Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia di combinazione VX-659

31 dicembre 2021 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3 in aperto che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia di combinazione VX-659 in soggetti con fibrosi cistica che sono omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del

Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di VX-659 in tripla combinazione (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) in soggetti con fibrosi cistica (CF) che sono omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

484

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Germania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Germania
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Germania
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Germania
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Germania
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Germania
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Germania
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Irlanda
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israele
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Israele
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israele
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israele
        • Sheba Medical Center
  • Polonia
      • Łomianki, Polonia
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Regno Unito
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Regno Unito
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Regno Unito
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Regno Unito
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Regno Unito
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Spagna
        • Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spagna
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spagna
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Stati Uniti, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stati Uniti, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Svizzera
        • Kinderspital Zuerich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Trattamento farmacologico in studio completato in uno studio parentale; o ha subito un'interruzione/i del farmaco oggetto dello studio in uno studio parent ma ha completato le visite dello studio fino all'ultima visita programmata del Periodo di trattamento nello studio parent.

Criteri di esclusione:

  • Storia di intolleranza al farmaco in uno studio sui genitori che rappresenterebbe un rischio aggiuntivo per il soggetto secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Partecipazione attuale a una sperimentazione farmacologica sperimentale (diversa da uno studio parentale)

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VX-659/TEZ/IVATC
Ai partecipanti degli studi parentali VX17-659-102 (NCT03447249) o VX17-659-103 (NCT03460990) è stato somministrato VX-659 240 milligrammi (mg) una volta al giorno (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg ogni 12 ore (q12h ) nel periodo di trattamento TC fino a 96 settimane nello studio in corso VX17-659-105.
Droga: VX-659/TEZ/IVA
Compresse di combinazione a dose fissa per somministrazione orale qd al mattino.
Altri nomi:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Compressa IVA qd la sera.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, qualunque evento si verifichi per primo nello studio corrente 659-105 (fino alla settimana 100)
Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, qualunque evento si verifichi per primo nello studio corrente 659-105 (fino alla settimana 100)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1) per i partecipanti dello studio dei genitori 659-102
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio principale 659-102 e VX-659/TEZ/IVA nell'attuale studio 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - Categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA sia nello studio principale 659-102 che nell'attuale studio 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
Variazione assoluta della ppFEV1 per i partecipanti dallo studio dei genitori 659-103
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio principale 659-103 e VX-659-TEZ/IVA nello studio attuale 659-105 ) e VX-659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA sia nello studio principale 659-103 che nello studio attuale 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl) per i partecipanti dello studio dei genitori 659-102
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 (Studio 659-105)
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato. L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio principale 659-102 e VX-659/TEZ/IVA nell'attuale studio 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - Categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA sia nello studio principale 659-102 che nell'attuale studio 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 24 (Studio 659-105)
Variazione assoluta di SwCl per i partecipanti dallo studio principale 659-103
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 (Studio 659-105)
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato. L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio principale 659-103 e VX-659-TEZ/IVA nello studio attuale 659-105 ) e VX-659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA sia nello studio principale 659-103 che nello studio attuale 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 24 (Studio 659-105)
Numero di riacutizzazioni polmonari (PEx) per i partecipanti dallo studio dei genitori 659-102
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96 (Studio 659-105)
La PEx è stata definita come trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per almeno 4 segni/sintomi sinopolmonari. L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio principale 659-102 e VX-659/TEZ/IVA nell'attuale studio 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - Categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA nello studio principale 659-102 o/e VX-659/TEZ/IVA nello studio attuale 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA, per il quale il basale è stato definito come il basale dello studio 659-105.
Dal basale fino alla settimana 96 (Studio 659-105)
Numero di PEx per i partecipanti dallo studio principale 659-103
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96 (Studio 659-105)
La PEx è stata definita come trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per almeno 4 segni/sintomi sinopolmonari. L'analisi è stata pianificata per essere riportata per i partecipanti complessivi dello studio principale 659-103, che è combinata per la categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio principale 659-103 e VX -659-TEZ/IVA nello studio corrente 659-105) e categoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA nello studio principale 659-103 o /e nel presente studio 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA, per la quale il basale è stato definito come basale dello studio 659-105.
Dal basale fino alla settimana 96 (Studio 659-105)
Numero di partecipanti con almeno un PEx per partecipanti dallo studio principale 659-102
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96 (Studio 659-105)
La PEx è stata definita come trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per almeno 4 segni/sintomi sinopolmonari. I dati time-to-first-PEx sono stati pianificati per essere stimati utilizzando il metodo Kaplan-Meier (KM). Tuttavia, poiché molto meno del 50% dei partecipanti ha avuto eventi, i dati sul tempo medio al primo evento non erano stimabili. Invece, il numero di partecipanti con almeno un evento PEx è stato valutato e riportato separatamente per quelli nella categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto il placebo nello studio principale 659-102 e VX-659/TEZ/IVA nello studio corrente 659-105) e nella categoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA nello studio principale 659-102 o/e VX-659 /TEZ/IVA nel presente studio 659-105). Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA, per il quale il basale è stato definito come il basale dello studio 659-105.
Dal basale fino alla settimana 96 (Studio 659-105)
Numero di partecipanti con almeno un PEx per partecipanti dallo studio principale 659-103
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96 (Studio 659-105)
La PEx è stata definita come trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per almeno 4 segni/sintomi sinopolmonari. I dati time-to-first-PEx sono stati pianificati per essere stimati utilizzando il metodo KM. Tuttavia, poiché molto meno del 50% dei partecipanti ha avuto eventi, i dati del tempo medio al primo evento non erano stimabili. Invece, il numero di partecipanti con almeno un evento PEx è stato valutato e riportato per tutti i partecipanti dello studio principale 659-103, che è combinato per quelli nella categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio principale 659-103 e VX-659-TEZ/IVA nell'attuale studio 659-105) e la categoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX- 659/TEZ/IVA nello studio principale 659-103 o/e nell'attuale studio 659-105). Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA, per la quale il basale è stato definito come basale dello studio 659-105.
Dal basale fino alla settimana 96 (Studio 659-105)
Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI) per i partecipanti dallo studio dei genitori 659-102
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
Il BMI è stato definito come il peso in chilogrammi (kg) diviso per l'altezza al quadrato in metri (m^2). L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio principale 659-102 e VX-659/TEZ/IVA nell'attuale studio 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - Categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA sia nello studio principale 659-102 che nell'attuale studio 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
Variazione assoluta del BMI per i partecipanti dallo studio dei genitori 659-103
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza al quadrato in metri (m^2). L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio principale 659-103 e VX-659-TEZ/IVA nello studio attuale 659-105 ) e VX-659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA sia nello studio principale 659-103 che nello studio attuale 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
Variazione assoluta del punteggio Z del BMI per i partecipanti dallo studio dei genitori 659-102 (Partecipanti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 60 (Studio 659-105)
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza al quadrato in metri (m^2). Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se un valore era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z di 0 è uguale allo standard. I numeri più bassi indicano valori inferiori allo standard e i numeri più alti indicano valori superiori allo standard. L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio principale 659-102 e VX-659/TEZ/IVA nell'attuale studio 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - Categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA sia nello studio principale 659-102 che nell'attuale studio 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 60 (Studio 659-105)
Variazione assoluta del punteggio Z del BMI per i partecipanti dallo studio dei genitori 659-103 (Partecipanti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 60 (Studio 659-105)
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza al quadrato in metri (m^2). Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se un valore era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z di 0 è uguale allo standard. I numeri più bassi indicano valori inferiori allo standard e i numeri più alti indicano valori superiori allo standard. L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio principale 659-103 e VX-659-TEZ/IVA nello studio attuale 659-105 ) e VX-659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA sia nello studio principale 659-103 che nello studio attuale 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 60 (Studio 659-105)
Variazione assoluta del peso corporeo per i partecipanti dallo studio dei genitori 659-102
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio principale 659-102 e VX-659/TEZ/IVA nell'attuale studio 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - Categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA sia nello studio principale 659-102 che nell'attuale studio 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
Variazione assoluta del peso corporeo per i partecipanti dallo studio dei genitori 659-103
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio principale 659-103 e VX-659-TEZ/IVA nello studio attuale 659-105 ) e VX-659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA sia nello studio principale 659-103 che nello studio attuale 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) per i partecipanti dallo studio dei genitori 659-102
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute. L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio principale 659-102 e VX-659/TEZ/IVA nell'attuale studio 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - Categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA sia nello studio principale 659-102 che nell'attuale studio 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
Variazione assoluta del punteggio del dominio respiratorio CFQ-R per i partecipanti dallo studio principale 659-103
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute. L'analisi è stata pianificata per essere riportata separatamente per la categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio principale 659-103 e VX-659-TEZ/IVA nello studio attuale 659-105 ) e VX-659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA sia nello studio principale 659-103 che nello studio attuale 659-105) come pre-specificato nel piano di analisi. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 72 (Studio 659-105)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

9 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

9 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

27 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 dicembre 2021

Ultimo verificato

1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su VX-659/TEZ/IVA

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Tunisia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi