Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van VX-659-combinatietherapie

31 december 2021 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een open-label fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van VX-659-combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie

Deze studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van VX-659 in drievoudige combinatie (TC) met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA) evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

484

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australië
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australië
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australië
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Australië
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australië
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Australië
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australië
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Duitsland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Duitsland
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Duitsland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Duitsland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Duitsland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Duitsland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Duitsland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Duitsland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Ierland
      • Cork, Ierland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Ierland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Ierland
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Ierland
        • University Hospital Limerick
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israël
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Israël
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israël
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israël
        • Sheba Medical Center
  • Polen
      • Łomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Spanje
        • Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanje
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanje
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Verenigd Koninkrijk
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Verenigde Staten, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Verenigde Staten, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Zwitserland
        • Kinderspital Zuerich

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooide studiegeneesmiddelbehandeling in een ouderstudie; of onderbreking(en) van het studiegeneesmiddel heeft gehad in een ouderstudie, maar studiebezoeken heeft afgelegd tot aan het laatste geplande bezoek van de behandelingsperiode in de ouderstudie.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van geneesmiddelenintolerantie in een ouderstudie die naar de mening van de onderzoeker een extra risico voor de proefpersoon zou vormen.
  • Huidige deelname aan een geneesmiddelonderzoek in onderzoek (anders dan een ouderstudie)

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: VX-659/TEZ/IVA TC
Deelnemers van ouderstudies VX17-659-102 (NCT03447249) of VX17-659-103 (NCT03460990) kregen VX-659 240 milligram (mg) eenmaal daags (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg elke 12 uur (q12h ) in de TC-behandelingsperiode tot 96 weken in het huidige onderzoek VX17-659-105.
Geneesmiddel: VX-659/TEZ/IVA
Tabletten met een vaste dosiscombinatie voor orale toediening qd in de ochtend.
Andere namen:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: IVA
IVA tablet qd 's avonds.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet in het huidige onderzoek 659-105 (tot week 100)
Van dag 1 tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet in het huidige onderzoek 659-105 (tot week 100)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) voor deelnemers uit het ouderonderzoek 659-102
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie. Het was de bedoeling dat de analyse apart zou worden gerapporteerd voor Placebo - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die placebo kregen in de hoofdstudie 659-102 en VX-659/TEZ/IVA in de huidige studie 659-105) en VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in zowel het hoofdonderzoek 659-102 als in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in het analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de baseline van het ouderonderzoek.
Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
Absolute verandering in ppFEV1 voor deelnemers uit de ouderstudie 659-103
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie. Het was de bedoeling dat de analyse afzonderlijk zou worden gerapporteerd voor de categorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deelnemers die TEZ/IVA ontvingen in het hoofdonderzoek 659-103 en VX-659-TEZ/IVA in het huidige onderzoek 659-105 ) en VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in zowel het ouderonderzoek 659-103 als in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de baseline van het ouderonderzoek.
Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl) voor deelnemers aan ouderstudie 659-102
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24 (onderzoek 659-105)
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat. Het was de bedoeling dat de analyse apart zou worden gerapporteerd voor Placebo - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die placebo kregen in de hoofdstudie 659-102 en VX-659/TEZ/IVA in de huidige studie 659-105) en VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in zowel het hoofdonderzoek 659-102 als in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in het analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de baseline van het ouderonderzoek.
Vanaf baseline in week 24 (onderzoek 659-105)
Absolute verandering in SwCl voor deelnemers van de ouderstudie 659-103
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24 (onderzoek 659-105)
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat. Het was de bedoeling dat de analyse afzonderlijk zou worden gerapporteerd voor de categorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deelnemers die TEZ/IVA ontvingen in het hoofdonderzoek 659-103 en VX-659-TEZ/IVA in het huidige onderzoek 659-105 ) en VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in zowel het ouderonderzoek 659-103 als in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de baseline van het ouderonderzoek.
Vanaf baseline in week 24 (onderzoek 659-105)
Aantal pulmonale exacerbaties (PEx) voor deelnemers aan het ouderonderzoek 659-102
Tijdsspanne: Van baseline tot week 96 (onderzoek 659-105)
PEx werd gedefinieerd als behandeling met nieuwe of gewijzigde antibiotische therapie (intraveneus, geïnhaleerd of oraal) voor ten minste 4 sinopulmonale tekenen/symptomen. Het was de bedoeling dat de analyse apart zou worden gerapporteerd voor Placebo - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die placebo kregen in de hoofdstudie 659-102 en VX-659/TEZ/IVA in de huidige studie 659-105) en VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in het hoofdonderzoek 659-102 en/of VX-659/TEZ/IVA in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in het analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de basislijn van het ouderonderzoek, behalve voor Placebo - VX-659/TEZ/IVA-categorie, waarvoor de baseline werd gedefinieerd als baseline van onderzoek 659-105.
Van baseline tot week 96 (onderzoek 659-105)
Aantal PEx voor deelnemers uit het ouderonderzoek 659-103
Tijdsspanne: Van baseline tot week 96 (onderzoek 659-105)
PEx werd gedefinieerd als behandeling met nieuwe of gewijzigde antibiotische therapie (intraveneus, geïnhaleerd of oraal) voor ten minste 4 sinopulmonale tekenen/symptomen. Het was de bedoeling dat de analyse zou worden gerapporteerd voor alle deelnemers van het ouderonderzoek 659-103, dat wil zeggen gecombineerd voor de categorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deelnemers die TEZ/IVA kregen in het moederonderzoek 659-103 en VX -659-TEZ/IVA in de huidige studie 659-105) en VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in de moederstudie 659-103 of /en in de huidige studie 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in het analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de basislijn van het ouderonderzoek, behalve voor TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie, waarvoor de baseline werd gedefinieerd als baseline van onderzoek 659-105.
Van baseline tot week 96 (onderzoek 659-105)
Aantal deelnemers met ten minste één PEx voor deelnemers uit het ouderonderzoek 659-102
Tijdsspanne: Van baseline tot week 96 (onderzoek 659-105)
PEx werd gedefinieerd als behandeling met nieuwe of gewijzigde antibiotische therapie (intraveneus, geïnhaleerd of oraal) voor ten minste 4 sinopulmonale tekenen/symptomen. Het was de bedoeling dat de time-to-first-PEx-gegevens zouden worden geschat met behulp van de Kaplan-Meier (KM) -methode. Omdat echter veel minder dan 50% van de deelnemers gebeurtenissen had, waren de gegevens over de mediane tijd tot de eerste gebeurtenis niet in te schatten. In plaats daarvan werd het aantal deelnemers met ten minste één PEx-gebeurtenis beoordeeld en afzonderlijk gerapporteerd voor degenen in de categorie Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deelnemers die placebo kregen in de moederstudie 659-102 en VX-659/TEZ/IVA in de huidige studie 659-105) en de categorie VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in de moederstudie 659-102 of/en VX-659 /TEZ/IVA in de huidige studie 659-105). Baseline werd gedefinieerd als de basislijn van het ouderonderzoek, behalve voor Placebo - VX-659/TEZ/IVA-categorie, waarvoor de baseline werd gedefinieerd als baseline van onderzoek 659-105.
Van baseline tot week 96 (onderzoek 659-105)
Aantal deelnemers met ten minste één PEx voor deelnemers uit het ouderonderzoek 659-103
Tijdsspanne: Van baseline tot week 96 (onderzoek 659-105)
PEx werd gedefinieerd als behandeling met nieuwe of gewijzigde antibiotische therapie (intraveneus, geïnhaleerd of oraal) voor ten minste 4 sinopulmonale tekenen/symptomen. Het was de bedoeling dat de time-to-first-PEx-gegevens zouden worden geschat met behulp van de KM-methode. Omdat echter veel minder dan 50% van de deelnemers voorvallen had, waren de gegevens over de mediane tijd tot het eerste voorval niet in te schatten. In plaats daarvan werd het aantal deelnemers met ten minste één PEx-gebeurtenis beoordeeld en gerapporteerd voor alle deelnemers van het hoofdonderzoek 659-103, dat is gecombineerd voor degenen in de categorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deelnemers die TEZ/IVA in het ouderonderzoek 659-103 en VX-659-TEZ/IVA in het huidige onderzoek 659-105) en de categorie VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deelnemers die VX- 659/TEZ/IVA in de moederstudie 659-103 en/of in de huidige studie 659-105). Baseline werd gedefinieerd als de basislijn van het ouderonderzoek, behalve voor TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie, waarvoor de baseline werd gedefinieerd als baseline van onderzoek 659-105.
Van baseline tot week 96 (onderzoek 659-105)
Absolute verandering in Body Mass Index (BMI) voor deelnemers aan ouderstudie 659-102
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
BMI werd gedefinieerd als het gewicht in kilogram (kg) gedeeld door de lengte in het kwadraat in meters (m^2). Het was de bedoeling dat de analyse apart zou worden gerapporteerd voor Placebo - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die placebo kregen in de hoofdstudie 659-102 en VX-659/TEZ/IVA in de huidige studie 659-105) en VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in zowel het hoofdonderzoek 659-102 als in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in het analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de baseline van het ouderonderzoek.
Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
Absolute verandering in BMI voor deelnemers uit de ouderstudie 659-103
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
BMI werd gedefinieerd als het gewicht in kg gedeeld door het kwadraat van de lengte in meters (m^2). Het was de bedoeling dat de analyse afzonderlijk zou worden gerapporteerd voor de categorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deelnemers die TEZ/IVA ontvingen in het hoofdonderzoek 659-103 en VX-659-TEZ/IVA in het huidige onderzoek 659-105 ) en VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in zowel het ouderonderzoek 659-103 als in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de baseline van het ouderonderzoek.
Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
Absolute verandering in BMI Z-score voor deelnemers uit de ouderstudie 659-102 (deelnemers
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 60 (onderzoek 659-105)
BMI werd gedefinieerd als het gewicht in kg gedeeld door het kwadraat van de lengte in meters (m^2). De z-score is een statistische maatstaf om te beschrijven of een waarde boven of onder de norm lag. Een z-score van 0 is gelijk aan de norm. Lagere cijfers geven waarden aan die lager zijn dan de norm en hogere cijfers geven waarden aan die hoger zijn dan de norm. Het was de bedoeling dat de analyse apart zou worden gerapporteerd voor Placebo - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die placebo kregen in de hoofdstudie 659-102 en VX-659/TEZ/IVA in de huidige studie 659-105) en VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in zowel het hoofdonderzoek 659-102 als in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in het analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de baseline van het ouderonderzoek.
Vanaf baseline in week 60 (onderzoek 659-105)
Absolute verandering in BMI Z-score voor deelnemers uit de ouderstudie 659-103 (deelnemers
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 60 (onderzoek 659-105)
BMI werd gedefinieerd als het gewicht in kg gedeeld door het kwadraat van de lengte in meters (m^2). De z-score is een statistische maatstaf om te beschrijven of een waarde boven of onder de norm lag. Een z-score van 0 is gelijk aan de norm. Lagere cijfers geven waarden aan die lager zijn dan de norm en hogere cijfers geven waarden aan die hoger zijn dan de norm. Het was de bedoeling dat de analyse afzonderlijk zou worden gerapporteerd voor de categorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deelnemers die TEZ/IVA ontvingen in het hoofdonderzoek 659-103 en VX-659-TEZ/IVA in het huidige onderzoek 659-105 ) en VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in zowel het ouderonderzoek 659-103 als in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de baseline van het ouderonderzoek.
Vanaf baseline in week 60 (onderzoek 659-105)
Absolute verandering in lichaamsgewicht voor deelnemers uit de ouderstudie 659-102
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
Het was de bedoeling dat de analyse apart zou worden gerapporteerd voor Placebo - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die placebo kregen in de hoofdstudie 659-102 en VX-659/TEZ/IVA in de huidige studie 659-105) en VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in zowel het hoofdonderzoek 659-102 als in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in het analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de baseline van het ouderonderzoek.
Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
Absolute verandering in lichaamsgewicht voor deelnemers uit de ouderstudie 659-103
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
Het was de bedoeling dat de analyse afzonderlijk zou worden gerapporteerd voor de categorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deelnemers die TEZ/IVA ontvingen in het hoofdonderzoek 659-103 en VX-659-TEZ/IVA in het huidige onderzoek 659-105 ) en VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in zowel het ouderonderzoek 659-103 als in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de baseline van het ouderonderzoek.
Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Ademhalingsdomeinscore voor deelnemers uit de bovenliggende studie 659-102
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Het was de bedoeling dat de analyse apart zou worden gerapporteerd voor Placebo - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die placebo kregen in de hoofdstudie 659-102 en VX-659/TEZ/IVA in de huidige studie 659-105) en VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in zowel het hoofdonderzoek 659-102 als in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in het analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de baseline van het ouderonderzoek.
Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
Absolute verandering in CFQ-R-ademhalingsdomeinscore voor deelnemers aan ouderonderzoek 659-103
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Het was de bedoeling dat de analyse afzonderlijk zou worden gerapporteerd voor de categorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deelnemers die TEZ/IVA ontvingen in het hoofdonderzoek 659-103 en VX-659-TEZ/IVA in het huidige onderzoek 659-105 ) en VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-categorie (deelnemers die VX-659/TEZ/IVA kregen in zowel het ouderonderzoek 659-103 als in het huidige onderzoek 659-105) zoals vooraf gespecificeerd in analyseplan. Baseline werd gedefinieerd als de baseline van het ouderonderzoek.
Vanaf baseline in week 72 (onderzoek 659-105)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 juli 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 september 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 september 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 januari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 december 2021

Laatst geverifieerd

1 december 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op VX-659/TEZ/IVA

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren