Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost kombinované terapie VX-659

31. prosince 2021 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 3, otevřená studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost kombinované terapie VX-659 u subjektů s cystickou fibrózou, kteří jsou homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del

Tato studie bude hodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost VX-659 v trojkombinaci (TC) s tezakaftorem (TEZ) a ivakaftorem (IVA) u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

484

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Austrálie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Austrálie
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Austrálie
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Austrálie
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Austrálie
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Austrálie
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Irsko
      • Cork, Irsko
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irsko
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irsko
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irsko
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irsko
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Irsko
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Irsko
        • University Hospital Limerick
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Izrael
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Izrael
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Německo
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Německo
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Německo
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Německo
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Německo
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Německo
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Polsko
      • Łomianki, Polsko
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Spojené království
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Spojené království
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Spojené království
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Spojené království
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Spojené království
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Spojené státy, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Spojené státy, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Španělsko
        • Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Švýcarsko
        • Kinderspital Zuerich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončená léčba studovaným lékem v rodičovské studii; nebo měli přerušení(a) studovaného léku v rodičovské studii, ale dokončili studijní návštěvy až do poslední plánované návštěvy léčebného období v rodičovské studii.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza lékové intolerance v rodičovské studii, která by podle názoru zkoušejícího představovala pro subjekt další riziko.
  • Současná účast na výzkumné studii léku (jiná než rodičovská studie)

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VX-659/TEZ/IVA TC
Účastníkům z rodičovských studií VX17-659-102 (NCT03447249) nebo VX17-659-103 (NCT03460990) byl podáván VX-659 240 miligramů (mg) jednou denně (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA každých 12 hodin 15 hodin ) v období léčby TC po dobu až 96 týdnů v aktuální studii VX17-659-105.
Lék: VX-659/TEZ/IVA
Kombinované tablety s fixní dávkou pro perorální podání qd ráno.
Ostatní jména:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
IVA tablet qd večer.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Ode dne 1 do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku nebo do data ukončení účasti ve studii, podle toho, co nastane dříve v aktuální studii 659-105 (do 100. týdne)
Ode dne 1 do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku nebo do data ukončení účasti ve studii, podle toho, co nastane dříve v aktuální studii 659-105 (do 100. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v procentech předpokládaného objemu vynuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) pro účastníky z rodičovské studie 659-102
Časové okno: Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Analýza byla naplánována tak, aby byla hlášena samostatně pro Placebo – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 659-102 a VX-659/TEZ/IVA v aktuální studii 659-105) a VX- 659/TEZ/IVA – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-102 i v aktuální studii 659-105), jak je předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
Absolutní změna v ppFEV1 pro účastníky z rodičovské studie 659-103
Časové okno: Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Analýza byla plánována jako samostatná zpráva pro kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 a VX-659-TEZ/IVA v aktuální studii 659-105 ) a VX-659/TEZ/IVA - kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 i v aktuální studii 659-105), jak bylo předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
Absolutní změna v chloridu potu (SwCl) pro účastníky z rodičovské studie 659-102
Časové okno: Od základní linie ve 24. týdnu (studie 659-105)
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení. Analýza byla naplánována tak, aby byla hlášena samostatně pro Placebo – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 659-102 a VX-659/TEZ/IVA v aktuální studii 659-105) a VX- 659/TEZ/IVA – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-102 i v aktuální studii 659-105), jak je předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základní linie ve 24. týdnu (studie 659-105)
Absolutní změna v SwCl pro účastníky z rodičovské studie 659-103
Časové okno: Od základní linie ve 24. týdnu (studie 659-105)
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení. Analýza byla plánována jako samostatná zpráva pro kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 a VX-659-TEZ/IVA v aktuální studii 659-105 ) a VX-659/TEZ/IVA - kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 i v aktuální studii 659-105), jak bylo předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základní linie ve 24. týdnu (studie 659-105)
Počet plicních exacerbací (PEx) pro účastníky z rodičovské studie 659-102
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne (studie 659-105)
PEx byl definován jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro alespoň 4 sinopulmonální příznaky/symptomy. Analýza byla naplánována tak, aby byla hlášena samostatně pro Placebo – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 659-102 a VX-659/TEZ/IVA v aktuální studii 659-105) a VX- 659/TEZ/IVA – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-102 nebo/a VX-659/TEZ/IVA v aktuální studii 659-105) jak je předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie s výjimkou kategorie Placebo – VX-659/TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí linie definována jako výchozí linie studie 659-105.
Od základního stavu do 96. týdne (studie 659-105)
Počet Pex pro účastníky z nadřazené studie 659-103
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne (studie 659-105)
PEx byl definován jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro alespoň 4 sinopulmonální příznaky/symptomy. Analýza měla být nahlášena pro celkové účastníky z rodičovské studie 659-103, která je kombinována pro kategorii TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 a VX -659-TEZ/IVA v aktuální studii 659-105) a VX-659/TEZ/IVA - kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi VX-659/TEZ/IVA v nadřazené studii 659-103 popř. /a v aktuální studii 659-105) jak je předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie mateřské studie s výjimkou kategorie TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí linie definována jako výchozí linie studie 659-105.
Od základního stavu do 96. týdne (studie 659-105)
Počet účastníků s alespoň jedním Pex pro účastníky z rodičovské studie 659-102
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne (studie 659-105)
PEx byl definován jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro alespoň 4 sinopulmonální příznaky/symptomy. Bylo plánováno odhadnout čas do prvního PEx pomocí Kaplan-Meierovy (KM) metody. Protože však události mělo méně než 50 % účastníků, údaje mediánu doby do první události nebyly odhadnutelné. Místo toho byl posouzen počet účastníků s alespoň jednou událostí Pex a hlášen samostatně pro ty v placebu – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 659-102 a VX-659/TEZ/IVA v aktuální studii 659-105) a kategorie VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi VX-659/TEZ/IVA v nadřazené studii 659-102 nebo/a VX-659 /TEZ/IVA v aktuální studii 659-105). Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie s výjimkou kategorie Placebo – VX-659/TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí linie definována jako výchozí linie studie 659-105.
Od základního stavu do 96. týdne (studie 659-105)
Počet účastníků s alespoň jedním Pex pro účastníky z rodičovské studie 659-103
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne (studie 659-105)
PEx byl definován jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro alespoň 4 sinopulmonální příznaky/symptomy. Čas do prvního Pex dat byl plánován jako odhad pomocí metody KM. Protože však události mělo méně než 50 % účastníků, údaje mediánu doby do první události nebyly odhadnutelné. Místo toho byl posouzen a hlášen počet účastníků s alespoň jednou událostí PEx pro všechny účastníky z rodičovské studie 659-103, což je dohromady pro účastníky v kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi TEZ/IVA v mateřské studii 659-103 a VX-659-TEZ/IVA v aktuální studii 659-105) a kategorie VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi VX- 659/TEZ/IVA v nadřazené studii 659-103 nebo/a v aktuální studii 659-105). Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie mateřské studie s výjimkou kategorie TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí linie definována jako výchozí linie studie 659-105.
Od základního stavu do 96. týdne (studie 659-105)
Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) pro účastníky z rodičovské studie 659-102
Časové okno: Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená druhou mocninou výšky v metrech (m^2). Analýza byla naplánována tak, aby byla hlášena samostatně pro Placebo – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 659-102 a VX-659/TEZ/IVA v aktuální studii 659-105) a VX- 659/TEZ/IVA – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-102 i v aktuální studii 659-105), jak je předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
Absolutní změna BMI pro účastníky z rodičovské studie 659-103
Časové okno: Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená druhou mocninou výšky v metrech (m^2). Analýza byla plánována jako samostatná zpráva pro kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 a VX-659-TEZ/IVA v aktuální studii 659-105 ) a VX-659/TEZ/IVA - kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 i v aktuální studii 659-105), jak bylo předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
Absolutní změna Z-skóre BMI pro účastníky z rodičovské studie 659-102 (účastníci
Časové okno: Od základní linie v 60. týdnu (studie 659-105)
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená druhou mocninou výšky v metrech (m^2). Z-skóre je statistická míra popisující, zda byla hodnota nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná standardu. Nižší čísla označují hodnoty nižší než standard a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než standard. Analýza byla naplánována tak, aby byla hlášena samostatně pro Placebo – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 659-102 a VX-659/TEZ/IVA v aktuální studii 659-105) a VX- 659/TEZ/IVA – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-102 i v aktuální studii 659-105), jak je předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základní linie v 60. týdnu (studie 659-105)
Absolutní změna Z-skóre BMI pro účastníky z rodičovské studie 659-103 (účastníci
Časové okno: Od základní linie v 60. týdnu (studie 659-105)
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená druhou mocninou výšky v metrech (m^2). Z-skóre je statistická míra popisující, zda byla hodnota nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná standardu. Nižší čísla označují hodnoty nižší než standard a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než standard. Analýza byla plánována jako samostatná zpráva pro kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 a VX-659-TEZ/IVA v aktuální studii 659-105 ) a VX-659/TEZ/IVA - kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 i v aktuální studii 659-105), jak bylo předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základní linie v 60. týdnu (studie 659-105)
Absolutní změna tělesné hmotnosti u účastníků z rodičovské studie 659-102
Časové okno: Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
Analýza byla naplánována tak, aby byla hlášena samostatně pro Placebo – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 659-102 a VX-659/TEZ/IVA v aktuální studii 659-105) a VX- 659/TEZ/IVA – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-102 i v aktuální studii 659-105), jak je předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
Absolutní změna tělesné hmotnosti u účastníků z rodičovské studie 659-103
Časové okno: Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
Analýza byla plánována jako samostatná zpráva pro kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 a VX-659-TEZ/IVA v aktuální studii 659-105 ) a VX-659/TEZ/IVA - kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 i v aktuální studii 659-105), jak bylo předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
Absolutní změna skóre respirační domény revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) pro účastníky z rodičovské studie 659-102
Časové okno: Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím. Analýza byla naplánována tak, aby byla hlášena samostatně pro Placebo – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 659-102 a VX-659/TEZ/IVA v aktuální studii 659-105) a VX- 659/TEZ/IVA – kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-102 i v aktuální studii 659-105), jak je předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
Absolutní změna ve skóre respirační domény CFQ-R pro účastníky z rodičovské studie 659-103
Časové okno: Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím. Analýza byla plánována jako samostatná zpráva pro kategorii TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 a VX-659-TEZ/IVA v aktuální studii 659-105 ) a VX-659/TEZ/IVA - kategorie VX-659/TEZ/IVA (účastníci, kteří obdrželi VX-659/TEZ/IVA v rodičovské studii 659-103 i v aktuální studii 659-105), jak bylo předem specifikováno v plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základní linie v 72. týdnu (studie 659-105)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

9. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

9. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

27. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. prosince 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VX-659/TEZ/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit