Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo avaliando a segurança e eficácia a longo prazo da terapia de combinação VX-659

31 de dezembro de 2021 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3 avaliando a segurança e a eficácia a longo prazo da terapia de combinação VX-659 em indivíduos com fibrose cística que são homozigotos ou heterozigotos para a mutação F508del

Este estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do VX-659 em combinação tripla (TC) com tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) em indivíduos com fibrose cística (FC) homozigotos ou heterozigotos para a mutação F508del.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

484

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemanha
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Alemanha
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Alemanha
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Alemanha
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Alemanha
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Alemanha
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Alemanha
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Austrália
      • Adelaide, Austrália
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Austrália
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Austrália
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Austrália
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Austrália
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Austrália
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Austrália
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrália
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Canadá
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canadá
        • St. Michael's Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario Infantil La Paz
      • Sabadell, Espanha
        • Parc Taulí Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Espanha
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Espanha
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Estados Unidos, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Irlanda
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Israel
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Polônia
      • Łomianki, Polônia
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Reino Unido
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Reino Unido
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Reino Unido
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Reino Unido
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Suíça
      • Bern, Suíça
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Suíça
        • Kinderspital Zuerich

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Tratamento medicamentoso do estudo concluído em um estudo parental; ou tiveram interrupção(ões) do medicamento do estudo em um estudo principal, mas concluíram as visitas do estudo até a última visita programada do Período de Tratamento no estudo principal.

Critério de exclusão:

  • História de intolerância a medicamentos em um estudo parental que representaria um risco adicional para o sujeito na opinião do investigador.
  • Participação atual em um teste de medicamento em investigação (que não seja um estudo parental)

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: VX-659/TEZ/IVA TC
Aos participantes dos estudos parentais VX17-659-102 (NCT03447249) ou VX17-659-103 (NCT03460990) foi administrado VX-659 240 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg a cada 12 horas (q12h ) no período de tratamento com TC por até 96 semanas no estudo atual VX17-659-105.
Medicamento: VX-659/TEZ/IVA
Comprimidos de combinação de dose fixa para administração oral qd pela manhã.
Outros nomes:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Medicamento: IVA
IVA comprimido qd à noite.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou até a data de conclusão da participação no estudo, o que ocorrer primeiro no estudo atual 659-105 (até a semana 100)
Do dia 1 até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou até a data de conclusão da participação no estudo, o que ocorrer primeiro no estudo atual 659-105 (até a semana 100)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta no volume expiratório forçado previsto percentual em 1 segundo (ppFEV1) para participantes do estudo de pais 659-102
Prazo: Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 659-102 e VX-659/TEZ/IVA no estudo atual 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA tanto no estudo pai 659-102 quanto no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
Alteração absoluta em ppFEV1 para participantes do estudo parental 659-103
Prazo: Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA no estudo pai 659-103 e VX-659-TEZ/IVA no estudo atual 659-105 ) e categoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA tanto no estudo parental 659-103 quanto no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl) para Participantes do Estudo Principal 659-102
Prazo: Da linha de base na semana 24 (estudo 659-105)
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 659-102 e VX-659/TEZ/IVA no estudo atual 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA tanto no estudo pai 659-102 quanto no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base na semana 24 (estudo 659-105)
Mudança Absoluta no SwCl para Participantes do Estudo Parental 659-103
Prazo: Da linha de base na semana 24 (estudo 659-105)
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA no estudo pai 659-103 e VX-659-TEZ/IVA no estudo atual 659-105 ) e categoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA tanto no estudo parental 659-103 quanto no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base na semana 24 (estudo 659-105)
Número de Exacerbações Pulmonares (PEx) para Participantes do Estudo de Pais 659-102
Prazo: Da linha de base até a semana 96 (estudo 659-105)
Exp foi definido como tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para pelo menos 4 sinais/sintomas sinopulmonares. A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 659-102 e VX-659/TEZ/IVA no estudo atual 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA no estudo parental 659-102 ou/e VX-659/TEZ/IVA no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA, para a qual a linha de base foi definida como linha de base do estudo 659-105.
Da linha de base até a semana 96 (estudo 659-105)
Número de PEx para participantes do estudo de pais 659-103
Prazo: Da linha de base até a semana 96 (estudo 659-105)
Exp foi definido como tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para pelo menos 4 sinais/sintomas sinopulmonares. A análise foi planejada para ser relatada para os participantes gerais do estudo pai 659-103, que é combinado para a categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA no estudo pai 659-103 e VX -659-TEZ/IVA no estudo atual 659-105) e VX-659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA no estudo pai 659-103 ou /e no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA, para a qual a linha de base foi definida como linha de base do estudo 659-105.
Da linha de base até a semana 96 (estudo 659-105)
Número de participantes com pelo menos um PEx para participantes do estudo principal 659-102
Prazo: Da linha de base até a semana 96 (estudo 659-105)
Exp foi definido como tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para pelo menos 4 sinais/sintomas sinopulmonares. Os dados do tempo para o primeiro PEx foram planejados para serem estimados usando o método Kaplan-Meier (KM). No entanto, como menos de 50% dos participantes tiveram eventos, os dados medianos do tempo até o primeiro evento não foram estimáveis. Em vez disso, o número de participantes com pelo menos um evento de PEx foi avaliado e relatado separadamente para aqueles na categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 659-102 e VX-659/TEZ/IVA no estudo atual 659-105) e a categoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA no estudo pai 659-102 ou/e VX-659 /TEZ/IVA no estudo atual 659-105). A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA, para a qual a linha de base foi definida como linha de base do estudo 659-105.
Da linha de base até a semana 96 (estudo 659-105)
Número de participantes com pelo menos um PEx para participantes do estudo principal 659-103
Prazo: Da linha de base até a semana 96 (estudo 659-105)
Exp foi definido como tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para pelo menos 4 sinais/sintomas sinopulmonares. Os dados de tempo para o primeiro PEx foram planejados para serem estimados usando o método KM. No entanto, como menos de 50% dos participantes tiveram eventos, os dados de tempo médio até o primeiro evento não foram estimados. Em vez disso, o número de participantes com pelo menos um evento PEx foi avaliado e relatado para todos os participantes do estudo pai 659-103, que é combinado para aqueles na categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA no estudo parental 659-103 e VX-659-TEZ/IVA no estudo atual 659-105) e a categoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX- 659/TEZ/IVA no estudo principal 659-103 ou/e no estudo atual 659-105). A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA, para a qual a linha de base foi definida como linha de base do estudo 659-105.
Da linha de base até a semana 96 (estudo 659-105)
Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC) para Participantes do Estudo de Pais 659-102
Prazo: Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
O IMC foi definido como peso em quilogramas (kg) dividido pela altura ao quadrado em metros (m^2). A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 659-102 e VX-659/TEZ/IVA no estudo atual 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA tanto no estudo pai 659-102 quanto no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
Mudança absoluta no IMC para participantes do estudo de pais 659-103
Prazo: Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
O IMC foi definido como peso em kg dividido pela altura ao quadrado em metros (m^2). A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA no estudo pai 659-103 e VX-659-TEZ/IVA no estudo atual 659-105 ) e categoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA tanto no estudo parental 659-103 quanto no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
Mudança absoluta na pontuação Z de IMC para participantes do estudo de pais 659-102 (participantes
Prazo: Da linha de base na semana 60 (estudo 659-105)
O IMC foi definido como peso em kg dividido pela altura ao quadrado em metros (m^2). O escore z é uma medida estatística para descrever se um valor estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual ao padrão. Números menores indicam valores abaixo do padrão e números maiores indicam valores acima do padrão. A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 659-102 e VX-659/TEZ/IVA no estudo atual 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA tanto no estudo pai 659-102 quanto no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base na semana 60 (estudo 659-105)
Mudança absoluta na pontuação Z de IMC para participantes do estudo de pais 659-103 (participantes
Prazo: Da linha de base na semana 60 (estudo 659-105)
O IMC foi definido como peso em kg dividido pela altura ao quadrado em metros (m^2). O escore z é uma medida estatística para descrever se um valor estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual ao padrão. Números menores indicam valores abaixo do padrão e números maiores indicam valores acima do padrão. A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA no estudo pai 659-103 e VX-659-TEZ/IVA no estudo atual 659-105 ) e categoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA tanto no estudo parental 659-103 quanto no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base na semana 60 (estudo 659-105)
Mudança absoluta no peso corporal dos participantes do estudo parental 659-102
Prazo: Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 659-102 e VX-659/TEZ/IVA no estudo atual 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA tanto no estudo pai 659-102 quanto no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
Mudança absoluta no peso corporal dos participantes do estudo parental 659-103
Prazo: Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA no estudo pai 659-103 e VX-659-TEZ/IVA no estudo atual 659-105 ) e categoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA tanto no estudo parental 659-103 quanto no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
Mudança Absoluta na Pontuação do Domínio Respiratório Revisado do Questionário de Fibrose Cística (CFQ-R) para Participantes do Estudo de Pais 659-102
Prazo: Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria Placebo - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 659-102 e VX-659/TEZ/IVA no estudo atual 659-105) e VX- 659/TEZ/IVA - categoria VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA tanto no estudo pai 659-102 quanto no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
Mudança Absoluta na Pontuação do Domínio Respiratório do CFQ-R para Participantes do Estudo Principal 659-103
Prazo: Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. A análise foi planejada para ser relatada separadamente para a categoria TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA no estudo pai 659-103 e VX-659-TEZ/IVA no estudo atual 659-105 ) e categoria VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (participantes que receberam VX-659/TEZ/IVA tanto no estudo parental 659-103 quanto no estudo atual 659-105) conforme pré-especificado no plano de análise. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base na semana 72 (estudo 659-105)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

9 de setembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

9 de setembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

27 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de janeiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de dezembro de 2021

Última verificação

1 de dezembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em VX-659/TEZ/IVA

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Lithuania

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever