Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Stamceltransplantatie voor immunologische of histiocytische aandoeningen

3 december 2017 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie voor patiënten met immunologische of histiocytaire aandoeningen met behulp van een niet-myeloablatief preparatief regime om stabiel gemengd chimerisme te bereiken

Deze studie test de klinische resultaten van een preparatief regime van fludarabine (FLU), anti-thymocytenglobuline (ATG)/of Campath en melfalan; gevolgd door hematopoëtische stamceltransplantatie en een posttransplantatieregime van ciclosporine A (CsA) bij patiënten met immunologische of histiocytische aandoeningen. De onderzoekers veronderstellen dat dit regime een positief effect zal hebben op de innesteling na transplantatie en de incidentie van graft-versus-host-ziekte (GVHD).

Patiënten worden biologisch gerandomiseerd in een van de 3 armen op basis van de beschikbaarheid van de donor: (a) humaan leukocytenantigeen (HLA) genotypisch gematchte broer of zus donor, (b) HLA fenotypisch gematchte niet-gerelateerde perifere bloedstamcel (PBSC) donor, (c) twee HLA 0-2 antigeen niet-overeenkomende niet-verwante navelstrengbloeddonoren (dubbele navelstreng).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Voorafgaand aan de transplantatie krijgen proefpersonen Melphalan, Fludarabine en Anti-Thymocyte Globuline (ATG) of Campath. Deze drie medicijnen worden aan proefpersonen gegeven om de nieuwe stamcellen te helpen groeien en groeien. Op de dag van transplantatie krijgen proefpersonen stamcellen getransfundeerd via een intraveneuze (IV) katheter.

Na stamceltransplantatie krijgen proefpersonen ciclosporine A (CsA) en mycofenolaatmofetil (MMF) om het risico op graft-versus-hostziekte te verminderen, de complicatie die optreedt wanneer de stamcellen van de donor tegen de patiënt reageren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Masonic Cancer Center University of Minnesota

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 35 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten met immunodeficiënties of histiocytische stoornissen in de leeftijd van 0-35 jaar met een aanvaardbare stamceldonor en ziektekenmerk gedefinieerd door het volgende:

  • Patiënten met histocytaire stoornissen (hemofagocytaire lymfohistiocytose van welke etiologie dan ook en refractaire Langerhans-celhistiocytose) die niet voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor een myeloablatieve transplantatieprocedure
  • Patiënten met immunodeficiëntiestoornissen bij wie de resterende immuunfunctie mogelijk geen volledig myeloablatief preparatief regime vereist of bij wie de patiënt niet in aanmerking komt voor het standaard myeloablatieve preparatieve regime (elke vorm van ernstige gecombineerde immunodeficiëntie [SCID] of andere immunodeficiëntie met T-celdefect)
  • Patiënten met immunodeficiëntiestoornissen die een slecht resultaat hebben gehad met myeloablatieve stamceltransplantaties (inclusief, maar niet beperkt tot, common variable immunodeficiency [CVID], Wiskott Aldrich-syndroom [WAS] indien > 5 jaar oud, ataxie telangiëctasie)
  • Patiënten met immunodeficiënties of histocytische aandoeningen die om welke reden dan ook een tweede stamceltransplantatie (SCT) nodig hebben

Uitsluitingscriteria:

  • Prestatiescore van Karnofsky of Lansky <70
  • Glomerulaire filtratiesnelheid (GFR)<30% voorspeld
  • Hartfunctie <50% normaal volgens echocardiogram
  • Serumcreatinine > 2x normaal voor leeftijd/gewicht
  • Zwangere of zogende vrouwtjes
  • Actieve ernstige infectie die geen adequate therapie heeft gehad vóór SCT. Elke patiënt met verworven immunodeficiëntiesyndroom (AIDS) of AIDS-gerelateerd complex (ARC) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) seropositiviteit

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Arm 1 - Gematchte broer of zus donor
Stamceltransplantatie: humaan leukocytenantigeen (HLA) genotypisch gematchte broer of zus donor en voorbehandeling met fludarabine, melfalan, anti-thymocytenglobuline of Campath 1H en nabehandeling met ciclosporine A, mycofenolaatmofetil en intraveneus immunoglobuline (IVIG)
Procedure: Stamceltransplantatie
IV op dag 0
Andere namen:
  • hematopoëtische stamceltransplantatie
Geneesmiddel: Fludarabine
30mg/m^2 IV Dag -7 tot Dag -3
Andere namen:
  • Fludara
Geneesmiddel: Melfalan
140 mg/m^2 IV Dag -1
Andere namen:
  • Alkeran
Geneesmiddel: Anti-thymocyten globuline (ATG)
30 mg/kg IV Dag -5 tot Dag -1
Andere namen:
  • ATGAM
Geneesmiddel: Campath 1H
0,2 mg/kg IV x 5 dagen (gebruikt als alternatief voor antithymocytenglobuline (ATG) als ATG niet wordt verdragen) Dag -10 tot en met dag -6
Andere namen:
  • Alemtuzumab
Geneesmiddel: Cyclosporine A
2,5 mg/kg i.v. elke 12 uur (volwassenen) of elke 8 uur (kinderen 200 mg/L Dag -3 tot Dag +180 wanneer, als er geen GVHD is, de dosis vanaf dag 181 met 10% per week wordt afgebouwd
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
15 mg/kg IV of oraal tweemaal daags en stopgezet op dag +45 tenzij GVHD aanwezig is
Andere namen:
  • CellCept
Geneesmiddel: Intraveneus immunoglobuline (IVIG)
500 mg/kg IV wekelijks beginnend op dag +7 tot dag +100
Actieve vergelijker: Arm 2 - Overeenkomende niet-verwante donor
Stamceltransplantatie: HLA fenotypische gematchte niet-gerelateerde perifere bloedstamceldonor (PBSC) en voorbehandeling met fludarabine, melfalan, anti-thymocytglobuline of Campath 1H en nabehandeling met ciclosporine A, mycofenolaatmofetil en intraveneus immunoglobuline (IVIG)
Procedure: Stamceltransplantatie
IV op dag 0
Andere namen:
  • hematopoëtische stamceltransplantatie
Geneesmiddel: Fludarabine
30mg/m^2 IV Dag -7 tot Dag -3
Andere namen:
  • Fludara
Geneesmiddel: Melfalan
140 mg/m^2 IV Dag -1
Andere namen:
  • Alkeran
Geneesmiddel: Anti-thymocyten globuline (ATG)
30 mg/kg IV Dag -5 tot Dag -1
Andere namen:
  • ATGAM
Geneesmiddel: Campath 1H
0,2 mg/kg IV x 5 dagen (gebruikt als alternatief voor antithymocytenglobuline (ATG) als ATG niet wordt verdragen) Dag -10 tot en met dag -6
Andere namen:
  • Alemtuzumab
Geneesmiddel: Cyclosporine A
2,5 mg/kg i.v. elke 12 uur (volwassenen) of elke 8 uur (kinderen 200 mg/L Dag -3 tot Dag +180 wanneer, als er geen GVHD is, de dosis vanaf dag 181 met 10% per week wordt afgebouwd
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
15 mg/kg IV of oraal tweemaal daags en stopgezet op dag +45 tenzij GVHD aanwezig is
Andere namen:
  • CellCept
Geneesmiddel: Intraveneus immunoglobuline (IVIG)
500 mg/kg IV wekelijks beginnend op dag +7 tot dag +100
Actieve vergelijker: Arm 3 - Niet-overeenkomende dubbele navelstrengdonoren
Stamceltransplantatie: twee niet-verwante navelstrengbloeddonoren met een niet-overeenkomende HLA 0-2-antigeen (dubbele streng) en voorbehandeling met fludarabine, melfalan, anti-thymocytglobuline of Campath 1H en nabehandeling met ciclosporine A, mycofenolaatmofetil en intraveneus immunoglobuline (IVIG )
Procedure: Stamceltransplantatie
IV op dag 0
Andere namen:
  • hematopoëtische stamceltransplantatie
Geneesmiddel: Fludarabine
30mg/m^2 IV Dag -7 tot Dag -3
Andere namen:
  • Fludara
Geneesmiddel: Melfalan
140 mg/m^2 IV Dag -1
Andere namen:
  • Alkeran
Geneesmiddel: Anti-thymocyten globuline (ATG)
30 mg/kg IV Dag -5 tot Dag -1
Andere namen:
  • ATGAM
Geneesmiddel: Campath 1H
0,2 mg/kg IV x 5 dagen (gebruikt als alternatief voor antithymocytenglobuline (ATG) als ATG niet wordt verdragen) Dag -10 tot en met dag -6
Andere namen:
  • Alemtuzumab
Geneesmiddel: Cyclosporine A
2,5 mg/kg i.v. elke 12 uur (volwassenen) of elke 8 uur (kinderen 200 mg/L Dag -3 tot Dag +180 wanneer, als er geen GVHD is, de dosis vanaf dag 181 met 10% per week wordt afgebouwd
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
15 mg/kg IV of oraal tweemaal daags en stopgezet op dag +45 tenzij GVHD aanwezig is
Andere namen:
  • CellCept
Geneesmiddel: Intraveneus immunoglobuline (IVIG)
500 mg/kg IV wekelijks beginnend op dag +7 tot dag +100

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met gemengd chimerisme
Tijdsspanne: Dag 100
>10% donorcellen op dag 100
Dag 100

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage donorchimerisme na 100 dagen
Tijdsspanne: Dag 100
Het percentage beenmerg en bloedcellen van de ontvanger dat van donoroorsprong is.
Dag 100
Percentage donorchimerisme na 180 dagen
Tijdsspanne: Dag 180
Het percentage beenmerg en bloedcellen van de ontvanger dat van donoroorsprong is.
Dag 180
Percentage donorchimerisme na 365 dagen
Tijdsspanne: Dag 365
Het percentage beenmerg en bloedcellen van de ontvanger dat van donoroorsprong is.
Dag 365
Incidentie van graad 2-4 acute graft-versus-hostziekte (aGVHD)
Tijdsspanne: Dag 100
Acute graft-versus-hostziekte (aGVHD) is een reactie die optreedt binnen de eerste 100 dagen na transplantatie waarbij de T-cellen van het donortransplantaat de huid, het maagdarmkanaal, de lever en andere organen van de ontvanger (gastheer) aanvallen. De ernst van aGVHD wordt beoordeeld op een schaal van 1 - 4 waarbij het hoogste getal de meest ernstige ziekte vertegenwoordigt.
Dag 100
Incidentie van graad 3-4 acute graft-versus-hostziekte (aGVHD)
Tijdsspanne: Dag 100
Acute graft-versus-hostziekte (aGVHD) is een reactie die optreedt binnen de eerste 100 dagen na transplantatie waarbij de T-cellen van het donortransplantaat de huid, het maagdarmkanaal, de lever en andere organen van de ontvanger (gastheer) aanvallen. De ernst van aGVHD wordt beoordeeld op een schaal van 1 - 4 waarbij het hoogste getal de meest ernstige ziekte vertegenwoordigt.
Dag 100
Incidentie van chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD)
Tijdsspanne: 6 maanden en 1 jaar
Chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD) is een reactie die doorgaans 3 tot 6 maanden na de transplantatie ontstaat, waarbij de T-cellen van het donortransplantaat de huid, het maagdarmkanaal, de lever en andere organen van de ontvanger (gastheer) aanvallen.
6 maanden en 1 jaar
Aantal proefpersonen in leven na 100 dagen
Tijdsspanne: Dag 100
Dag 100
Aantal proefpersonen dat na één jaar in leven is
Tijdsspanne: Dag 365
Dag 365
Vergelijk kwaliteit van leven (QOL)
Tijdsspanne: Pretransplantatie, 1 jaar, 2 jaar en 5 jaar
Pretransplantatie, 1 jaar, 2 jaar en 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2002

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 september 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 september 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

15 september 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 december 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 december 2017

Laatst geverifieerd

1 december 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MT2002-12
  • 0207M29448 (Andere identificatie: IRB, University of Minnesota)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Immunologische deficiëntie syndromen

Klinische onderzoeken op Stamceltransplantatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Russia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren