Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Foreldre-Spedbarn Inter(X) Action Intervention (PIXI)

26. april 2023 oppdatert av: RTI International

Piloter et program for tidlig intervensjon for spedbarn med sjeldne nevrogenetiske lidelser

Målet er å utvikle og teste, gjennom en iterativ prosess, en intervensjon for å adressere og støtte utviklingen av spedbarn med en bekreftet diagnose av nevrogenetiske lidelser som gir individer risiko for utviklingsforsinkelser eller intellektuelle og utviklingshemminger. Det foreslåtte prosjektet vil utnytte og utvide eksisterende empirisk baserte intervensjoner designet for å forbedre resultatene for spedbarn med mistenkt utviklingsmessige og sosiale forsinkelser.

Deltakerne vil være spedbarn med en bekreftet diagnose av en nevrogenetisk lidelse (f.eks. skjør X, Angelman, Prader-Willi, Dup15q, Phelan-McDermid, Rhett, Smith Magenis, Williams, Turner, Kleinfelter, Downs syndrom, Duchennes muskeldystrofi) første leveår og deres foreldre/omsorgspersoner.

Intervensjonen, kalt Parent-infant Inter(X)action Intervention (PIXI) vil bestå av to faser. Fase 1 vil inkludere foreldreopplæring om tidlig spedbarnsutvikling og den nevrogenetiske lidelsen de ble diagnostisert for. Fase 2 inkluderer direkte foreldrecoaching rundt foreldre-barn-interaksjon basert på en empirisk basert foreldremediert tidlig intervensjon og gjentatte omfattende vurderinger av familie- og barns funksjon.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med det foreslåtte prosjektet er å utvikle og teste, gjennom en iterativ prosess, en intervensjon for å adressere og støtte utviklingen av spedbarn med en sjelden nevrogenetisk tilstand (f.eks. skjør X, Angelman, Prader-Willi, Dup15q, Phelan-McDermid , Rhett, Smith Magenis, Williams, Turner, Kleinfelter, Downs syndromer, Duchenne muskeldystrofi) identifisert før symptomene oppsto. PiXI tar sikte på å utnytte den grunnleggende kunnskapen som er tilgjengelig rundt utviklingen av og tidlig intervensjon for spedbarn i risikogruppen for både å forstå behovene til og tilby intervensjonstjenester for familier til spedbarn diagnostisert pre-symptomatisk med sjeldne nevrogenetiske lidelser.

Etterforskerne tar sikte på å 1) utvikle PIXI med et pilotutvalg av familier, 2) teste de foreløpige effektene av PIXI på spedbarns- og foreldreresultater

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

120

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Research Triangle Park, North Carolina, Forente stater, 27709
        • RTI International

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 99 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Spedbarn 12 måneder eller yngre som har fått en diagnose som ikke ble søkt utelukkende på grunn av foreldres bekymringer om spedbarnet (f. diagnose på grunn av prenatal eller nyfødtscreening, kaskadetesting etter diagnose av et familiemedlem).
  • Engelsk må være hovedspråket som snakkes i hjemmet fordi alle vurderingstiltak og intervensjonsprotokoll er på engelsk.

Ekskluderingskriterier:

– Spedbarn kan ikke være blinde eller ha alvorlig hørselshemming da intervensjonen og vurderingene ikke er hensiktsmessige for disse barna.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Spedbarn med en sjelden nevrogenetisk tilstand og deres foreldre/primær omsorgsperson(er)
PIXI
Atferdsmessig: Inter(X)action intervensjon mellom foreldre og spedbarn (PIXI)
Psykoedukasjon rundt den diagnostiserte lidelsen, tidlig utvikling og tjenestenavigasjon sammen med foreldre-barn interaksjonsaktiviteter, foreldrecoaching og familie/foreldres velværestøtte.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sosial gyldighet og akseptabilitet
Tidsramme: Gjennomføring av fase 1 (omtrent seks måneder gammel)
Et sosialt validitetsmål vil bli fullført for å bedre forstå for å spørre om familiens tilfredshet med aspekter ved intervensjonen, inkludert læreplan, timing, målrettede mål og opplevde effekter av intervensjonen.
Gjennomføring av fase 1 (omtrent seks måneder gammel)
Sosial gyldighet og akseptabilitet
Tidsramme: Gjennomføring av fase 2 (omtrent tolv måneder gammel)
Et sosialt validitetsmål vil bli fullført for å bedre forstå for å spørre om familiens tilfredshet med aspekter ved intervensjonen, inkludert læreplan, timing, målrettede mål og opplevde effekter av intervensjonen. Kvalitative intervjuer vil også bli gjennomført for å undersøke foreldrenes oppfatning av gjennomførbarhet og aksept.
Gjennomføring av fase 2 (omtrent tolv måneder gammel)
Gjengivelse
Tidsramme: Gjennomføring av fase 1 (omtrent seks måneder gammel)

Samlet intervensjonstrohet vil bli målt ved å bestemme om følgende mål ble oppnådd:

Påmeldingsmål på 10–15 familier 80 % oppbevaringsgrad med minst 75 % som fullfører de 20 øktene i fase 1 og fase 2
Gjennomføring av fase 1 (omtrent seks måneder gammel)
Gjengivelse
Tidsramme: Gjennomføring av fase 2 (omtrent tolv måneder gammel)

Samlet intervensjonstrohet vil bli målt ved å bestemme om følgende mål ble oppnådd:

Påmeldingsmål på 10–15 familier 80 % oppbevaringsgrad med minst 75 % som fullfører de 20 øktene i fase 1 og fase 2
Gjennomføring av fase 2 (omtrent tolv måneder gammel)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Foreldreimplementering og engasjement
Tidsramme: På tvers av fase 1 og fase 2 engasjement (omtrent i alderen 6 måneder til 1 år)
Interne foreldreimplementerings- og engasjementsskjemaer vil bli brukt for å måle foreldremedvirkning på tvers av begge intervensjonsfaser. Disse komponentene inkluderer foreldreberedskap for økten, oppmerksomhet på materialer, deltakelse i emnediskusjon, hensiktsmessigheten av intervensjonsaktivitetspraksis og generell presentasjon med barnet deres.
På tvers av fase 1 og fase 2 engasjement (omtrent i alderen 6 måneder til 1 år)
Tidlige utviklingsresultater
Tidsramme: Gjennomføring av fase 1 (ca. 6 måneders alder) og fullføring av oppfølging (ca. 36 måneders alder)
Beskrivende statistikk rundt tidlig læring, motorikk, kommunikasjonsferdigheter, mellommenneskelige og adaptive ferdigheter i utvalget vil bli utledet fra Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition: Parent/Caregiver Report (Vineland-3). Underdomene v-skalert poengsum varierer fra 1-24 med høyere tall som indikerer større ytelse; mens domenepoeng presenteres i standardpoengformater med en rekkevidde på 20-140 med høyere poengsum som indikerer høyere ytelse.
Gjennomføring av fase 1 (ca. 6 måneders alder) og fullføring av oppfølging (ca. 36 måneders alder)
Autisme Symptomer
Tidsramme: Gjennomføring av fase 1 (ca. 6 måneders alder) og fullføring av oppfølging (ca. 36 måneders alder)
En kombinasjon av tiltak vil bli brukt på tvers av studieengasjement for å vurdere foreldrerapporterte autismesymptomer. Disse tiltakene inkluderer Communication and Symbolic Behavior Scale (CSBS). Foreldrerapporten utviklingsprofil er et standardisert tiltak som er fullført for å evaluere språk- og sosial kommunikasjonsprediktorer. Totalt 57 poeng er tilgjengelige med alder tilsvarende cutoff-score for klinisk bekymring.
Gjennomføring av fase 1 (ca. 6 måneders alder) og fullføring av oppfølging (ca. 36 måneders alder)
Autisme Symptomer
Tidsramme: Gjennomføring av fase 1 (ca. 6 måneders alder) og fullføring av oppfølging (ca. 36 måneders alder)
En kombinasjon av tiltak vil bli brukt på tvers av studieengasjement for å vurdere foreldrerapporterte autismesymptomer. Disse tiltakene inkluderer Modified Checklist for Autism in Toddlers (MCHAT). Den modifiserte sjekklisten for autisme hos småbarn er et vitenskapelig validert verktøy for screening av barn mellom 16 og 30 måneder som vurderer risikoen for autismespekterforstyrrelse (ASD). Skårene varierer fra 0-20 med tilsvarende intervaller for cutoff-score som tilsier videre oppfølging .
Gjennomføring av fase 1 (ca. 6 måneders alder) og fullføring av oppfølging (ca. 36 måneders alder)
Autisme Symptomer
Tidsramme: Gjennomføring av fase 1 (ca. 6 måneders alder) og fullføring av oppfølging (ca. 36 måneders alder)
En kombinasjon av tiltak vil bli brukt på tvers av studieengasjement for å vurdere foreldrerapporterte autismesymptomer. Disse tiltakene inkluderer Autism Diagnostic Observation Schedule, Second Edition (ADOS-2). ADOS-2 er en semistrukturert, standardisert vurdering av kommunikasjon, sosial interaksjon, lek og begrenset og repeterende atferd. Det administreres direkte til deltakeren, og atferd blir skåret. Total poengsum varierer basert på alder på deltaker/modul administrert. Poeng beregnes og sammenlignes mot cutoff-score for autismespekter og autisme.
Gjennomføring av fase 1 (ca. 6 måneders alder) og fullføring av oppfølging (ca. 36 måneders alder)
Autisme Symptomer
Tidsramme: Gjennomføring av fase 1 (ca. 6 måneders alder) og fullføring av oppfølging (ca. 36 måneders alder)
En kombinasjon av tiltak vil bli brukt på tvers av studieengasjement for å vurdere foreldrerapporterte autismesymptomer. Disse tiltakene inkluderer TELE-ASD-PEDS. TELE-ASD-PEDS ble utviklet av forskere ved Vanderbilt University for å vurdere eksternt autismesymptomer. TELE-ASD-PEDS måler kommunikasjon, sosial interaksjon, lek og begrenset og repeterende atferd. Det administreres via telehelse og atferd blir skåret. Total poengsum varierer basert på alder på deltaker/modul administrert. Poeng beregnes og sammenlignes mot cutoff-score for autismespekter og autisme.
Gjennomføring av fase 1 (ca. 6 måneders alder) og fullføring av oppfølging (ca. 36 måneders alder)
Autisme Symptomer
Tidsramme: Gjennomføring av fase 1 (ca. 6 måneders alder) og fullføring av oppfølging (ca. 36 måneders alder)
En kombinasjon av tiltak vil bli brukt på tvers av studieengasjement for å vurdere foreldrerapporterte autismesymptomer. Disse tiltakene inkluderer Repetitive Behavior Scales (RBS). RBS-EC er et spørreskjemamål for begrenset og repeterende atferd designet for bruk hos barn fra spedbarnsalder til tidlig skolealder. Den er ment å fange opp individuelle forskjeller på tvers av et bredt spekter av atferd knyttet til det gjentatte atferdsdomenet. Totalskåre varierer fra 0-136 med en høyere poengsum som indikerer større behov/tilstedeværelse av atferd.
Gjennomføring av fase 1 (ca. 6 måneders alder) og fullføring av oppfølging (ca. 36 måneders alder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

RTI International

Samarbeidspartnere

University of North Carolina, Chapel Hill

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2018

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2024

Studiet fullført (Forventet)

30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

11. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 18-2079

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tuberøs sklerose

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere