoïétiques
Médicament: Fludarabine
30mg/m^2 IV Jour -7 à Jour -3
Autres noms:
  • Fludara
Médicament: Melphalan
140 mg/m^2 IV Jour -1
Autres noms:
  • Alkeran
Médicament: Globuline anti-thymocyte (ATG)
30 mg/kg IV du jour -5 au jour -1
Autres noms:
  • ATGAM
Médicament: Campath 1H
0,2 mg/kg IV X 5 jours (utilisé comme alternative à la globuline anti-thymocyte (ATG) si incapable de tolérer l'ATG) Jour -10 à Jour -6
Autres noms:
  • Alemtuzumab
Médicament: Ciclosporine A
2,5 mg/kg IV toutes les 12 heures (adultes) ou toutes les 8 heures (enfants) 200 mg/L du jour -3 au jour +180 où, en l'absence de GVHD, la dose sera réduite de 10 % par semaine à partir du jour 181
Médicament: Mycophénolate mofétil
15 mg/kg IV ou par voie orale bid et interrompu le jour +45 sauf si la GVHD est présente
Autres noms:
  • CellCept
Médicament: Immunoglobuline intraveineuse (IgIV)
500 mg/kg IV hebdomadaire du jour +7 au jour +100
Comparateur actif: Bras 2 - Donneur non apparenté apparié
Transplantation de cellules souches : donneur de cellules souches du sang périphérique (PBSC) non apparenté au phénotype HLA et prétraitement avec fludarabine, melphalan, globuline anti-thymocyte ou Campath 1H et post-traitement avec cyclosporine A, mycophénolate mofétil et immunoglobuline intraveineuse (IgIV)
Procédure: Greffe de cellules souches
IV le jour 0
Autres noms:
  • greffe de cellules souches hématopoïétiques
Médicament: Fludarabine
30mg/m^2 IV Jour -7 à Jour -3
Autres noms:
  • Fludara
Médicament: Melphalan
140 mg/m^2 IV Jour -1
Autres noms:
  • Alkeran
Médicament: Globuline anti-thymocyte (ATG)
30 mg/kg IV du jour -5 au jour -1
Autres noms:
  • ATGAM
Médicament: Campath 1H
0,2 mg/kg IV X 5 jours (utilisé comme alternative à la globuline anti-thymocyte (ATG) si incapable de tolérer l'ATG) Jour -10 à Jour -6
Autres noms:
  • Alemtuzumab
Médicament: Ciclosporine A
2,5 mg/kg IV toutes les 12 heures (adultes) ou toutes les 8 heures (enfants) 200 mg/L du jour -3 au jour +180 où, en l'absence de GVHD, la dose sera réduite de 10 % par semaine à partir du jour 181
Médicament: Mycophénolate mofétil
15 mg/kg IV ou par voie orale bid et interrompu le jour +45 sauf si la GVHD est présente
Autres noms:
  • CellCept
Médicament: Immunoglobuline intraveineuse (IgIV)
500 mg/kg IV hebdomadaire du jour +7 au jour +100
Comparateur actif: Bras 3 - Donneurs à double cordon incompatibles
Transplantation de cellules souches : deux donneurs de sang de cordon sans rapport avec l'antigène HLA 0-2 (double cordon) et prétraitement avec de la fludarabine, du melphalan, de la globuline anti-thymocyte ou du Campath 1H et post-traitement avec de la cyclosporine A, du mycophénolate mofétil et de l'immunoglobuline intraveineuse (IVIG )
Procédure: Greffe de cellules souches
IV le jour 0
Autres noms:
  • greffe de cellules souches hématopoïétiques
Médicament: Fludarabine
30mg/m^2 IV Jour -7 à Jour -3
Autres noms:
  • Fludara
Médicament: Melphalan
140 mg/m^2 IV Jour -1
Autres noms:
  • Alkeran
Médicament: Globuline anti-thymocyte (ATG)
30 mg/kg IV du jour -5 au jour -1
Autres noms:
  • ATGAM
Médicament: Campath 1H
0,2 mg/kg IV X 5 jours (utilisé comme alternative à la globuline anti-thymocyte (ATG) si incapable de tolérer l'ATG) Jour -10 à Jour -6
Autres noms:
  • Alemtuzumab
Médicament: Ciclosporine A
2,5 mg/kg IV toutes les 12 heures (adultes) ou toutes les 8 heures (enfants) 200 mg/L du jour -3 au jour +180 où, en l'absence de GVHD, la dose sera réduite de 10 % par semaine à partir du jour 181
Médicament: Mycophénolate mofétil
15 mg/kg IV ou par voie orale bid et interrompu le jour +45 sauf si la GVHD est présente
Autres noms:
  • CellCept
Médicament: Immunoglobuline intraveineuse (IgIV)
500 mg/kg IV hebdomadaire du jour +7 au jour +100

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets présentant un chimérisme mixte
Délai: Jour 100
> 10 % de cellules donneuses au jour 100
Jour 100

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de chimérisme du donneur à 100 jours
Délai: Jour 100
Le pourcentage de moelle osseuse et de cellules sanguines du receveur qui proviennent du donneur.
Jour 100
Pourcentage de chimérisme du donneur à 180 jours
Délai: Jour 180
Le pourcentage de moelle osseuse et de cellules sanguines du receveur qui proviennent du donneur.
Jour 180
Pourcentage de chimérisme du donneur à 365 jours
Délai: Jour 365
Le pourcentage de moelle osseuse et de cellules sanguines du receveur qui proviennent du donneur.
Jour 365
Incidence de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGVHD) de grade 2 à 4
Délai: Jour 100
La maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGVHD) est une réaction survenant dans les 100 premiers jours suivant la greffe, où les lymphocytes T du greffon du donneur attaquent la peau, le tractus gastro-intestinal, le foie et d'autres organes du receveur (hôte). La gravité de l'aGVHD est classée sur une échelle de 1 à 4, le nombre le plus élevé représentant la maladie la plus grave.
Jour 100
Incidence de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGVHD) de grade 3-4
Délai: Jour 100
La maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGVHD) est une réaction survenant dans les 100 premiers jours suivant la greffe, où les lymphocytes T du greffon du donneur attaquent la peau, le tractus gastro-intestinal, le foie et d'autres organes du receveur (hôte). La gravité de l'aGVHD est classée sur une échelle de 1 à 4, le nombre le plus élevé représentant la maladie la plus grave.
Jour 100
Incidence de la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD)
Délai: 6 mois et 1 an
La maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD) est une réaction qui se développe généralement 3 à 6 mois après la greffe, où les lymphocytes T du greffon du donneur attaquent la peau, le tractus gastro-intestinal, le foie et d'autres organes du receveur (hôte).
6 mois et 1 an
Nombre de sujets vivants à 100 jours
Délai: Jour 100
Jour 100
Nombre de sujets vivants à un an
Délai: Jour 365
Jour 365
Comparez la qualité de vie (QOL)
Délai: Prétransplantation, 1 an, 2 ans et 5 ans
Prétransplantation, 1 an, 2 ans et 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2002

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 septembre 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2005

Première publication (Estimation)

15 septembre 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 décembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 décembre 2017

Dernière vérification

1 décembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MT2002-12
  • 0207M29448 (Autre identifiant: IRB, University of Minnesota)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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