Prospektive Phase-II-Studie mit Kaninchen-Antithymozyten-Globulin (ATG, Thymoglobulin®, Genzyme) mit Ciclosporin für Patienten mit erworbener aplastischer Anämie

Einschlusskriterien:

1. Um eine aplastische Anämie zu definieren, müssen mindestens zwei der folgenden Punkte vorliegen: (1) Hämoglobin < 10 g/dl; (2) Thrombozytenzahl < 50 x 109/l; (3) Neutrophilenzahl < 1,5 x 109/l und ein hypozelluläres Knochenmark bei der Knochenmarkbiopsie
2. Zeit von der Diagnose bis zur Studienregistrierung ≤ 6 Monate
3. Keine vorherige Behandlung, außer hämopoetische Wachstumsfaktoren, die nicht länger als 4 Wochen verabreicht wurden, und Androgene.
4. Alter ≥ 16 Jahre (≥ 18 Jahre in Deutschland nach deutschem Recht), ohne Altersobergrenze.

Ausschlusskriterien:

1. Berechtigung für eine HLA-angepasste Geschwisterspendertransplantation für SAA-Patienten
2. Vorherige Therapie mit ATG oder CSA
3. Hämatopoetische Wachstumsfaktoren mehr als 4 Wochen vor Studieneinschluss
4. Diagnose von Fanconi-Anämie, Dyskeratosis congenita oder angeborenem Knochenmarkinsuffizienzsyndrom
5. Nachweis einer myelodysplastischen Erkrankung
6. Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie mit Anzeichen einer signifikanten Hämolyse, Vorgeschichte einer PNH-assoziierten Thrombose oder ein PNH-Klon > 50 % laut Durchflusszytometrie
7. Diagnose oder Vorgeschichte eines Karzinoms (außer lokales Zervix-, Basalzell-, Plattenepithelkarzinom oder Melanom)
8. Das Subjekt ist schwanger (z. positiver HCG-Test) oder stillt
9. Schwere unkontrollierte Infektion oder unerklärliches Fieber > 38 °C
10. Patienten mit Leber-, Nieren-, Herz-, Stoffwechsel- oder anderen gleichzeitig auftretenden Erkrankungen mit einer solchen Schwere, dass die Lebenserwartung weniger als 3 Monate beträgt