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Essai clinique pour évaluer la thérapie par cellules souches de la moelle osseuse pour la PSP, une forme rare de parkinsonisme

31 mars 2013 mis à jour par: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Thérapie par cellules souches mésenchymateuses autologues dans la paralysie supranucléaire progressive : un essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé

Il existe des preuves suggérant que les cellules souches prélevées dans la moelle osseuse et transplantées dans le cerveau peuvent être efficaces pour ralentir la progression du parkinsonisme. Les cellules souches mésenchymateuses sont capables de produire des facteurs de croissance qui apportent un soutien aux cellules nerveuses malades.

Dans cette étude, des cellules souches mésenchymateuses seront récoltées à partir de la moelle osseuse, cultivées dans un tube à essai afin qu'elles se multiplient puis infusées dans les artères qui irriguent le cerveau chez 20 patients souffrant d'une forme rare de parkinsonisme, la paralysie supranucléaire progressive. Chaque patient subira deux perfusions, une avec les cellules souches et une sans, à 6 mois d'intervalle. La séquence des deux perfusions sera attribuée au hasard ; les patients et les évaluateurs ne connaîtront pas la séquence (double aveugle). Les patients seront suivis jusqu'à 1 an après la dernière perfusion, avec des évaluations régulières pour évaluer la sécurité, l'efficacité sur les fonctions motrices et cognitives et les effets sur le cerveau par des techniques de neuroimagerie.

L'étude comporte une phase préliminaire avec 5 patients recevant tous une thérapie par cellules souches seule, conçue pour évaluer la sécurité

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

25

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Milano, Italie, 20126
        • Recrutement
        • ICP Parkinson Institute
        • Chercheur principal:
          • Gianni Pezzoli, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Margherita Canesi, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

38 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

diagnostic de « paralysie supranucléaire progressive probable - sous-type de la maladie de Richardson » selon les critères de diagnostic actuels (Litvan et al. 1996 et 2003)

  • âge au début au moins 40 ans;
  • durée de la maladie 12 mois à 8 ans ;
  • ophtalmoplégie supranucléaire;
  • instabilité posturale ou chutes dans les 3 ans suivant le début de la maladie
  • IRM positif pour les critères PSP (Quattrone et al, 2008)
  • Traitement pharmacologique stable pendant au moins 90 jours
  • Absence de réponse à la lévodopa chronique (au moins 12 mois de traitement).
  • Capable de se tenir debout sans assistance pendant au moins 30 secondes
  • Consentement éclairé écrit (y compris l'enregistrement vidéo)

Critère d'exclusion:

  • la maladie de Parkinson idiopathique ;
  • Ataxie cérébelleuse
  • Dysfonctionnement autonome symptomatique
  • Preuve de toute autre maladie neurologique pouvant expliquer les signes ;
  • Antécédents d'AVC répétés avec progression progressive des caractéristiques parkinsoniennes ;
  • Antécédents d'AVC majeur ;
  • Tout antécédent de traumatisme crânien grave ou répété ;
  • Une histoire d'encéphalite;
  • Des antécédents d'utilisation de neuroleptiques pendant une période prolongée ou au cours des 6 derniers mois ;
  • Parkinsonisme lié à la drogue de rue ;
  • Autre maladie neurologique importante au scanner/IRM ;
  • Crises oculogyres ;
  • Signes majeurs de dégénérescence corticobasale ;
  • Signes de la maladie à corps de Lewy ;
  • Autre maladie potentiellement mortelle susceptible d'interférer avec le principal critère de jugement ;
  • Toute anomalie de laboratoire cliniquement significative, à l'exception du cholestérol, des triglycérides et du glucose ;
  • Insuffisance rénale (créatinine sérique supérieure à 300 mM/l) ;
  • Élévation des transaminases supérieure à deux fois la limite supérieure de la normale ;
  • Tout trouble concomitant associé à une altération de la fonction de la moelle osseuse
  • Tout trouble concomitant nécessitant un traitement chronique avec des immunosuppresseurs, des agents anti-inflammatoires et/ou des facteurs de croissance
  • démence (MMSE < 24 selon Folstein 1975 ou défini selon les critères DSM-IV TR)
  • tout autre trouble pouvant interférer avec l'évaluation du traitement ou rendant la perfusion intra-artérielle déconseillée
  • toute autre caractéristique qui, selon l'investigateur, pourrait réduire le respect des procédures protocolaires ou empêcher un accès rapide en cas d'urgence ;
  • femmes en âge de procréer
  • participation à un autre essai clinique avec traitement expérimental au cours des 30 derniers jours
  • IRM cérébrale preuve d'anomalies vasculaires graves, de lésions occupant de l'espace ou d'hydrocéphalie à pression normale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: thérapie immédiate par cellules souches
les patients subiront une intervention active, c'est-à-dire qu'ils recevront immédiatement une thérapie par cellules souches. Après 6 mois, ils subiront une procédure fictive.
Biologique: thérapie par cellules souches
La moelle osseuse sera prélevée de la crête iliaque sous anesthésie locale. Les cellules souches mésenchymateuses (CSM) seront isolées et cultivées in vitro. Les patients seront cathétérisés et les CSM seront ensuite administrés par voie intra-artérielle via l'artère carotide interne et l'artère vertébrale de plus gros calibre, en injectant manuellement de petits bolus à travers un microcathéter.
Comparateur factice: thérapie retardée par cellules souches
les patients affectés à une thérapie différée par cellules souches subiront une procédure fictive (incannulation de la veine fémorale et perfusion de solution saline). Ils recevront une thérapie par cellules souches après 6 mois
Biologique: thérapie par cellules souches
La moelle osseuse sera prélevée de la crête iliaque sous anesthésie locale. Les cellules souches mésenchymateuses (CSM) seront isolées et cultivées in vitro. Les patients seront cathétérisés et les CSM seront ensuite administrés par voie intra-artérielle via l'artère carotide interne et l'artère vertébrale de plus gros calibre, en injectant manuellement de petits bolus à travers un microcathéter.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
incidence des événements indésirables
Délai: un ans
incidence des événements indésirables recueillis par la surveillance clinique et la réalisation de tests de laboratoire de routine
un ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
changements dans les images cérébrales
Délai: un ans
changement par rapport à la ligne de base de la densité striatale des transporteurs de la dopamine dans les images cérébrales SPECT et du flux cérébral régional normalisé / métabolisme du glucose dans la matière grise dans les images cérébrales TEP après un an
un ans

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
changements dans la fonction motrice
Délai: un ans
changements par rapport à la ligne de base des scores UPDRS totaux et moteurs, stadification Hoehn & Yahr, score SEADL, CGI et analyse multifactorielle des mouvements
un ans
changements dans les fonctions cognitives
Délai: un ans
changements par rapport à la ligne de base du score MMSE et d'une série de mesures neuropsychologiques (compréhension verbale, organisation perceptive, mémoire immédiate, mémoire retardée, reconnaissance de la liste de mots, attention/concentration du langage, capacité visuospatiale, vitesse de traitement, fonction exécutive)
un ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Rosaria Giordano, MD, IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2012

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2014

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mars 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 mars 2013

Première publication (Estimation)

4 avril 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

4 avril 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 mars 2013

Dernière vérification

1 mars 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 032011
  • 2011-004051-39 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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