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Une étude séquentielle de phase 2/3 sur l'APL2 chez des patients atteints de glomérulosclérose segmentaire focale

17 juin 2026 mis à jour par: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Une étude séquentielle de phase 2/3, à un seul bras, ouverte chez des adultes, suivie d'une étude multicentrique randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'APL2 chez les adultes et les adolescents atteints de glomérulosclérose segmentaire focale

Il s'agit d'une étude séquentielle de phase 2/3 visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité des perfusions sous-cutanées (SC) bihebdomadaires d'APL2 chez les patients diagnostiqués avec FSGS. La partie initiale de phase 2 est une étude ouverte à un seul bras chez des adultes diagnostiqués avec FSGS. La phase 2 commencera avant la randomisation pour la phase 3. La partie de phase 3 de l'étude est une étude multicentrique randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle chez des adultes et des adolescents diagnostiqués avec FSGS.

Aperçu de l'étude

Statut

Suspendu

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

270

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60643
        • Investigator Site 1
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Investigator Site 2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Âge

    • Phase 2 : adultes âgés de ≥18 ans
    • Phase 3 : adultes âgés de ≥18 ans ; si et où cela est approuvé, adolescents (âgés de 12 à 17 ans) au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé et d'assentiment
  • Poids ≥30 kg et ≤100 kg au moment du dépistage

  • Diagnostic FSGS

    • Phase 2 : FSGS primaire, génétique ou indéterminé diagnostiqué par biopsie rénale
    • Phase 3 : FSGS primaire, génétique ou indéterminée diagnostiquée par biopsie rénale ou par mutation génétique reconnue des podocytes
  • Au moins 1,5 g/jour de protéinurie lors d'un prélèvement d'urine de 24 heures et une uPCR d'au moins 1,5 g/g dans au moins 2 échantillons FMU collectés lors du dépistage
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) ≥25 mL/min/1,73 m2
  • Schéma thérapeutique stable pour le traitement FSGS pendant au moins 12 semaines avant la randomisation, sans ajustements ni changements de dose prévus ou anticipés par rapport au schéma thérapeutique stable

Critères d'exclusion :

  • Exposition antérieure à l’APL2
  • Preuve d'une amélioration de la maladie rénale dans les 8 semaines précédant le dépistage ou pendant la période de dépistage selon les données disponibles
  • FSGS secondaire à une autre affection (par exemple, infectieux, diabétique, d'origine médicamenteuse, obésité, prématurité, drépanocytose, reflux vésico-urétéral, anomalies congénitales des reins et des voies urinaires)
  • Diabète sucré de type 1 ou non contrôlé (HbA1C ≥ 8 %) de type 2
  • Antécédents de transplantation rénale
  • Diagnostic actuel ou antérieur d'infection par le VIH, l'hépatite B ou l'hépatite C ou sérologie ou charge virale positive lors du dépistage indiquant une infection active par l'un de ces virus
  • Hypersensibilité à APL2 ou à l'un des excipients
  • Autre maladie rénale importante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait perturber l'interprétation des résultats de l'étude
  • Utilisation de rituximab, de belimumab ou de tout traitement anticomplémentaire approuvé ou expérimental dans les 5 demi-vies de ce produit avant la période de sélection

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phase 2 - APL2
Perfusions sous-cutanées d'APL2 (1 080 mg/20 ml) deux fois par semaine
Médicament: APL2
Inhibiteur du complément (C3)
Expérimental: Phase 3 - APL2

Adultes : perfusions sous-cutanées d'APL2 (1 080 mg/20 mL) deux fois par semaine

Adolescents :

≥50 Kg : Perfusions sous-cutanées d'APL2 (1 080 mg/20 mL) deux fois par semaine 35 à <50 kg : Première perfusion sous-cutanée de 648 mg (12 mL) suivie de 810 mg (15 mL) à chaque perfusion par la suite (c.-à-d. deux fois par semaine) 30 à <35 kg : Première et deuxième perfusions sous-cutanées de 540 mg (10 ml) suivies de 648 mg (12 ml) à chaque perfusion par la suite (deux fois par semaine)
Médicament: APL2
Inhibiteur du complément (C3)
Comparateur placebo: Phase 3 - Placebo
Perfusions sous-cutanées d'une solution stérile, deux fois par semaine, et d'un volume équivalent au bras actif en fonction de l'âge et du poids du participant
Autre: Placebo
Solution stérile de volume égal au bras actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 2 : évaluer l'efficacité de l'APL2 en termes de changement par rapport à la valeur initiale du rapport protéine urinaire transformée en log sur créatinine (uPCR)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12
Le changement par rapport à la ligne de base dans la uPCR transformée en log sera basé sur la première urine du matin (FMU) en triple
Base de référence jusqu'à la semaine 12
Phase 3 : Modification par rapport à la valeur initiale du rapport protéines urinaires transformées en log/créatinine (uPCR)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
Le changement par rapport à la valeur initiale de la uPCR transformée en log sera basé sur la première urine du matin (FMU) en triple
Base de référence jusqu'à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 2 : évaluer l'efficacité de l'APL2 en termes de changement par rapport à la valeur initiale du rapport albumine urinaire transformée en créatinine (uACR)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12
Le changement par rapport à la ligne de base dans l'uACR transformé en log sera basé sur la première urine du matin (FMU)
Base de référence jusqu'à la semaine 12
Phase 3 : Modification par rapport à la valeur initiale du rapport protéines urinaires transformées en log sur créatinine (uPCR)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 104
Le changement par rapport à la valeur initiale de la uPCR transformée en log sera basé sur la première urine du matin (FMU) en triple
Base de référence jusqu'à la semaine 104
Phase 3 : Proportion de participants obtenant une rémission complète
Délai: Semaine 104
La rémission complète est définie comme les participants ayant obtenu une uPCR <0,3 g/g.
Semaine 104
Phase 3 : Pente du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 104
La pente annualisée du DFGe
Base de référence jusqu'à la semaine 104

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 septembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2025

Première publication (Réel)

9 octobre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Autres numéros d'identification d'étude

  • APL2-FSG-319

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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