Estudio prospectivo de fase II de globulina antitimocítica de conejo (ATG, Thymoglobuline®, Genzyme) con ciclosporina para pacientes con anemia aplásica adquirida

Criterios de inclusión:

1. Para definir la anemia aplásica debe haber al menos dos de los siguientes: (1) hemoglobina < 10 g/dl; (2) recuento de plaquetas < 50 x 109/l; (3) recuento de neutrófilos < 1,5 x 109/l y médula ósea hipocelular en la biopsia de médula ósea
2. Tiempo desde el diagnóstico hasta el registro del estudio ≤ 6 meses
3. Sin tratamiento previo salvo factores de crecimiento hemopoyéticos durante no más de 4 semanas y andrógenos.
4. Edad ≥ 16 años (≥ 18 años en Alemania de acuerdo con la ley alemana), sin límite de edad superior.

Criterio de exclusión:

1. Elegibilidad para un trasplante de donante hermano compatible con HLA para pacientes con SAA
2. Terapia previa con ATG o CSA
3. Factores de crecimiento hematopoyético más de 4 semanas antes de la inscripción en el estudio
4. Diagnóstico de anemia de Fanconi, disqueratosis congénita o síndrome de insuficiencia medular congénita
5. Evidencia de enfermedad mielodisplásica
6. Hemoglobinuria paroxística nocturna con evidencia de hemólisis significativa, antecedentes de trombosis asociada a HPN o un clon de HPN > 50 % por citometría de flujo
7. Diagnóstico o antecedentes de carcinoma (excepto cuello uterino local, basocelular, de células escamosas o melanoma)
8. El sujeto está embarazada (p. ej. prueba HCG positiva) o está amamantando
9. Infección grave no controlada o fiebre inexplicable > 38oC
10. Sujetos que tienen enfermedades hepáticas, renales, cardíacas, metabólicas u otras enfermedades concurrentes de tal gravedad que la esperanza de vida es inferior a 3 meses.