Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Последовательное исследование фазы 2/3 APL2 у пациентов с фокально-сегментарным гломерулосклерозом

17 июня 2026 г. обновлено: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Последовательное одногрупповое открытое исследование фазы 2/3 на взрослых с последующим рандомизированным плацебо-контролируемым двойным слепым многоцентровым исследованием для оценки эффективности и безопасности APL2 у взрослых и подростков с фокально-сегментарным гломерулосклерозом.

Это последовательное исследование фазы 2/3 для оценки эффективности и безопасности подкожных (п/к) инфузий APL2 два раза в неделю у пациентов с диагнозом ФСГС. Начальная часть фазы 2 представляет собой одногрупповое открытое исследование с участием взрослых с диагнозом ФСГС. Фаза 2 начнется до рандомизации для фазы 3. Часть исследования фазы 3 представляет собой рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое многоцентровое исследование с участием взрослых и подростков с диагнозом ФСГС.

Обзор исследования

Статус

Приостановленный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

270

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60643
        • Investigator Site 1
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Investigator Site 2

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст

    • Фаза 2: взрослые в возрасте ≥18 лет.
    • Фаза 3: взрослые в возрасте ≥18 лет; если и где одобрено, подростки (в возрасте 12–17 лет) на момент подписания информированного согласия и формы согласия
  • Вес ≥30 кг и ≤100 кг на момент скрининга

  • Диагностика ФСГС

    • Фаза 2: первичный, генетический или неопределенный ФСГС, диагностированный биопсией почки.
    • Фаза 3: первичный, генетический или неопределенный ФСГС, диагностированный биопсией почки или выявленной генетической мутацией подоцитов.
  • Не менее 1,5 г/день протеинурии при скрининговом 24-часовом сборе мочи и uPCR не менее 1,5 г/г как минимум в 2 образцах FMU, собранных во время скрининга.
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) ≥25 мл/мин/1,73 м2
  • Стабильный режим лечения ФСГС в течение как минимум 12 недель до рандомизации без каких-либо запланированных или ожидаемых корректировок или изменений дозы стабильного режима лечения.

Критерии исключения:

  • Предыдущее воздействие APL2
  • Доказательства улучшения заболевания почек за 8 недель до скрининга или в течение периода скрининга согласно имеющимся данным.
  • ФСГС, вторичный по отношению к другому состоянию (например, инфекционному, диабетическому, лекарственному, ожирению, недоношенности, серповидно-клеточному рефлюксу, пузырно-мочеточниковому рефлюксу, врожденным аномалиям почек и мочевыводящих путей)
  • Сахарный диабет 1-го типа или неконтролируемый (HbA1C ≥8%) сахарный диабет 2-го типа.
  • История трансплантации почки
  • Текущий или предшествующий диагноз ВИЧ, гепатита В или гепатита С или положительная серология или вирусная нагрузка во время скрининга, указывающая на активную инфекцию любым из этих вирусов.
  • Повышенная чувствительность к APL2 или любому из вспомогательных веществ.
  • Значительное другое заболевание почек, которое, по мнению исследователя, могло бы затруднить интерпретацию результатов исследования.
  • Использование ритуксимаба, белимумаба или любой одобренной или исследуемой антикомплементарной терапии в течение 5 периодов полувыведения этого продукта до периода скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Этап 2 – APL2
Подкожные инфузии APL2 (1080 мг/20 мл) два раза в неделю.
Лекарство: АПЛ2
Комплемент (C3) Ингибитор
Экспериментальный: Этап 3 – APL2

Взрослые: подкожные инфузии APL2 (1080 мг/20 мл) два раза в неделю.

Подростки:

≥50 кг: подкожные инфузии APL2 (1080 мг/20 мл) два раза в неделю. От 35 до <50 кг: первая подкожная инфузия 648 мг (12 мл), а затем 810 мг (15 мл) при каждой последующей инфузии (т.е. два раза в неделю) от 30 до <35 кг: первая и вторая подкожная инфузия 540 мг (10 мл), а затем по 648 мг (12 мл) при каждой последующей инфузии (два раза в неделю).
Лекарство: АПЛ2
Комплемент (C3) Ингибитор
Плацебо Компаратор: Фаза 3 – Плацебо
Подкожные инфузии стерильного раствора два раза в неделю в объеме, эквивалентном активной группе, в зависимости от возраста и веса участника.
Другой: Плацебо
Стерильный раствор, равный объему активной руки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза 2: Оценка эффективности APL2 с точки зрения изменения от исходного уровня логарифмически преобразованного соотношения белка мочи к креатинину (uPCR).
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем логарифмической иПЦР будет основано на трехкратной первой утренней моче (FMU).
Исходный уровень до 12-й недели
Фаза 3: Изменение от исходного уровня логарифмически трансформированного соотношения белка мочи к креатинину (uPCR)
Временное ограничение: Исходный уровень до 52-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в логарифмически преобразованной иПЦР будет основано на трехкратной первой утренней моче (FMU).
Исходный уровень до 52-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза 2: Оценка эффективности APL2 с точки зрения изменения от исходного уровня логарифмически преобразованного отношения альбумина к креатинину мочи (uACR).
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в логарифмически преобразованном uACR будет основано на данных первой утренней мочи (FMU).
Исходный уровень до 12-й недели
Фаза 3: Изменение логарифмически трансформированного соотношения белка мочи к креатинину по сравнению с исходным уровнем (uPCR)
Временное ограничение: Исходный уровень до 104-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в логарифмически преобразованной иПЦР будет основано на трехкратной первой утренней моче (FMU).
Исходный уровень до 104-й недели
Фаза 3: Доля участников, достигших полной ремиссии
Временное ограничение: Неделя 104
Полная ремиссия определяется как участники, достигшие uPCR <0,3 г/г.
Неделя 104
Фаза 3: Наклон расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 104-й недели
Годовой наклон рСКФ
Исходный уровень до 104-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 сентября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 октября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 октября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Другие идентификационные номера исследования

  • APL2-FSG-319

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ФСГС

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in South Korea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться