Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av VX-659 kombinasjonsterapi

31. desember 2021 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, åpen studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av VX-659-kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose som er homozygote eller heterozygote for F508del-mutasjonen

Denne studien vil evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til VX-659 i trippelkombinasjon (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF) som er homozygote eller heterozygote for F508del-mutasjonen.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

484

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Forente stater, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forente stater, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Irland
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Israel
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Polen
      • Łomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario Infantil La Paz
      • Sabadell, Spania
        • Parc Taulí Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spania
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Storbritannia
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannia
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Storbritannia
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Storbritannia
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Storbritannia
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Sveits
      • Bern, Sveits
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Sveits
        • Kinderspital Zuerich
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Tyskland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullført studie medikamentell behandling i en foreldrestudie; eller hadde studiemedikamentavbrudd i en foreldrestudie, men gjennomførte studiebesøk frem til det siste planlagte besøket i behandlingsperioden i foreldrestudien.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om narkotikaintoleranse i en foreldrestudie som ville utgjøre en ekstra risiko for forsøkspersonen etter utrederens oppfatning.
  • Nåværende deltakelse i en utprøvende legemiddelutprøving (annet enn en foreldrestudie)

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VX-659/TEZ/IVA TC
Deltakere fra foreldrestudiene VX17-659-102 (NCT03447249) eller VX17-659-103 (NCT03460990) ble administrert VX-659 240 milligram (mg) én gang daglig (qd)/TEZ 100 mg 1 qd/1h hver 2. time ) i TC-behandlingsperioden i opptil 96 uker i den nåværende studien VX17-659-105.
Legemiddel: VX-659/TEZ/IVA
Kombinasjonstabletter med fast dose for oral administrering qd om morgenen.
Andre navn:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: IVA
IVA tablett qd om kvelden.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføring av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først i den nåværende studien 659-105 (opptil uke 100)
Fra dag 1 opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføring av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først i den nåværende studien 659-105 (opptil uke 100)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-102 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i ppFEV1 for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok TEZ/IVA i moderstudien 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-103 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl) for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline ved uke 24 (studie 659-105)
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-102 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 24 (studie 659-105)
Absolutt endring i SwCl for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline ved uke 24 (studie 659-105)
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok TEZ/IVA i moderstudien 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-103 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 24 (studie 659-105)
Antall pulmonale eksacerbasjoner (PEx) for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
PEx ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for minst 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i overordnet studie 659-102 eller/og VX-659/TEZ/IVA i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som overordnet studie baseline bortsett fra Placebo - VX-659/TEZ/IVA kategori, der baseline ble definert som studie 659-105 baseline.
Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
Antall PEx for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
PEx ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for minst 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Analysen var planlagt rapportert for samlede deltakere fra overordnet studie 659-103, som er kombinert for TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltakere som mottok TEZ/IVA i foreldrestudien 659-103 og VX -659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i moderstudien 659-103 eller /og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som overordnet studie baseline bortsett fra TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori, der baseline ble definert som studie 659-105 baseline.
Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
Antall deltakere med minst én PEx for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
PEx ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for minst 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Tid-til-første-PEx-data var planlagt å bli estimert ved bruk av Kaplan-Meier (KM)-metoden. Men fordi langt mindre enn 50 % av deltakerne hadde hendelser, var median tid-til-første hendelsesdata ikke estimerbare. I stedet ble antallet deltakere med minst én PEx-hendelse vurdert og rapportert separat for de i kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og kategorien VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i foreldrestudien 659-102 eller/og VX-659 /TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105). Baseline ble definert som overordnet studie baseline bortsett fra Placebo - VX-659/TEZ/IVA kategori, der baseline ble definert som studie 659-105 baseline.
Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
Antall deltakere med minst én PEx for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
PEx ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for minst 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Tid-til-første-PEx-dataene ble planlagt estimert ved bruk av KM-metoden. Men fordi langt mindre enn 50 % av deltakerne hadde hendelser, var median tid-til-første hendelse data ikke estimerbare. I stedet ble antallet deltakere med minst én PEx-hendelse vurdert og rapportert for alle deltakerne fra foreldrestudien 659-103, som er kombinert for de i TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok TEZ/IVA i overordnet studie 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i gjeldende studie 659-105) og kategorien VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok VX- 659/TEZ/IVA i overordnet studie 659-103 eller/og i gjeldende studie 659-105). Baseline ble definert som overordnet studie baseline bortsett fra TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori, der baseline ble definert som studie 659-105 baseline.
Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI) for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på kvadratisk høyde i meter (m^2). Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-102 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i BMI for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
BMI ble definert som vekt i kg delt på kvadratisk høyde i meter (m^2). Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok TEZ/IVA i moderstudien 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-103 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i BMI Z-score for deltakere fra foreldrestudien 659-102 (deltakere
Tidsramme: Fra baseline ved uke 60 (studie 659-105)
BMI ble definert som vekt i kg delt på kvadratisk høyde i meter (m^2). Z-score er et statistisk mål for å beskrive om en verdi var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik standarden. Lavere tall indikerer verdier lavere enn standarden og høyere tall indikerer verdier høyere enn standarden. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-102 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 60 (studie 659-105)
Absolutt endring i BMI Z-score for deltakere fra foreldrestudien 659-103 (deltakere
Tidsramme: Fra baseline ved uke 60 (studie 659-105)
BMI ble definert som vekt i kg delt på kvadratisk høyde i meter (m^2). Z-score er et statistisk mål for å beskrive om en verdi var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik standarden. Lavere tall indikerer verdier lavere enn standarden og høyere tall indikerer verdier høyere enn standarden. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok TEZ/IVA i moderstudien 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-103 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 60 (studie 659-105)
Absolutt endring i kroppsvekt for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-102 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i kroppsvekt for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok TEZ/IVA i moderstudien 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-103 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-102 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i CFQ-R respiratorisk domenepoeng for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok TEZ/IVA i moderstudien 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-103 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. juli 2018

Primær fullføring (Faktiske)

9. september 2020

Studiet fullført (Faktiske)

9. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

27. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. desember 2021

Sist bekreftet

1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på VX-659/TEZ/IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cameroon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere