Klinische Studie zur Bewertung der Knochenmarkstammzelltherapie bei PSP, einer seltenen Form von Parkinsonismus

Einschlusskriterien:

Diagnose „wahrscheinliche progressive supranukleäre Lähmung – Subtyp der Richardson-Krankheit“ gemäß den aktuellen diagnostischen Kriterien (Litvan et al. 1996 und 2003)

• Alter bei Beginn mindestens 40 Jahre;
• Krankheitsdauer 12 Monate bis 8 Jahre;
• supranukleäre Ophthalmoplegie;
• Haltungsinstabilität oder Stürze innerhalb von 3 Jahren nach Krankheitsbeginn
• positives MRT für PSP-Kriterien (Quattrone et al, 2008)
• Stabile pharmakologische Behandlung für mindestens 90 Tage
• Ausbleibendes Ansprechen auf chronische Levodopa-Behandlung (mindestens 12-monatige Behandlung).
• Kann mindestens 30 Sekunden lang ohne Hilfe in aufrechter Haltung stehen
• Schriftliche Einverständniserklärung (einschließlich Videoaufzeichnung)

Ausschlusskriterien:

• Idiopathische Parkinson-Krankheit;
• Zerebelläre Ataxie
• Symptomatische autonome Dysfunktion
• Hinweise auf andere neurologische Erkrankungen, die die Symptome erklären könnten;
• Geschichte wiederholter Schlaganfälle mit schrittweiser Progression von Parkinson-Merkmalen;
• Vorgeschichte eines schweren Schlaganfalls;
• Jede Vorgeschichte von schweren oder wiederholten Kopfverletzungen;
• Eine Vorgeschichte von Enzephalitis;
• Eine Geschichte der Anwendung von Neuroleptika über einen längeren Zeitraum oder innerhalb der letzten 6 Monate;
• Parkinsonismus im Zusammenhang mit Straßendrogen;
• Signifikante andere neurologische Erkrankung im CT-Scan/MRT;
• Augenheilkundekrisen;
• Wichtige Anzeichen einer kortikobasalen Degeneration;
• Anzeichen einer Lewy-Körperkrankheit;
• Andere lebensbedrohliche Krankheiten, die wahrscheinlich den Hauptzielparameter beeinträchtigen;
• Jede klinisch signifikante Laboranomalie, mit Ausnahme von Cholesterin, Triglyceriden und Glukose;
• Nierenversagen (Serumkreatinin über 300 mM/l);
• Erhöhung der Transaminasen um mehr als das Doppelte der Obergrenze des Normalwerts;
• Jede Begleiterkrankung, die mit einer Beeinträchtigung der Knochenmarkfunktion einhergeht
• Jede Begleiterkrankung, die eine chronische Behandlung mit Immunsuppressoren, entzündungshemmenden Mitteln und/oder Wachstumsfaktoren erfordert
• Demenz (MMSE < 24 nach Folstein 1975 oder definiert nach DSM-IV TR Kriterien)
• jede andere Störung, die die Bewertung der Behandlung beeinträchtigen oder eine intraarterielle Infusion nicht ratsam machen könnte
• alle anderen Merkmale, die nach Angaben des Ermittlers die Einhaltung von Protokollverfahren beeinträchtigen oder im Notfall einen schnellen Zugang verhindern könnten;
• Frauen im gebärfähigen Alter
• Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit experimenteller Behandlung in den letzten 30 Tagen
• Gehirn-MRT-Hinweis auf schwere Gefäßanomalien, raumfordernde Läsionen oder Normaldruckhydrozephalus