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一项评估 VX-659 联合治疗的长期安全性和有效性的研究

2021年12月31日更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

一项评估 VX-659 联合治疗对 F508del 突变纯合子或杂合子囊性纤维化受试者的长期安全性和有效性的第 3 期开放标签研究

本研究将评估 VX-659 与 tezacaftor (TEZ) 和 ivacaftor (IVA) 三重组合 (TC) 在 F508del 突变纯合子或杂合子囊性纤维化 (CF) 受试者中的长期安全性和耐受性。

研究概览

地位

终止

条件

囊性纤维化

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

484

阶段

第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

丹麦
- - Copenhagen、丹麦
    - Juliane Marie Center, Rigshospitalet
以色列
- - Haifa、以色列
    - Lady Davis Carmel Medical Center
  - Haifa、以色列
    - Rambam Health Care Campus, Liver Unit
  - Jerusalem、以色列
    - Pediatrics Hadassah Medical Center
  - Petah Tikva、以色列
    - Schneider Children's Medical Center
  - Tel HaShomer、以色列
    - Sheba Medical Center
加拿大
- - Edmonton、加拿大
    - Stollery Children's Hospital
  - Halifax、加拿大
    - Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  - Toronto、加拿大
    - St. Michael's Hospital
德国
- - Berlin、德国
    - Charite Paediatric Pulmonology Department
  - Essen、德国
    - Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
  - Frankfurt、德国
    - Clinic of J.W. Goethe University
  - Hannover、德国
    - Medizinische Hochschule Hannover
  - Jena、德国
    - Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  - Koeln、德国
    - Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  - Lubeck、德国
    - Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  - Muenchen、德国
    - Pneumologische Praxis Pasing
  - München、德国
    - Klinikum Innenstadt, University of Munich
波兰
- - Łomianki、波兰
    - Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
澳大利亚
- - Adelaide、澳大利亚
    - Royal Adelaide Hospital
  - Chermside、澳大利亚
    - The Prince Charles Hospital
  - Melbourne、澳大利亚
    - Alfred Hospital
  - Nedlands、澳大利亚
    - Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
  - New Lambton、澳大利亚
    - John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
  - Perth、澳大利亚
    - Telethon Kids Institute
  - Randwick、澳大利亚
    - Sydney Children's Hospital
  - South Brisbane、澳大利亚
    - Lady Cilento Children's Hospital
爱尔兰
- - Cork、爱尔兰
    - Cork University Hospital
  - Dublin、爱尔兰
    - Beaumont Hospital
  - Dublin、爱尔兰
    - St. Vincent's University Hospital
  - Dublin、爱尔兰
    - Our Lady's Children's Hospital
  - Dublin、爱尔兰
    - Temple Street Children's University Hospital
  - Galway、爱尔兰
    - University Hospital Galway
  - Limerick、爱尔兰
    - University Hospital Limerick
瑞士
- - Bern、瑞士
    - Lindenhofspital - Quartier Bleu
  - Zürich、瑞士
    - Kinderspital Zuerich
美国
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、美国、35233
    - University of Alabama at Birmingham
- California
  - Palo Alto、California、美国、94304
    - Stanford University
- Colorado
  - Aurora、Colorado、美国、80045
    - Children's Hospital Colorado
- Connecticut
  - Hartford、Connecticut、美国、06102
    - Hartford Hospital
  - New Haven、Connecticut、美国、06511
    - Yale New Haven Medical Center
- Florida
  - Miami、Florida、美国、33136
    - University of Miami Miller School of Medicine
  - Miami、Florida、美国、33155
    - Nicklaus Children's Hospital
  - Orlando、Florida、美国、32806
    - Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
  - Saint Petersburg、Florida、美国、33701
    - Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
- Idaho
  - Boise、Idaho、美国、83712
    - St. Luke's CF Center of Idaho
- Illinois
  - Glenview、Illinois、美国、60025
    - Cystic Fibrosis Center of Chicago
  - Niles、Illinois、美国、60714
    - Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、美国、46202
    - Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
- Iowa
  - Iowa City、Iowa、美国、52242
    - The University of Iowa Hospitals and Clinics
- Kentucky
  - Lexington、Kentucky、美国、40536
    - University of Kentucky
  - Louisville、Kentucky、美国、40202
    - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、美国、21287
    - Johns Hopkins Hospital
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02115
    - Boston Children's Hospital
  - Worcester、Massachusetts、美国、01655
    - UMASS Memorial Medical Center
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5212
    - Michigan Medicine
  - Grand Rapids、Michigan、美国、49546
    - Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55455
    - University of Minnesota
- Mississippi
  - Jackson、Mississippi、美国、39216
    - University of Mississippi Medical Center
- Missouri
  - Kansas City、Missouri、美国、64108
    - The Children's Mercy Hospital
  - Saint Louis、Missouri、美国、63110
    - Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
- New Hampshire
  - Manchester、New Hampshire、美国、03104
    - Dartmouth Hitchcock, Manchester
- New Jersey
  - New Brunswick、New Jersey、美国、08901
    - Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
- New York
  - Albany、New York、美国、12208
    - Albany Medical College
  - Buffalo、New York、美国、14203
    - CF Therapeutics Development Center of Western New York
  - New Hyde Park、New York、美国、11040
    - Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
  - New York、New York、美国、10032
    - Columbia University Medical Center
  - Syracuse、New York、美国、13210
    - SUNY Upstate Medical University
- North Carolina
  - Charlotte、North Carolina、美国、28277
    - Clinical Research of Charlotte
  - Durham、North Carolina、美国、27710
    - Duke University Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、美国、45229
    - Cincinnati Children's Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City、Oklahoma、美国、73112
    - Santiago Reyes, M.D.
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国、97239
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
    - Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- South Dakota
  - Sioux Falls、South Dakota、美国、57105
    - Sanford Children's Specialty Clinic
- Tennessee
  - Knoxville、Tennessee、美国、37920
    - University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
  - Memphis、Tennessee、美国、38103
    - Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
  - Nashville、Tennessee、美国、37232
    - Vanderbilt University Medical Center
- Texas
  - Fort Worth、Texas、美国、76104
    - Cook Children's Medical Center
  - Houston、Texas、美国、77030
    - Texas Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84132
    - University of Utah/ Primary Children's Medical Center
- Washington
  - Seattle、Washington、美国、98105
    - Seattle Children's Hospital
  - Spokane、Washington、美国、99204
    - Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
英国
- - Cambridge、英国
    - Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
  - Glasgow、英国
    - Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  - Leeds、英国
    - St. James University Hospital
  - Liverpool、英国
    - Liverpool Head and Chest Hospital
  - London、英国
    - Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
  - Manchester、英国
    - Wythenshaw e Hospital
  - Newcastle Upon Tyne、英国
    - The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
  - Nottingham、英国
    - Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
  - Penarth、英国
    - All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
西班牙
- - Barcelona、西班牙
    - Hospital Universitari Vall D Hebron
  - Barcelona、西班牙
    - Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
  - Madrid、西班牙
    - Hospital Universitario 12 de octubre
  - Madrid、西班牙
    - Hospital Universitario Infantil la Paz
  - Sabadell、西班牙
    - Parc Taulí Sabadell Hospital Universitari
  - Sevilla、西班牙
    - Hospital Universitario Virgen del Rocio
  - Valencia、西班牙
    - Hospital Universitario y Politécnico La Fe

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

在父母研究中完成研究药物治疗；或在母研究中中断了研究药物但完成了研究访视直至母研究中治疗期的最后一次预定访视。

排除标准：

在研究者看来，父母研究中的药物不耐受史会给受试者带来额外的风险。
当前参与药物研究试验（母研究除外）

其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：不适用
介入模型：单组作业
屏蔽：无（打开标签）

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：VX-659/TEZ/IVA TC 来自父母研究 VX17-659-102 (NCT03447249) 或 VX17-659-103 (NCT03460990) 的参与者被给予 VX-659 240 毫克 (mg) 每天一次 (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 每 12 小时 (q12h) ) 在当前研究 VX17-659-105 中长达 96 周的 TC 治疗期。	药品：VX-659/TEZ/IVA 固定剂量组合片剂，用于口服给药，每天早晨一次。其他名称： VX-659/VX-661/VX-770 VX-659/tezacaftor/ivacaftor 药品：IVA IVA 平板电脑 qd 在晚上。其他名称： VX-770 依伐卡托

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
根据发生治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性大体时间：从研究药物最后一次给药后第 1 天到 28 天或研究参与日期完成，以当前研究 659-105 中先发生者为准（直至第 100 周）	从研究药物最后一次给药后第 1 天到 28 天或研究参与日期完成，以当前研究 659-105 中先发生者为准（直至第 100 周）

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
来自父研究 659-102 的参与者的 1 秒内预测用力呼气量百分比 (ppFEV1) 的绝对变化大体时间：来自第 72 周的基线（研究 659-105）	FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。该分析计划单独报告安慰剂 - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 中接受安慰剂和在当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）和 VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 和当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）如分析计划中预先指定的那样。基线被定义为父研究基线。	来自第 72 周的基线（研究 659-105）
家长研究 659-103 参与者的 ppFEV1 绝对变化大体时间：来自第 72 周的基线（研究 659-105）	FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。该分析计划单独报告 TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 中接受 TEZ/IVA 和在当前研究 659-105 中接受 VX-659-TEZ/IVA 的参与者） ) 和 VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 和当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）作为预先指定在分析计划中。基线被定义为父研究基线。	来自第 72 周的基线（研究 659-105）
家长研究 659-102 参与者汗液氯化物 (SwCl) 的绝对变化大体时间：来自第 24 周的基线（研究 659-105）	使用经批准的收集设备收集汗液样本。该分析计划单独报告安慰剂 - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 中接受安慰剂和在当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）和 VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 和当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）如分析计划中预先指定的那样。基线被定义为父研究基线。	来自第 24 周的基线（研究 659-105）
父研究 659-103 参与者的 SwCl 绝对变化大体时间：来自第 24 周的基线（研究 659-105）	使用经批准的收集设备收集汗液样本。该分析计划单独报告 TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 中接受 TEZ/IVA 和在当前研究 659-105 中接受 VX-659-TEZ/IVA 的参与者） ) 和 VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 和当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）作为预先指定在分析计划中。基线被定义为父研究基线。	来自第 24 周的基线（研究 659-105）
家长研究 659-102 参与者的肺部恶化 (PEx) 次数大体时间：从基线到第 96 周（研究 659-105）	PEx 被定义为使用新的或改变的抗生素疗法（静脉内、吸入或口服）治疗至少 4 种窦肺体征/症状。该分析计划单独报告安慰剂 - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 中接受安慰剂和在当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）和 VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 中接受 VX-659/TEZ/IVA 或/和在当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）如分析计划中预先指定的那样。基线定义为母研究基线，安慰剂除外 - VX-659/TEZ/IVA 类别，其基线定义为研究 659-105 基线。	从基线到第 96 周（研究 659-105）
来自家长研究 659-103 的参与者的 PEx 数量大体时间：从基线到第 96 周（研究 659-105）	PEx 被定义为使用新的或改变的抗生素疗法（静脉内、吸入或口服）治疗至少 4 种窦肺体征/症状。该分析计划针对来自父研究 659-103 的所有参与者进行报告，该分析合并为 TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 和 VX 中接受 TEZ/IVA 的参与者-659-TEZ/IVA 在当前研究 659-105 中）和 VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者或/和在当前研究中 659-105) 如分析计划中预先指定的那样。基线定义为母研究基线，TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别除外，其基线定义为研究 659-105 基线。	从基线到第 96 周（研究 659-105）
父母研究 659-102 中至少有一次 PEX 的参与者人数大体时间：从基线到第 96 周（研究 659-105）	PEx 被定义为使用新的或改变的抗生素疗法（静脉内、吸入或口服）治疗至少 4 种窦肺体征/症状。计划使用 Kaplan-Meier (KM) 方法估算首次 PEx 时间数据。然而，由于只有不到 50% 的参与者发生过事件，因此无法估计首次事件发生时间的中位数数据。相反，对于安慰剂 - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 和 VX-659/TEZ/IVA 中接受安慰剂的参与者），单独评估和报告至少发生一次 PEx 事件的参与者人数在当前研究 659-105 中）和 VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 或/和 VX-659 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者/TEZ/IVA 在当前研究中 659-105)。基线定义为母研究基线，安慰剂除外 - VX-659/TEZ/IVA 类别，其基线定义为研究 659-105 基线。	从基线到第 96 周（研究 659-105）
父母研究 659-103 中至少有一次 PEX 的参与者人数大体时间：从基线到第 96 周（研究 659-105）	PEx 被定义为使用新的或改变的抗生素疗法（静脉内、吸入或口服）治疗至少 4 种窦肺体征/症状。计划使用 KM 方法估算首次 PEx 时间数据。然而，由于只有不到 50% 的参与者发生过事件，因此无法估计首次事件发生时间的中位数数据。相反，对来自父研究 659-103 的所有参与者进行了至少一次 PEx 事件的参与者数量进行了评估和报告，这些参与者合并了 TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（接受过治疗的参与者）父母研究 659-103 中的 TEZ/IVA 和当前研究 659-105 中的 VX-659-TEZ/IVA）和 VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（接受 VX- 659/TEZ/IVA 在父研究 659-103 或/和当前研究 659-105 中）。基线定义为母研究基线，TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别除外，其基线定义为研究 659-105 基线。	从基线到第 96 周（研究 659-105）
家长研究 659-102 参与者体重指数 (BMI) 的绝对变化大体时间：来自第 72 周的基线（研究 659-105）	BMI 定义为以千克 (kg) 为单位的体重除以以米为单位的身高平方 (m^2)。该分析计划单独报告安慰剂 - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 中接受安慰剂和在当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）和 VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 和当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）如分析计划中预先指定的那样。基线被定义为父研究基线。	来自第 72 周的基线（研究 659-105）
家长研究 659-103 参与者 BMI 的绝对变化大体时间：来自第 72 周的基线（研究 659-105）	BMI 定义为以公斤为单位的体重除以以米为单位的身高平方 (m^2)。该分析计划单独报告 TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 中接受 TEZ/IVA 和在当前研究 659-105 中接受 VX-659-TEZ/IVA 的参与者） ) 和 VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 和当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）作为预先指定在分析计划中。基线被定义为父研究基线。	来自第 72 周的基线（研究 659-105）
家长研究 659-102 中参与者 BMI Z 分数的绝对变化（参与者大体时间：来自第 60 周的基线（研究 659-105）	BMI 定义为以公斤为单位的体重除以以米为单位的身高平方 (m^2)。 z 分数是一种统计量度，用于描述一个值是高于还是低于标准。 z 得分为 0 等于标准。较低的数字表示低于标准的值，较高的数字表示高于标准的值。该分析计划单独报告安慰剂 - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 中接受安慰剂和在当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）和 VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 和当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）如分析计划中预先指定的那样。基线被定义为父研究基线。	来自第 60 周的基线（研究 659-105）
来自家长研究 659-103 的参与者 BMI Z 分数的绝对变化（参与者大体时间：来自第 60 周的基线（研究 659-105）	BMI 定义为以公斤为单位的体重除以以米为单位的身高平方 (m^2)。 z 分数是一种统计量度，用于描述一个值是高于还是低于标准。 z 得分为 0 等于标准。较低的数字表示低于标准的值，较高的数字表示高于标准的值。该分析计划单独报告 TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 中接受 TEZ/IVA 和在当前研究 659-105 中接受 VX-659-TEZ/IVA 的参与者） ) 和 VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 和当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）作为预先指定在分析计划中。基线被定义为父研究基线。	来自第 60 周的基线（研究 659-105）
家长研究 659-102 参与者体重的绝对变化大体时间：来自第 72 周的基线（研究 659-105）	该分析计划单独报告安慰剂 - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 中接受安慰剂和在当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）和 VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 和当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）如分析计划中预先指定的那样。基线被定义为父研究基线。	来自第 72 周的基线（研究 659-105）
父母研究 659-103 参与者体重的绝对变化大体时间：来自第 72 周的基线（研究 659-105）	该分析计划单独报告 TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 中接受 TEZ/IVA 和在当前研究 659-105 中接受 VX-659-TEZ/IVA 的参与者） ) 和 VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 和当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）作为预先指定在分析计划中。基线被定义为父研究基线。	来自第 72 周的基线（研究 659-105）
家长研究 659-102 参与者囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸领域评分的绝对变化大体时间：来自第 72 周的基线（研究 659-105）	CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于测量囊性纤维化参与者的健康相关生活质量。呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。该分析计划单独报告安慰剂 - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 中接受安慰剂和在当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）和 VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-102 和当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）如分析计划中预先指定的那样。基线被定义为父研究基线。	来自第 72 周的基线（研究 659-105）
家长研究 659-103 参与者的 CFQ-R 呼吸领域评分的绝对变化大体时间：来自第 72 周的基线（研究 659-105）	CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于测量囊性纤维化参与者的健康相关生活质量。呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。该分析计划单独报告 TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 中接受 TEZ/IVA 和在当前研究 659-105 中接受 VX-659-TEZ/IVA 的参与者） ) 和 VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA 类别（在父研究 659-103 和当前研究 659-105 中接受 VX-659/TEZ/IVA 的参与者）作为预先指定在分析计划中。基线被定义为父研究基线。	来自第 72 周的基线（研究 659-105）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年7月13日

初级完成 (实际的)

2020年9月9日

研究完成 (实际的)

2020年9月9日

研究注册日期

首次提交

2018年2月21日

首先提交符合 QC 标准的

2018年2月21日

首次发布 (实际的)

2018年2月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年1月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年12月31日

最后验证

2021年12月1日

VX-659/TEZ/IVA的临床试验

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

完全的

VX-659 联合治疗 F508del 纯合子 CF 受试者的研究 (F/F)

囊性纤维化

美国, 西班牙, 澳大利亚, 英国, 德国, 爱尔兰
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

终止

VX-659/TEZ/IVA 在 6 至 11 岁囊性纤维化受试者中的评估

囊性纤维化

美国
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

完全的

一项评估 VX-659 联合治疗对囊性纤维化患者的安全性和有效性的研究

囊性纤维化

美国, 以色列, 爱尔兰, 英国
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

完全的

VX-659 联合治疗 F508del 突变和最小功能突变 (F/MF) 杂合囊性纤维化受试者的 3 期研究

囊性纤维化

美国, 西班牙, 爱尔兰, 澳大利亚, 以色列, 英国, 德国, 瑞士, 加拿大, 丹麦, 波兰
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

完全的

VX-121 联合治疗囊性纤维化 (CF) F508del 杂合子和最小功能突变 (F/MF) 参与者的 3 期研究

囊性纤维化

美国, 西班牙, 英国, 新西兰, 以色列, 澳大利亚, 爱尔兰, 德国, 瑞典, 捷克语, 葡萄牙, 匈牙利
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

完全的

在 F508del 纯合子、F508del 杂合子和门控 (F/G) 或残余功能 (F/RF) 突变或至少有 1 个其他三重突变的囊性纤维化 (CF) 参与者中进行 VX-121 联合治疗的研究组合反应性 (TCR) CFTR 突变和无 F508del 突变

囊性纤维化

美国, 英国, 比利时, 荷兰, 法国, 丹麦, 以色列, 新西兰, 澳大利亚, 爱尔兰, 瑞典, 加拿大, 德国, 波兰, 瑞士, 意大利, 奥地利, 匈牙利, 希腊, 挪威
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

完全的

VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor 在中度肝损伤参与者中的药代动力学和安全性评估

囊性纤维化

美国
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

完全的

评估 VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor 固定剂量复方片剂相对生物利用度的研究

囊性纤维化

美国
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

完全的

VX-445 联合治疗 F508del 纯合子 CF 受试者的研究 (F/F)

囊性纤维化

美国, 比利时, 荷兰, 英国
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

招聘中

评估 Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor(VNZ/TEZ/D-IVA) 颗粒制剂的相对生物利用度、食物效应和剂量比例的研究

囊性纤维化

美国

一项评估 VX-659 联合治疗的长期安全性和有效性的研究

一项评估 VX-659 联合治疗对 F508del 突变纯合子或杂合子囊性纤维化受试者的长期安全性和有效性的第 3 期开放标签研究

研究概览

地位

条件

干预/治疗

研究类型

注册 (实际的)

阶段

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

有资格学习的性别

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

出版物和有用的链接

一般刊物

研究记录日期

研究主要日期

学习开始 (实际的)

初级完成 (实际的)

研究完成 (实际的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (实际的)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

VX-659/TEZ/IVA的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Liberia

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点