Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az APL2 szekvenciális 2/3 fázisú vizsgálata fókuszos szegmentális glomerulosclerosisban szenvedő betegeknél

2026. június 17. frissítette: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Szekvenciális 2/3 fázisú, egykarú, nyitott nyílt vizsgálat felnőtteknél, majd egy randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, multicentrikus vizsgálat az APL2 hatékonyságának és biztonságának értékelésére felnőtteknél és serdülőknél, fókuszos szegmentális glomerulosclerosis mellett

Ez egy szekvenciális 2/3-as fázisú vizsgálat az APL2 kétszer hetente szubkután (SC) infúzióinak hatékonyságának és biztonságának értékelésére az FSGS-sel diagnosztizált betegekben. A kezdeti 2. fázisú rész egykaros, nyílt vizsgálat az FSG-kkel diagnosztizált felnőtteknél. A 2. fázis megkezdődik a 3. fázis randomizálása előtt. A vizsgálat 3. fázisának része egy randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, multicentrikus vizsgálat felnőtteknél és serdülőknél, akiket FSG-kkel diagnosztizáltak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Felfüggesztett

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

270

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60643
        • Investigator Site 1
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Investigator Site 2

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok:

  • Kor

    • 2. fázis: ≥18 éves felnőttek
    • 3. fázis: ≥18 éves felnőttek; Ha és ahol jóváhagyták, a serdülők (12-17 éves korú) a tájékozott beleegyezés és a hozzájárulási űrlap aláírásakor
  • Súly ≥30 kg és ≤100 kg a szűréskor

  • FSGS diagnózis

    • 2. fázis: Elsődleges, genetikai vagy meghatározatlan FSG -k, amelyek vesebiopsziával diagnosztizáltak
    • 3. fázis: Elsődleges, genetikai vagy meghatározatlan FSG -k, amelyek vesebiopsziával vagy felismert podocita genetikai mutációval diagnosztizáltak
  • Legalább 1,5 g/nap proteinuria egy 24 órás vizeletgyűjtés és legalább 1,5 g/g UPCR szűrő alatt legalább 2 FMU mintában, amelyet a szűrés során összegyűjtöttek
  • Becsült glomeruláris szűrési sebesség (EGFR) ≥25 ml/perc/1,73 m2
  • Az FSGS -kezelés stabil kezelési kezelése legalább 12 hétig a randomizálás előtt, a stabil kezelési rend tervezett vagy várható kiigazításának vagy dózisának megváltoztatása nélkül

Kizárási kritériumok:

  • Az APL2 korábbi kitettsége
  • A szűrést megelőző 8 héten vagy a szűrési időszakban a rendelkezésre álló adatok szerinti 8 héten történő javítás bizonyítéka a szűrés előtti 8 héten
  • Egy másik állapotban másodlagos FSG-k (pl. Fertőző, diabéteszes, gyógyszer-indukált, elhízás, koraszülöttség, sarlósejt, vesicoureterális reflux, a vese veleszületett rendellenességei és húgyúti traktus)
  • 1. típusú vagy ellenőrizetlen (HbA1c ≥8%) 2. típusú diabetes mellitus
  • A veseátültetés története
  • A HIV, hepatitis B, vagy hepatitis C fertőzés vagy pozitív szerológia vagy vírusterhelés jelenlegi vagy előzetes diagnosztizálása a szűrés során, amely jelzi az ezen vírusok bármelyikének aktív fertőzését
  • Túlérzékenység az APL2 -vel vagy bármelyik segédanyaggal szemben
  • Jelentős más vesebetegség, amely a kutató véleménye szerint a vizsgálati eredmények összetévesztése lenne
  • Rituximab, belimumab, vagy bármilyen jóváhagyott vagy vizsgálati antikaltikus kezelés használata a terméktől számított 5 felétől a szűrési időszak előtt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 2. fázis - APL2
Az APL2 (1080 mg / 20ml) alsó infúziói hetente kétszer
Drog: APL2
Komplement (C3) inhibitor
Kísérleti: 3. fázis - APL2

Felnőttek: Az APL2 (1080 mg / 20 ml) alcsoportos infúziói hetente kétszer

Serdülők:

≥50 kg: Az APL2 (1080 mg / 20 ml) szubcutan infúziói hetente kétszer 35-<50 kg: Az első szubkutan infúzió 648 mg (12 ml), majd 810 mg (15 ml), azután minden infúzió (azaz Hetente kétszer) 30–35 kg: első és második szubkután-infúzió 540 mg (10 ml), majd 648 mg (12 ml) minden infúziót követ (hetente kétszer)
Drog: APL2
Komplement (C3) inhibitor
Placebo Comparator: 3. fázis - placebo
A steril oldat szubkután infúziói, hetente kétszer, és az aktív karral egyenértékűek a résztvevő életkora és súlya alapján
Egyéb: Placebo
Az aktív karral azonos térfogatú steril oldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
2. fázis: Értékelje az APL2 hatékonyságát a kiindulási ponttól való változás szempontjából a log-transzformált vizeletfehérje és a kreatinin arány (UPCR) szempontjából.
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hétig
A log-transzformált UPCR-ben a kiindulási értékről történő váltás a három példányon alapul az első reggeli vizeletre (FMU)
A kiindulási érték a 12. hétig
3. fázis: Váltás az alapvonalról a log-transzformált vizeletfehérjében a kreatinin arányra (UPCR)
Időkeret: Alapvonal az 52. hétig
A log-transzformált UPCR-ben a kiindulási értékről történő váltás a három példányon alapul az első reggeli vizeletre (FMU)
Alapvonal az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
2. fázis: Értékelje az APL2 hatékonyságát a kiindulási ponttól való változás szempontjából a log-transzformált vizeletalbumin és a kreatinin arány (UACR) szempontjából.
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hétig
A log-transzformált UACR-ben a kiindulási értéktől az első reggeli vizeleten (FMU) alapul.
A kiindulási érték a 12. hétig
3. fázis: Váltás az alapvonalról a log-transzformált vizeletfehérjében a kreatinin arányra (UPCR)
Időkeret: Alapvonal a 104. hétig
A log-transzformált UPCR-ben a kiindulási értékről történő váltás a három példányon alapul az első reggeli vizeletre (FMU)
Alapvonal a 104. hétig
3. fázis: A résztvevők aránya a teljes remisszió elérésével
Időkeret: 104. hét
A teljes remissziót olyan résztvevőknek kell meghatározni, akik az UPCR -t <0,3 g/g -t értek el
104. hét
3. fázis: A becsült glomeruláris szűrési sebesség (EGFR) meredeksége
Időkeret: Alapvonal a 104. hétig
Az éves EGFR lejtője
Alapvonal a 104. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. december 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. szeptember 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 2.

Első közzététel (Tényleges)

2025. október 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 17.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • APL2-FSG-319

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a FSGS

Klinikai vizsgálatok a Placebo

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ethiopia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel