Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stamcelletransplantation for immunologiske eller histiocytiske lidelser

3. december 2017 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation til patienter med immunologiske eller histiocytiske lidelser, der anvender et ikke-myeloablativt præparativt regime for at opnå stabil blandet kimærisme

Denne undersøgelse tester de kliniske resultater af et præparativt regime med fludarabin (FLU), anti-thymocyt globulin (ATG)/eller Campath og melphalan; efterfulgt af hæmatopoietisk stamcelletransplantation og en post-transplantation af Cyclosporin A (CsA) hos patienter med immunologiske eller histiocytiske lidelser. Forskerne antager, at denne kur vil have en positiv effekt på posttransplantation og forekomsten af ​​graft-versus-host-sygdom (GVHD).

Patienter vil blive randomiseret biologisk i en af ​​3 arme baseret på donortilgængelighed: (a) human leukocytantigen (HLA) genotypisk matchet søskendedonor, (b) HLA fænotypisk matchet ikke-relateret perifert blodstamcelle (PBSC) donor, (c) to HLA 0-2 antigen mismatchede ikke-relaterede navlestrengsbloddonorer (dobbeltstreng).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Inden transplantation vil forsøgspersoner modtage Melphalan, Fludarabin og Anti-Thymocyte Globulin (ATG) eller Campath. Disse tre lægemidler bliver givet til forsøgspersoner for at hjælpe de nye stamceller med at tage og vokse. På transplantationsdagen vil forsøgspersoner modtage stamceller transfunderet via intravenøst ​​(IV) kateter.

Efter stamcelletransplantation vil forsøgspersonerne få Cyclosporin A (CsA) og mycophenolatmofetil (MMF) for at reducere risikoen for graft-versus-host-sygdom, den komplikation, der opstår, når donorens stamceller reagerer mod patienten.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Masonic Cancer Center University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 35 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter med immundefekter eller histiocytiske lidelser i alderen 0-35 år med en acceptabel stamcelledonor og sygdomskarakteristik defineret ved følgende:

  • Patienter med histocytiske lidelser (hæmofagocytisk lymfohistiocytose af enhver ætiologi og refraktær Langerhans celle histiocytose), som ikke opfylder kriterierne for en myeloablativ transplantationsprocedure
  • Patienter med immundefektforstyrrelser, hvor resterende immunfunktion muligvis ikke kræver et fuldt myeloablativt præparativt regime, eller patienten ikke er berettiget til standard myeloablativ præparativ kur (enhver form for svær kombineret immundefekt [SCID] eller anden immundefekt med T-celledefekt)
  • Patienter med immundefektsygdomme, der har haft et dårligt resultat med myeloablative stamcelletransplantationer (herunder, men ikke begrænset til, almindelig variabel immundefekt [CVID], Wiskott Aldrich syndrom [WAS], hvis > 5 år, ataksi telangiectasia)
  • Patienter med immundefekter eller histocytiske lidelser, der kræver en anden stamcelletransplantation (SCT) af en eller anden grund

Ekskluderingskriterier:

  • Karnofsky eller Lansky præstationsscore <70
  • Glomerulær filtrationshastighed (GFR) <30 % forudsagt
  • Hjertefunktion <50 % normal ved ekkokardiogram
  • Serumkreatinin > 2x normal for alder/vægt
  • Drægtige eller ammende hunner
  • Aktiv alvorlig infektion, der ikke har haft et tilstrækkeligt behandlingsforløb før SCT. Enhver patient med erhvervet immundefektsyndrom (AIDS) eller AIDS-relateret kompleks (ARC) eller human immundefektvirus (HIV) seropositivitet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Arm 1 - Matchet søskendedonor
Stamcelletransplantation: humant leukocytantigen (HLA) genotypisk matchet søskendedonor og forbehandling med fludarabin, melphalan, anti-thymocytglobulin eller Campath 1H og efterbehandling med Cyclosporin A, mycophenolatmofetil og intravenøst ​​immunglobulin (IVIG)
Procedure: Stamcelletransplantation
IV på dag 0
Andre navne:
  • hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Medicin: Fludarabin
30mg/m^2 IV Dag -7 til og med Dag -3
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Melphalan
140 mg/m^2 IV Dag -1
Andre navne:
  • Alkeran
Medicin: Anti-thymocyt globulin (ATG)
30 mg/kg IV Dag -5 til og med Dag -1
Andre navne:
  • ATGAM
Medicin: Campath 1H
0,2 mg/kg IV X 5 dage (bruges som et alternativ til anti-thymocytglobulin (ATG), hvis ikke kan tolerere ATG) Dag -10 til og med dag -6
Andre navne:
  • Alemtuzumab
Medicin: Cyclosporin A
2,5 mg/kg IV hver 12. time (voksne) eller hver 8. time (børn 200 mg/L Dag -3 indtil Dag +180, hvor, hvis ingen GVHD, dosis nedtrappes 10 % om ugen begyndende på dag 181
Medicin: Mycophenolatmofetil
15 mg/kg IV eller oralt bidt og seponeret på dag +45, medmindre GVHD er til stede
Andre navne:
  • CellCept
Medicin: Intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG)
500 mg/kg IV ugentlig begyndende på dag +7 til dag +100
Aktiv komparator: Arm 2 - Matchet ikke-relateret donor
Stamcelletransplantation: HLA fænotypisk matchet ikke-relateret perifer blodstamcelle (PBSC) donor og forbehandling med fludarabin, melphalan, anti-thymocyt globulin eller Campath 1H og efterbehandling med Cyclosporin A, mycophenolat mofetil og intravenøst ​​immunglobulin (IVIG)
Procedure: Stamcelletransplantation
IV på dag 0
Andre navne:
  • hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Medicin: Fludarabin
30mg/m^2 IV Dag -7 til og med Dag -3
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Melphalan
140 mg/m^2 IV Dag -1
Andre navne:
  • Alkeran
Medicin: Anti-thymocyt globulin (ATG)
30 mg/kg IV Dag -5 til og med Dag -1
Andre navne:
  • ATGAM
Medicin: Campath 1H
0,2 mg/kg IV X 5 dage (bruges som et alternativ til anti-thymocytglobulin (ATG), hvis ikke kan tolerere ATG) Dag -10 til og med dag -6
Andre navne:
  • Alemtuzumab
Medicin: Cyclosporin A
2,5 mg/kg IV hver 12. time (voksne) eller hver 8. time (børn 200 mg/L Dag -3 indtil Dag +180, hvor, hvis ingen GVHD, dosis nedtrappes 10 % om ugen begyndende på dag 181
Medicin: Mycophenolatmofetil
15 mg/kg IV eller oralt bidt og seponeret på dag +45, medmindre GVHD er til stede
Andre navne:
  • CellCept
Medicin: Intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG)
500 mg/kg IV ugentlig begyndende på dag +7 til dag +100
Aktiv komparator: Arm 3 - Mismatchede dobbelte ledningsdonorer
Stamcelletransplantation: to HLA 0-2-antigen mismatchede ikke-relaterede navlestrengsbloddonorer (dobbeltstreng) og forbehandling med fludarabin, melphalan, anti-thymocytglobulin eller Campath 1H og efterbehandling med Cyclosporin A, mycophenolatmofetil og intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) )
Procedure: Stamcelletransplantation
IV på dag 0
Andre navne:
  • hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Medicin: Fludarabin
30mg/m^2 IV Dag -7 til og med Dag -3
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Melphalan
140 mg/m^2 IV Dag -1
Andre navne:
  • Alkeran
Medicin: Anti-thymocyt globulin (ATG)
30 mg/kg IV Dag -5 til og med Dag -1
Andre navne:
  • ATGAM
Medicin: Campath 1H
0,2 mg/kg IV X 5 dage (bruges som et alternativ til anti-thymocytglobulin (ATG), hvis ikke kan tolerere ATG) Dag -10 til og med dag -6
Andre navne:
  • Alemtuzumab
Medicin: Cyclosporin A
2,5 mg/kg IV hver 12. time (voksne) eller hver 8. time (børn 200 mg/L Dag -3 indtil Dag +180, hvor, hvis ingen GVHD, dosis nedtrappes 10 % om ugen begyndende på dag 181
Medicin: Mycophenolatmofetil
15 mg/kg IV eller oralt bidt og seponeret på dag +45, medmindre GVHD er til stede
Andre navne:
  • CellCept
Medicin: Intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG)
500 mg/kg IV ugentlig begyndende på dag +7 til dag +100

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal emner med blandet kimærisme
Tidsramme: Dag 100
>10 % donorceller på dag 100
Dag 100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af donorkimerisme ved 100 dage
Tidsramme: Dag 100
Den procentdel af modtagerens knoglemarv og blodceller, der er af donoroprindelse.
Dag 100
Procentdel af donorkimerisme ved 180 dage
Tidsramme: Dag 180
Den procentdel af modtagerens knoglemarv og blodceller, der er af donoroprindelse.
Dag 180
Procentdel af donorkimerisme ved 365 dage
Tidsramme: Dag 365
Den procentdel af modtagerens knoglemarv og blodceller, der er af donoroprindelse.
Dag 365
Forekomst af grad 2-4 akut graft versus værtssygdom (aGVHD)
Tidsramme: Dag 100
Akut graft versus host sygdom (aGVHD) er en reaktion, der opstår inden for de første 100 dage efter transplantationen, hvor T-cellerne i donortransplantatet angriber modtagerens (værtens) hud, mave-tarmkanalen, lever og andre organer. Sværhedsgraden af ​​aGVHD er graderet på en skala fra 1 - 4, hvor det højeste tal repræsenterer den mest alvorlige sygdom.
Dag 100
Forekomst af grad 3-4 akut graft versus værtssygdom (aGVHD)
Tidsramme: Dag 100
Akut graft versus host sygdom (aGVHD) er en reaktion, der opstår inden for de første 100 dage efter transplantationen, hvor T-cellerne i donortransplantatet angriber modtagerens (værtens) hud, mave-tarmkanalen, lever og andre organer. Sværhedsgraden af ​​aGVHD er graderet på en skala fra 1 - 4, hvor det højeste tal repræsenterer den mest alvorlige sygdom.
Dag 100
Forekomst af kronisk graft versus værtssygdom (cGVHD)
Tidsramme: 6 måneder og 1 år
Kronisk graft versus host sygdom (cGVHD) er en reaktion, der typisk udvikler sig 3 til 6 måneder efter transplantationen, hvor T-cellerne i donortransplantatet angriber modtagerens (værtens) hud, mave-tarmkanalen, lever og andre organer.
6 måneder og 1 år
Antal forsøgspersoner i live efter 100 dage
Tidsramme: Dag 100
Dag 100
Antal forsøgspersoner i live på et år
Tidsramme: Dag 365
Dag 365
Sammenlign livskvalitet (QOL)
Tidsramme: Fortransplantation, 1 år, 2 år og 5 år
Fortransplantation, 1 år, 2 år og 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2002

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2005

Først opslået (Skøn)

15. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. december 2017

Sidst verificeret

1. december 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT2002-12
  • 0207M29448 (Anden identifikator: IRB, University of Minnesota)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immunologiske mangelsyndromer

Kliniske forsøg med Stamcelletransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner