Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een sequentiële fase 2/3-studie van APL2 bij patiënten met focale segmentale glomerulosclerose

17 juni 2026 bijgewerkt door: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Een sequentiële fase 2/3, eenarmige, open-label studie bij volwassenen, gevolgd door een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, multicentrische studie om de werkzaamheid en veiligheid van APL2 bij volwassenen en adolescenten met focale segmentale glomerulosclerose te evalueren

Dit is een sequentiële fase 2/3-studie om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van tweemaal per week subcutane (SC) infusies van APL2 bij patiënten bij wie FSGS is vastgesteld. Het initiële fase 2-gedeelte is een eenarmig, open-label onderzoek bij volwassenen met de diagnose FSGS. Fase 2 zal beginnen vóór de randomisatie voor fase 3. Het fase 3-gedeelte van het onderzoek is een gerandomiseerd, placebogecontroleerd, dubbelblind, multicenter onderzoek bij volwassenen en adolescenten met de diagnose FSGS.

Studie Overzicht

Toestand

Geschorst

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

270

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60643
        • Investigator Site 1
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Investigator Site 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd

    • Fase 2: volwassenen ≥18 jaar
    • Fase 3: volwassenen ≥18 jaar; indien en waar goedgekeurd, adolescenten (12--17 jaar oud) op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmings- en instemmingsformulier
  • Gewicht ≥30 kg en ≤100 kg bij screening

  • FSGS-diagnose

    • Fase 2: primaire, genetische of onbepaalde FSGS gediagnosticeerd door nierbiopsie
    • Fase 3: primaire, genetische of onbepaalde FSGS gediagnosticeerd door nierbiopsie of door erkende genetische mutatie van podocyten
  • Minimaal 1,5 g/dag proteïnurie bij een screening 24-uurs urineverzameling en een uPCR van minimaal 1,5 g/g in minimaal 2 FMU-monsters verzameld tijdens screening
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≥25 ml/min/1,73 m2
  • Stabiel regime voor FSGS-behandeling gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan randomisatie, zonder geplande of verwachte aanpassingen of dosiswijzigingen in het stabiele behandelingsregime

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere blootstelling aan APL2
  • Bewijs van verbetering van de nierziekte in de 8 weken voorafgaand aan de screening of tijdens de screeningperiode volgens de beschikbare gegevens
  • FSGS secundair aan een andere aandoening (bijv. infectieus, diabetes, medicijngeïnduceerd, zwaarlijvigheid, vroeggeboorte, sikkelcelziekte, vesicoureterale reflux, aangeboren afwijkingen van de nieren en urinewegen)
  • Type 1 of ongecontroleerde (HbA1C ≥8%) type 2 diabetes mellitus
  • Geschiedenis van niertransplantatie
  • Huidige of eerdere diagnose van HIV-, hepatitis B- of hepatitis C-infectie of positieve serologie of virale last tijdens screening die indicatief is voor een actieve infectie met een van deze virussen
  • Overgevoeligheid voor APL2 of voor één van de hulpstoffen
  • Significante andere nierziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de interpretatie van de onderzoeksresultaten zou verstoren
  • Gebruik van rituximab, belimumab of een goedgekeurde of experimentele anticomplementtherapie binnen 5 halfwaardetijden van dat product voorafgaand aan de screeningperiode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fase 2 - APL2
Subcutane infusies van APL2 (1080 mg/20 ml) tweemaal per week
Geneesmiddel: APL2
Complement (C3)-remmer
Experimenteel: Fase 3 - APL2

Volwassenen: subcutane infusies van APL2 (1080 mg/20 ml) tweemaal per week

Adolescenten:

≥50 kg: Subcutane infusies van APL2 (1080 mg/20 ml) tweemaal per week 35 tot <50 kg: Eerste subcutane infusie van 648 mg (12 ml), gevolgd door elke infusie van 810 mg (15 ml) daarna (d.w.z. tweemaal per week) 30 tot <35 kg: eerste en tweede subcutane infusie van 540 mg (10 ml), gevolgd door 648 mg (12 ml) daarna elke infusie (tweemaal per week)
Geneesmiddel: APL2
Complement (C3)-remmer
Placebo-vergelijker: Fase 3 - Placebo
Subcutane infusies van een steriele oplossing, tweemaal per week, en qua volume gelijkwaardig aan de actieve arm op basis van de leeftijd en het gewicht van de deelnemer
Ander: Placebo
Steriele oplossing met hetzelfde volume als de actieve arm

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 2: Evalueer de werkzaamheid van APL2 in termen van verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in log-getransformeerde urine-eiwit-tot-creatinine-ratio (uPCR)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij log-getransformeerde uPCR zal gebaseerd zijn op drievoudige eerste ochtendurine (FMU)
Basislijn tot week 12
Fase 3: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in log-getransformeerde urine-eiwit-tot-creatinine-ratio (uPCR)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in log-getransformeerde uPCR zal gebaseerd zijn op drievoudige eerste ochtendurine (FMU)
Basislijn tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 2: Evalueer de werkzaamheid van APL2 in termen van verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in log-getransformeerde urine-albumine-creatinine-ratio (uACR)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in log-getransformeerde uACR zal gebaseerd zijn op de eerste ochtendurine (FMU)
Basislijn tot week 12
Fase 3: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in log-getransformeerde urine-eiwit-naar-creatinine-ratio (uPCR)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 104
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in log-getransformeerde uPCR zal gebaseerd zijn op drievoudige eerste ochtendurine (FMU)
Basislijn tot week 104
Fase 3: Percentage deelnemers dat volledige remissie bereikt
Tijdsspanne: Week 104
Volledige remissie wordt gedefinieerd als deelnemers die uPCR <0,3 g/g hebben bereikt
Week 104
Fase 3: Helling van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 104
De op jaarbasis berekende eGFR-helling
Basislijn tot week 104

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 december 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 september 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 oktober 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 oktober 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

  • APL2-FSG-319

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op FSGS

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren