Étude prospective de phase II sur la globuline antithymocyte de lapin (ATG, Thymoglobuline®, Genzyme) associée à la ciclosporine chez des patients atteints d'anémie aplasique acquise
24 février 2016 mis à jour par: King Faisal Specialist Hospital & Research Center
Évaluer la tolérance et l'efficacité de la globuline antithymocyte de lapin (ATG, Thymoglobuline®) associée à la ciclosporine (CSA) dans le traitement de première intention des patients atteints d'anémie aplasique acquise sévère (AAS) et des patients atteints d'anémie aplasique non sévère (AANS) et qui dépendent de la transfusion.
Comparer le taux de réponse de la combinaison d'ATG de lapin (Thymoglobuline® et CSA de cette étude pilote avec le taux de réponse observé dans une série de patients AA appariés ; traités après 1994 avec la combinaison d'ATG de cheval (Lymphoglobuline®) et CSA ; obtenu de la base de données EBMT (étude comparative).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
35
Phase
- Phase 2
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 78 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Pour définir l'anémie aplasique, il doit y avoir au moins deux des éléments suivants : (1) hémoglobine < 10 g/dl ; (2) numération plaquettaire < 50 x 109/l ; (3) nombre de neutrophiles < 1,5 x 109/l et moelle osseuse hypocellulaire à la biopsie de la moelle osseuse
- Délai entre le diagnostic et l'inscription à l'étude ≤ 6 mois
- Aucun traitement préalable à l'exception des facteurs de croissance hématopoïétiques administrés pendant 4 semaines maximum et des androgènes.
- Âge ≥ 16 ans (≥ 18 ans en Allemagne conformément à la loi allemande), sans limite d'âge supérieure.
Critère d'exclusion:
- Admissibilité à une greffe de donneur de fratrie compatible HLA pour les patients SAA
- Traitement antérieur avec ATG ou CSA
- Facteurs de croissance hématopoïétiques plus de 4 semaines avant l'inscription à l'étude
- Diagnostic de l'anémie de Fanconi, de la dyskératose congénitale ou du syndrome d'insuffisance médullaire congénitale
- Preuve de maladie myélodysplasique
- Hémoglobinurie paroxystique nocturne avec signes d'hémolyse importante, antécédents de thrombose associée à l'HPN ou clone d'HPN > 50 % par cytométrie en flux
- Diagnostic ou antécédents de carcinome (sauf local cervical, basocellulaire, épidermoïde ou mélanome)
- Le sujet est enceinte (par ex. test HCG positif) ou allaite
- Infection grave non maîtrisée ou fièvre inexpliquée > 38oC
- - Sujets atteints de maladies hépatiques, rénales, cardiaques, métaboliques ou d'autres maladies concomitantes d'une gravité telle que l'espérance de vie est inférieure à 3 mois
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Bras de traitement
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Réponse
Délai: 2 années
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Le critère de jugement principal est la réponse à 6 mois après le traitement ATG
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2 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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La survie globale
Délai: 2 années
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Les variables de résultat secondaires incluent la survie globale et la survie sans échec à 2 ans après le traitement ATG
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2 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ahmed Al Zahrani, MD, King Faisal Specialist Hospital & Research Center
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 2008
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2013
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juillet 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 janvier 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 février 2012
Première publication (Estimation)
10 février 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
25 février 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 février 2016
Dernière vérification
1 février 2012
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2081-005
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