Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálat a PSP csontvelő-őssejt-terápiájának értékelésére, a Parkinsonizmus ritka formájára

2013. március 31. frissítette: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Autológ mezenchimális őssejtterápia progresszív szupranukleáris bénulásban: randomizált, kettős vak, kontrollált klinikai vizsgálat

Bizonyítékok vannak arra vonatkozóan, hogy a csontvelőből kinyert és az agyba transzplantált őssejtek hatékonyan lassíthatják a parkinsonizmus progresszióját. A mezenchimális őssejtek képesek olyan növekedési faktorokat termelni, amelyek támogatják a beteg idegsejteket.

Ebben a vizsgálatban a mesenchymális őssejteket a csontvelőből gyűjtik ki, kémcsőben tenyésztik, hogy megszaporodjanak, majd infundáljuk az agyat vérrel ellátó artériákba 20 olyan betegnél, akik a parkinsonizmus ritka formájában, a progresszív szupranukleáris bénulásban szenvednek. Minden beteg két infúzión esik át, egyet őssejtekkel és egyet anélkül, 6 hónapos időközönként. A két infúzió sorrendje véletlenszerűen lesz kijelölve; a betegek és az értékelők nem ismerik a sorrendet (kettős vak). A betegeket az utolsó infúziót követően legfeljebb 1 évig nyomon követik, és rendszeres értékeléseket végeznek a biztonságosság, a motoros és kognitív funkciókra gyakorolt ​​hatás, valamint az agyra gyakorolt ​​hatások neuroimaging technikák segítségével.

A vizsgálatnak van egy előzetes szakasza, amelyben 5 beteg mindegyike csak őssejtterápiában részesült, és a biztonság értékelését szolgálja

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

25

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
      • Milano, Olaszország, 20126
        • Toborzás
        • ICP Parkinson Institute
        • Kutatásvezető:
          • Gianni Pezzoli, MD
        • Alkutató:
          • Margherita Canesi, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

38 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

a „valószínű progresszív szupranukleáris bénulás – Richardson-kór altípus” diagnózisa a jelenlegi diagnosztikai kritériumok szerint (Litvan et al. 1996 és 2003)

  • életkor kezdetekor legalább 40 év;
  • a betegség időtartama 12 hónaptól 8 évig;
  • supranukleáris ophthalmoplegia;
  • testtartási instabilitás, vagy a betegség kezdetétől számított 3 éven belül esik
  • pozitív MRI a PSP kritériumaira (Quattrone et al, 2008)
  • Stabil gyógyszeres kezelés legalább 90 napig
  • A krónikus levodopára adott válasz hiánya (legalább 12 hónapos kezelés).
  • Képes egyenes testtartásban állni segítség nélkül legalább 30 másodpercig
  • írásos beleegyezés (beleértve a videofelvételt is)

Kizárási kritériumok:

  • idiopátiás Parkinson-kór;
  • Cerebelláris ataxia
  • Tünetekkel járó autonóm diszfunkció
  • Bármilyen más neurológiai betegség bizonyítéka, amely magyarázatot adhat a jelekre;
  • A Parkinson-kóros jellemzők fokozatos progressziójával járó ismételt stroke anamnézisében;
  • Major stroke története;
  • Bármilyen súlyos vagy ismétlődő fejsérülés anamnézisében;
  • Az encephalitis története;
  • Az anamnézisben huzamosabb ideig vagy az elmúlt 6 hónapon belüli neuroleptikum-használat;
  • Utcai kábítószerrel kapcsolatos parkinsonizmus;
  • Jelentős egyéb neurológiai betegség CT-vizsgálaton/MRI-n;
  • Szemészeti válságok;
  • A corticobasalis degeneráció főbb jelei;
  • Lewy-test-betegség jelei;
  • Egyéb életveszélyes betegség, amely valószínűleg befolyásolja a fő kimeneti mérőszámot;
  • Bármilyen klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés, a koleszterin, trigliceridek és glükóz kivételével;
  • veseelégtelenség (szérum kreatinin több mint 300 mM/l);
  • A transzaminázszint emelkedése a normálérték felső határának több mint kétszerese;
  • Bármilyen kísérő rendellenesség, amely a csontvelő-funkció károsodásához kapcsolódik
  • Bármilyen kísérő rendellenesség, amely krónikus kezelést igényel immunszuppresszorokkal, gyulladásgátló szerekkel és/vagy növekedési faktorokkal
  • demencia (MMSE < 24 a Folstein 1975 szerint vagy a DSM-IV TR kritériumai szerint meghatározva)
  • bármely más olyan rendellenesség, amely megzavarhatja a kezelés értékelését, vagy amely az intraartériás infúziót nem javasolja
  • minden egyéb olyan jellemző, amely a vizsgáló szerint csökkentheti a protokolleljárások betartását, vagy vészhelyzet esetén megakadályozhatja a gyors hozzáférést;
  • szülőképes korú nők
  • egy másik klinikai vizsgálatban való részvétel kísérleti kezeléssel az elmúlt 30 napban
  • agyi MRI bizonyíték súlyos érrendszeri rendellenességekre, térfoglaló elváltozásokra vagy normál nyomású hydrocephalusra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: azonnali őssejtterápia
a betegek aktív beavatkozáson esnek át, azaz azonnal őssejtterápiát kapnak. 6 hónap elteltével színlelt eljáráson esnek át.
Biológiai: őssejtterápia
A csontvelőt a csípőtarajból helyi érzéstelenítésben veszik. A mezenchimális őssejteket (MSC) izoláljuk és in vitro tenyésztjük. A betegeket katéterezzük, majd az MSC-ket intraartériás úton, a belső nyaki artérián és a legnagyobb kaliberű vertebralis artérián keresztül, kis bólusokat manuálisan injektálva mikrokatéteren keresztül.
Sham Comparator: késleltetett őssejtterápia
a késleltetett őssejtterápiában részesülő betegek színlelt eljáráson (combvéna inkanülálása és sóoldat infúziója) esnek át. 6 hónap után kapnak őssejtterápiát
Biológiai: őssejtterápia
A csontvelőt a csípőtarajból helyi érzéstelenítésben veszik. A mezenchimális őssejteket (MSC) izoláljuk és in vitro tenyésztjük. A betegeket katéterezzük, majd az MSC-ket intraartériás úton, a belső nyaki artérián és a legnagyobb kaliberű vertebralis artérián keresztül, kis bólusokat manuálisan injektálva mikrokatéteren keresztül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: egy év
klinikai megfigyelés és rutin laboratóriumi vizsgálatok elvégzésével összegyűjtött nemkívánatos események előfordulása
egy év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
agyi képek változásai
Időkeret: egy év
a dopamin transzporterek striatális sűrűségének változása az alapvonalhoz képest SPECT agyi képeken és a normalizált regionális agyi áramlás / glükóz metabolizmus a szürkeállományban PET agyi képeken egy év után
egy év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
változások a motoros működésben
Időkeret: egy év
változások az alapvonalhoz képest a teljes és motoros UPDRS-pontszámokban, a Hoehn & Yahr-stádiumban, a SEADL-pontszámban, a CGI-ben és a többtényezős mozgáselemzésben
egy év
a kognitív funkciók változásai
Időkeret: egy év
változások a kiindulási értékhez képest az MMSE pontszámban és egy sor neuropszichológiai mérésben (verbális megértés, észlelési szerveződés, azonnali memória, késleltetett memória, szólista felismerés, nyelvi figyelem/koncentráció, vizuális térbeli képesség, feldolgozási sebesség, végrehajtó funkció)
egy év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Rosaria Giordano, MD, IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. december 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2014. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2014. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. március 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. március 31.

Első közzététel (Becslés)

2013. április 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. április 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. március 31.

Utolsó ellenőrzés

2013. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 032011
  • 2011-004051-39 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Progresszív szupranukleáris bénulás

Klinikai vizsgálatok a őssejtterápia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Croatia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel