Studio prospettico di fase II sulla globulina antitimocitica di coniglio (ATG, Thymoglobuline®, Genzyme) con ciclosporina per pazienti con anemia aplastica acquisita

Criterio di inclusione:

1. Per definire l'anemia aplastica ci devono essere almeno due dei seguenti: (1) emoglobina < 10 g/dl; (2) conta piastrinica < 50 x 109/l; (3) conta dei neutrofili < 1,5 x 109/l e midollo osseo ipocellulare alla biopsia del midollo osseo
2. Tempo dalla diagnosi alla registrazione dello studio ≤ 6 mesi
3. Nessun trattamento precedente ad eccezione dei fattori di crescita emopoietici somministrati per non più di 4 settimane e androgeni.
4. Età ≥ 16 anni (≥ 18 anni in Germania secondo la legge tedesca), senza limite massimo di età.

Criteri di esclusione:

1. Idoneità per un trapianto da donatore di fratelli compatibili con HLA per i pazienti con SAA
2. Precedente terapia con ATG o CSA
3. Fattori di crescita emopoietici più di 4 settimane prima dell'arruolamento nello studio
4. Diagnosi di anemia di Fanconi, discheratosi congenita o sindrome da insufficienza midollare congenita
5. Evidenza di malattia mielodisplastica
6. Emoglobinuria parossistica notturna con evidenza di emolisi significativa, storia di trombosi associata a EPN o clone EPN > 50% mediante citometria a flusso
7. Diagnosi o storia precedente di carcinoma (eccetto cervicale locale, cellule basali, cellule squamose o melanoma)
8. Il soggetto è incinta (ad es. test HCG positivo) o sta allattando
9. Infezione grave non controllata o febbre inspiegabile > 38°C
10. Soggetti che hanno malattie epatiche, renali cardiache, metaboliche o altre malattie concomitanti di gravità tale che l'aspettativa di vita è inferiore a 3 mesi