Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Prospectieve fase II-studie van konijnen-antithymocytglobuline (ATG, Thymoglobuline®, Genzyme) met ciclosporine voor patiënten met verworven aplastische anemie

24 februari 2016 bijgewerkt door: King Faisal Specialist Hospital & Research Center
Om de verdraagbaarheid en werkzaamheid van konijnen-antithymocytglobuline (ATG, Thymoglobuline®) met ciclosporine (CSA) te beoordelen bij de eerstelijnsbehandeling van patiënten met verworven ernstige aplastische anemie (SAA) en patiënten met niet-ernstige aplastische anemie (NSAA) en die zijn transfusieafhankelijk. Om het responspercentage van de combinatie van konijnen-ATG (Thymoglobuline® en CSA uit deze pilotstudie te vergelijken met het responspercentage dat is waargenomen bij een reeks gematchte AA-patiënten; na 1994 behandeld met de combinatie van paarden-ATG (Lymphoglobuline®) en CSA; verkregen uit de EBMT-database (vergelijkend onderzoek).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

35

Fase

  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 78 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Om aplastische anemie te definiëren, moeten er ten minste twee van de volgende zijn: (1) hemoglobine < 10g/dl; (2) aantal bloedplaatjes < 50 x 109/l; (3) aantal neutrofielen < 1,5 x 109/l, en een hypocellulair beenmerg op beenmergbiopsie
  2. Tijd van diagnose tot onderzoeksregistratie ≤ 6 mnd
  3. Geen voorafgaande behandeling behalve hemopoëtische groeifactoren die niet langer dan 4 weken worden gegeven, en androgenen.
  4. Leeftijd ≥ 16 jaar (≥ 18 jaar in Duitsland in overeenstemming met de Duitse wet), zonder maximale leeftijdsgrens.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiktheid voor een HLA-gematchte broer of zus donortransplantatie voor SAA-patiënten
  2. Voorafgaande therapie met ATG of CSA
  3. Hematopoëtische groeifactoren meer dan 4 weken vóór inschrijving voor het onderzoek
  4. Diagnose van Fanconi-anemie, dyskeratosis congenita of congenitaal beenmergfalensyndroom
  5. Bewijs van myelodysplastische ziekte
  6. Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie met bewijs van significante hemolyse, voorgeschiedenis van PNH-geassocieerde trombose of een PNH-kloon > 50% volgens flowcytometrie
  7. Diagnose of voorgeschiedenis van carcinoom (behalve lokaal cervicaal, basaalcelcarcinoom, plaveiselcelcarcinoom of melanoom)
  8. Onderwerp is zwanger (bijv. positieve HCG-test) of borstvoeding geeft
  9. Ernstige ongecontroleerde infectie of onverklaarbare koorts > 38oC
  10. Proefpersonen die lever-, nier-, hart-, stofwisselings- of andere gelijktijdige ziekten hebben die zo ernstig zijn dat de levensverwachting minder dan 3 maanden is

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsarm
  1. Konijn ATG, Thymoglobuline (Genzyme) 1,5 injectieflacons/10 kg (3,75 mg/kg) dagelijks gedurende 5 dagen gegeven als intraveneuze infusie gedurende 12-18 uur.
  2. Ciclosporine (CSA) 5 mg/kg/dag oraal vanaf dag +1 gedurende minimaal 6 maanden, met latere afbouw volgens de individuele respons van de patiënt. Streef ernaar om CSA-dalspiegels in volbloed tussen 150 en 250 ng/ml te houden.
Geneesmiddel: Konijn ATG, Thymoglobuline (Genzyme)
  1. Konijn ATG, Thymoglobuline® (Genzyme) 1,5 injectieflacons/10 kg (3,75 mg/kg) dagelijks gedurende 5 dagen gegeven als intraveneuze infusie gedurende 12-18 uur.
  2. Ciclosporine (CSA) 5 mg/kg/dag oraal vanaf dag +1 gedurende minimaal 6 maanden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Antwoord
Tijdsspanne: 2 jaar
De primaire uitkomstmaat is respons 6 maanden na ATG-behandeling
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar
Secundaire uitkomstvariabelen omvatten totale overleving en faalvrije overleving 2 jaar na ATG-behandeling
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

King Faisal Specialist Hospital & Research Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ahmed Al Zahrani, MD, King Faisal Specialist Hospital & Research Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 januari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 februari 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

10 februari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 februari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 februari 2016

Laatst geverifieerd

1 februari 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2081-005

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Verworven aplastische anemie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Kingdom

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren