Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности комбинированной терапии VX-659

31 декабря 2021 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Открытое исследование фазы 3 по оценке долгосрочной безопасности и эффективности комбинированной терапии VX-659 у субъектов с кистозным фиброзом, гомозиготных или гетерозиготных по мутации F508del

В этом исследовании будет оцениваться долгосрочная безопасность и переносимость VX-659 в тройной комбинации (ТС) с тезакафтором (TEZ) и ивакафтором (IVA) у субъектов с муковисцидозом (МВ), гомозиготных или гетерозиготных по мутации F508del.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

484

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Австралия
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Австралия
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Австралия
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Австралия
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Австралия
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Австралия
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Германия
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Германия
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Германия
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Германия
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Германия
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Германия
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Израиль
      • Haifa, Израиль
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Израиль
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Израиль
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Израиль
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Израиль
        • Sheba Medical Center
  • Ирландия
      • Cork, Ирландия
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Ирландия
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Ирландия
        • University Hospital Limerick
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Испания
        • Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Испания
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Испания
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Канада
      • Edmonton, Канада
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Канада
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Канада
        • St. Michael's Hospital
  • Польша
      • Łomianki, Польша
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Соединенное Королевство
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Соединенное Королевство
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Соединенные Штаты, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Соединенные Штаты, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Швейцария
        • Kinderspital Zuerich

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Завершено исследование лекарственного лечения в родительском исследовании; или имел(а) перерыв(ы) приема исследуемого препарата в исходном исследовании, но завершил визиты в рамках исследования до последнего запланированного визита Периода лечения в исходном исследовании.

Критерий исключения:

  • История непереносимости лекарств в родительском исследовании, которая, по мнению исследователя, представляет дополнительный риск для субъекта.
  • Текущее участие в испытании исследуемого препарата (кроме родительского исследования)

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: VX-659/ТЭЗ/ИВА ТС
Участникам родительских исследований VX17-659-102 (NCT03447249) или VX17-659-103 (NCT03460990) вводили VX-659 240 мг один раз в день (qd)/TEZ 100 мг qd/IVA 150 мг каждые 12 часов (q12h). ) в период лечения ТС до 96 недель в текущем исследовании VX17-659-105.
Лекарство: VX-659/ТЭЗ/ИВА
Комбинированные таблетки с фиксированной дозой для приема внутрь 1 раз в день утром.
Другие имена:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/тезакафтор/ивакафтор
Лекарство: ИВА
Таблетка IVA 1 раз в день вечером.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими после лечения, и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С 1-го дня до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до завершения даты участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше в текущем исследовании 659-105 (до 100-й недели)
С 1-го дня до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до завершения даты участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше в текущем исследовании 659-105 (до 100-й недели)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1) для участников из исходного исследования 659-102
Временное ограничение: От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Анализ планировалось представить отдельно для категории плацебо - VX-659/TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 659-102 и VX-659/TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105) и VX- 659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA как в исходном исследовании 659-102, так и в текущем исследовании 659-105), как предварительно указано в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
Абсолютное изменение ppFEV1 для участников из исходного исследования 659-103
Временное ограничение: От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Анализ планировалось представить отдельно для категорий TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA в исходном исследовании 659-103 и VX-659-TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105 ) и VX-659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA как в исходном исследовании 659-103, так и в текущем исследовании 659-105), как указано заранее. в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl) для участников из исходного исследования 659-102
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе (исследование 659-105)
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора. Анализ планировалось представить отдельно для категории плацебо - VX-659/TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 659-102 и VX-659/TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105) и VX- 659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA как в исходном исследовании 659-102, так и в текущем исследовании 659-105), как предварительно указано в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня на 24 неделе (исследование 659-105)
Абсолютное изменение SwCl для участников из исходного исследования 659-103
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе (исследование 659-105)
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора. Анализ планировалось представить отдельно для категорий TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA в исходном исследовании 659-103 и VX-659-TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105 ) и VX-659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA как в исходном исследовании 659-103, так и в текущем исследовании 659-105), как указано заранее. в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня на 24 неделе (исследование 659-105)
Количество легочных обострений (PEx) для участников из исходного исследования 659-102
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели (исследование 659-105)
ПЭС определяли как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) по крайней мере для 4 синопульмональных признаков/симптомов. Анализ планировалось представить отдельно для категории плацебо - VX-659/TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 659-102 и VX-659/TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105) и VX- 659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA в исходном исследовании 659-102 или/и VX-659/TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105) как указано в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории плацебо — VX-659/TEZ/IVA, для которого исходный уровень был определен как исходный уровень исследования 659-105.
От исходного уровня до 96-й недели (исследование 659-105)
Количество PEx для участников из родительского исследования 659-103
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели (исследование 659-105)
ПЭС определяли как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) по крайней мере для 4 синопульмональных признаков/симптомов. Анализ планировалось представить для всех участников исходного исследования 659-103, объединенных для категорий TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA в исходном исследовании 659-103 и VX -659-TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105) и VX-659/TEZ/IVA - категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA в исходном исследовании 659-103 или /и в текущем исследовании 659-105), как указано в плане анализа. Базовый уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA, для которых базовый уровень был определен как исходный уровень исследования 659-105.
От исходного уровня до 96-й недели (исследование 659-105)
Количество участников с хотя бы одним PEx для участников из родительского исследования 659-102
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели (исследование 659-105)
ПЭС определяли как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) по крайней мере для 4 синопульмональных признаков/симптомов. Планировалось, что данные о времени до первого PEx будут оцениваться с использованием метода Каплана-Мейера (КМ). Однако, поскольку события имели место менее чем у 50% участников, данные о среднем времени до первого события не поддавались оценке. Вместо этого количество участников с по крайней мере одним событием PEx оценивалось и регистрировалось отдельно для участников группы плацебо — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в родительском исследовании 659-102 и VX-659/TEZ/IVA). в текущем исследовании 659-105) и категории VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA в исходном исследовании 659-102 и/или VX-659 /TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105). Исходный уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории плацебо — VX-659/TEZ/IVA, для которого исходный уровень был определен как исходный уровень исследования 659-105.
От исходного уровня до 96-й недели (исследование 659-105)
Количество участников с хотя бы одним PEx для участников из родительского исследования 659-103
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели (исследование 659-105)
ПЭС определяли как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) по крайней мере для 4 синопульмональных признаков/симптомов. Планировалось, что данные о времени до первого PEx будут оцениваться с использованием метода КМ. Однако, поскольку события имели место менее чем у 50% участников, данные о среднем времени до первого события не поддавались оценке. Вместо этого количество участников, по крайней мере, с одним событием PEx было оценено и сообщено для всех участников исходного исследования 659-103, которое объединено для участников в категории TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA в исходном исследовании 659-103 и VX-659-TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105) и категории VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (участники, получавшие VX- 659/TEZ/IVA в исходном исследовании 659-103 и/или в текущем исследовании 659-105). Базовый уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA, для которых базовый уровень был определен как исходный уровень исследования 659-105.
От исходного уровня до 96-й недели (исследование 659-105)
Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) для участников из родительского исследования 659-102
Временное ограничение: От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
ИМТ определялся как вес в килограммах (кг), деленный на квадрат роста в метрах (м^2). Анализ планировалось представить отдельно для категории плацебо - VX-659/TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 659-102 и VX-659/TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105) и VX- 659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA как в исходном исследовании 659-102, так и в текущем исследовании 659-105), как предварительно указано в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
Абсолютное изменение ИМТ для участников из родительского исследования 659-103
Временное ограничение: От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
ИМТ определялся как вес в кг, деленный на квадрат роста в метрах (м^2). Анализ планировалось представить отдельно для категорий TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA в исходном исследовании 659-103 и VX-659-TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105 ) и VX-659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA как в исходном исследовании 659-103, так и в текущем исследовании 659-105), как указано заранее. в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
Абсолютное изменение Z-показателя ИМТ для участников из родительского исследования 659-102 (участники
Временное ограничение: От исходного уровня на 60-й неделе (исследование 659-105)
ИМТ определялся как вес в кг, деленный на квадрат роста в метрах (м^2). Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли значение выше или ниже стандарта. Z-оценка 0 соответствует стандарту. Меньшие числа указывают на значения ниже стандарта, а более высокие числа указывают на значения выше стандарта. Анализ планировалось представить отдельно для категории плацебо - VX-659/TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 659-102 и VX-659/TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105) и VX- 659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA как в исходном исследовании 659-102, так и в текущем исследовании 659-105), как предварительно указано в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня на 60-й неделе (исследование 659-105)
Абсолютное изменение Z-показателя ИМТ для участников из родительского исследования 659-103 (участники
Временное ограничение: От исходного уровня на 60-й неделе (исследование 659-105)
ИМТ определялся как вес в кг, деленный на квадрат роста в метрах (м^2). Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли значение выше или ниже стандарта. Z-оценка 0 соответствует стандарту. Меньшие числа указывают на значения ниже стандарта, а более высокие числа указывают на значения выше стандарта. Анализ планировалось представить отдельно для категорий TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA в исходном исследовании 659-103 и VX-659-TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105 ) и VX-659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA как в исходном исследовании 659-103, так и в текущем исследовании 659-105), как указано заранее. в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня на 60-й неделе (исследование 659-105)
Абсолютное изменение массы тела участников родительского исследования 659-102
Временное ограничение: От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
Анализ планировалось представить отдельно для категории плацебо - VX-659/TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 659-102 и VX-659/TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105) и VX- 659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA как в исходном исследовании 659-102, так и в текущем исследовании 659-105), как предварительно указано в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
Абсолютное изменение массы тела участников родительского исследования 659-103
Временное ограничение: От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
Анализ планировалось представить отдельно для категорий TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA в исходном исследовании 659-103 и VX-659-TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105 ) и VX-659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA как в исходном исследовании 659-103, так и в текущем исследовании 659-105), как указано заранее. в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
Абсолютное изменение в переработанном опроснике по муковисцидозу (CFQ-R) Оценка респираторного домена для участников из исходного исследования 659-102
Временное ограничение: От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Анализ планировалось представить отдельно для категории плацебо - VX-659/TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 659-102 и VX-659/TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105) и VX- 659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA как в исходном исследовании 659-102, так и в текущем исследовании 659-105), как предварительно указано в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
Абсолютное изменение оценки респираторного домена CFQ-R для участников исходного исследования 659-103
Временное ограничение: От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Анализ планировалось представить отдельно для категорий TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA в исходном исследовании 659-103 и VX-659-TEZ/IVA в текущем исследовании 659-105 ) и VX-659/TEZ/IVA — категория VX-659/TEZ/IVA (участники, получившие VX-659/TEZ/IVA как в исходном исследовании 659-103, так и в текущем исследовании 659-105), как указано заранее. в плане анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня на 72 неделе (исследование 659-105)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 июля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

9 сентября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 сентября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 января 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 декабря 2021 г.

Последняя проверка

1 декабря 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования VX-659/ТЭЗ/ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sweden

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться