Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk prövning för att utvärdera benmärgsstamcellsterapi för PSP, en sällsynt form av parkinsonism

31 mars 2013 uppdaterad av: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Autolog mesenkymal stamcellsterapi vid progressiv supranukleär pares: en randomiserad, dubbelblind, kontrollerad klinisk prövning

Det finns bevis som tyder på att stamceller som skördats från benmärgen och transplanterats in i hjärnan kan vara effektiva för att bromsa utvecklingen av parkinsonism. Mesenkymala stamceller kan producera tillväxtfaktorer som ger stöd till sjuka nervceller.

I denna studie kommer mesenkymala stamceller att skördas från benmärgen, odlas i ett provrör så att de förökas och sedan infunderas i artärerna som förser hjärnan med blod hos 20 patienter som lider av en sällsynt form av parkinsonism, progressiv supranukleär pares. Varje patient kommer att genomgå två infusioner, en med stamceller och en utan, med ett intervall på 6 månader. Sekvensen för de två infusionerna kommer att tilldelas slumpmässigt; patienter och bedömare kommer inte att känna till sekvensen (dubbelblind). Patienterna kommer att följas upp i upp till 1 år efter den sista infusionen, med regelbundna bedömningar för att bedöma säkerhet, effekt på motoriska och kognitiva funktioner och effekter på hjärnan med hjälp av neuroimaging teknik.

Studien har en preliminär fas med 5 patienter som alla får enbart stamcellsterapi, utformad för att bedöma säkerheten

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

25

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Milano, Italien, 20126
        • Rekrytering
        • ICP Parkinson Institute
        • Huvudutredare:
          • Gianni Pezzoli, MD
        • Underutredare:
          • Margherita Canesi, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

38 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

diagnos av 'trolig progressiv supranukleär pares - Richardsons sjukdom subtyp' enligt gällande diagnostiska kriterier (Litvan et al. 1996 och 2003)

  • ålder vid debut minst 40 år;
  • sjukdomens varaktighet 12 månader till 8 år;
  • supranukleär oftalmoplegi;
  • postural instabilitet eller faller inom 3 år från sjukdomsdebut
  • positiv MRT för PSP-kriterier (Quattrone et al, 2008)
  • Stabil farmakologisk behandling i minst 90 dagar
  • Brist på svar på kronisk levodopa (minst 12 månaders behandling).
  • Kan stå i upprätt ställning utan hjälp i minst 30 sekunder
  • Skriftligt informerat samtycke (inklusive videoinspelning)

Exklusions kriterier:

  • Idiopatisk Parkinsons sjukdom;
  • Cerebellär ataxi
  • Symtomatisk autonom dysfunktion
  • Bevis på någon annan neurologisk sjukdom som kan förklara tecken;
  • Historik av upprepade stroke med stegvis progression av parkinsoniska drag;
  • Historia av större stroke;
  • Eventuell historia av allvarlig eller upprepad huvudskada;
  • En historia av encefalit;
  • En historia av neuroleptikaanvändning under en längre tidsperiod eller under de senaste 6 månaderna;
  • Parkinsonism relaterad till gatudroger;
  • Signifikant annan neurologisk sjukdom på CT-skanning/MRT;
  • Oculologiska kriser;
  • Viktiga tecken på kortikobasal degeneration;
  • Tecken på Lewy-kroppssjukdom;
  • Annan livshotande sjukdom som sannolikt stör det huvudsakliga resultatmåttet;
  • Alla kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser, med undantag av kolesterol, triglycerider och glukos;
  • Njursvikt (serumkreatinin mer än 300 mM/l);
  • Transaminashöjning mer än två gånger den övre normalgränsen;
  • Alla samtidiga störningar associerade med nedsatt benmärgsfunktion
  • Alla samtidiga störningar som kräver kronisk behandling med immunsuppressorer, antiinflammatoriska medel och/eller tillväxtfaktorer
  • demens (MMSE < 24 enligt Folstein 1975 eller definierad enligt DSM-IV TR-kriterier)
  • någon annan störning som kan störa utvärderingen av behandlingen eller som kan göra intraarteriell infusion olämplig
  • alla andra funktioner som, enligt utredaren, skulle kunna minska efterlevnaden av protokollprocedurer eller förhindra snabb åtkomst i nödfall;
  • kvinnor i fertil ålder
  • deltagande i ytterligare en klinisk prövning med experimentell behandling under de senaste 30 dagarna
  • hjärn-MRT-bevis på allvarliga vaskulära abnormiteter, utrymmesupptagande lesioner eller hydrocefalus med normalt tryck

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: omedelbar stamcellsbehandling
patienter kommer att genomgå aktiv intervention, dvs de kommer att få stamcellsbehandling omedelbart. Efter 6 månader kommer de att genomgå en skenprocedur.
Biologisk: stamcellsterapi
Benmärg kommer att samlas in från höftbenskammen under lokalbedövning. Mesenkymala stamceller (MSC) kommer att isoleras och odlas in vitro. Patienterna kommer att kateteriseras och MSC:erna kommer sedan att administreras intraarteriellt via den inre halspulsådern och den vertebrala artären som är störst i kaliber, och små bolusar injiceras manuellt genom en mikrokateter.
Sham Comparator: fördröjd stamcellsbehandling
patienter som tilldelats fördröjd stamcellsterapi kommer att genomgå ett skenförfarande (inkanylering av lårbensvenen och infusion av saltlösning). De kommer att få stamcellsbehandling efter 6 månader
Biologisk: stamcellsterapi
Benmärg kommer att samlas in från höftbenskammen under lokalbedövning. Mesenkymala stamceller (MSC) kommer att isoleras och odlas in vitro. Patienterna kommer att kateteriseras och MSC:erna kommer sedan att administreras intraarteriellt via den inre halspulsådern och den vertebrala artären som är störst i kaliber, och små bolusar injiceras manuellt genom en mikrokateter.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
förekomsten av biverkningar
Tidsram: ett år
förekomsten av biverkningar som samlats in genom klinisk övervakning och utförande av rutinmässiga laboratorietester
ett år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
förändringar i hjärnans bilder
Tidsram: ett år
förändring kontra baslinje i den striatala tätheten av dopamintransportörer i SPECT-hjärnbilder och i det normaliserade regionala cerebrala flödet/glukosmetabolismen i den grå substansen i PET-hjärnbilder efter ett år
ett år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
förändringar i motorisk funktion
Tidsram: ett år
förändringar jämfört med baslinjen i totala och motoriska UPDRS-poäng, Hoehn & Yahr-staging, SEADL-poäng, CGI och multifaktoriell rörelseanalys
ett år
förändringar i kognitiva funktioner
Tidsram: ett år
förändringar jämfört med baslinjen i MMSE-poäng och i en serie neuropsykologiska mått (verbal förståelse, perceptuell organisation, omedelbart minne, försenat minne, ordlistaigenkänning, språklig uppmärksamhet/koncentration, visuospatial förmåga, bearbetningshastighet, exekutiv funktion)
ett år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Utredare

  • Huvudutredare: Rosaria Giordano, MD, IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2012

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2014

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 mars 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2013

Första postat (Uppskatta)

4 april 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

4 april 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2013

Senast verifierad

1 mars 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 032011
  • 2011-004051-39 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Progressiv supranukleär pares

Kliniska prövningar på stamcellsterapi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera