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Intervention Inter(X)Action Parent-Enfant (PIXI)

26 avril 2023 mis à jour par: RTI International

Pilotage d'un programme d'intervention précoce pour les nourrissons atteints de troubles neurogénétiques rares

L'objectif est de développer et de tester, par un processus itératif, une intervention pour aborder et soutenir le développement des nourrissons avec un diagnostic confirmé de troubles neurogénétiques qui laissent les individus à risque de retards de développement ou de déficiences intellectuelles et développementales. Le projet proposé capitalisera et développera les interventions empiriques existantes conçues pour améliorer les résultats pour les nourrissons chez qui on soupçonne des retards de développement et des retards sociaux.

Les participants seront des nourrissons avec un diagnostic confirmé de trouble neurogénétique (par exemple, X fragile, Angelman, Prader-Willi, Dup15q, Phelan-McDermid, Rhett, Smith Magenis, Williams, Turner, Kleinfelter, syndromes de Down, dystrophie musculaire de Duchenne) dans le première année de vie et leurs parents/tuteurs.

L'intervention, appelée Parent-infant Inter(X)action Intervention (PIXI) comprendra deux phases. La phase 1 comprendra l'éducation des parents sur le développement du jeune enfant et le trouble neurogénétique pour lequel ils ont été diagnostiqués. La phase 2 comprend un encadrement direct des parents autour de l'interaction parent-enfant basé sur une intervention précoce à médiation parentale empirique et des évaluations complètes répétées du fonctionnement de la famille et de l'enfant.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal du projet proposé est de développer et de tester, par le biais d'un processus itératif, une intervention pour traiter et soutenir le développement des nourrissons atteints d'une maladie neurogénétique rare (par exemple, X fragile, Angelman, Prader-Willi, Dup15q, Phelan-McDermid , Rhett, Smith Magenis, Williams, Turner, Kleinfelter, syndromes de Down, dystrophie musculaire de Duchenne) identifiés avant l'apparition des symptômes. PiXI vise à utiliser les connaissances fondamentales disponibles sur le développement et l'intervention précoce pour les nourrissons à risque afin de comprendre les besoins et de fournir des services d'intervention aux familles de nourrissons diagnostiqués de façon présymptomatique avec des troubles neurogénétiques rares.

Les chercheurs visent à 1) développer PIXI avec un échantillon pilote de familles, 2) tester les effets préliminaires de PIXI sur les résultats des nourrissons et des parents

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

120

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Research Triangle Park, North Carolina, États-Unis, 27709
        • RTI International

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 99 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

  • Nourrissons de 12 mois ou moins qui ont reçu un diagnostic qui n'a pas été recherché uniquement en raison de préoccupations parentales concernant le nourrisson (p. diagnostic dû au dépistage prénatal ou néonatal, test en cascade suite au diagnostic d'un membre de la famille).
  • L'anglais doit être la principale langue parlée à la maison car toutes les mesures d'évaluation et le protocole d'intervention sont en anglais.

Critère d'exclusion:

- Les nourrissons peuvent ne pas être aveugles ou avoir une déficience auditive grave car l'intervention et les évaluations ne sont pas appropriées pour ces enfants.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Nourrissons atteints d'une maladie neurogénétique rare et leur(s) parent(s)/soignant(s) principal(aux)
PIXI
Comportemental: Intervention Inter(X)action Parent-Enfant (PIXI)
Psychoéducation autour du trouble diagnostiqué, du développement précoce et de la navigation dans les services, ainsi que des activités d'interaction parent-enfant, de l'encadrement des parents et du soutien au bien-être de la famille/des parents.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Validité sociale et acceptabilité
Délai: Achèvement de la phase 1 (environ six mois)
Une mesure de la validité sociale sera complétée pour mieux comprendre et s'enquérir de la satisfaction de la famille à l'égard des aspects de l'intervention, y compris le programme, le calendrier, les objectifs ciblés et les effets perçus de l'intervention.
Achèvement de la phase 1 (environ six mois)
Validité sociale et acceptabilité
Délai: Achèvement de la phase 2 (environ douze mois)
Une mesure de la validité sociale sera complétée pour mieux comprendre et s'enquérir de la satisfaction de la famille à l'égard des aspects de l'intervention, y compris le programme, le calendrier, les objectifs ciblés et les effets perçus de l'intervention. Des entretiens qualitatifs seront également menés pour examiner les perceptions des parents quant à la faisabilité et à l'acceptabilité.
Achèvement de la phase 2 (environ douze mois)
Fidélité
Délai: Achèvement de la phase 1 (environ six mois)

La fidélité globale de l'intervention sera mesurée en déterminant si les objectifs suivants ont été atteints :

Objectif d'inscription de 10 à 15 familles Taux de rétention de 80 % avec au moins 75 % ayant terminé les 20 sessions au cours des phases 1 et 2
Achèvement de la phase 1 (environ six mois)
Fidélité
Délai: Achèvement de la phase 2 (environ douze mois)

La fidélité globale de l'intervention sera mesurée en déterminant si les objectifs suivants ont été atteints :

Objectif d'inscription de 10 à 15 familles Taux de rétention de 80 % avec au moins 75 % ayant terminé les 20 sessions au cours des phases 1 et 2
Achèvement de la phase 2 (environ douze mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mise en œuvre et engagement des parents
Délai: Au cours de l'engagement des phases 1 et 2 (environ 6 mois à 1 an)
Des formulaires internes de mise en œuvre et d'engagement des parents seront utilisés pour mesurer la participation des parents dans les deux phases d'intervention. Ces éléments comprennent la préparation des parents pour la session, l'attention portée au matériel, la participation à la discussion sur le sujet, la pertinence de la pratique de l'activité d'intervention et la présentation générale avec leur enfant.
Au cours de l'engagement des phases 1 et 2 (environ 6 mois à 1 an)
Résultats de développement précoce
Délai: Achèvement de la phase 1 (environ 6 mois) et achèvement du suivi (environ 36 mois)
Les statistiques descriptives sur l'apprentissage précoce, la motricité, les compétences de communication, les compétences interpersonnelles et adaptatives dans l'échantillon seront tirées des échelles de comportement adaptatif de Vineland, troisième édition : rapport parent/soignant (Vineland-3). Les scores v-Scaled du sous-domaine vont de 1 à 24, les nombres les plus élevés indiquant de meilleures performances ; tandis que les scores de domaine sont présentés dans des formats de score standard avec une plage de 20 à 140 avec des scores plus élevés indiquant une meilleure performance.
Achèvement de la phase 1 (environ 6 mois) et achèvement du suivi (environ 36 mois)
Symptômes de l'autisme
Délai: Achèvement de la phase 1 (environ 6 mois) et achèvement du suivi (environ 36 mois)
Une combinaison de mesures sera utilisée tout au long de l'engagement de l'étude pour évaluer les symptômes d'autisme signalés par les parents. Ces mesures comprennent l'échelle de communication et de comportement symbolique (CSBS). Le profil de développement du rapport parental est une mesure standardisée qui sert à évaluer les prédicteurs du langage et de la communication sociale. Un total de 57 points sont disponibles avec des scores seuils correspondant à l'âge pour les préoccupations cliniques.
Achèvement de la phase 1 (environ 6 mois) et achèvement du suivi (environ 36 mois)
Symptômes de l'autisme
Délai: Achèvement de la phase 1 (environ 6 mois) et achèvement du suivi (environ 36 mois)
Une combinaison de mesures sera utilisée tout au long de l'engagement de l'étude pour évaluer les symptômes d'autisme signalés par les parents. Ces mesures comprennent la liste de contrôle modifiée pour l'autisme chez les tout-petits (MCHAT). La liste de contrôle modifiée pour l'autisme chez les tout-petits est un outil scientifiquement validé pour le dépistage des enfants âgés de 16 à 30 mois qui évalue le risque de trouble du spectre autistique (TSA). Les scores vont de 0 à 20 avec des plages correspondantes pour les scores seuils justifiant un suivi supplémentaire. .
Achèvement de la phase 1 (environ 6 mois) et achèvement du suivi (environ 36 mois)
Symptômes de l'autisme
Délai: Achèvement de la phase 1 (environ 6 mois) et achèvement du suivi (environ 36 mois)
Une combinaison de mesures sera utilisée tout au long de l'engagement de l'étude pour évaluer les symptômes d'autisme signalés par les parents. Ces mesures comprennent l'Autism Diagnostic Observation Schedule, Second Edition (ADOS-2). L'ADOS-2 est une évaluation semi-structurée et standardisée de la communication, de l'interaction sociale, du jeu et des comportements restreints et répétitifs. Il est administré directement au participant et les comportements sont notés. Les scores totaux varient en fonction de l'âge du participant/module administré. Les scores sont calculés et comparés aux scores seuils pour le spectre autistique et l'autisme.
Achèvement de la phase 1 (environ 6 mois) et achèvement du suivi (environ 36 mois)
Symptômes de l'autisme
Délai: Achèvement de la phase 1 (environ 6 mois) et achèvement du suivi (environ 36 mois)
Une combinaison de mesures sera utilisée tout au long de l'engagement de l'étude pour évaluer les symptômes d'autisme signalés par les parents. Ces mesures incluent le TELE-ASD-PEDS. Le TELE-ASD-PEDS a été développé par des chercheurs de l'Université Vanderbilt pour évaluer à distance les symptômes de l'autisme. Le TELE-ASD-PEDS mesure la communication, l'interaction sociale, le jeu et les comportements restreints et répétitifs. Il est administré via la télésanté et les comportements sont notés. Les scores totaux varient en fonction de l'âge du participant/module administré. Les scores sont calculés et comparés aux scores seuils pour le spectre autistique et l'autisme.
Achèvement de la phase 1 (environ 6 mois) et achèvement du suivi (environ 36 mois)
Symptômes de l'autisme
Délai: Achèvement de la phase 1 (environ 6 mois) et achèvement du suivi (environ 36 mois)
Une combinaison de mesures sera utilisée tout au long de l'engagement de l'étude pour évaluer les symptômes d'autisme signalés par les parents. Ces mesures comprennent les échelles de comportement répétitif (RBS). Le RBS-EC est un questionnaire de mesure des comportements restreints et répétitifs conçu pour être utilisé chez les enfants de la petite enfance au début de l'âge scolaire. Il vise à saisir les différences individuelles dans un large éventail de comportements associés au domaine des comportements répétitifs. Les scores totaux vont de 0 à 136, un score plus élevé indiquant un plus grand besoin/présence de comportements.
Achèvement de la phase 1 (environ 6 mois) et achèvement du suivi (environ 36 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

RTI International

Collaborateurs

University of North Carolina, Chapel Hill

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 novembre 2018

Achèvement primaire (Anticipé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Anticipé)

30 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 février 2019

Première publication (Réel)

11 février 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 18-2079

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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