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Étude de détermination de la dose et d'innocuité du X4P-001 (Mavorixafor) chez des participants atteints de verrues, d'hypogammaglobulinémie, d'infections et du syndrome de myélokathexis (WHIM)

8 octobre 2024 mis à jour par: X4 Pharmaceuticals

Un essai ouvert multicentrique de phase 2 sur le mavorixafor chez des patients atteints du syndrome WHIM

Il s'agit d'une étude de phase 2 avec une période de traitement initiale de 24 semaines et une phase d'extension. Les principaux objectifs de cette étude de phase 2 sont de déterminer l'innocuité, la tolérabilité et la sélection de la dose de mavorixafor chez les participants atteints du syndrome WHIM. Les participants sont autorisés à poursuivre le traitement dans une phase d'extension, si applicable au niveau régional, jusqu'à ce qu'il soit disponible dans le commerce ou jusqu'à ce que l'étude soit terminée par le promoteur.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australie, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Les participants avec un diagnostic clinique de syndrome WHIM doivent répondre à tous les critères suivants pour être éligibles à la participation à l'étude :

  1. Avoir au moins 18 ans.
  2. A signé le formulaire de consentement éclairé approuvé actuel.
  3. A une mutation confirmée par le génotype du récepteur de chimiokine de type 4 (CXCR4) compatible avec le syndrome WHIM.
  4. Accepter d'utiliser une contraception efficace.
  5. Être disposé et capable de se conformer à ce protocole.
  6. A confirmé un ANC inférieur ou égal à (≤) 400/µL ou ALC ≤650/µL ou les deux.

Critère d'exclusion:

Les participants présentant l'un des éléments suivants seront exclus de la participation à l'étude :

  1. A une hypersensibilité systémique connue à la substance médicamenteuse mavorixafor ou à ses ingrédients inactifs.
  2. Est enceinte ou allaite.
  3. A des antécédents connus de sérologie positive ou de charge virale pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou des antécédents connus de syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA).

  4. A, lors du dépistage, des tests de laboratoire répondant à un ou plusieurs des critères suivants :

    • Un test d'anticorps positif pour le virus de l'hépatite C (VHC), à moins qu'il ne soit documenté qu'il n'y a pas de charge virale détectable sur 2 échantillons indépendants.
    • Un test positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg).
  5. A une condition médicale ou personnelle qui, de l'avis de l'investigateur, peut potentiellement compromettre la sécurité ou la conformité du participant, ou peut empêcher le participant de mener à bien l'étude clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: X4P-001

Phase de traitement initiale : les participants commenceront le traitement par mavorixafor à raison de 50 milligrammes (mg) une fois par jour (QD) par voie orale ou à une dose plus élevée, avec une escalade potentielle basée sur l'aire sous la courbe pour le nombre absolu de neutrophiles et le nombre absolu de leucocytes (AUCANC/ALC) à une dose quotidienne totale maximale de 400 mg. Les participants doivent recevoir un traitement pendant 24 semaines au cours de la période de traitement initiale ou jusqu'à l'apparition d'une toxicité limitant le traitement (TLT).

Phase d'extension : Tous les participants recevront du mavorixafor ; la dose ne dépassera pas 400 mg. Dans la phase d'extension, le traitement peut se poursuivre jusqu'à ce que le mavorixafor soit disponible via un mécanisme alternatif (par exemple, le médicament est disponible dans le commerce, un programme d'accès élargi, etc.) ou jusqu'à ce que l'étude soit interrompue par le promoteur.
Médicament: X4P-001
Mavorixafor sera fourni sous forme de gélules de 25 mg ou de 100 mg.
Autres noms:
  • AMD11070

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Valeur moyenne de l'aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps pour le nombre absolu de neutrophiles (AUCANC)
Délai: Temps 0 (-15 minutes [min] pré-dose), 30, 60 et 90 min (chacune ± 5 min) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 min) à Semaines 5, 13 et 21
AUCANC a été collecté sur une période de 24 heures au-dessus des seuils cliniquement significatifs pour les participants traités par mavorixafor sur une période de 6 mois. Le seuil cliniquement significatif du nombre absolu de neutrophiles (ANC) a été défini comme un ANC ≥ 600/microlitre (μL).
Temps 0 (-15 minutes [min] pré-dose), 30, 60 et 90 min (chacune ± 5 min) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 min) à Semaines 5, 13 et 21
Toutes les visites : valeur moyenne par participant de l'AUCANC
Délai: Temps 0 (-15 min pré-dose), 30, 60 et 90 min (chacune ± 5 min) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 min) aux semaines 5, 13 et 21

AUCANC a été collecté sur une période de 24 heures au-dessus des seuils cliniquement significatifs pour les participants traités par mavorixafor sur une période de 6 mois. Le seuil cliniquement significatif de l’ANC a été défini comme étant un ANC ≥ 600/μL.

Les données pour cette mesure de résultat sont rapportées sous la forme d'un résumé « Toutes les visites » basé sur la moyenne des AUC, c'est-à-dire la moyenne par participant de l'AUCANC au cours des 3 visites où le participant a été traité avec une dose d'au moins 300/400 mg. La période indiquée est basée sur les moments de collecte de données.
Temps 0 (-15 min pré-dose), 30, 60 et 90 min (chacune ± 5 min) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 min) aux semaines 5, 13 et 21
Valeur moyenne de l'aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps pour le nombre absolu de lymphocytes (AUCALC)
Délai: Temps 0 (-15 min pré-dose), 30, 60 et 90 min (chacune ± 5 min) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 min) aux semaines 5, 13 et 21
AUCALC a été collecté sur une période de 24 heures au-dessus des seuils cliniquement significatifs pour les participants traités au mavorixafor sur une période de 6 mois. Le seuil cliniquement significatif du nombre absolu de lymphocytes (ALC) a été défini comme un ALC ≥ 1 000/μL.
Temps 0 (-15 min pré-dose), 30, 60 et 90 min (chacune ± 5 min) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 min) aux semaines 5, 13 et 21
Toutes les visites : valeur moyenne par participant de l'AUCALC
Délai: Temps 0 (-15 min pré-dose), 30, 60 et 90 min (chacune ± 5 min) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 min) aux semaines 5, 13 et 21

AUCALC a été collecté sur une période de 24 heures au-dessus des seuils cliniquement significatifs pour les participants traités au mavorixafor sur une période de 6 mois. Le seuil ANS cliniquement significatif a été défini comme un ANS ≥ 1 000/μL.

Les données pour cette mesure de résultat sont rapportées sous la forme d'un résumé « Toutes les visites » basé sur la moyenne des AUC, c'est-à-dire la moyenne par participant de l'AUCALC au cours des 3 visites au cours desquelles le participant a été traité avec une dose d'au moins 300/400 mg. La période indiquée est basée sur les moments de collecte de données.
Temps 0 (-15 min pré-dose), 30, 60 et 90 min (chacune ± 5 min) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 min) aux semaines 5, 13 et 21
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 10 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (exposition maximale : 1 712 jours)
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable qui s'est développé ou s'est aggravé au cours de la conduite d'une étude clinique et n'avait pas nécessairement de relation causale avec le médicament à l'étude. Les EIG comprenaient le décès, un événement indésirable potentiellement mortel, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, une invalidité ou une incapacité persistante ou importante, une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale, ou un événement médical important qui a mis en danger le participant et a nécessité une intervention médicale pour prévenir l'un des les résultats énumérés dans cette définition. Un TEAE a été défini comme tout EI qui a commencé ou s'est aggravé en termes de gravité ou de fréquence pendant ou après le début du médicament à l'étude jusqu'à 10 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Un résumé des EI graves et non graves, quelle que soit leur causalité, se trouve dans le « module Événements indésirables signalés ».
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 10 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (exposition maximale : 1 712 jours)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

X4 Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

16 juin 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

16 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 décembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 décembre 2016

Première publication (Estimé)

29 décembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 octobre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2024

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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