Klinická studie k vyhodnocení terapie kmenovými buňkami kostní dřeně pro PSP, vzácnou formu parkinsonismu

Kritéria pro zařazení:

diagnóza „pravděpodobné progresivní supranukleární obrny – podtyp Richardsonovy choroby“ podle současných diagnostických kritérií (Litvan et al. 1996 a 2003)

• věk na počátku nejméně 40 let;
• trvání onemocnění 12 měsíců až 8 let;
• supranukleární oftalmoplegie;
• posturální nestabilita nebo spadne do 3 let od začátku onemocnění
• pozitivní MRI pro kritéria PSP (Quattrone et al, 2008)
• Stabilní farmakologická léčba po dobu minimálně 90 dnů
• Nedostatečná odpověď na chronickou levodopu (alespoň 12měsíční léčba).
• Schopný stát ve vzpřímené poloze bez pomoci po dobu nejméně 30 sekund
• Písemný informovaný souhlas (včetně videozáznamu)

Kritéria vyloučení:

• idiopatická Parkinsonova nemoc;
• Cerebelární ataxie
• Symptomatická autonomní dysfunkce
• Důkaz o jakémkoli jiném neurologickém onemocnění, které by mohlo vysvětlit příznaky;
• Anamnéza opakovaných mozkových příhod s postupnou progresí parkinsonských rysů;
• Závažná mozková příhoda v anamnéze;
• Jakékoli závažné nebo opakované poranění hlavy v anamnéze;
• Anamnéza encefalitidy;
• Anamnéza užívání neuroleptik po delší dobu nebo během posledních 6 měsíců;
• parkinsonismus související s pouliční drogou;
• jiné významné neurologické onemocnění na CT/MRI;
• Okulogyrické krize;
• Hlavní známky kortikobazální degenerace;
• Příznaky onemocnění Lewyho tělíska;
• Jiné život ohrožující onemocnění, které pravděpodobně naruší hlavní výsledné měřítko;
• Jakákoli klinicky významná laboratorní abnormalita, s výjimkou cholesterolu, triglyceridů a glukózy;
• Selhání ledvin (sérový kreatinin vyšší než 300 mM/l);
• Zvýšení transamináz více než dvojnásobek horní hranice normálu;
• Jakákoli souběžná porucha spojená s poruchou funkce kostní dřeně
• Jakákoli souběžná porucha, která vyžaduje chronickou léčbu imunosupresivy, protizánětlivými látkami a/nebo růstovými faktory
• demence (MMSE < 24 podle Folsteina 1975 nebo definovaná podle kritérií DSM-IV TR)
• jakákoli jiná porucha, která by mohla interferovat s hodnocením léčby nebo která by mohla způsobit, že intraarteriální infuze nebude vhodná
• jakékoli další funkce, které by podle vyšetřovatele mohly snížit dodržování protokolárních postupů nebo zabránit rychlému přístupu v případě nouze;
• ženy v plodném věku
• účast v další klinické studii s experimentální léčbou v posledních 30 dnech
• MRI mozku důkaz závažných vaskulárních abnormalit, prostor zabírajících lézí nebo hydrocefalu s normálním tlakem