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Transplante de células-tronco para distúrbios imunológicos ou histiocíticos

3 de dezembro de 2017 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas para Pacientes com Distúrbios Imunológicos ou Histiocíticos Usando um Regime Preparativo Não Mieloablativo para Alcançar Quimerismo Misto Estável

Este estudo testa os resultados clínicos de um regime preparativo de fludarabina (FLU), globulina anti-timócito (ATG)/ou Campath e melfalano; seguido por transplante de células-tronco hematopoiéticas e um regime pós-transplante de Ciclosporina A (CsA) em pacientes com distúrbios imunológicos ou histiocíticos. Os pesquisadores levantam a hipótese de que este regime terá um efeito positivo no enxerto pós-transplante e na incidência da doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD).

Os pacientes serão randomizados biologicamente em um dos 3 braços com base na disponibilidade do doador: (a) doador irmão genotípico compatível com antígeno leucocitário humano (HLA), (b) doador de células-tronco do sangue periférico não relacionado fenotípico HLA (PBSC), (c) dois HLA 0-2 antígenos incompatíveis de doadores de sangue de cordão não aparentados (cordão duplo).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Antes do transplante, os indivíduos receberão Melfalano, Fludarabina e Globulina Anti-Timócito (ATG) ou Campath. Essas três drogas estão sendo dadas aos indivíduos para ajudar as novas células-tronco a crescer. No dia do transplante, os indivíduos receberão células-tronco transfundidas via cateter intravenoso (IV).

Após o transplante de células-tronco, os indivíduos receberão ciclosporina A (CsA) e micofenolato de mofetil (MMF) para reduzir o risco de doença do enxerto contra o hospedeiro, a complicação que ocorre quando as células-tronco do doador reagem contra o paciente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Masonic Cancer Center University of Minnesota

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 35 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Pacientes com imunodeficiências ou distúrbios histiocíticos de 0 a 35 anos de idade com um doador de células-tronco aceitável e características da doença definidas pelo seguinte:

  • Pacientes com distúrbios histocíticos (linfo-histiocitose hemofagocítica de qualquer etiologia e histiocitose de células de Langerhans refratária) que não atendem aos critérios de elegibilidade para um procedimento de transplante mieloablativo
  • Pacientes com distúrbios de imunodeficiência nos quais a função imune residual pode não exigir um regime preparativo mieloablativo completo ou o paciente não é elegível para o regime preparativo mieloablativo padrão (qualquer forma de imunodeficiência combinada grave [SCID] ou outra imunodeficiência com defeito nas células T)
  • Pacientes com distúrbios de imunodeficiência que tiveram resultados ruins com transplantes de células-tronco mieloablativas (incluindo, mas não limitado a, imunodeficiência variável comum [CVID], síndrome de Wiskott Aldrich [WAS] se > 5 anos de idade, ataxia telangiectasia)
  • Pacientes com imunodeficiências ou distúrbios histocíticos que requerem um segundo transplante de células-tronco (SCT) por qualquer motivo

Critério de exclusão:

  • Pontuação de desempenho de Karnofsky ou Lansky <70
  • Taxa de filtração glomerular (TFG) <30% prevista
  • Função cardíaca <50% normal por ecocardiograma
  • Creatinina sérica > 2x normal para idade/peso
  • Fêmeas grávidas ou lactantes
  • Infecção grave ativa que não teve um curso adequado de terapia pré-SCT. Qualquer paciente com soropositividade para síndrome da imunodeficiência adquirida (AIDS) ou complexo relacionado à AIDS (ARC) ou vírus da imunodeficiência humana (HIV)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Braço 1 - Doador irmão compatível
Transplante de células-tronco: doador irmão genotípico compatível com antígeno leucocitário humano (HLA) e pré-tratamento com fludarabina, melfalano, globulina antitimócito ou Campath 1H e pós-tratamento com ciclosporina A, micofenolato de mofetil e imunoglobulina intravenosa (IVIG)
Procedimento: Transplante de Células Tronco
IV no Dia 0
Outros nomes:
  • transplante de células-tronco hematopoiéticas
Medicamento: Fludarabina
30mg/m^2 IV Dia -7 ao Dia -3
Outros nomes:
  • Fludara
Medicamento: Melfalano
140 mg/m^2 IV Dia -1
Outros nomes:
  • Alkeran
Medicamento: Globulina anti-timócito (ATG)
30 mg/kg IV Dia -5 até Dia -1
Outros nomes:
  • ATGAM
Medicamento: Acampamento 1H
0,2 mg/kg IV X 5 dias (usado como alternativa à globulina antitimócito (ATG) se for incapaz de tolerar ATG) Dia -10 até Dia -6
Outros nomes:
  • Alentuzumabe
Medicamento: Ciclosporina A
2,5 mg/kg IV a cada 12 horas (adultos) ou a cada 8 horas (crianças 200mg/L Dia -3 até o Dia +180 quando, se não houver DECH, a dose será reduzida 10% por semana a partir do dia 181
Medicamento: Micofenolato de mofetil
15 mg/kg IV ou oral duas vezes e descontinuado no Dia +45 a menos que GVHD esteja presente
Outros nomes:
  • CellCept
Medicamento: Imunoglobulina intravenosa (IVIG)
500 mg/kg IV semanalmente começando no Dia +7 até o Dia +100
Comparador Ativo: Braço 2 - Doador não aparentado compatível
Transplante de células-tronco: doador de células-tronco do sangue periférico (PBSC) não relacionado com fenótipo HLA e pré-tratamento com fludarabina, melfalano, globulina antitimócito ou Campath 1H e pós-tratamento com ciclosporina A, micofenolato de mofetil e imunoglobulina intravenosa (IVIG)
Procedimento: Transplante de Células Tronco
IV no Dia 0
Outros nomes:
  • transplante de células-tronco hematopoiéticas
Medicamento: Fludarabina
30mg/m^2 IV Dia -7 ao Dia -3
Outros nomes:
  • Fludara
Medicamento: Melfalano
140 mg/m^2 IV Dia -1
Outros nomes:
  • Alkeran
Medicamento: Globulina anti-timócito (ATG)
30 mg/kg IV Dia -5 até Dia -1
Outros nomes:
  • ATGAM
Medicamento: Acampamento 1H
0,2 mg/kg IV X 5 dias (usado como alternativa à globulina antitimócito (ATG) se for incapaz de tolerar ATG) Dia -10 até Dia -6
Outros nomes:
  • Alentuzumabe
Medicamento: Ciclosporina A
2,5 mg/kg IV a cada 12 horas (adultos) ou a cada 8 horas (crianças 200mg/L Dia -3 até o Dia +180 quando, se não houver DECH, a dose será reduzida 10% por semana a partir do dia 181
Medicamento: Micofenolato de mofetil
15 mg/kg IV ou oral duas vezes e descontinuado no Dia +45 a menos que GVHD esteja presente
Outros nomes:
  • CellCept
Medicamento: Imunoglobulina intravenosa (IVIG)
500 mg/kg IV semanalmente começando no Dia +7 até o Dia +100
Comparador Ativo: Braço 3 - Doadores de cordão duplo incompatíveis
Transplante de Células-Tronco: dois doadores de sangue de cordão não aparentados com antígeno HLA 0-2 incompatíveis (cordão duplo) e pré-tratamento com fludarabina, melfalano, globulina anti-timócito ou Campath 1H e pós-tratamento com Ciclosporina A, micofenolato de mofetil e imunoglobulina intravenosa (IVIG )
Procedimento: Transplante de Células Tronco
IV no Dia 0
Outros nomes:
  • transplante de células-tronco hematopoiéticas
Medicamento: Fludarabina
30mg/m^2 IV Dia -7 ao Dia -3
Outros nomes:
  • Fludara
Medicamento: Melfalano
140 mg/m^2 IV Dia -1
Outros nomes:
  • Alkeran
Medicamento: Globulina anti-timócito (ATG)
30 mg/kg IV Dia -5 até Dia -1
Outros nomes:
  • ATGAM
Medicamento: Acampamento 1H
0,2 mg/kg IV X 5 dias (usado como alternativa à globulina antitimócito (ATG) se for incapaz de tolerar ATG) Dia -10 até Dia -6
Outros nomes:
  • Alentuzumabe
Medicamento: Ciclosporina A
2,5 mg/kg IV a cada 12 horas (adultos) ou a cada 8 horas (crianças 200mg/L Dia -3 até o Dia +180 quando, se não houver DECH, a dose será reduzida 10% por semana a partir do dia 181
Medicamento: Micofenolato de mofetil
15 mg/kg IV ou oral duas vezes e descontinuado no Dia +45 a menos que GVHD esteja presente
Outros nomes:
  • CellCept
Medicamento: Imunoglobulina intravenosa (IVIG)
500 mg/kg IV semanalmente começando no Dia +7 até o Dia +100

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de indivíduos com quimerismo misto
Prazo: Dia 100
>10% de células doadoras no dia 100
Dia 100

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de quimerismo do doador em 100 dias
Prazo: Dia 100
A porcentagem de medula óssea receptora e células sanguíneas que são de origem doadora.
Dia 100
Porcentagem de quimerismo do doador em 180 dias
Prazo: Dia 180
A porcentagem de medula óssea receptora e células sanguíneas que são de origem doadora.
Dia 180
Porcentagem de quimerismo do doador em 365 dias
Prazo: Dia 365
A porcentagem de medula óssea receptora e células sanguíneas que são de origem doadora.
Dia 365
Incidência de Grau 2-4 Doença Aguda do Enxerto Contra o Hospedeiro (aGVHD)
Prazo: Dia 100
A doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (aGVHD) é uma reação que ocorre nos primeiros 100 dias após o transplante, onde as células T do enxerto do doador atacam a pele, o trato GI, o fígado e outros órgãos do receptor (hospedeiro). A gravidade da DECHa é graduada em uma escala de 1 a 4, com o número mais alto representando a doença mais grave.
Dia 100
Incidência de Grau 3-4 Doença Aguda do Enxerto Contra o Hospedeiro (aGVHD)
Prazo: Dia 100
A doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (aGVHD) é uma reação que ocorre nos primeiros 100 dias após o transplante, onde as células T do enxerto do doador atacam a pele, o trato GI, o fígado e outros órgãos do receptor (hospedeiro). A gravidade da DECHa é graduada em uma escala de 1 a 4, com o número mais alto representando a doença mais grave.
Dia 100
Incidência de doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGVHD)
Prazo: 6 meses e 1 ano
A doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGVHD) é uma reação que normalmente se desenvolve 3 a 6 meses após o transplante, onde as células T do enxerto do doador atacam a pele, o trato gastrointestinal, o fígado e outros órgãos do receptor (hospedeiro).
6 meses e 1 ano
Número de indivíduos vivos em 100 dias
Prazo: Dia 100
Dia 100
Número de indivíduos vivos em um ano
Prazo: Dia 365
Dia 365
Comparar Qualidade de Vida (QOL)
Prazo: Pré-transplante, 1 ano, 2 anos e 5 anos
Pré-transplante, 1 ano, 2 anos e 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2002

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de setembro de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de setembro de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

15 de setembro de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de dezembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de dezembro de 2017

Última verificação

1 de dezembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MT2002-12
  • 0207M29448 (Outro identificador: IRB, University of Minnesota)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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