Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kantasolujen siirto immunologisten tai histiosyyttisten häiriöiden varalta

sunnuntai 3. joulukuuta 2017 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto potilaille, joilla on immunologisia tai histiosyyttisiä häiriöitä käyttäen ei-myeloablatiivista valmistelevaa hoito-ohjelmaa stabiilin sekakimerismin saavuttamiseksi

Tämä tutkimus testaa fludarabiinin (FLU), anti-tymosyyttiglobuliinin (ATG)/tai Campathin ja melfalaanin valmistelevan hoito-ohjelman kliinisiä tuloksia; jota seuraa hematopoieettinen kantasolusiirto ja siirron jälkeinen syklosporiini A (CsA) -hoito potilailla, joilla on immunologisia tai histiosyyttisiä häiriöitä. Tutkijat olettavat, että tällä hoito-ohjelmalla on positiivinen vaikutus siirroksen jälkeiseen siirtoon ja graft versus-host-disease (GVHD) -tautiin.

Potilaat satunnaistetaan biologisesti johonkin kolmesta haarasta luovuttajan saatavuuden perusteella: (a) ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) genotyyppinen sisarusluovuttaja, (b) HLA-fenotyyppisopiva perifeerisen veren kantasolujen (PBSC) luovuttaja, (c) kaksi HLA:ta 0–2 antigeeniä ei täsmää toisiinsa liittyvistä napanuoraverenluovuttajista (kaksoisnuora).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ennen siirtoa koehenkilöt saavat melfalaania, fludarabiinia ja anti-tymosyyttiglobuliinia (ATG) tai kampaattia. Näitä kolmea lääkettä annetaan koehenkilöille auttamaan uusia kantasoluja ottamaan ja kasvamaan. Elinsiirtopäivänä koehenkilöt saavat kantasoluja, jotka siirretään suonensisäisen (IV) katetrin kautta.

Kantasolusiirron jälkeen koehenkilöille annetaan syklosporiini A:ta (CsA) ja mykofenolaattimofetiilia (MMF) siirrännäis-isäntä-sairauden riskin vähentämiseksi. Tämä on komplikaatio, joka ilmenee, kun luovuttajan kantasolut reagoivat potilasta vastaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Masonic Cancer Center University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 35 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

0–35-vuotiaat potilaat, joilla on immuunipuutos tai histiosyyttisiä häiriöitä ja joilla on hyväksyttävä kantasoluluovuttaja ja taudin ominaisuus, jonka määrittelevät seuraavat:

  • Potilaat, joilla on histosyyttisiä häiriöitä (hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi mistä tahansa syystä ja refraktaarinen Langerhansin solujen histiosytoosi), jotka eivät täytä kelpoisuusvaatimuksia myeloablatiiviseen siirtotoimenpiteeseen
  • Potilaat, joilla on immuunikatohäiriöitä, joiden immuunivasteen jäännöstoiminto ei välttämättä vaadi täysin myeloablatiivista preparatiivista hoito-ohjelmaa tai potilas ei kelpaa normaaliin myeloablatiiviseen preparatiiviseen hoito-ohjelmaan (mikä tahansa vakava yhdistetty immuunikato (SCID) tai muu immuunipuutos, johon liittyy T-soluvaurio)
  • Potilaat, joilla on immuunikatohäiriöitä, joilla on ollut huono tulos myeloablatiivisilla kantasolusiirroilla (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, yleinen muuttuva immuunipuutos [CVID], Wiskott Aldrichin oireyhtymä [WAS], jos yli 5-vuotias, ataksia telangiektasia)
  • Potilaat, joilla on immuunipuutos tai histosyyttisiä häiriöitä, jotka tarvitsevat toista kantasolusiirtoa (SCT) mistä tahansa syystä

Poissulkemiskriteerit:

  • Karnofskyn tai Lanskyn suorituskykypisteet <70
  • Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) <30 % ennustettu
  • Sydämen toiminta <50 % normaali kaikukardiogrammin mukaan
  • Seerumin kreatiniini > 2x normaali ikään/painoon nähden
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Aktiivinen vakava infektio, jolla ei ole ollut riittävää hoitojaksoa ennen SCT:tä. Potilaat, joilla on hankinnainen immuunikato-oireyhtymä (AIDS) tai AIDSiin liittyvä kompleksi (ARC) tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) seropositiivisuus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Käsivarsi 1 - Sopiva sisarusluovuttaja
Kantasolujen siirto: ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) genotyyppiin sopiva sisarusluovuttaja ja esihoito fludarabiinilla, melfalaanilla, anti-tymosyyttiglobuliinilla tai Campath 1H:lla ja jälkihoito syklosporiini A:lla, mykofenolaattimofetiililla ja suonensisäisellä immunoglobuliinilla (IVIG)
Menettely: Kantasolujen siirto
IV päivänä 0
Muut nimet:
  • hematopoieettinen kantasolusiirto
Lääke: Fludarabiini
30 mg/m^2 IV päivä -7 - päivä -3
Muut nimet:
  • Fludara
Lääke: Melphalan
140 mg/m^2 IV Päivä -1
Muut nimet:
  • Alkeran
Lääke: Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
30 mg/kg IV päivä -5 - päivä -1
Muut nimet:
  • ATGAM
Lääke: Camppath 1H
0,2 mg/kg IV x 5 päivää (käytetään vaihtoehtona anti-tymosyyttiglobuliinille (ATG), jos ei siedä ATG:tä) Päivä -10 - Päivä -6
Muut nimet:
  • Alemtutsumabi
Lääke: Syklosporiini A
2,5 mg/kg IV 12 tunnin välein (aikuiset) tai 8 tunnin välein (lapset 200 mg/l päivä -3 päivään +180, jolloin, jos GVHD:tä ei ole, annosta pienennetään 10 % viikossa päivästä 181 alkaen
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
15 mg/kg IV tai suun kautta kahdesti ja lopetetaan päivänä +45, ellei GVHD:tä ole läsnä
Muut nimet:
  • CellCept
Lääke: Laskimonsisäinen immunoglobuliini (IVIG)
500 mg/kg IV viikoittain alkaen päivästä +7 päivään +100 asti
Active Comparator: Käsivarsi 2 – Yhteensopiva riippumaton luovuttaja
Kantasolusiirto: HLA:n fenotyyppisesti yhteensopiva perifeerisen veren kantasolujen (PBSC) luovuttaja ja esihoito fludarabiinilla, melfalaanilla, anti-tymosyyttiglobuliinilla tai Campath 1H:lla ja jälkihoito syklosporiini A:lla, mykofenolaattimofetiililla ja suonensisäisellä immunoglobuliinilla (IV)
Menettely: Kantasolujen siirto
IV päivänä 0
Muut nimet:
  • hematopoieettinen kantasolusiirto
Lääke: Fludarabiini
30 mg/m^2 IV päivä -7 - päivä -3
Muut nimet:
  • Fludara
Lääke: Melphalan
140 mg/m^2 IV Päivä -1
Muut nimet:
  • Alkeran
Lääke: Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
30 mg/kg IV päivä -5 - päivä -1
Muut nimet:
  • ATGAM
Lääke: Camppath 1H
0,2 mg/kg IV x 5 päivää (käytetään vaihtoehtona anti-tymosyyttiglobuliinille (ATG), jos ei siedä ATG:tä) Päivä -10 - Päivä -6
Muut nimet:
  • Alemtutsumabi
Lääke: Syklosporiini A
2,5 mg/kg IV 12 tunnin välein (aikuiset) tai 8 tunnin välein (lapset 200 mg/l päivä -3 päivään +180, jolloin, jos GVHD:tä ei ole, annosta pienennetään 10 % viikossa päivästä 181 alkaen
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
15 mg/kg IV tai suun kautta kahdesti ja lopetetaan päivänä +45, ellei GVHD:tä ole läsnä
Muut nimet:
  • CellCept
Lääke: Laskimonsisäinen immunoglobuliini (IVIG)
500 mg/kg IV viikoittain alkaen päivästä +7 päivään +100 asti
Active Comparator: Varsi 3 – Yhteensopimattomat kaksoisnuoran luovuttajat
Kantasolujen siirto: kaksi HLA 0-2 -antigeeniä yhteensopimatonta napanuoraveren luovuttajaa (kaksoisnuora) ja esihoito fludarabiinilla, melfalaanilla, anti-tymosyyttiglobuliinilla tai Campath 1H:lla ja jälkihoito syklosporiini A:lla, mykofenolaattimofetiililla ja suonensisäisellä immunoglobuliinilla (IVIGoglobuliini) )
Menettely: Kantasolujen siirto
IV päivänä 0
Muut nimet:
  • hematopoieettinen kantasolusiirto
Lääke: Fludarabiini
30 mg/m^2 IV päivä -7 - päivä -3
Muut nimet:
  • Fludara
Lääke: Melphalan
140 mg/m^2 IV Päivä -1
Muut nimet:
  • Alkeran
Lääke: Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
30 mg/kg IV päivä -5 - päivä -1
Muut nimet:
  • ATGAM
Lääke: Camppath 1H
0,2 mg/kg IV x 5 päivää (käytetään vaihtoehtona anti-tymosyyttiglobuliinille (ATG), jos ei siedä ATG:tä) Päivä -10 - Päivä -6
Muut nimet:
  • Alemtutsumabi
Lääke: Syklosporiini A
2,5 mg/kg IV 12 tunnin välein (aikuiset) tai 8 tunnin välein (lapset 200 mg/l päivä -3 päivään +180, jolloin, jos GVHD:tä ei ole, annosta pienennetään 10 % viikossa päivästä 181 alkaen
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
15 mg/kg IV tai suun kautta kahdesti ja lopetetaan päivänä +45, ellei GVHD:tä ole läsnä
Muut nimet:
  • CellCept
Lääke: Laskimonsisäinen immunoglobuliini (IVIG)
500 mg/kg IV viikoittain alkaen päivästä +7 päivään +100 asti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sellaisten koehenkilöiden lukumäärä, joilla on sekalaista kimerismia
Aikaikkuna: Päivä 100
>10 % luovuttajasoluja 100. päivänä
Päivä 100

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luovuttajien kimerismin prosenttiosuus 100 päivän kohdalla
Aikaikkuna: Päivä 100
Prosenttiosuus vastaanottajan luuytimestä ja verisoluista, jotka ovat peräisin luovuttajalta.
Päivä 100
Luovuttajien kimerismin prosenttiosuus 180 päivän kohdalla
Aikaikkuna: Päivä 180
Prosenttiosuus vastaanottajan luuytimestä ja verisoluista, jotka ovat peräisin luovuttajalta.
Päivä 180
Luovuttajien kimerismin prosenttiosuus 365 päivän kohdalla
Aikaikkuna: Päivä 365
Prosenttiosuus vastaanottajan luuytimestä ja verisoluista, jotka ovat peräisin luovuttajalta.
Päivä 365
Asteiden 2–4 akuutin siirrännäis-isäntätaudin (aGVHD) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 100
Akuutti graft versus host -sairaus (aGVHD) on reaktio, joka esiintyy ensimmäisten 100 päivän aikana siirrosta, jossa luovuttajasiirteen T-solut hyökkäävät vastaanottajan (isännän) ihoa, ruoansulatuskanavaa, maksaa ja muita elimiä vastaan. AGVHD:n vaikeusaste luokitellaan asteikolla 1–4, jolloin suurin luku edustaa vakavinta sairautta.
Päivä 100
Asteiden 3–4 akuutin siirrännäis-isäntätaudin (aGVHD) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 100
Akuutti graft versus host -sairaus (aGVHD) on reaktio, joka esiintyy ensimmäisten 100 päivän aikana siirrosta, jossa luovuttajasiirteen T-solut hyökkäävät vastaanottajan (isännän) ihoa, ruoansulatuskanavaa, maksaa ja muita elimiä vastaan. AGVHD:n vaikeusaste luokitellaan asteikolla 1–4, jolloin suurin luku edustaa vakavinta sairautta.
Päivä 100
Kroonisen siirrännäis-isäntätaudin (cGVHD) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 1 vuosi
Krooninen siirrännäis- isäntäsairaus (cGVHD) on reaktio, joka kehittyy tyypillisesti 3–6 kuukauden kuluttua siirrosta, jossa luovuttajasiirteen T-solut hyökkäävät vastaanottajan (isännän) ihoa, ruoansulatuskanavaa, maksaa ja muita elimiä vastaan.
6 kuukautta ja 1 vuosi
Elossa olevien koehenkilöiden määrä 100 päivän kohdalla
Aikaikkuna: Päivä 100
Päivä 100
Elossa olevien koehenkilöiden määrä yhden vuoden aikana
Aikaikkuna: Päivä 365
Päivä 365
Vertaa elämänlaatua (QOL)
Aikaikkuna: Ennen siirtoa, 1 vuosi, 2 vuotta ja 5 vuotta
Ennen siirtoa, 1 vuosi, 2 vuotta ja 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. elokuuta 2002

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 15. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 28. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 3. joulukuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MT2002-12
  • 0207M29448 (Muu tunniste: IRB, University of Minnesota)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Immunologiset puutosoireyhtymät

Kliiniset tutkimukset Kantasolujen siirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa