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면역학적 또는 조직구성 장애에 대한 줄기 세포 이식

2017년 12월 3일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

안정적인 혼합 키메라증을 달성하기 위해 비골수파괴 분취 요법을 사용하는 면역학적 또는 조직구 장애 환자를 위한 동종 조혈 줄기 세포 이식

이 연구는 플루다라빈(FLU), 항-흉선 세포 글로불린(ATG)/또는 Campath 및 멜팔란의 예비 요법의 임상 결과를 테스트합니다. 면역학적 또는 조직구성 장애가 있는 환자의 경우 조혈모세포 이식, 이식 후 사이클로스포린 A(CsA) 요법이 뒤따릅니다. 연구자들은 이 요법이 이식 후 생착과 이식편대숙주병(GVHD) 발생률에 긍정적인 영향을 미칠 것이라고 가정합니다.

환자는 기증자 이용 가능성에 따라 생물학적으로 3개 부문 중 하나로 무작위 배정됩니다. 0-2 항원 불일치 비혈연 제대혈 기증자(이중 코드).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이식 전에 피험자는 Melphalan, Fludarabine 및 Anti-Thymocyte Globulin(ATG) 또는 Campath를 받게 됩니다. 이 세 가지 약물은 새로운 줄기 세포가 흡수되고 성장하도록 돕기 위해 피험자에게 제공되고 있습니다. 이식 당일 피험자는 정맥(IV) 카테터를 통해 수혈된 줄기 세포를 받게 됩니다.

줄기세포 이식 후 피험자는 기증자의 줄기세포가 환자에게 반응할 때 발생하는 합병증인 이식편대숙주병의 위험을 줄이기 위해 사이클로스포린 A(CsA)와 마이코페놀레이트 모페틸(MMF)을 투여받습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

19

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • Masonic Cancer Center University of Minnesota

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

35년 이하 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

0-35세의 면역결핍 또는 조직구성 장애가 있고 허용 가능한 줄기 세포 기증자가 있고 다음에 의해 정의된 질병 특성이 있는 환자:

  • 골수절제 이식 절차에 대한 적격 기준을 충족하지 않는 조직구 장애(모든 병인의 혈구탐식성 림프조직구증 및 불응성 랑게르한스 세포 조직구증)가 있는 환자
  • 잔여 면역 기능이 완전한 골수 절제 준비 요법을 필요로 하지 않거나 환자가 표준 골수 절제 준비 요법(모든 형태의 중증 복합 면역결핍[SCID] 또는 T 세포 결함이 있는 기타 면역결핍)에 적합하지 않은 면역결핍 질환이 있는 환자
  • 골수 절제술 줄기 세포 이식으로 결과가 좋지 않은 면역결핍 질환이 있는 환자(5세 이상인 경우 공통 가변성 면역결핍[CVID], 위스콧 알드리치 증후군[WAS], 모세혈관확장성 운동실조증을 포함하되 이에 국한되지 않음)
  • 어떤 이유로든 2차 줄기세포 이식(SCT)이 필요한 면역결핍 또는 조직구성 장애가 있는 환자

제외 기준:

  • Karnofsky 또는 Lansky 성능 점수 <70
  • 사구체여과율(GFR) <30% 예측
  • 심초음파에서 심장 기능 <50% 정상
  • 혈청 크레아티닌 > 연령/체중에서 정상의 2배
  • 임신 또는 수유 중인 여성
  • SCT 전 적절한 치료 과정을 거치지 않은 심각한 활동성 감염. 후천성 면역결핍 증후군(AIDS) 또는 AIDS 관련 복합체(ARC) 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 혈청양성 반응을 보이는 모든 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 1군 - 일치하는 형제자매 기증자
줄기 세포 이식: 인간 백혈구 항원(HLA) 유전자형이 일치하는 형제 기증자 및 플루다라빈, 멜팔란, 항흉선세포 글로불린 또는 Campath 1H로 전처리 및 사이클로스포린 A, 마이코페놀레이트 모페틸 및 정맥 면역글로불린(IVIG)으로 후처리
절차: 줄기 세포 이식
0일째 IV
다른 이름들:
  • 조혈모세포이식
의약품: 플루다라빈
30mg/m^2 IV -7일부터 -3일까지
다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: 멜파란
140mg/m^2 IV -1일
다른 이름들:
  • 알케란
의약품: 항 흉선 세포 글로불린(ATG)
30mg/kg IV -5일부터 -1일까지
다른 이름들:
  • 아트감
의약품: 캠프패스 1H
0.2 mg/kg IV X 5일(ATG를 견딜 수 없는 경우 항흉선세포 글로불린(ATG)의 대안으로 사용) -10일부터 -6일
다른 이름들:
  • 알렘투주맙
의약품: 사이클로스포린 A
12시간마다(성인) 또는 8시간마다 2.5mg/kg IV(어린이 200mg/L -3일부터 +180일까지, GVHD가 없으면 181일부터 시작하여 주당 10%씩 용량을 줄입니다.
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
15 mg/kg IV 또는 구두 입찰 및 GVHD가 존재하지 않는 한 +45일에 중단
다른 이름들:
  • 셀셉트
의약품: 정맥 면역글로불린(IVIG)
+7일부터 +100일까지 매주 500mg/kg IV
활성 비교기: 2군 - 일치하는 비혈연 기증자
줄기 세포 이식: HLA 표현형 일치 비관련 말초 혈액 줄기 세포(PBSC) 기증자 및 플루다라빈, 멜팔란, 항-흉선 세포 글로불린 또는 Campath 1H로 전처리 및 사이클로스포린 A, 마이코페놀레이트 모페틸 및 정맥 면역글로불린(IVIG)으로 후처리
절차: 줄기 세포 이식
0일째 IV
다른 이름들:
  • 조혈모세포이식
의약품: 플루다라빈
30mg/m^2 IV -7일부터 -3일까지
다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: 멜파란
140mg/m^2 IV -1일
다른 이름들:
  • 알케란
의약품: 항 흉선 세포 글로불린(ATG)
30mg/kg IV -5일부터 -1일까지
다른 이름들:
  • 아트감
의약품: 캠프패스 1H
0.2 mg/kg IV X 5일(ATG를 견딜 수 없는 경우 항흉선세포 글로불린(ATG)의 대안으로 사용) -10일부터 -6일
다른 이름들:
  • 알렘투주맙
의약품: 사이클로스포린 A
12시간마다(성인) 또는 8시간마다 2.5mg/kg IV(어린이 200mg/L -3일부터 +180일까지, GVHD가 없으면 181일부터 시작하여 주당 10%씩 용량을 줄입니다.
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
15 mg/kg IV 또는 구두 입찰 및 GVHD가 존재하지 않는 한 +45일에 중단
다른 이름들:
  • 셀셉트
의약품: 정맥 면역글로불린(IVIG)
+7일부터 +100일까지 매주 500mg/kg IV
활성 비교기: 팔 3 - 일치하지 않는 이중 코드 기증자
줄기 세포 이식: 2개의 HLA 0-2 항원 불일치 비혈연 제대혈 기증자(이중 코드) 및 플루다라빈, 멜팔란, 항흉선세포 글로불린 또는 Campath 1H로 전처리 및 사이클로스포린 A, 마이코페놀레이트 모페틸 및 정맥 면역글로불린(IVIG)으로 후처리 )
절차: 줄기 세포 이식
0일째 IV
다른 이름들:
  • 조혈모세포이식
의약품: 플루다라빈
30mg/m^2 IV -7일부터 -3일까지
다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: 멜파란
140mg/m^2 IV -1일
다른 이름들:
  • 알케란
의약품: 항 흉선 세포 글로불린(ATG)
30mg/kg IV -5일부터 -1일까지
다른 이름들:
  • 아트감
의약품: 캠프패스 1H
0.2 mg/kg IV X 5일(ATG를 견딜 수 없는 경우 항흉선세포 글로불린(ATG)의 대안으로 사용) -10일부터 -6일
다른 이름들:
  • 알렘투주맙
의약품: 사이클로스포린 A
12시간마다(성인) 또는 8시간마다 2.5mg/kg IV(어린이 200mg/L -3일부터 +180일까지, GVHD가 없으면 181일부터 시작하여 주당 10%씩 용량을 줄입니다.
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
15 mg/kg IV 또는 구두 입찰 및 GVHD가 존재하지 않는 한 +45일에 중단
다른 이름들:
  • 셀셉트
의약품: 정맥 면역글로불린(IVIG)
+7일부터 +100일까지 매주 500mg/kg IV

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혼합 키메라 현상이 있는 피험자의 수
기간: 100일차
100일째 기증자 세포 >10%
100일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
100일째 공여자 키메라 현상의 백분율
기간: 100일차
기증자 기원인 수혜자 골수 및 혈액 세포의 백분율.
100일차
180일째 공여자 키메라 현상의 백분율
기간: 180일차
기증자 기원인 수혜자 골수 및 혈액 세포의 백분율.
180일차
365일 기증자 키메리즘의 백분율
기간: 365일
기증자 기원인 수혜자 골수 및 혈액 세포의 백분율.
365일
2-4등급 급성 이식편대숙주병(aGVHD)의 발생률
기간: 100일차
급성 이식편대숙주병(aGVHD)은 기증자 이식편의 T-세포가 수용자의 피부, 위장관, 간 및 기타 기관을 공격하는 이식 후 처음 100일 이내에 발생하는 반응입니다. aGVHD의 중증도는 1~4등급으로 등급이 매겨지며 가장 높은 숫자가 가장 심각한 질병을 나타냅니다.
100일차
3-4등급 급성 이식편대숙주병(aGVHD)의 발생률
기간: 100일차
급성 이식편대숙주병(aGVHD)은 기증자 이식편의 T-세포가 수용자의 피부, 위장관, 간 및 기타 기관을 공격하는 이식 후 처음 100일 이내에 발생하는 반응입니다. aGVHD의 중증도는 1~4등급으로 등급이 매겨지며 가장 높은 숫자가 가장 심각한 질병을 나타냅니다.
100일차
만성 이식편대숙주병(cGVHD)의 발생률
기간: 6개월 1년
만성 이식편대숙주병(cGVHD)은 일반적으로 기증자 이식편의 T-세포가 수용자의 피부, 위장관, 간 및 기타 기관을 공격하는 이식 후 3~6개월에 발생하는 반응입니다.
6개월 1년
100일 동안 생존한 피험자의 수
기간: 100일차
100일차
1년 생존 피험자 수
기간: 365일
365일
삶의 질(QOL) 비교
기간: 이식 전, 1년, 2년 및 5년
이식 전, 1년, 2년 및 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2002년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2005년 9월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2005년 9월 12일

처음 게시됨 (추정)

2005년 9월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 12월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 12월 3일

마지막으로 확인됨

2017년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MT2002-12
  • 0207M29448 (기타 식별자: IRB, University of Minnesota)

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  • Jerry Vockley, MD, PhD
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