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Une étude évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-659

31 décembre 2021 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude ouverte de phase 3 évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-659 chez des sujets atteints de fibrose kystique homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del

Cette étude évaluera l'innocuité et la tolérabilité à long terme du VX-659 en triple combinaison (TC) avec le tezacaftor (TEZ) et l'ivacaftor (IVA) chez des sujets atteints de mucoviscidose (FK) homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

484

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Allemagne
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Allemagne
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Allemagne
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Allemagne
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Allemagne
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Allemagne
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Allemagne
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Allemagne
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Australie
      • Adelaide, Australie
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australie
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australie
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Australie
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australie
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Australie
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Espagne
        • Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Espagne
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espagne
        • Hospital Universitario y Politécnico La FE
  • Irlande
      • Cork, Irlande
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlande
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Irlande
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Irlande
        • University Hospital Limerick
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israël
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Israël
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israël
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israël
        • Sheba Medical Center
  • Pologne
      • Łomianki, Pologne
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Royaume-Uni
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Royaume-Uni
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Suisse
        • Kinderspital Zuerich
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, États-Unis, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, États-Unis, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, États-Unis, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • A terminé le traitement médicamenteux de l'étude dans une étude parentale ; ou a eu une ou des interruptions de médicament à l'étude dans une étude parente mais a effectué des visites d'étude jusqu'à la dernière visite prévue de la période de traitement dans l'étude parente.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents d'intolérance au médicament dans une étude parentale qui poserait un risque supplémentaire pour le sujet de l'avis de l'investigateur.
  • Participation actuelle à un essai de médicament expérimental (autre qu'une étude parentale)

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: VX-659/TEZ/IVA TC
Les participants des études parentales VX17-659-102 (NCT03447249) ou VX17-659-103 (NCT03460990) ont reçu VX-659 240 milligrammes (mg) une fois par jour (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg toutes les 12 heures (q12h ) dans la période de traitement TC jusqu'à 96 semaines dans l'étude actuelle VX17-659-105.
Médicament: VX-659/TEZ/IVA
Comprimés combinés à dose fixe pour administration orale qd le matin.
Autres noms:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Médicament: TVA
Comprimé IVA qd le soir.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Du jour 1 jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou jusqu'à la fin de la date de participation à l'étude, selon la première éventualité dans l'étude en cours 659-105 (jusqu'à la semaine 100)
Du jour 1 jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou jusqu'à la fin de la date de participation à l'étude, selon la première éventualité dans l'étude en cours 659-105 (jusqu'à la semaine 100)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) pour les participants de l'étude parentale 659-102
Délai: De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. L'analyse devait être rapportée séparément pour les catégories Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parente 659-102 et VX-659/TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105) et VX- 659/TEZ/IVA - Catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants qui ont reçu VX-659/TEZ/IVA à la fois dans l'étude parente 659-102 et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
Changement absolu du ppFEV1 pour les participants de l'étude parentale 659-103
Délai: De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. L'analyse devait être rapportée séparément pour la catégorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans l'étude parente 659-103 et VX-659-TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105 ) et VX-659/TEZ/IVA - catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu VX-659/TEZ/IVA à la fois dans l'étude parente 659-103 et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl) pour les participants de l'étude parentale 659-102
Délai: De la ligne de base à la semaine 24 (étude 659-105)
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé. L'analyse devait être rapportée séparément pour les catégories Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parente 659-102 et VX-659/TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105) et VX- 659/TEZ/IVA - Catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants qui ont reçu VX-659/TEZ/IVA à la fois dans l'étude parente 659-102 et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à la semaine 24 (étude 659-105)
Changement absolu de SwCl pour les participants de l'étude parentale 659-103
Délai: De la ligne de base à la semaine 24 (étude 659-105)
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé. L'analyse devait être rapportée séparément pour la catégorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans l'étude parente 659-103 et VX-659-TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105 ) et VX-659/TEZ/IVA - catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu VX-659/TEZ/IVA à la fois dans l'étude parente 659-103 et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à la semaine 24 (étude 659-105)
Nombre d'exacerbations pulmonaires (PEx) pour les participants de l'étude parentale 659-102
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96 (étude 659-105)
La PEx a été définie comme un traitement avec une antibiothérapie nouvelle ou modifiée (intraveineuse, inhalée ou orale) pour au moins 4 signes/symptômes sinopulmonaires. L'analyse devait être rapportée séparément pour les catégories Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parente 659-102 et VX-659/TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105) et VX- 659/TEZ/IVA - Catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu VX-659/TEZ/IVA dans l'étude mère 659-102 ou/et VX-659/TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105) tel que spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie Placebo - VX-659/TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude 659-105.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96 (étude 659-105)
Nombre de PEx pour les participants de l'étude parentale 659-103
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96 (étude 659-105)
La PEx a été définie comme un traitement avec une antibiothérapie nouvelle ou modifiée (intraveineuse, inhalée ou orale) pour au moins 4 signes/symptômes sinopulmonaires. L'analyse devait être rapportée pour l'ensemble des participants de l'étude parente 659-103, c'est-à-dire combinés pour la catégorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans l'étude parente 659-103 et VX -659-TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105) et VX-659/TEZ/IVA - catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu VX-659/TEZ/IVA dans l'étude parente 659-103 ou /et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude 659-105.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96 (étude 659-105)
Nombre de participants avec au moins un PEx pour les participants de l'étude parentale 659-102
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96 (étude 659-105)
La PEx a été définie comme un traitement avec une antibiothérapie nouvelle ou modifiée (intraveineuse, inhalée ou orale) pour au moins 4 signes/symptômes sinopulmonaires. Les données de temps jusqu'au premier PEx devaient être estimées à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier (KM). Cependant, comme moins de 50 % des participants ont eu des événements, les données médianes sur le délai avant le premier événement n'ont pas pu être estimées. Au lieu de cela, le nombre de participants avec au moins un événement PEx a été évalué et rapporté séparément pour ceux de la catégorie Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parente 659-102 et VX-659/TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105) et la catégorie VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu VX-659/TEZ/IVA dans l'étude parente 659-102 ou/et VX-659 /TEZ/IVA dans la présente étude 659-105). La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie Placebo - VX-659/TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude 659-105.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96 (étude 659-105)
Nombre de participants avec au moins un PEx pour les participants de l'étude parentale 659-103
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96 (étude 659-105)
La PEx a été définie comme un traitement avec une antibiothérapie nouvelle ou modifiée (intraveineuse, inhalée ou orale) pour au moins 4 signes/symptômes sinopulmonaires. Les données de temps jusqu'au premier PEx devaient être estimées à l'aide de la méthode KM. Cependant, comme moins de 50 % des participants ont eu des événements, les données médianes sur le délai avant le premier événement n'ont pas pu être estimées. Au lieu de cela, le nombre de participants avec au moins un événement PEx a été évalué et rapporté pour tous les participants de l'étude parente 659-103, c'est-à-dire combinés pour ceux de la catégorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude mère 659-103 et VX-659-TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105) et la catégorie VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu VX- 659/TEZ/IVA dans l'étude mère 659-103 ou/et dans l'étude actuelle 659-105). La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude 659-105.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96 (étude 659-105)
Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC) pour les participants de l'étude parentale 659-102
Délai: De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
L'IMC était défini comme le poids en kilogrammes (kg) divisé par la taille au carré en mètres (m^2). L'analyse devait être rapportée séparément pour les catégories Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parente 659-102 et VX-659/TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105) et VX- 659/TEZ/IVA - Catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants qui ont reçu VX-659/TEZ/IVA à la fois dans l'étude parente 659-102 et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
Changement absolu de l'IMC pour les participants de l'étude parentale 659-103
Délai: De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
L'IMC était défini comme le poids en kg divisé par la taille au carré en mètres (m^2). L'analyse devait être rapportée séparément pour la catégorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans l'étude parente 659-103 et VX-659-TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105 ) et VX-659/TEZ/IVA - catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu VX-659/TEZ/IVA à la fois dans l'étude parente 659-103 et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
Changement absolu du score Z de l'IMC pour les participants de l'étude parentale 659-102 (participants
Délai: De la ligne de base à la semaine 60 (étude 659-105)
L'IMC était défini comme le poids en kg divisé par la taille au carré en mètres (m^2). Le score z est une mesure statistique permettant de décrire si une valeur était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la norme. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la norme et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la norme. L'analyse devait être rapportée séparément pour les catégories Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parente 659-102 et VX-659/TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105) et VX- 659/TEZ/IVA - Catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants qui ont reçu VX-659/TEZ/IVA à la fois dans l'étude parente 659-102 et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à la semaine 60 (étude 659-105)
Changement absolu du score Z de l'IMC pour les participants de l'étude parentale 659-103 (participants
Délai: De la ligne de base à la semaine 60 (étude 659-105)
L'IMC était défini comme le poids en kg divisé par la taille au carré en mètres (m^2). Le score z est une mesure statistique permettant de décrire si une valeur était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la norme. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la norme et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la norme. L'analyse devait être rapportée séparément pour la catégorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans l'étude parente 659-103 et VX-659-TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105 ) et VX-659/TEZ/IVA - catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu VX-659/TEZ/IVA à la fois dans l'étude parente 659-103 et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à la semaine 60 (étude 659-105)
Changement absolu du poids corporel pour les participants de l'étude parentale 659-102
Délai: De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
L'analyse devait être rapportée séparément pour les catégories Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parente 659-102 et VX-659/TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105) et VX- 659/TEZ/IVA - Catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants qui ont reçu VX-659/TEZ/IVA à la fois dans l'étude parente 659-102 et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
Changement absolu du poids corporel pour les participants de l'étude parentale 659-103
Délai: De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
L'analyse devait être rapportée séparément pour la catégorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans l'étude parente 659-103 et VX-659-TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105 ) et VX-659/TEZ/IVA - catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu VX-659/TEZ/IVA à la fois dans l'étude parente 659-103 et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
Changement absolu du score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) pour les participants de l'étude parentale 659-102
Délai: De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé. L'analyse devait être rapportée séparément pour les catégories Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parente 659-102 et VX-659/TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105) et VX- 659/TEZ/IVA - Catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants qui ont reçu VX-659/TEZ/IVA à la fois dans l'étude parente 659-102 et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
Changement absolu du score du domaine respiratoire CFQ-R pour les participants de l'étude parentale 659-103
Délai: De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé. L'analyse devait être rapportée séparément pour la catégorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans l'étude parente 659-103 et VX-659-TEZ/IVA dans l'étude actuelle 659-105 ) et VX-659/TEZ/IVA - catégorie VX-659/TEZ/IVA (participants ayant reçu VX-659/TEZ/IVA à la fois dans l'étude parente 659-103 et dans l'étude actuelle 659-105) comme pré-spécifié dans le plan d'analyse. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à la semaine 72 (étude 659-105)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 juillet 2018

Achèvement primaire (Réel)

9 septembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

9 septembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 février 2018

Première publication (Réel)

27 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 janvier 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 décembre 2021

Dernière vérification

1 décembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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