Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność terapii skojarzonej VX-659

31 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność terapii skojarzonej VX-659 u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotyczni lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del

To badanie oceni długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję VX-659 w potrójnej kombinacji (TC) z tezakaftorem (TEZ) i iwakaftorem (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotami lub heterozygotami pod względem mutacji F508del.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

484

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario Infantil la Paz
      • Sabadell, Hiszpania
        • Parc Taulí Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Hiszpania
        • Hospital Universitario Y Politécnico La Fe
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Irlandia
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Irlandia
        • University Hospital Limerick
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Izrael
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Izrael
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Niemcy
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Niemcy
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Niemcy
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Niemcy
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Niemcy
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Niemcy
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Niemcy
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Polska
      • Łomianki, Polska
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Stany Zjednoczone, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Szwajcaria
        • Kinderspital Zuerich
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Zjednoczone Królestwo
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończone leczenie badanym lekiem w badaniu nadrzędnym; lub miał przerwę w badaniu nadrzędnym, ale odbył wizyty studyjne do ostatniej zaplanowanej wizyty w Okresie leczenia w badaniu nadrzędnym.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia nietolerancji leku w badaniu rodziców, która w opinii badacza stanowiłaby dodatkowe ryzyko dla pacjenta.
  • Bieżący udział w eksperymentalnym badaniu leku (innym niż badanie rodziców)

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VX-659/TEZ/IVA TC
Uczestnikom badań macierzystych VX17-659-102 (NCT03447249) lub VX17-659-103 (NCT03460990) podawano VX-659 240 miligramów (mg) raz dziennie (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin (co 12 godz. ) w okresie leczenia TC do 96 tygodni w bieżącym badaniu VX17-659-105.
Lek: VX-659/TEZ/IVA
Tabletki złożone o stałej dawce do podawania doustnego raz dziennie rano.
Inne nazwy:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
IVA tabletka qd wieczorem.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od dnia 1. do 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej w bieżącym badaniu 659-105 (do 100. tygodnia)
Od dnia 1. do 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej w bieżącym badaniu 659-105 (do 100. tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) dla uczestników z badania nadrzędnego 659-102
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Analiza miała być przedstawiona oddzielnie dla kategorii Placebo – VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 659-102 i VX-659/TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105) i VX- 659/TEZ/IVA — kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 659-102, jak iw bieżącym badaniu 659-105), jak określono wcześniej w planie analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
Bezwzględna zmiana ppFEV1 dla uczestników z badania nadrzędnego 659-103
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Analiza miała być opublikowana osobno dla kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA w badaniu macierzystym 659-103 i VX-659-TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105 ) i VX-659/TEZ/IVA – kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 659-103, jak i w bieżącym badaniu 659-105) zgodnie z wcześniejszymi ustaleniami w planie analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl) u uczestników z badania nadrzędnego 659-102
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 24. tygodniu (badanie 659-105)
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania. Analiza miała być przedstawiona oddzielnie dla kategorii Placebo – VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 659-102 i VX-659/TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105) i VX- 659/TEZ/IVA — kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 659-102, jak iw bieżącym badaniu 659-105), jak określono wcześniej w planie analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w 24. tygodniu (badanie 659-105)
Bezwzględna zmiana w SwCl dla uczestników z badania macierzystego 659-103
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 24. tygodniu (badanie 659-105)
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania. Analiza miała być opublikowana osobno dla kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA w badaniu macierzystym 659-103 i VX-659-TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105 ) i VX-659/TEZ/IVA – kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 659-103, jak i w bieżącym badaniu 659-105) zgodnie z wcześniejszymi ustaleniami w planie analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w 24. tygodniu (badanie 659-105)
Liczba zaostrzeń płucnych (PEx) dla uczestników z badania macierzystego 659-102
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 96. tygodnia (badanie 659-105)
PEx zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną terapią antybiotykową (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/objawowych ze strony zatok i płuc. Analiza miała być przedstawiona oddzielnie dla kategorii Placebo – VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 659-102 i VX-659/TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105) i VX- 659/TEZ/IVA — kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA w badaniu macierzystym 659-102 lub/i VX-659/TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105) jak określono w planie analizy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako linię wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii Placebo – VX-659/TEZ/IVA, dla której wartość wyjściową zdefiniowano jako linię wyjściową badania 659-105.
Od punktu początkowego do 96. tygodnia (badanie 659-105)
Liczba PEx dla uczestników z badania macierzystego 659-103
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 96. tygodnia (badanie 659-105)
PEx zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną terapią antybiotykową (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/objawowych ze strony zatok i płuc. Planowano przedstawić analizę dla wszystkich uczestników z badania macierzystego 659-103, czyli łącznie dla kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA w badaniu macierzystym 659-103 i VX -659-TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105) i VX-659/TEZ/IVA - kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA w badaniu macierzystym 659-103 lub /oraz w bieżącym badaniu 659-105), jak określono wcześniej w planie analizy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako linię wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA, dla której wartość wyjściową zdefiniowano jako linię wyjściową badania 659-105.
Od punktu początkowego do 96. tygodnia (badanie 659-105)
Liczba uczestników z co najmniej jednym PEx dla uczestników z badania macierzystego 659-102
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 96. tygodnia (badanie 659-105)
PEx zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną terapią antybiotykową (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/objawowych ze strony zatok i płuc. Zaplanowano oszacowanie danych czasu do pierwszego PEx przy użyciu metody Kaplana-Meiera (KM). Ponieważ jednak znacznie mniej niż 50% uczestników miało zdarzenia, dane dotyczące mediany czasu do pierwszego zdarzenia nie były możliwe do oszacowania. Zamiast tego, liczbę uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem PEx oceniono i zgłoszono oddzielnie dla uczestników z grupy placebo – kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 659-102 i VX-659/TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105) oraz kategoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA w badaniu macierzystym 659-102 lub/i VX-659 /TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105). Wartość wyjściową zdefiniowano jako linię wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii Placebo – VX-659/TEZ/IVA, dla której wartość wyjściową zdefiniowano jako linię wyjściową badania 659-105.
Od punktu początkowego do 96. tygodnia (badanie 659-105)
Liczba uczestników z co najmniej jednym PEx dla uczestników z badania macierzystego 659-103
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 96. tygodnia (badanie 659-105)
PEx zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną terapią antybiotykową (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/objawowych ze strony zatok i płuc. Zaplanowano oszacowanie danych czasu do pierwszego PEx za pomocą metody KM. Ponieważ jednak znacznie mniej niż 50% uczestników miało zdarzenia, dane dotyczące mediany czasu do pierwszego zdarzenia nie były możliwe do oszacowania. Zamiast tego oceniono i zgłoszono liczbę uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem PEx dla wszystkich uczestników z badania macierzystego 659-103, czyli łącznie dla uczestników z kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA w badaniu macierzystym 659-103 i VX-659-TEZ/IVA w obecnym badaniu 659-105) oraz kategoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX- 659/TEZ/IVA w badaniu macierzystym 659-103 i/lub w obecnym badaniu 659-105). Wartość wyjściową zdefiniowano jako linię wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA, dla której wartość wyjściową zdefiniowano jako linię wyjściową badania 659-105.
Od punktu początkowego do 96. tygodnia (badanie 659-105)
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) dla uczestników z badania nadrzędnego 659-102
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
BMI zdefiniowano jako wagę w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach (m^2) do kwadratu. Analiza miała być przedstawiona oddzielnie dla kategorii Placebo – VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 659-102 i VX-659/TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105) i VX- 659/TEZ/IVA — kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 659-102, jak iw bieżącym badaniu 659-105), jak określono wcześniej w planie analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
Bezwzględna zmiana BMI dla uczestników z badania nadrzędnego 659-103
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w metrach do kwadratu (m^2). Analiza miała być opublikowana osobno dla kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA w badaniu macierzystym 659-103 i VX-659-TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105 ) i VX-659/TEZ/IVA – kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 659-103, jak i w bieżącym badaniu 659-105) zgodnie z wcześniejszymi ustaleniami w planie analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
Bezwzględna zmiana wyniku Z-score BMI dla uczestników z badania nadrzędnego 659-102 (uczestnicy
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 60. tygodniu (badanie 659-105)
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w metrach do kwadratu (m^2). Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy wartość była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy standardowi. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od normy, a wyższe cyfry oznaczają wartości wyższe od normy. Analiza miała być przedstawiona oddzielnie dla kategorii Placebo – VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 659-102 i VX-659/TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105) i VX- 659/TEZ/IVA — kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 659-102, jak iw bieżącym badaniu 659-105), jak określono wcześniej w planie analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w 60. tygodniu (badanie 659-105)
Bezwzględna zmiana wyniku Z-score BMI dla uczestników z badania nadrzędnego 659-103 (uczestnicy
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 60. tygodniu (badanie 659-105)
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w metrach do kwadratu (m^2). Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy wartość była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy standardowi. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od normy, a wyższe cyfry oznaczają wartości wyższe od normy. Analiza miała być opublikowana osobno dla kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA w badaniu macierzystym 659-103 i VX-659-TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105 ) i VX-659/TEZ/IVA – kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 659-103, jak i w bieżącym badaniu 659-105) zgodnie z wcześniejszymi ustaleniami w planie analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w 60. tygodniu (badanie 659-105)
Bezwzględna zmiana masy ciała uczestników z badania nadrzędnego 659-102
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
Analiza miała być przedstawiona oddzielnie dla kategorii Placebo – VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 659-102 i VX-659/TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105) i VX- 659/TEZ/IVA — kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 659-102, jak iw bieżącym badaniu 659-105), jak określono wcześniej w planie analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
Bezwzględna zmiana masy ciała uczestników z badania nadrzędnego 659-103
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
Analiza miała być opublikowana osobno dla kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA w badaniu macierzystym 659-103 i VX-659-TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105 ) i VX-659/TEZ/IVA – kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 659-103, jak i w bieżącym badaniu 659-105) zgodnie z wcześniejszymi ustaleniami w planie analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
Bezwzględna zmiana w zmienionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej dla uczestników z badania nadrzędnego 659-102
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Analiza miała być przedstawiona oddzielnie dla kategorii Placebo – VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 659-102 i VX-659/TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105) i VX- 659/TEZ/IVA — kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 659-102, jak iw bieżącym badaniu 659-105), jak określono wcześniej w planie analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
Bezwzględna zmiana w punktacji domeny oddechowej CFQ-R dla uczestników z badania nadrzędnego 659-103
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Analiza miała być opublikowana osobno dla kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA w badaniu macierzystym 659-103 i VX-659-TEZ/IVA w bieżącym badaniu 659-105 ) i VX-659/TEZ/IVA – kategoria VX-659/TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali VX-659/TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 659-103, jak i w bieżącym badaniu 659-105) zgodnie z wcześniejszymi ustaleniami w planie analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w 72. tygodniu (badanie 659-105)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na VX-659/TEZ/IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Türkiye

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj