Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av VX-659-kombinationsterapi

31 december 2021 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En öppen fas 3-studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av VX-659-kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros som är homozygota eller heterozygota för F508del-mutationen

Denna studie kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av VX-659 i trippelkombination (TC) med tezacaftor (TEZ) och ivacaftor (IVA) hos patienter med cystisk fibros (CF) som är homozygota eller heterozygota för F508del-mutationen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

484

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Förenta staterna, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Förenta staterna, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Irland
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Israel
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Polen
      • Łomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infantil la Paz
      • Sabadell, Spanien
        • Parc Taulí Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Storbritannien
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannien
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Storbritannien
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Storbritannien
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Storbritannien
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Storbritannien
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Tyskland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genomförd studieläkemedelsbehandling i en föräldrastudie; eller haft studieläkemedelsavbrott i en föräldrastudie men genomfört studiebesök fram till det sista schemalagda besöket under behandlingsperioden i moderstudien.

Exklusions kriterier:

  • Historik om drogintolerans i en föräldrastudie som skulle utgöra en ytterligare risk för försökspersonen enligt utredarens uppfattning.
  • Aktuellt deltagande i en prövning av läkemedel (annat än en moderstudie)

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: VX-659/TEZ/IVA TC
Deltagare från föräldrastudier VX17-659-102 (NCT03447249) eller VX17-659-103 (NCT03460990) administrerades VX-659 240 milligram (mg) en gång dagligen (qd)/TEZ 100 mg 1 qd/q2h var 1:a mg 2/2 timme ) i TC-behandlingsperioden i upp till 96 veckor i den aktuella studien VX17-659-105.
Läkemedel: VX-659/TEZ/IVA
Kombinationstabletter med fast dos för oral administrering qd på morgonen.
Andra namn:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Läkemedel: IVA
IVA tablett qd på kvällen.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 upp till 28 dagar efter sista dos av studieläkemedlet eller till slutdatum för studiedeltagande, beroende på vilket som inträffar först i den aktuella studien 659-105 (upp till vecka 100)
Från dag 1 upp till 28 dagar efter sista dos av studieläkemedlet eller till slutdatum för studiedeltagande, beroende på vilket som inträffar först i den aktuella studien 659-105 (upp till vecka 100)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-102 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i ppFEV1 för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105 ) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-103 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierade i analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i svettklorid (SwCl) för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 24 (studie 659-105)
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-102 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 24 (studie 659-105)
Absolut förändring i SwCl för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 24 (studie 659-105)
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105 ) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-103 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierade i analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 24 (studie 659-105)
Antal pulmonella exacerbationer (PEx) för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
PEx definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för minst 4 sinopulmonära tecken/symtom. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i moderstudien 659-102 eller/och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) som förhandsspecificerats i analysplanen. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo - VX-659/TEZ/IVA kategori, för vilken baslinjen definierades som studie 659-105 baslinje.
Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
Antal PEx för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
PEx definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för minst 4 sinopulmonära tecken/symtom. Analysen var planerad att rapporteras för totala deltagare från moderstudien 659-103, som är kombinerad för TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX -659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i moderstudien 659-103 eller /och i den aktuella studien 659-105) som specificerats i analysplanen. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori, för vilken baslinjen definierades som studie 659-105 baslinje.
Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
Antal deltagare med minst en PEx för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
PEx definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för minst 4 sinopulmonära tecken/symtom. Tiden till första PEx-data planerades att uppskattas med hjälp av Kaplan-Meier-metoden (KM). Men eftersom mycket mindre än 50 % av deltagarna hade händelser, gick det inte att uppskatta mediantid till första händelsedata. Istället utvärderades och rapporterades antalet deltagare med minst en PEx-händelse separat för de i kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och kategorin VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i moderstudien 659-102 eller/och VX-659 /TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105). Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo - VX-659/TEZ/IVA kategori, för vilken baslinjen definierades som studie 659-105 baslinje.
Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
Antal deltagare med minst en PEx för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
PEx definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för minst 4 sinopulmonära tecken/symtom. Tiden till första PEx-data planerades att uppskattas med hjälp av KM-metoden. Men eftersom mycket mindre än 50 % av deltagarna hade händelser, gick det inte att uppskatta mediantid till första händelse. Istället utvärderades och rapporterades antalet deltagare med minst en PEx-händelse för alla deltagare från moderstudien 659-103, det vill säga kombinerat för de i kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och kategorin VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick VX- 659/TEZ/IVA i moderstudien 659-103 eller/och i den aktuella studien 659-105). Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori, för vilken baslinjen definierades som studie 659-105 baslinje.
Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
Absolut förändring i Body Mass Index (BMI) för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
BMI definierades som vikt i kilogram (kg) dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2). Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-102 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i BMI för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
BMI definierades som vikt i kg dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2). Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105 ) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-103 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierade i analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i BMI Z-poäng för deltagare från föräldrastudien 659-102 (deltagare
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 60 (studie 659-105)
BMI definierades som vikt i kg dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2). Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett värde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med standarden. Lägre siffror anger värden som är lägre än standarden och högre siffror anger värden högre än standarden. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-102 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 60 (studie 659-105)
Absolut förändring i BMI Z-poäng för deltagare från föräldrastudien 659-103 (deltagare
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 60 (studie 659-105)
BMI definierades som vikt i kg dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2). Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett värde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med standarden. Lägre siffror anger värden som är lägre än standarden och högre siffror anger värden högre än standarden. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105 ) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-103 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierade i analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 60 (studie 659-105)
Absolut förändring i kroppsvikt för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-102 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i kroppsvikt för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105 ) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-103 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierade i analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-102 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i CFQ-R respiratoriska domänpoäng för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105 ) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-103 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierade i analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 juli 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

9 september 2020

Avslutad studie (Faktisk)

9 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 februari 2018

Första postat (Faktisk)

27 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 januari 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 december 2021

Senast verifierad

1 december 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på VX-659/TEZ/IVA

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera