Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forældre-Spædbarn Inter(X) Action Intervention (PIXI)

29. april 2024 opdateret af: RTI International

Pilot af et program for tidlig intervention til spædbørn med sjældne neurogenetiske lidelser

Målet er at udvikle og teste, gennem en iterativ proces, en intervention til at adressere og støtte udviklingen af ​​spædbørn med en bekræftet diagnose af neurogenetiske lidelser, der efterlader individer i risiko for udviklingsforsinkelser eller intellektuelle og udviklingsmæssige handicap. Det foreslåede projekt vil udnytte og udvide eksisterende empirisk baserede interventioner designet til at forbedre resultater for spædbørn med mistanke om udviklingsmæssige og sociale forsinkelser.

Deltagerne vil være spædbørn med en bekræftet diagnose af en neurogenetisk lidelse (f.eks. skrøbelig X, Angelman, Prader-Willi, Dup15q, Phelan-McDermid, Rhett, Smith Magenis, Williams, Turner, Kleinfelter, Downs syndromer, Duchennes muskeldystrofi) første leveår og deres forældre/plejere.

Interventionen, kaldet Parent-infant Inter(X)action Intervention (PIXI) vil bestå af to faser. Fase 1 vil omfatte forældreuddannelse om spædbørns tidlige udvikling og den neurogenetiske lidelse, som de blev diagnosticeret for. Fase 2 omfatter direkte forældrecoaching omkring forældre-barn interaktion baseret på en empirisk baseret forældremedieret tidlig indsats og gentagne omfattende vurderinger af familie og barns funktion.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære mål med det foreslåede projekt er at udvikle og teste, gennem en iterativ proces, en intervention til at adressere og støtte udviklingen af ​​spædbørn med en sjælden neurogenetisk tilstand (f.eks. skrøbelig X, Angelman, Prader-Willi, Dup15q, Phelan-McDermid , Rhett, Smith Magenis, Williams, Turner, Kleinfelter, Downs syndromer, Duchennes muskeldystrofi) identificeret før fremkomsten af ​​symptomer. PiXI sigter mod at udnytte den grundlæggende viden, der er tilgængelig omkring udvikling af og tidlig indsats for udsatte spædbørn, til både at forstå behovene hos og levere interventionsydelser til familier til spædbørn diagnosticeret præsymptomatisk med sjældne neurogenetiske lidelser.

Efterforskerne sigter mod at 1) udvikle PIXI med en pilotprøve af familier, 2) teste de foreløbige effekter af PIXI på spædbørns og forældres resultater

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

120

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Research Triangle Park, North Carolina, Forenede Stater, 27709
        • RTI International

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 99 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spædbørn på 12 måneder eller derunder, som har fået en diagnose, som ikke blev søgt udelukkende på grund af forældrenes bekymringer om spædbarnet (f. diagnose på grund af prænatal eller nyfødtscreening, kaskadetest efter diagnose af et familiemedlem).
  • Engelsk skal være det primære sprog, der tales i hjemmet, fordi alle vurderingstiltag og interventionsprotokol er på engelsk.

Ekskluderingskriterier:

- Spædbørn må ikke være blinde eller have en alvorlig hørenedsættelse, da interventionen og vurderingerne ikke er passende for disse børn.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Spædbørn med en sjælden neurogenetisk tilstand og deres forældre/primære omsorgsperson(er)
PIXI
Adfærdsmæssigt: Forældre-Spædbarn Inter(X) Action Intervention (PIXI)
Psykoedukation omkring den diagnosticerede lidelse, tidlig udvikling og servicenavigation sammen med forældre-barn interaktionsaktiviteter, forældrecoaching og familie/forældres trivselstøtte.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Social Validitet og Acceptabilitet
Tidsramme: Afslutning af fase 1 (ca. seks måneders alder)
Et socialt validitetsmål vil blive gennemført for bedre at forstå at spørge om familiens tilfredshed med aspekter af interventionen, herunder læseplan, timing, målrettede mål og oplevede effekter af interventionen.
Afslutning af fase 1 (ca. seks måneders alder)
Social Validitet og Acceptabilitet
Tidsramme: Færdiggørelse af fase 2 (ca. tolv måneder gammel)
Et socialt validitetsmål vil blive gennemført for bedre at forstå at spørge om familiens tilfredshed med aspekter af interventionen, herunder læseplan, timing, målrettede mål og oplevede effekter af interventionen. Der vil også blive gennemført kvalitative interviews for at undersøge forældrenes opfattelse af gennemførlighed og accept.
Færdiggørelse af fase 2 (ca. tolv måneder gammel)
Troskab
Tidsramme: Afslutning af fase 1 (ca. seks måneders alder)

Den overordnede interventionstrohed vil blive målt ved at bestemme, om følgende mål blev nået:

Tilmeldingsmål på 10-15 familier 80 % fastholdelsesrate med mindst 75 %, der gennemfører de 20 sessioner på tværs af fase 1 og fase 2
Afslutning af fase 1 (ca. seks måneders alder)
Troskab
Tidsramme: Færdiggørelse af fase 2 (ca. tolv måneder gammel)

Den overordnede interventionstrohed vil blive målt ved at bestemme, om følgende mål blev nået:

Tilmeldingsmål på 10-15 familier 80 % fastholdelsesrate med mindst 75 %, der gennemfører de 20 sessioner på tværs af fase 1 og fase 2
Færdiggørelse af fase 2 (ca. tolv måneder gammel)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forældreimplementering og engagement
Tidsramme: På tværs af fase 1 og fase 2 engagement (ca. alderen 6 måneder til 1-års alderen)
Interne forældreimplementerings- og engagementsformer vil blive brugt til at måle forældredeltagelse på tværs af begge interventionsfaser. Disse komponenter omfatter forældrenes parathed til sessionen, opmærksomhed på materialer, deltagelse i emnediskussion, hensigtsmæssigheden af ​​interventionsaktivitetspraksis og generel præsentation med deres barn.
På tværs af fase 1 og fase 2 engagement (ca. alderen 6 måneder til 1-års alderen)
Tidlige udviklingsmæssige resultater
Tidsramme: Afslutning af fase 1 (ca. 6 måneders alder) og afslutning af opfølgning (ca. 36 måneders alder)
Beskrivende statistikker omkring tidlig læring, motorik, kommunikationsevner, interpersonelle og adaptive færdigheder i stikprøven vil blive afledt fra Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition: Parent/Caregiver Report (Vineland-3). Underdomæne v-skaleret score spænder fra 1-24 med højere tal, der indikerer større ydeevne; mens domænescores præsenteres i standardscoreformater med et interval på 20-140 med højere score, der indikerer større ydeevne.
Afslutning af fase 1 (ca. 6 måneders alder) og afslutning af opfølgning (ca. 36 måneders alder)
Autisme Symptomer
Tidsramme: Afslutning af fase 1 (ca. 6 måneders alder) og afslutning af opfølgning (ca. 36 måneders alder)
En kombination af foranstaltninger vil blive brugt på tværs af studieengagement til at vurdere forældrerapporteret autismesymptomologi. Disse mål omfatter kommunikations- og symbolsk adfærdsskalaen (CSBS). Forældrerapportens udviklingsprofil er et standardiseret mål, der er gennemført for at evaluere sproglige og sociale kommunikationsprædiktorer. I alt 57 point er tilgængelige med alderssvarende cutoff-score for klinisk bekymring.
Afslutning af fase 1 (ca. 6 måneders alder) og afslutning af opfølgning (ca. 36 måneders alder)
Autisme Symptomer
Tidsramme: Afslutning af fase 1 (ca. 6 måneders alder) og afslutning af opfølgning (ca. 36 måneders alder)
En kombination af foranstaltninger vil blive brugt på tværs af studieengagement til at vurdere forældrerapporteret autismesymptomologi. Disse foranstaltninger omfatter den ændrede tjekliste for autisme hos småbørn (MCHAT). Den modificerede tjekliste for autisme hos småbørn er et videnskabeligt valideret værktøj til screening af børn mellem 16 og 30 måneder, der vurderer risikoen for autismespektrumforstyrrelse (ASD). Scoren varierer fra 0-20 med tilsvarende intervaller for cutoff-score, der berettiger yderligere opfølgning .
Afslutning af fase 1 (ca. 6 måneders alder) og afslutning af opfølgning (ca. 36 måneders alder)
Autisme Symptomer
Tidsramme: Afslutning af fase 1 (ca. 6 måneders alder) og afslutning af opfølgning (ca. 36 måneders alder)
En kombination af foranstaltninger vil blive brugt på tværs af studieengagement til at vurdere forældrerapporteret autismesymptomologi. Disse foranstaltninger omfatter Autism Diagnostic Observation Schedule, Second Edition (ADOS-2). ADOS-2 er en semistruktureret, standardiseret vurdering af kommunikation, social interaktion, leg og begrænset og gentagen adfærd. Det administreres direkte til deltageren, og adfærd scores. Samlede scorer varierer baseret på alderen på deltageren/modulet administreret. Scorer beregnes og sammenlignes med cutoff-score for autismespektrum og autisme.
Afslutning af fase 1 (ca. 6 måneders alder) og afslutning af opfølgning (ca. 36 måneders alder)
Autisme Symptomer
Tidsramme: Afslutning af fase 1 (ca. 6 måneders alder) og afslutning af opfølgning (ca. 36 måneders alder)
En kombination af foranstaltninger vil blive brugt på tværs af studieengagement til at vurdere forældrerapporteret autismesymptomologi. Disse foranstaltninger omfatter TELE-ASD-PEDS. TELE-ASD-PEDS blev udviklet af forskere ved Vanderbilt University for at vurdere eksternt autismesymptomologi. TELE-ASD-PEDS måler kommunikation, social interaktion, leg og begrænset og gentagen adfærd. Det administreres via telehealth og adfærd scores. Samlede scorer varierer baseret på alderen på deltageren/modulet administreret. Scorer beregnes og sammenlignes med cutoff-score for autismespektrum og autisme.
Afslutning af fase 1 (ca. 6 måneders alder) og afslutning af opfølgning (ca. 36 måneders alder)
Autisme Symptomer
Tidsramme: Afslutning af fase 1 (ca. 6 måneders alder) og afslutning af opfølgning (ca. 36 måneders alder)
En kombination af foranstaltninger vil blive brugt på tværs af studieengagement til at vurdere forældrerapporteret autismesymptomologi. Disse mål inkluderer Repetitive Behavior Scales (RBS). RBS-EC er et spørgeskemamåling af begrænset og repetitiv adfærd designet til brug hos børn fra spædbørn til tidlig skolealder. Det er beregnet til at fange individuelle forskelle på tværs af en bred vifte af adfærd forbundet med det gentagne adfærdsdomæne. Samlet score spænder fra 0-136 med en højere score, der indikerer større behov/tilstedeværelse af adfærd.
Afslutning af fase 1 (ca. 6 måneders alder) og afslutning af opfølgning (ca. 36 måneders alder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

RTI International

Samarbejdspartnere

University of North Carolina, Chapel Hill

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anne Wheeler, PhD, RTI International

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

11. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 18-2079

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tuberøs sklerose

  • City of Hope Medical Center
    National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Brentuximab Vedotin og Nivolumab til behandling af patienter med klassisk Hodgkin-lymfom i tidlige stadier
    Klassisk Hodgkin lymfom | Lymfocytrigt klassisk Hodgkin-lymfom | Ann Arbor Stage IB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage II Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIA Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Mixed Cellularity Klassisk Hodgkin-lymfom og andre forhold
    Forenede Stater

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner