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Genitore-bambino Inter(X)Azione Intervento (PIXI)

29 aprile 2024 aggiornato da: RTI International

Pilotaggio di un programma di intervento precoce per neonati con disturbi neurogenetici rari

L'obiettivo è sviluppare e testare, attraverso un processo iterativo, un intervento per affrontare e sostenere lo sviluppo dei bambini con una diagnosi confermata di disturbi neurogenetici che lasciano gli individui a rischio di ritardi dello sviluppo o disabilità intellettive e dello sviluppo. Il progetto proposto capitalizzerà e amplierà gli interventi esistenti su base empirica progettati per migliorare i risultati per i bambini con sospetti ritardi dello sviluppo e sociali.

I partecipanti saranno neonati con una diagnosi confermata di un disturbo neurogenetico (ad es. X fragile, Angelman, Prader-Willi, Dup15q, Phelan-McDermid, Rhett, Smith Magenis, Williams, Turner, Kleinfelter, sindromi di Down, distrofia muscolare di Duchenne) all'interno del primo anno di vita e i loro genitori/tutori.

L'intervento, denominato Parent-infant Inter(X)action Intervention (PIXI), si articolerà in due fasi. La fase 1 includerà l'educazione dei genitori sullo sviluppo precoce del bambino e sul disturbo neurogenetico per il quale sono stati diagnosticati. La fase 2 include il coaching diretto dei genitori sull'interazione genitore-figlio basato su un intervento precoce mediato dai genitori su base empirica e ripetute valutazioni complete del funzionamento della famiglia e del bambino.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario del progetto proposto è quello di sviluppare e testare, attraverso un processo iterativo, un intervento per affrontare e sostenere lo sviluppo di neonati con una rara condizione neurogenetica (ad esempio, fragile X, Angelman, Prader-Willi, Dup15q, Phelan-McDermid , Rhett, Smith Magenis, Williams, Turner, Kleinfelter, sindromi di Down, distrofia muscolare di Duchenne) identificati prima della comparsa dei sintomi. PiXI mira a utilizzare le conoscenze di base disponibili sullo sviluppo e l'intervento precoce per i neonati a rischio sia per comprendere i bisogni sia per fornire servizi di intervento alle famiglie di neonati con diagnosi pre-sintomatica di rari disturbi neurogenetici.

Gli investigatori mirano a 1) sviluppare PIXI con un campione pilota di famiglie, 2) testare gli effetti preliminari di PIXI sugli esiti di neonati e genitori

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

120

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Research Triangle Park, North Carolina, Stati Uniti, 27709
        • RTI International

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 99 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonati di età pari o inferiore a 12 mesi che hanno ricevuto una diagnosi che non è stata richiesta esclusivamente a causa delle preoccupazioni dei genitori sul bambino (ad es. diagnosi dovuta a screening prenatale o neonatale, test a cascata dopo la diagnosi di un membro della famiglia).
  • L'inglese deve essere la lingua principale parlata in casa perché tutte le misure di valutazione e il protocollo di intervento sono in inglese.

Criteri di esclusione:

- I neonati potrebbero non essere ciechi o avere gravi problemi di udito poiché l'intervento e le valutazioni non sono appropriati per questi bambini.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Neonati con una condizione neurogenetica rara e i loro genitori/tutori primari
PIXI
Comportamentale: Intervento genitore-bambino Inter (X) azione (PIXI)
Psicoeducazione intorno al disturbo diagnosticato, allo sviluppo precoce e alla navigazione del servizio insieme ad attività di interazione genitore-figlio, coaching per i genitori e supporto per il benessere della famiglia/genitore.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Validità e accettabilità sociale
Lasso di tempo: Completamento della Fase 1 (circa sei mesi di età)
Verrà completata una misura di validità sociale per comprendere meglio per indagare sulla soddisfazione della famiglia con aspetti dell'intervento tra cui curriculum, tempistica, obiettivi mirati ed effetti percepiti dell'intervento.
Completamento della Fase 1 (circa sei mesi di età)
Validità e accettabilità sociale
Lasso di tempo: Completamento della Fase 2 (circa dodici mesi di età)
Verrà completata una misura di validità sociale per comprendere meglio per indagare sulla soddisfazione della famiglia con aspetti dell'intervento tra cui curriculum, tempistica, obiettivi mirati ed effetti percepiti dell'intervento. Saranno inoltre condotti colloqui qualitativi per esaminare le percezioni dei genitori in merito alla fattibilità e all'accettabilità.
Completamento della Fase 2 (circa dodici mesi di età)
Fedeltà
Lasso di tempo: Completamento della Fase 1 (circa sei mesi di età)

La fedeltà complessiva dell'intervento sarà misurata determinando se sono stati raggiunti i seguenti obiettivi:

Obiettivo di iscrizione di 10-15 famiglie Tasso di ritenzione dell'80% con almeno il 75% che completa le 20 sessioni tra la Fase 1 e la Fase 2
Completamento della Fase 1 (circa sei mesi di età)
Fedeltà
Lasso di tempo: Completamento della Fase 2 (circa dodici mesi di età)

La fedeltà complessiva dell'intervento sarà misurata determinando se sono stati raggiunti i seguenti obiettivi:

Obiettivo di iscrizione di 10-15 famiglie Tasso di ritenzione dell'80% con almeno il 75% che completa le 20 sessioni tra la Fase 1 e la Fase 2
Completamento della Fase 2 (circa dodici mesi di età)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Implementazione e coinvolgimento dei genitori
Lasso di tempo: Durante l'impegno di fase 1 e fase 2 (età compresa tra 6 mesi e 1 anno circa)
L'implementazione interna dei genitori e i moduli di coinvolgimento saranno utilizzati per misurare la partecipazione dei genitori in entrambe le fasi di intervento. Questi componenti includono la prontezza dei genitori per la sessione, l'attenzione ai materiali, la partecipazione alla discussione dell'argomento, l'adeguatezza della pratica dell'attività di intervento e la presentazione generale con il loro bambino.
Durante l'impegno di fase 1 e fase 2 (età compresa tra 6 mesi e 1 anno circa)
Primi risultati di sviluppo
Lasso di tempo: Completamento della Fase 1 (circa 6 mesi di età) e completamento del follow-up (circa 36 mesi di età)
Le statistiche descrittive relative all'apprendimento precoce, alle abilità motorie, comunicative, interpersonali e adattive nel campione saranno derivate dalle scale di comportamento adattivo di Vineland, terza edizione: rapporto genitore/caregiver (Vineland-3). I punteggi del sottodominio v-Scaled vanno da 1 a 24 con numeri più alti che indicano prestazioni migliori; mentre i punteggi di dominio sono presentati in formati di punteggio standard con un intervallo di 20-140 con punteggi più alti che indicano prestazioni migliori.
Completamento della Fase 1 (circa 6 mesi di età) e completamento del follow-up (circa 36 mesi di età)
Sintomi di autismo
Lasso di tempo: Completamento della Fase 1 (circa 6 mesi di età) e completamento del follow-up (circa 36 mesi di età)
Una combinazione di misure verrà utilizzata durante l'impegno dello studio per valutare la sintomatologia dell'autismo riportata dai genitori. Queste misure includono la Communication and Symbolic Behavior Scale (CSBS). Il profilo di sviluppo del report dei genitori è una misura standardizzata completata per valutare i predittori della lingua e della comunicazione sociale. È disponibile un totale di 57 punti con punteggi limite corrispondenti all'età per preoccupazione clinica.
Completamento della Fase 1 (circa 6 mesi di età) e completamento del follow-up (circa 36 mesi di età)
Sintomi di autismo
Lasso di tempo: Completamento della Fase 1 (circa 6 mesi di età) e completamento del follow-up (circa 36 mesi di età)
Una combinazione di misure verrà utilizzata durante l'impegno dello studio per valutare la sintomatologia dell'autismo riportata dai genitori. Queste misure includono la Lista di controllo modificata per l'autismo nei bambini piccoli (MCHAT). La Modified Checklist for Autism in Toddlers è uno strumento scientificamente convalidato per lo screening dei bambini di età compresa tra 16 e 30 mesi che valuta il rischio di disturbo dello spettro autistico (ASD). I punteggi vanno da 0 a 20 con intervalli corrispondenti per i punteggi cutoff che giustificano un ulteriore follow-up .
Completamento della Fase 1 (circa 6 mesi di età) e completamento del follow-up (circa 36 mesi di età)
Sintomi di autismo
Lasso di tempo: Completamento della Fase 1 (circa 6 mesi di età) e completamento del follow-up (circa 36 mesi di età)
Una combinazione di misure verrà utilizzata durante l'impegno dello studio per valutare la sintomatologia dell'autismo riportata dai genitori. Queste misure includono l'Autism Diagnostic Observation Schedule, Second Edition (ADOS-2). L'ADOS-2 è una valutazione semi-strutturata e standardizzata della comunicazione, dell'interazione sociale, del gioco e dei comportamenti limitati e ripetitivi. Viene somministrato direttamente al partecipante e i comportamenti vengono valutati. Intervallo di punteggio totale basato sull'età del partecipante/modulo somministrato. I punteggi vengono calcolati e confrontati con i punteggi limite per lo spettro autistico e l'autismo.
Completamento della Fase 1 (circa 6 mesi di età) e completamento del follow-up (circa 36 mesi di età)
Sintomi di autismo
Lasso di tempo: Completamento della Fase 1 (circa 6 mesi di età) e completamento del follow-up (circa 36 mesi di età)
Una combinazione di misure verrà utilizzata durante l'impegno dello studio per valutare la sintomatologia dell'autismo riportata dai genitori. Tra queste misure rientra il TELE-ASD-PEDS. Il TELE-ASD-PEDS è stato sviluppato dai ricercatori della Vanderbilt University per valutare a distanza la sintomatologia dell'autismo. Il TELE-ASD-PEDS misura la comunicazione, l'interazione sociale, il gioco, i comportamenti ristretti e ripetitivi. Viene somministrato tramite telemedicina e i comportamenti vengono valutati. Intervallo di punteggio totale basato sull'età del partecipante/modulo somministrato. I punteggi vengono calcolati e confrontati con i punteggi limite per lo spettro autistico e l'autismo.
Completamento della Fase 1 (circa 6 mesi di età) e completamento del follow-up (circa 36 mesi di età)
Sintomi di autismo
Lasso di tempo: Completamento della Fase 1 (circa 6 mesi di età) e completamento del follow-up (circa 36 mesi di età)
Una combinazione di misure verrà utilizzata durante l'impegno dello studio per valutare la sintomatologia dell'autismo riportata dai genitori. Queste misure includono le scale di comportamento ripetitivo (RBS). L'RBS-EC è un questionario che misura i comportamenti ristretti e ripetitivi progettato per l'uso nei bambini dall'infanzia fino alla prima età scolare. Ha lo scopo di catturare le differenze individuali in un'ampia gamma di comportamenti associati al dominio del comportamento ripetitivo. I punteggi totali vanno da 0 a 136 con un punteggio più alto che indica una maggiore necessità/presenza di comportamenti.
Completamento della Fase 1 (circa 6 mesi di età) e completamento del follow-up (circa 36 mesi di età)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

RTI International

Collaboratori

University of North Carolina, Chapel Hill

Investigatori

  • Investigatore principale: Anne Wheeler, PhD, RTI International

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 novembre 2018

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

11 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 18-2079

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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