Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A VX-659 kombinációs terápia hosszú távú biztonságát és hatékonyságát értékelő tanulmány

2021. december 31. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fázis, nyílt vizsgálat a VX-659 kombinált terápia hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő alanyoknál, akik homozigóta vagy heterozigóta az F508del mutáció miatt

Ez a tanulmány értékeli a VX-659 hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát hármas kombinációban (TC) tezakaftorral (TEZ) és ivakaftorral (IVA) cisztás fibrózisban (CF) szenvedő alanyoknál, akik homozigóták vagy heterozigóták az F508del mutációra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

484

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Adelaide, Ausztrália
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Ausztrália
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Ausztrália
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Ausztrália
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Ausztrália
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Ausztrália
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Ausztrália
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Egyesült Királyság
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Egyesült Királyság
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Egyesült Államok, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Egyesült Államok, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Egyesült Államok, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Izrael
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Izrael
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Lengyelország
      • Łomianki, Lengyelország
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Németország
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Németország
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Németország
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Németország
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Németország
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Németország
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Németország
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Németország
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Spanyolország
        • Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanyolország
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanyolország
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Svájc
      • Bern, Svájc
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Svájc
        • Kinderspital Zuerich
  • Írország
      • Cork, Írország
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Írország
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Írország
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Írország
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Írország
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Írország
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Írország
        • University Hospital Limerick

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Befejezett vizsgálati gyógyszeres kezelés szülővizsgálatban; vagy a vizsgálati gyógyszer megszakítása volt(ok) egy szülővizsgálatban, de tanulmányi látogatásokat végzett a kezelési időszak utolsó tervezett látogatásáig a szülővizsgálatban.

Kizárási kritériumok:

  • Szülővizsgálatban előforduló gyógyszer-intolerancia anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint további kockázatot jelentene az alany számára.
  • Jelenlegi részvétel egy vizsgált gyógyszerkísérletben (a szülői vizsgálaton kívül)

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: VX-659/TEZ/IVA TC
A VX17-659-102 (NCT03447249) vagy VX17-659-103 (NCT03460990) szülői vizsgálatok résztvevőinek VX-659 240 milligramm (mg) naponta egyszer (qd)/TEZ 100 mg 1 óránként 25 mg/2 óránként ) a TC-kezelési időszakban legfeljebb 96 hétig a jelenlegi VX17-659-105 vizsgálatban.
Drog: VX-659/TEZ/IVA
Fix dózisú kombinált tabletták szájon át történő beadásra, qd reggel.
Más nevek:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Drog: IVA
IVA tabletta qd este.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma alapján
Időkeret: Az 1. naptól a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 28. napig vagy a vizsgálati részvételi dátumig, attól függően, hogy melyik következik be először az aktuális 659-105. vizsgálatban (a 100. hétig)
Az 1. naptól a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 28. napig vagy a vizsgálati részvételi dátumig, attól függően, hogy melyik következik be először az aktuális 659-105. vizsgálatban (a 100. hétig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 659-102. számú szülői vizsgálat résztvevőinél a várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. A tervek szerint az elemzést külön jelentették volna a Placebo - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 659-102. számú szülővizsgálatban és a VX-659/TEZ/IVA a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban placebót kaptak) és a VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak mind a 659-102. számú szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban), az elemzési tervben előre meghatározottak szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A ppFEV1 abszolút változása a 659-103. számú szülőtanulmány résztvevőinél
Időkeret: A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. A tervek szerint az elemzést a TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan külön jelentették volna (azok a résztvevők, akik TEZ/IVA-t kaptak a 659-103. számú szülővizsgálatban és a VX-659-TEZ/IVA a jelenlegi vizsgálatban 659-105. ) és VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak mind a 659-103. számú szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban) az előzetesen meghatározottak szerint elemzési tervben. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
Az izzadság-klorid (SwCl) abszolút változása a 659-102. számú szülői vizsgálat résztvevőinél
Időkeret: A kiindulási állapottól a 24. héten (659-105. vizsgálat)
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük. A tervek szerint az elemzést külön jelentették volna a Placebo - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 659-102. számú szülővizsgálatban és a VX-659/TEZ/IVA a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban placebót kaptak) és a VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak mind a 659-102. számú szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban), az elemzési tervben előre meghatározottak szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 24. héten (659-105. vizsgálat)
Az SwCl abszolút változása a résztvevők számára a 659-103. számú szülőtanulmányból
Időkeret: A kiindulási állapottól a 24. héten (659-105. vizsgálat)
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük. A tervek szerint az elemzést a TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan külön jelentették volna (azok a résztvevők, akik TEZ/IVA-t kaptak a 659-103. számú szülővizsgálatban és a VX-659-TEZ/IVA a jelenlegi vizsgálatban 659-105. ) és VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak mind a 659-103. számú szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban) az előzetesen meghatározottak szerint elemzési tervben. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 24. héten (659-105. vizsgálat)
Tüdő exacerbációk (PEx) száma a 659-102 számú szülői vizsgálat résztvevőinél
Időkeret: Az alaphelyzettől a 96. hétig (659-105. vizsgálat)
A PEx-et legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelésként határozták meg. A tervek szerint az elemzést külön jelentették volna a Placebo - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 659-102. számú szülővizsgálatban és a VX-659/TEZ/IVA a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban placebót kaptak) és a VX- 659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak a 659-102. számú szülővizsgálatban vagy/és VX-659/TEZ/IVA a jelenlegi 659-105. az elemzési tervben előre meghatározottak szerint. A kiindulási állapotot a kiindulási állapotként határozták meg, kivéve a Placebo – VX-659/TEZ/IVA kategóriát, amelynél az alapvonalat a 659-105. vizsgálat alapvonalaként határozták meg.
Az alaphelyzettől a 96. hétig (659-105. vizsgálat)
PEx-ek száma a szülői vizsgálatban résztvevők számára 659-103
Időkeret: Az alaphelyzettől a 96. hétig (659-105. vizsgálat)
A PEx-et legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelésként határozták meg. Az elemzést a tervek szerint a 659-103. számú szülővizsgálat összes résztvevőjére kell beszámolni, amely a TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategóriára vonatkozik (azok a résztvevők, akik a 659-103. számú szülővizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak és a VX). -659-TEZ/IVA a jelenlegi vizsgálatban 659-105) és VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 659-103. számú szülővizsgálatban VX-659/TEZ/IVA-t kaptak, ill. /és a jelenlegi tanulmányban 659-105) az elemzési tervben előre meghatározottak szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg, kivéve a TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategóriát, amelynél az alapvonalat a 659-105. vizsgálat alapvonalaként határozták meg.
Az alaphelyzettől a 96. hétig (659-105. vizsgálat)
A 659-102 számú szülői vizsgálat résztvevőinek legalább egy PEx-szel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az alaphelyzettől a 96. hétig (659-105. vizsgálat)
A PEx-et legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelésként határozták meg. Az első PEx-ig eltelt időt a Kaplan-Meier (KM) módszerrel terveztük megbecsülni. Mivel azonban a résztvevők jóval kevesebb, mint 50%-ának volt eseménye, az első eseményig eltelt idő medián adatait nem lehetett megbecsülni. Ehelyett a legalább egy PEx eseménnyel rendelkező résztvevők számát értékelték és külön jelentették a Placebo - VX-659/TEZ/IVA kategóriában (azok a résztvevők, akik placebót kaptak a 659-102 és VX-659/TEZ/IVA szülővizsgálatban) a jelenlegi 659-105-ös vizsgálatban) és a VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 659-102-es és/vagy VX-659-es szülővizsgálatban VX-659/TEZ/IVA-t kaptak /TEZ/IVA a jelenlegi tanulmányban 659-105). A kiindulási állapotot a kiindulási állapotként határozták meg, kivéve a Placebo – VX-659/TEZ/IVA kategóriát, amelynél az alapvonalat a 659-105. vizsgálat alapvonalaként határozták meg.
Az alaphelyzettől a 96. hétig (659-105. vizsgálat)
A 659-103 számú szülői vizsgálatban részt vevők legalább egy PEx-szel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az alaphelyzettől a 96. hétig (659-105. vizsgálat)
A PEx-et legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelésként határozták meg. Az első PEx-ig eltelt időt a KM módszerrel terveztük megbecsülni. Mivel azonban a résztvevők jóval kevesebb, mint 50%-ának volt eseménye, az első eseményig eltelt idő medián adatait nem lehetett megbecsülni. Ehelyett a legalább egy PEx eseménnyel rendelkező résztvevők számát értékelték és jelentették a 659-103 számú szülőtanulmány összes résztvevőjére vonatkozóan, amely a TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategóriába tartozók esetében (azok a résztvevők, akik megkapták TEZ/IVA a 659-103 szülővizsgálatban és VX-659-TEZ/IVA a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban), valamint a VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (a VX-ben részesült résztvevők 659/TEZ/IVA a 659-103. számú szülővizsgálatban és/vagy a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban). A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg, kivéve a TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategóriát, amelynél az alapvonalat a 659-105. vizsgálat alapvonalaként határozták meg.
Az alaphelyzettől a 96. hétig (659-105. vizsgálat)
A testtömeg-index (BMI) abszolút változása a 659-102. számú szülői vizsgálat résztvevőinél
Időkeret: A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kilogrammban (kg) kifejezett súlyt osztják a méterben (m^2) megadott magasság négyzetével. A tervek szerint az elemzést külön jelentették volna a Placebo - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 659-102. számú szülővizsgálatban és a VX-659/TEZ/IVA a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban placebót kaptak) és a VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak mind a 659-102. számú szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban), az elemzési tervben előre meghatározottak szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
Abszolút változás a BMI-ben a résztvevők számára a szülői vizsgálatból 659-103
Időkeret: A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kg-ban megadott súlyt osztják a méterben mért magasság négyzetével (m^2). A tervek szerint az elemzést a TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan külön jelentették volna (azok a résztvevők, akik TEZ/IVA-t kaptak a 659-103. számú szülővizsgálatban és a VX-659-TEZ/IVA a jelenlegi vizsgálatban 659-105. ) és VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak mind a 659-103. számú szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban) az előzetesen meghatározottak szerint elemzési tervben. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A BMI Z-pontszám abszolút változása a 659-102. szülővizsgálatból származó résztvevők számára (résztvevők
Időkeret: A kiindulási állapottól a 60. héten (659-105. vizsgálat)
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kg-ban megadott súlyt osztják a méterben mért magasság négyzetével (m^2). A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy egy érték a standard felett vagy alatt volt-e. A 0 z-pontszám megegyezik a standarddal. Az alacsonyabb számok a szabványnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig a szabványnál magasabb értékeket jelölik. A tervek szerint az elemzést külön jelentették volna a Placebo - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 659-102. számú szülővizsgálatban és a VX-659/TEZ/IVA a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban placebót kaptak) és a VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak mind a 659-102. számú szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban), az elemzési tervben előre meghatározottak szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 60. héten (659-105. vizsgálat)
A BMI Z-pontszám abszolút változása a 659-103. szülővizsgálatból származó résztvevők számára (résztvevők
Időkeret: A kiindulási állapottól a 60. héten (659-105. vizsgálat)
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kg-ban megadott súlyt osztják a méterben mért magasság négyzetével (m^2). A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy egy érték a standard felett vagy alatt volt-e. A 0 z-pontszám megegyezik a standarddal. Az alacsonyabb számok a szabványnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig a szabványnál magasabb értékeket jelölik. A tervek szerint az elemzést a TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan külön jelentették volna (azok a résztvevők, akik TEZ/IVA-t kaptak a 659-103. számú szülővizsgálatban és a VX-659-TEZ/IVA a jelenlegi vizsgálatban 659-105. ) és VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak mind a 659-103. számú szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban) az előzetesen meghatározottak szerint elemzési tervben. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 60. héten (659-105. vizsgálat)
A résztvevők testtömegének abszolút változása a 659-102. számú szülői vizsgálatból
Időkeret: A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A tervek szerint az elemzést külön jelentették volna a Placebo - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 659-102. számú szülővizsgálatban és a VX-659/TEZ/IVA a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban placebót kaptak) és a VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak mind a 659-102. számú szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban), az elemzési tervben előre meghatározottak szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A résztvevők testtömegének abszolút változása a 659-103. számú szülői vizsgálatból
Időkeret: A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A tervek szerint az elemzést a TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan külön jelentették volna (azok a résztvevők, akik TEZ/IVA-t kaptak a 659-103. számú szülővizsgálatban és a VX-659-TEZ/IVA a jelenlegi vizsgálatban 659-105. ) és VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak mind a 659-103. számú szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban) az előzetesen meghatározottak szerint elemzési tervben. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A cisztás fibrózis kérdőív átdolgozott (CFQ-R) légzési tartomány pontszámának abszolút változása a 659-102. számú szülői vizsgálat résztvevőinél
Időkeret: A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek. A tervek szerint az elemzést külön jelentették volna a Placebo - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 659-102. számú szülővizsgálatban és a VX-659/TEZ/IVA a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban placebót kaptak) és a VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak mind a 659-102. számú szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban), az elemzési tervben előre meghatározottak szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A CFQ-R légzési tartomány pontszámának abszolút változása a 659-103-as szülővizsgálat résztvevőinél
Időkeret: A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek. A tervek szerint az elemzést a TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan külön jelentették volna (azok a résztvevők, akik TEZ/IVA-t kaptak a 659-103. számú szülővizsgálatban és a VX-659-TEZ/IVA a jelenlegi vizsgálatban 659-105. ) és VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik VX-659/TEZ/IVA-t kaptak mind a 659-103. számú szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 659-105. számú vizsgálatban) az előzetesen meghatározottak szerint elemzési tervben. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 72. héten (659-105. vizsgálat)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. szeptember 9.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. szeptember 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 21.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. január 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. december 31.

Utolsó ellenőrzés

2021. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a VX-659/TEZ/IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in El Salvador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel