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Étude ouverte à doses croissantes multiples de ravulizumab (ALXN1210) chez des participants atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

7 décembre 2022 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Une étude de phase 2, ouverte, à doses multiples croissantes pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité, l'immunogénicité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ALXN1210 administré par voie intraveineuse à des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de multiples doses intraveineuses (IV) de ravulizumab administrées pour compléter les participants naïfs de traitement inhibiteur atteints d'HPN.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude consistait en une période de dépistage allant jusqu'à 30 jours et une période de traitement allant jusqu'à 253 jours pour les cohortes 1 à 3 et 281 jours pour la cohorte 4. Après la fin de la période de traitement, tous les participants ont eu la possibilité d'entrer dans la période de prolongation. , où les participants continuent de recevoir du ravulizumab jusqu'à 5 ans. La première dose de la période de prolongation a eu lieu le jour 253 pour les cohortes 1 à 3 et le jour 281 pour la cohorte 4.

Les données présentées incluent la date d'achèvement primaire de l'étude pour la période de traitement. Les résultats de la période de prolongation seront communiqués après la fin de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

26

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Allemagne, 89081
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Aachen, Nordrhein Westfalen, Allemagne, 52074
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Allemagne, 45147
        • Clinical Trial Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Clinical Trial Site
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Clinical Trial Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espagne, 28040
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Espagne, 08916
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espagne, 28220
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Lille, France, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, France, 75475
        • Clinical Trial Site
    • Pierre-Bénite
      • Lyon, Pierre-Bénite, France, 69495
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Clinical Trial Site
  • Taïwan
      • Taipei City, Taïwan, 10048
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme ≥18 ans
  2. Diagnostic HPN confirmé par une cytométrie en flux documentée à haute sensibilité
  3. Vaccination méningococcique documentée pas plus de 3 ans avant l'administration
  4. Les participantes en âge de procréer devaient utiliser une contraception hautement efficace dès le dépistage et jusqu'à au moins 8 mois après la dernière dose de ravulizumab.
  5. Volonté et capable de donner un consentement éclairé écrit et de se conformer au calendrier des visites d'étude

Critère d'exclusion:

  1. Traitement avec un inhibiteur du complément à tout moment
  2. Participantes qui envisagent de devenir enceintes ou qui sont enceintes, qui allaitent ou qui ont eu un test de grossesse positif lors du dépistage ou du jour 1
  3. Participation à une étude clinique interventionnelle dans les 30 jours précédant le début de l'administration au jour 1, ou utilisation de tout traitement expérimental dans les 30 jours précédant l'administration au jour 1, ou dans les 5 demi-vies du produit expérimental, selon la plus élevée
  4. Antécédents d'allergie à tout médicament, allergène, excipient du ravulizumab ou allergie connue aux protéines de cellules ovariennes de hamster chinois
  5. Incapacité à se conformer aux exigences de l'étude
  6. Antécédents de toute maladie cardiaque, hépatique, immunologique, pulmonaire ou rhumatoïde cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation
  7. Autres raisons non précisées qui, de l'avis de l'enquêteur ou du commanditaire, rendent le participant inapte à l'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1

Pendant la période de traitement, les participants ont reçu du ravulizumab 1400 milligrammes (mg) le jour 1, du ravulizumab 1000 mg les jours 15 et 29, puis du ravulizumab 1000 mg toutes les 4 semaines pour 7 doses.

Au cours de la période de prolongation, les participants ont initialement continué à recevoir leur dose. Au cours de la deuxième année de l'étude, les participants ont reçu des doses de ravulizumab en fonction de leur poids toutes les 8 semaines pendant jusqu'à 5 ans : 3 000 mg pour les participants pesant de 40 à moins de 60 kilogrammes (kg), 3 300 mg pour les participants pesant de 60 à moins de 100 kg et 3600 mg pour les participants pesant 100 kg ou plus.
Biologique: Ravulizumab
Tous les traitements ont été administrés sous forme de perfusions IV.
Autres noms:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Expérimental: Cohorte 2

Pendant la période de traitement, les participants ont reçu 2 000 mg de ravulizumab le jour 1, 1 600 mg de ravulizumab les jours 22 et 43, puis 1 600 mg de ravulizumab toutes les 6 semaines pour 4 doses.

Au cours de la période de prolongation, les participants ont initialement continué à recevoir leur dose. Au cours de la deuxième année de l'étude, les participants ont reçu des doses de ravulizumab en fonction du poids toutes les 8 semaines pendant jusqu'à 5 ans : 3 000 mg pour les participants pesant de 40 à moins de 60 kg, 3 300 mg pour les participants pesant de 60 à moins de 100 kg, et 3600 mg pour les participants pesant 100 kg ou plus.
Biologique: Ravulizumab
Tous les traitements ont été administrés sous forme de perfusions IV.
Autres noms:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Expérimental: Cohorte 3

Pendant la période de traitement, les participants ont reçu 1 600 mg de ravulizumab les jours 1 et 15, 2 400 mg de ravulizumab le jour 29, puis 2 400 mg de ravulizumab toutes les 8 semaines pour 3 doses.

Au cours de la période de prolongation, les participants ont initialement continué à recevoir leur dose. Au cours de la deuxième année de l'étude, les participants ont reçu des doses de ravulizumab en fonction du poids toutes les 8 semaines pendant jusqu'à 5 ans : 3 000 mg pour les participants pesant de 40 à moins de 60 kg, 3 300 mg pour les participants pesant de 60 à moins de 100 kg, et 3600 mg pour les participants pesant 100 kg ou plus.
Biologique: Ravulizumab
Tous les traitements ont été administrés sous forme de perfusions IV.
Autres noms:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Expérimental: Cohorte 4

Pendant la période de traitement, les participants ont reçu 3 000 mg de ravulizumab le jour 1, 5 400 mg de ravulizumab le jour 29, puis 5 400 mg de ravulizumab toutes les 12 semaines pour 2 doses.

Au cours de la période de prolongation, les participants ont reçu du ravulizumab à raison de 5 400 mg toutes les 12 semaines pendant un maximum de 5 ans.
Biologique: Ravulizumab
Tous les traitements ont été administrés sous forme de perfusions IV.
Autres noms:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage des niveaux de LDH de la ligne de base au jour 253 et au jour 281
Délai: Au départ, jour 253 (cohortes 1 à 4) et jour 281 (cohorte 4)
Le changement en pourcentage des niveaux de LDH a été évalué de la ligne de base au jour 253 pour les cohortes 1 à 4 et de la ligne de base au jour 281 pour la cohorte 4 uniquement.
Au départ, jour 253 (cohortes 1 à 4) et jour 281 (cohorte 4)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage des niveaux d'hémoglobine libre entre le départ et le jour 253 et le jour 281
Délai: Au départ, jour 253 (cohortes 1 à 4) et jour 281 (cohorte 4)
Le changement en pourcentage des taux d'hémoglobine libre a été évalué de la ligne de base au jour 253 pour les cohortes 1 à 4 et de la ligne de base au jour 281 pour la cohorte 4 uniquement.
Au départ, jour 253 (cohortes 1 à 4) et jour 281 (cohorte 4)
Changement en pourcentage des niveaux d'haptoglobine de la ligne de base au jour 253 et au jour 281
Délai: Au départ, jour 253 (cohortes 1 à 4) et jour 281 (cohorte 4)
Le changement en pourcentage des niveaux d'haptoglobine a été évalué de la ligne de base au jour 253 pour les cohortes 1 à 4 et de la ligne de base au jour 281 pour la cohorte 4 uniquement.
Au départ, jour 253 (cohortes 1 à 4) et jour 281 (cohorte 4)
Changement en pourcentage du nombre de réticulocytes/érythrocytes entre le départ et le jour 253 et le jour 281
Délai: Au départ, jour 253 (cohortes 1 à 4) et jour 281 (cohorte 4)
Le changement en pourcentage des niveaux de numération des réticulocytes/érythrocytes a été évalué de la ligne de base au jour 253 pour les cohortes 1 à 4 et de la ligne de base au jour 281 pour la cohorte 4 uniquement.
Au départ, jour 253 (cohortes 1 à 4) et jour 281 (cohorte 4)
Variation en pourcentage de la taille des clones de globules rouges HPN de types II et III entre le départ et le jour 253
Délai: Baseline, Jour 253 (Cohortes 1 à 4)
Le changement en pourcentage des globules rouges (RBC) de l'hémoglobinurie nocturne paroxystique (HPN), les types II et III additionnés, les niveaux de taille des clones ont été évalués de la ligne de base au jour 253 pour les cohortes 1 à 4.
Baseline, Jour 253 (Cohortes 1 à 4)
Changement en pourcentage des D-dimères de la ligne de base au jour 253 et au jour 281
Délai: Au départ jusqu'au jour 253 (cohortes 1 à 4) et au jour 281 (cohorte 4)
Le changement en pourcentage des taux de D-dimères a été évalué entre le départ et le jour 253 pour les cohortes 1 à 4 et entre le départ et le jour 281 pour la cohorte 4 uniquement.
Au départ jusqu'au jour 253 (cohortes 1 à 4) et au jour 281 (cohorte 4)
Changement dans les manifestations cliniques de l'HPN de la ligne de base au jour 253 et au jour 281
Délai: Au départ, jour 253 (cohortes 1 à 3) et jour 281 (cohorte 4)
Les manifestations cliniques ont été évaluées du départ au jour 253 pour les cohortes 1 à 3 et du départ au jour 281 pour la cohorte 4 uniquement. Les manifestations cliniques ont été définies comme la fatigue, les douleurs abdominales, la dyspnée, la dysphagie, les douleurs thoraciques et la dysfonction érectile (participants masculins uniquement). L'amélioration a été définie comme étant présente à la ligne de base et absente au point final Jour. L'aggravation a été définie comme absente au départ et présente au point final de jour. Aucun changement a été défini comme aucun changement par rapport à la ligne de base et au point final.
Au départ, jour 253 (cohortes 1 à 3) et jour 281 (cohorte 4)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 janvier 2016

Achèvement primaire (Réel)

23 février 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

12 janvier 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2015

Première publication (Estimation)

17 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

4 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 décembre 2022

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALXN1210-PNH-201
  • 2015-002674-20 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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